Άρθρο 3
Σύσταση Ταμείου Καινοτομίας
Συστήνεται στον Εθνικό Οργανισμό Παροχής Υπηρεσιών Υγείας (Ε.Ο.Π.Υ.Υ.), διακριτή κατηγορία φαρμακευτικής δαπάνης, η οποία ονομάζεται Ταμείο Καινοτομίας, με σκοπό τη διασφάλιση της πρόσβασης των δικαιούχων περίθαλψης, που διαμένουν στην Ελλάδα και είναι κάτοχοι Αριθμού Μητρώου Κοινωνικής Ασφάλισης (ΑΜΚΑ), σε φάρμακα προηγμένων θεραπειών (Advanced Medicinal Therapeutic Products, ATMPs) και φάρμακα του συστήματος προτεραιότητας του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (Priority Medicines, PRIME), υπό τις προϋποθέσεις του άρθρου 4, περί κριτηρίων εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας και του άρθρου 5, περί Επιτροπής Ταμείου Καινοτομίας. Το Ταμείο Καινοτομίας χρηματοδοτείται από κρατική χρηματοδότηση και σχετική πίστωση εγγράφεται για τον σκοπό αυτό κάθε έτος στον κρατικό προϋπολογισμό. Η κατηγορία φαρμακευτικής δαπάνης του πρώτου εδαφίου παρακολουθείται διακριτά από την αρμόδια οικονομική υπηρεσία του Ε.Ο.Π.Υ.Υ. και δεν επιτρέπεται η ανάλωση ή, με οποιονδήποτε τρόπο, μεταφορά των πόρων αυτής προς κάλυψη άλλων αναγκών φαρμακευτικής ή εν γένει υγειονομικής περίθαλψης.
Άρθρο 4
Κριτήρια εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας
- Στο Ταμείο Καινοτομίας εντάσσονται φαρμακευτικά σκευάσματα για θεραπείες, που έχουν λάβει άδεια κυκλοφορίας από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (Ε.Μ.Α.) και έχουν χαρακτηριστεί ως «φάρμακα προηγμένων θεραπειών» (Advanced Medicinal Therapeutic Products, ATMPs) ή «φάρμακα προτεραιότητας» (Priority Medicines, PRIME).
- Προϋποθέσεις για την ένταξη φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας είναι σωρευτικά οι ακόλουθες:
α) ένταξη των φαρμακευτικών σκευάσματων στην ετήσια αναφορά που έχει υποβάλει ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας (Κ.Α.Κ.) στην υπηρεσία Σάρωσης Ορίζοντα (Horizon Scanning) του άρθρου 10 του ν. 4931/2022 (Α΄94), περί λειτουργίας συστήματος σάρωσης ορίζοντα στη Διεύθυνση Φαρμάκου που λειτουργεί στον Εθνικό Οργανισμό Παροχής Υπηρεσιών Υγείας (Ε.Ο.Π.Υ.Υ.), η οποία κοινοποιείται τον Ιανουάριο κάθε έτους στην Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας,
β) αίτημα επίσημου επιστημονικού φορέα προς την Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας για την αναγκαιότητα χορήγησης της θεραπείας σε δικαιούχο περίθαλψης,
γ) ανάληψη της υποχρέωσης από τον Κ.Α.Κ. για την παροχή φαρμακευτικού σκευάσματος για την ολοκλήρωση της θεραπείας ασθενούς, όπως προσδιορίζει ο θεράπων γιατρός, σύμφωνα με την παρ. 11 του άρθρου 6. Η υποχρέωση αυτή πιστοποιείται σε υπεύθυνη δήλωση που συνοδεύει την αίτηση ένταξης ενός προϊόντος,
δ) συμφωνία με την Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας αναφορικά με το είδος, τη συλλογή των δεδομένων του άρθρου 6 και τον χρόνο παραμονής στο Ταμείο.
Άρθρο 5
Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
- Στο Υπουργείο Υγείας συστήνεται Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας, η οποία συγκροτείται με απόφαση του Υπουργού Υγείας. Η Επιτροπή είναι εννεαμελής, μη αμειβόμενη, και αποτελείται από:
α) Τέσσερα (4) μέλη της Επιτροπής Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης των άρθρων 247 έως 253 του ν. 4512/2018 (Α’ 5),
β) τέσσερα (4) μέλη της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης Τιμών Φαρμάκων του άρθρου 254 του ν. 4512/2018,
γ) ένα (1) μέλος της Επιτροπής Ελέγχου του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) του Ε.Ο.Π.Υ.Υ. του άρθρου 265Α του ν. 4512/2018.
