Αρχική Σύσταση Ταμείου Καινοτομίας Φαρμάκου - Πρόσβαση των ασθενών σε νέα φάρμακα και θεραπείες - Βελτίωση των υπηρεσιών υγείας και άλλες διατάξειςΜΕΡΟΣ Β’ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΦΑΡΜΑΚΟΥ – ΠΡΟΣΒΑΣΗ ΤΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΣΕ ΝΕΑ ΦΑΡΜΑΚΑ ΚΑΙ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ – ΒΕΛΤΙΩΣΗ ΤΩΝ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ ΚΕΦΑΛΑΙΟ Α΄ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΚΑΙ ΔΙΑΔΙΚΑΣΙΑ ΕΝΤΑΞΗΣ ΚΑΙΝΟΤΟΜΩΝ ΦΑΡΜΑΚΩΝ (άρθρα 3-7)Σχόλιο του χρήστη Σύλλογος SSADH Greece | 22 Απριλίου 2026, 16:08
  • Σχόλιο του χρήστη 'Σύλλογος SSADH Greece' | 22 Απριλίου 2026, 16:08

    1. Συνοπτική θέση του Συλλόγου SSADH Greece Ο Σύλλογος SSADH Greece, ως η εθνική κοινότητα ασθενών για τη Σουξινική Ημιαλδεϋδική Δεϋδρογενάση (SSADH deficiency, ORPHAcode 22) και μέλος της ΕΣΑΕ, υποβάλλει τις ακόλουθες προτάσεις με στόχο: την έγκαιρη πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες την ένταξη των υπερ-σπάνιων νοσημάτων στο νέο Ταμείο Καινοτομίας την απλοποίηση και διαφάνεια των διαδικασιών προέγκρισης την προστασία των μικρών πληθυσμών ασθενών, όπου η καθυστέρηση ισοδυναμεί με απώλεια λειτουργικότητας και ποιότητας ζωής. 2. Θέσεις για το Ταμείο Καινοτομίας Φαρμάκου (Άρθρα 5 και 6) 🔹 2.1. Αναγκαιότητα ένταξης της SSADH (ORPHAcode 22) Η SSADH είναι υπερ-σπάνια, νευρομεταβολική, προοδευτική διαταραχή, με μηδενικές διαθέσιμες θεραπείες. Η διεθνής επιστημονική κοινότητα βρίσκεται σε προχωρημένο στάδιο ανάπτυξης γονιδιακών και άλλων στοχευμένων θεραπειών, οι οποίες θα χρειαστούν: ταχεία αξιολόγηση, ειδικά κριτήρια για υπερ-σπάνια νοσήματα, ευέλικτους μηχανισμούς αποζημίωσης. Η μη πρόβλεψη ειδικού πλαισίου για υπερ-σπάνια νοσήματα οδηγεί σε αυτόματο αποκλεισμό τους από το Ταμείο. 🔹 2.2. Προτάσεις για το Άρθρο 5 – Προϋποθέσεις ένταξης Ο Σύλλογος προτείνει: Ρητή πρόβλεψη κατηγορίας “υπερ-σπάνιων νοσημάτων” με εξειδικευμένα κριτήρια. Αποδοχή μικρών δειγμάτων κλινικών μελετών, όπως ισχύει διεθνώς (FDA, EMA). Δυνατότητα ένταξης θεραπειών με surrogate endpoints, όταν η φυσική ιστορία της νόσου είναι καλά τεκμηριωμένη. Συμμετοχή εκπροσώπων ασθενών στις διαδικασίες αξιολόγησης, με δικαίωμα εισήγησης. Ειδική διαδικασία fast-track για νοσήματα χωρίς καμία διαθέσιμη θεραπεία. 🔹 2.3. Προτάσεις για το Άρθρο 6 – Διαδικασία αξιολόγησης & ένταξης Ο Σύλλογος προτείνει: Ευέλικτα κριτήρια τεκμηρίωσης για υπερ-σπάνια νοσήματα, όπου η συλλογή μεγάλων δεδομένων είναι αδύνατη. Υποχρεωτική χρήση διεθνών μητρώων (π.χ. SSADH International Registry) ως αποδεκτών πηγών δεδομένων. Δυνατότητα προσωρινής ένταξης με μηχανισμούς risk-sharing, ώστε να μην καθυστερεί η πρόσβαση. Αξιολόγηση με βάση το “unmet medical need” και όχι μόνο το κόστος/αποτελεσματικότητα. Ετήσια επαναξιολόγηση με βάση πραγματικά δεδομένα (RWE) από τους ασθενείς στην Ελλάδα. Ο Σύλλογος SSADH Greece ζητά την ενσωμάτωση ειδικού πλαισίου για τα υπερ-σπάνια νοσήματα στο Ταμείο Καινοτομίας Φαρμάκου και στο ΣΗΠ, ώστε να διασφαλιστεί η έγκαιρη πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες. Η SSADH (ORPHAcode 22), ως υπερ-σπάνια, προοδευτική και χωρίς διαθέσιμη θεραπεία νόσος, πρέπει να ενταχθεί ρητά στις επιλέξιμες κατηγορίες. Προτείνουμε ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, fast-track διαδικασίες, αποδοχή διεθνών δεδομένων και συμμετοχή των ασθενών στη διαδικασία λήψης αποφάσεων.