Με την ίδια απόφαση ορίζται ο Πρόεδρος της Επιτροπής μεταξύ των μελών της.
Η εν λόγω Επιτροπή υποστηρίζεται γραμματειακά από έως πέντε (5) γραμματείς που είναι υπάλληλοι του Υπουργείου Υγείας ή φορέων που εποπτεύονται από το Υπουργείο Υγείας με οποιαδήποτε σχέση εργασίας.
Η Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας δύναται να επικουρείται στο έργο της από εξωτερικούς εμπειρογνώμονες – αξιολογητές, οι οποίοι επιλέγονται, είτε μεταξύ των καταχωρημένων σε ειδικό κατάλογο που τηρείται στον Εθνικό Οργανισμό Φαρμάκων (Ε.Ο.Φ.), ως πιστοποιημένοι, σε σχέση με την επιστημονική εξειδίκευσή τους, είτε μεταξύ αυτών που υπηρετούν σε πανεπιστημιακούς ή μη πανεπιστημιακούς ή ερευνητικούς φορείς. Σε εξαιρετικές περιπτώσεις και υπό την προϋπόθεση ότι δεν είναι δυνατή η επιλογή των εμπειρογνωμόνων – αξιολογητών σύμφωνα με το τέταρτο εδάφιο, η Επιτροπή, με αιτιολογημένη απόφασή της, δύναται να επικουρείται από εξωτερικό εμπειρογνώμονα – αξιολογητή με απόφαση του Προέδρου της. Οι εξωτερικοί εμπειρογνώμονες – αξιολογητές επιλέγονται για κάθε διενεργούμενη αξιολόγηση με κριτήριο την επιστημονική ειδίκευσή τους και τις επιστημονικές ικανότητές τους στη θεραπευτική κατηγορία στην οποία ανήκει το υπό αξιολόγηση φάρμακο.
Τα μέλη της Επιτροπής Ταμείου Καινοτομίας έχουν τριετή θητεία, η οποία δύναται να ανανεωθεί μία (1) φορά.
- Έργο της Επιτροπής Ταμείου Καινοτομίας είναι:
α) Ο έλεγχος της αίτησης του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (Κ.Α.Κ.) για την ένταξη του φαρμακευτικού σκευάσματος στο Ταμείο Καινοτομίας,
β) η υπογραφή σύμβασης με τον Κ.Α.Κ., αναφορικά με την ελεγχόμενη είσοδο, παραμονή και έξοδο του φαρμακευτικού σκευάσματος από το Ταμείο Καινοτομίας, στην οποία μνημονεύονται τα δεδομένα που πρόκειται να συλλεχθούν με συγκεκριμένους δείκτες παρακολούθησης και αξιολόγησης για τη συγκεκριμένη ένδειξη που εντάσσεται στο Ταμείο καθώς και το χρονικό διάστημα συλλογής των στοιχείων αυτών και
γ) η έκδοση γνωμοδότησης προς τον Υπουργό Υγείας, για την ένταξη φαρμάκων στο Ταμείο Καινοτομίας.
- Στις συνεδριάσεις της Επιτροπής δύναται να συμμετέχει ένας (1) εκπρόσωπος από την Ηλεκτρονική Διακυβέρνηση Υγείας και Κοινωνικής Ασφάλισης Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Εταιρεία (Η.Δ.Υ.Κ.Α. Μ.Α.Ε.), ως παρατηρητής, χωρίς δικαίωμα ψήφου, επί ζητημάτων τεχνικής υποστήριξης και να παρίσταται δικηγόρος παρ’ Αρείω Πάγω, ή Πάρεδρος του Νομικού Συμβουλίου του Κράτους, που ορίζονται με την απόφαση του πρώτου εδαφίου της παρ. 1.
Άρθρο 6
Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας
- Οι Κάτοχοι Άδειας Κυκλοφορίας (Κ.Α.Κ.) που έχουν δηλώσει στην υπηρεσία Σάρωσης Ορίζοντα (Horizon Scanning) του Εθνικού Οργανισμού Παροχής Υπηρεσιών Υγείας (Ε.Ο.Π.Υ.Υ.) ότι πρόκειται να κυκλοφορήσουν φαρμακευτικά σκευάσματα που πληρούν τις προϋποθέσεις του Ταμείου Καινοτομίας, τον επόμενο της δήλωσης χρόνο καλούνται από την Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας να δηλώσουν την ημερομηνία κυκλοφορίας του δηλωθέντος προϊόντος. Η δήλωση συνοδεύεται από βασικά κλινικά, οικονομικά και επιδημιολογικά στοιχεία, την προσκόμιση των οποίων ζητεί η Επιτροπή για λόγους προτεραιοποίησης των αιτήσεων και εύρυθμης λειτουργίας της Επιτροπής Ταμείου Καινοτομίας.
- Ο Κ.Α.Κ. αιτείται προς τον Εθνικό Οργανισμό Φαρμάκων (Ε.Ο.Φ.) τον προσωρινό ορισμό τιμής, αν το προϊόν δεν έχει τιμολογηθεί πριν από την υποβολή της αίτησης. Ο Ε.Ο.Φ., κατά την ένταξη, αποδίδει προσωρινή τιμή με βάση την ισχύουσα νομοθεσία για την τιμολόγηση και ακολουθεί συμπληρωματικό δελτίο τιμολόγησης για τα προϊόντα υπό ένταξη. Μετά την έξοδο από το Ταμείο Καινοτομίας, το φαρμακευτικό σκεύασμα τιμολογείται εκ νέου, σύμφωνα με την υπό στοιχεία Δ3(α)οικ.82331/2019 απόφαση του Υπουργού Υγείας (Β’ 4274) «Διατάξεις τιμολόγησης φαρμάκων».
- Στη συνέχεια ο Κ.Α.Κ. υποβάλλει αίτηση στην Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ) του άρθρου 247 του ν. 4512/2018 (Α’ 5), η οποία λαμβάνει υπόψη την κοινή κλινική αξιολόγηση ή την εθνική αξιολόγηση. Εφόσον η ΕΑΑΦΑΧ κρίνει πως το προϊόν δεν μπορεί να προταθεί άμεσα για αποζημίωση επειδή τα στοιχεία, που έχουν υποβληθεί στο πλαίσιο της διαδικασίας αξιολόγησης του άρθρου 250 του ν. 4512/2018, παρουσιάζουν υψηλή αβεβαιότητα, ενημερώνει τον Κ.Α.Κ. ο οποίος δικαιούται να αιτηθεί στην Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας την ένταξη του προϊόντος στο Ταμείο Καινοτομίας.
Η αίτηση περιλαμβάνει, επί ποινή απαραδέκτου, τους προτεινόμενους από τον Κ.Α.Κ. δείκτες παρακολούθησης των αποτελεσμάτων της θεραπείας και τον συνολικό αριθμό των επιλέξιμων για τη λήψη της θεραπείας ασθενών, βάσει της επιλεγμένης ένδειξης για αποζημίωση, καθ’ όλο το χρονικό διάστημα ένταξης της θεραπείας στο Ταμείο Καινοτομίας. Ελλιπείς αιτήσεις δεν αξιολογούνται.
- Οι συμφωνημένοι δείκτες για τη συλλογή και περαιτέρω επεξεργασία δεδομένων αφορούν αποκλειστικά στην ένδειξη που αναφέρεται στην αίτηση. Οι δείκτες παρακολούθησης αφορούν σε τρεις κατηγορίες: α) αποτελεσματικότητα, β) ασφάλεια και γ) ανάλωση πόρων. Οι δείκτες στηρίζονται σε διαθέσιμα αποτελέσματα συγκριτικών μελετών ή στα πλησιέστερα συγκριτικά δεδομένα. Για κάθε προτεινόμενο δείκτη υποβάλλεται πρόταση επί: α) του χρονικού σημείου και της συχνότητας παρακολούθησης, και β) του τρόπου πιστοποίησης των αποτελεσμάτων παρακολούθησης, όπως εργαστηριακές ή απεικονιστικές εξετάσεις.
- Αν η αίτηση αφορά προηγμένες θεραπείες, όπως γονιδιακές ή κυτταρικές, η χορήγηση των οποίων προϋποθέτει πιστοποίηση κέντρων με ιατροτεχνική υποδομή και κατάρτιση στη διαχείριση και χορήγηση τέτοιων θεραπειών, όπως η πιστοποίηση αυτή αποτυπώνεται στην άδεια κυκλοφορίας του φαρμακευτικού σκευάσματος, η ένταξη της θεραπείας πρέπει αποδεδειγμένα να μπορεί να ξεκινήσει σε ένα (1) τουλάχιστον κέντρο στη χώρα. Για τον λόγο αυτό συνυποβάλλεται η σχετική σύμβαση μεταξύ του Κ.Α.Κ. και του κέντρου πριν από την υποβολή αιτήματος ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας. Αν κατά τη χρονική στιγμή της αίτησης ένταξης δεν υπάρχει τέτοιο πιστοποιημένο κέντρο, τα αποδεικτικά στοιχεία της ενεργού διαδικασίας πιστοποίησης κατατίθενται μέχρι την έναρξη χορήγησης του αντίστοιχου φαρμακευτικού σκευάσματος. Πρόσθετα κέντρα χορήγησης μπορούν να δηλωθούν στην Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας κατά τη διάρκεια της διαδικασίας της ένταξης της εν λόγω θεραπείας στο Ταμείο Καινοτομίας. Η προσθήκη αυτή δεν δύναται να επηρεάζει τον συνολικό εκτιμώμενο αριθμό επιλέξιμων ασθενών.
- Η Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας ελέγχει τις υποβληθείσες από τον Κ.Α.Κ. αιτήσεις και γνωμοδοτεί προς τον Υπουργό Υγείας αναφορικά με: α) την ένταξη ή μη της θεραπείας στο Ταμείο Καινοτομίας για συγκεκριμένο πληθυσμό ασθενών, β) την αβεβαιότητα που σχετίζεται με τα τρέχοντα κλινικά και οικονομικά δεδομένα, γ) την ενσωμάτωση ή μη των συμφωνημένων δεικτών αποτελέσματος της θεραπείας σε αντίστοιχα πεδία, τα οποία συμπληρώνουν και υποβάλλουν οι θεράποντες ιατροί με τη συχνότητα που ορίζεται στην απόφαση της περ. α της παρ. 2 του άρθρου 84 και δ) την κατάλληλη χρονική διάρκεια αξιολόγησης των δεδομένων που θα συλλεχθούν.
- Η θεραπεία εντάσσεται στο Ταμείο Καινοτομίας με την απόφαση της περ. α) της παρ. 2 του άρθρου 90, περί εξουσιοδοτικών διατάξεων.
- Τροποποίηση των δεικτών παρακολούθησης μπορεί να συμφωνηθεί μεταξύ του Κ.Α.Κ. και της Επιτροπής Ταμείου Καινοτομίας.
- Κατά τη διάρκεια της παραμονής ενός φαρμακευτικού σκευάσματος στο Ταμείο Καινοτομίας και σε καθορισμένο από τη συμφωνία μεταξύ του Κ.Α.Κ. και της Επιτροπής Ταμείου Καινοτομίας χρονικό σημείο, συντάσσεται προκαταρκτική έκθεση αποτελεσμάτων της θεραπείας από την Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας αναφορικά με τη συνέχιση ή μη της παραμονής του σκευάσματος στο Ταμείο Καινοτομίας, η οποία κοινοποιείται στον Κ.Α.Κ. Προσωρινές εκθέσεις αποτελεσμάτων δύναται να συντάσσονται οποτεδήποτε. Η τελική έκθεση αποτελεσμάτων υποβάλλεται στην Επιτροπή Διαπραγμάτευσης του άρθρου 254 του ν. 4512/2018 μετά την έξοδο της συμφωνημένης παραμονής ενός σκευάσματος από το Ταμείο Καινοτομίας σε χρόνο που καθορίζεται κατά τη σύναψη του συμφωνητικού.
- Η παράλειψη συμπλήρωσης των αποτελεσμάτων από τους θεράποντες ιατρούς στα χρονικά διαστήματα που ορίζονται στην απόφαση της ένταξης ενός φαρμακευτικού σκευάσματος στο Ταμείο Καινοτομίας επισύρει αυτοδίκαιη απόρριψη της αποζημίωσης για τον συγκεκριμένο ασθενή, κατόπιν εισήγησης της Επιτροπής Ταμείου Καινοτομίας προς την Ηλεκτρονική Διακυβέρνηση Υγείας και Κοινωνικής Ασφάλισης Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Εταιρεία (Η.Δ.Υ.Κ.Α. Μ.Α.Ε.). Η εισήγηση του πρώτου εδαφίου υποβάλλεται εντός τριάντα (30) εργάσιμων ημερών από τη στιγμή που διαπιστώνεται η παράλειψη. Η απόρριψη της αποζημίωσης επέρχεται από τη χρονική στιγμή τέλεσης της παράλειψης.
- Η Επιτροπή Διαπραγμάτευσης, αφού παραλάβει την τελική έκθεση αποτελεσμάτων, καλεί τον Κ.Α.Κ. σε διαπραγμάτευση για τον καθορισμό των όρων αποζημίωσης που ακολουθούν την απένταξή του από το Ταμείο Καινοτομίας.
Κατά τη διαδικασία διαπραγμάτευσης, η Επιτροπή Διαπραγμάτευσης συμφωνεί με τον Κ.Α.Κ.:
α) Την αποζημίωση της θεραπείας μετά την έξοδο από το Ταμείο,
β) τον πληθυσμό που δύναται να λάβει τη θεραπεία σε ετήσια βάση,
γ) το επίπεδο κατάταξης υποχρεωτικών επιστροφών.
Σε περίπτωση μη επίτευξης συμφωνίας, το προϊόν δεν εντάσσεται στον θετικό κατάλογο του άρθρου 12 του ν. 3816/2010 (Α΄ 6), περί επανεισαγωγής καταλόγου συνταγογραφούμενων φαρμακευτικών ιδιοσκευασμάτων και εξορθολογισμού πλαισίου χορήγησης ιδιοσκευασμάτων για σοβαρές ασθένειες. Αν ο θεράπων ιατρός κρίνει απαραίτητη τη συνέχιση της θεραπείας, ο Κ.Α.Κ. υποχρεούται να παρέχει αζημίως το φάρμακο όταν: α) η θεραπεία είναι διάρκειας έως τρεις (3) μήνες ή β) η θεραπεία είναι χρόνια και δεν αποδείχθηκε σημαντικό πρόσθετο κλινικό όφελος. Αν αποδειχθεί σημαντικό πρόσθετο κλινικό όφελος του φαρμάκου και ο θεράπων ιατρός κρίνει απαραίτητη τη συνέχιση της θεραπείας, ο Κ.Α.Κ. παρέχει το φάρμακο σύμφωνα με τους οικονομικούς όρους της παραμονής του στο Ταμείο Καινοτομίας. Σε περίπτωση μη τήρησης του προηγούμενου εδαφίου από τον Κ.Α.Κ., του καταλογίζεται από τον Ε.Ο.Π.Υ.Υ. διοικητικό πρόστιμο, ίσο με την αξία της θεραπείας, σύμφωνα με την απόφαση της περ. β) της παρ. 2 του άρθρου 90, περί εξουσιοδοτικών διατάξεων. Διοικητική κύρωση που έχει επιβληθεί σε βάρος νομικού προσώπου ή οντότητας εκτελείται και σε βάρος του νομικού προσώπου ή της οντότητας που υπεισέρχεται στα δικαιώματα και τις υποχρεώσεις του ως καθολικός ή ειδικός διάδοχός του, μέχρι την αξία των περιουσιακών στοιχείων που μεταβιβάζονται σε καθέναν.
Το φυσικό πρόσωπο που ενεργεί ως νόμιμος εκπρόσωπος του Κ.Α.Κ. ευθύνεται σύμφωνα με το άρθρο 306 του Ποινικού Κώδικα (ν. 4619/2019, Α’ 95), περί έκθεσης. Η ευθύνη του έβδομου εδαφίου συντρέχει διαζευκτικά ή σωρευτικά με τα διοικητικά πρόστιμα της παρούσας παραγράφου.
Άρθρο 7
Σύσταση Εθνικού Μητρώου Ασθενών Ταμείου Καινοτομίας – Εκτέλεση επεξεργασίας από την Ηλεκτρονική Διακυβέρνηση Υγείας και Κοινωνικής Ασφάλισης Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Εταιρεία
- Συστήνεται στο Υπουργείο Υγείας, ως υπεύθυνο επεξεργασίας υπό την έννοια της παρ. 7 του άρθρου 4, περί ορισμών, του Κανονισμού (ΕΕ) 2016/679 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 27ης Απριλίου 2016, «για την προστασία των φυσικών προσώπων έναντι της επεξεργασίας των δεδομένων προσωπικού χαρακτήρα και για την ελεύθερη κυκλοφορία των δεδομένων αυτών και την κατάργηση της οδηγίας 95/46/ΕΚ» (Γενικός Κανονισμός για την Προστασία Δεδομένων, ΓΚΠΔ) (L 119), το Εθνικό Μητρώο Ασθενών Ταμείου Καινοτομίας, σύμφωνα με το άρθρο 83 του ν. 4600/2019 (Α΄ 43), περί σύστασης και λειτουργίας Εθνικών Μητρώων Ασθενών, και των περ. η) και θ) της παρ. 2 και της παρ. 3 του άρθρου 9 του ΓΚΠΔ, περί επεξεργασίας ειδικών κατηγοριών δεδομένων προσωπικού χαρακτήρα, ως σύστημα αρχειοθέτησης δεδομένων προσωπικού χαρακτήρα, υπό την έννοια της παρ. 6 του άρθρου 4 του ως άνω Κανονισμού.
- Ο σκοπός του Εθνικού Μητρώου Ασθενών Ταμείου Καινοτομίας συνίσταται στην καταγραφή, για τη βέλτιστη παροχή υπηρεσιών υγείας, ως διακριτής κατηγορίας ασθενών, των ασθενών που κάνουν χρήση θεραπειών που έχουν ενταχθεί, σύμφωνα με το άρθρο 4, στο Ταμείο Καινοτομίας.
- Ως εκτελούσα την επεξεργασία, για λογαριασμό του Υπουργείου Υγείας, για τη σύσταση και τη λειτουργία του συστήματος αρχειοθέτησης του Εθνικού Μητρώου Ασθενών Ταμείου Καινοτομίας ορίζεται η Ηλεκτρονική Διακυβέρνηση Υγείας και Κοινωνικής Ασφάλισης Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Εταιρεία (Η.Δ.Υ.Κ.Α. Μ.Α.Ε.). Η Η.Δ.Υ.Κ.Α. Μ.Α.Ε. αναλαμβάνει τον τεχνικό σχεδιασμό, την υλοποίηση, την οργάνωση της μετάπτωσης των δεδομένων προσωπικού χαρακτήρα και άλλων δεδομένων από κάθε πηγή, την τήρηση υπό συνθήκες που διασφαλίζουν την ακεραιότητα, την εμπιστευτικότητα και τη διαθεσιμότητα των δεδομένων, τη διαλειτουργικότητα του Εθνικού Μητρώου Ασθενών Ταμείου Καινοτομίας με κάθε άλλο αναγκαίο πληροφοριακό σύστημα και, ιδίως, με το Σύστημα Ηλεκτρονικής Συνταγογράφησης (ΣΗΣ), με τον Ατομικό Ηλεκτρονικό Φάκελο Υγείας (ΑΗΦΥ), όπως αυτός έχει αναδιαμορφωθεί με το έργο «Εθνικός Ηλεκτρονικός Φάκελος Υγείας (ΕΗΦΥ)», με τα λοιπά Εθνικά Μητρώα Ασθενών, το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης του Εθνικού Οργανισμού Παροχής Υπηρεσιών Υγείας (Ε.Ο.Π.Υ.Υ.), καθώς και τη διευθέτηση κάθε θέματος, που αφορά την ομαλή λειτουργία του συστήματος αρχειοθέτησης του Εθνικού Μητρώου Ασθενών Ταμείου Καινοτομίας, τηρώντας τις διατάξεις της νομοθεσίας για την προστασία των δεδομένων προσωπικού χαρακτήρα.
- 4. Η διαχείριση και εποπτεία του Εθνικού Μητρώου Ασθενών Ταμείου Καινοτομίας διενεργούνται από το Αυτοτελές Τμήμα Θεραπευτικών Πρωτοκόλλων και Μητρώων Ασθενών του Υπουργείου Υγείας.
- 5. Ο Υπεύθυνος Προστασίας Δεδομένων (DPO) του Υπουργείου Υγείας, ως υπεύθυνου επεξεργασίας, παρακολουθεί τη συμμόρφωση της σύστασης και λειτουργίας του Εθνικού Μητρώου Ασθενών Ταμείου Καινοτομίας προς τις διατάξεις του ΓΚΠΔ και κάθε άλλης ρύθμισης για την προστασία του ατόμου έναντι της επεξεργασίας δεδομένων του προσωπικού χαρακτήρα, με τη συνεργασία του Υπευθύνου Προστασίας Δεδομένων (DPO) της Η.Δ.Υ.Κ.Α. Μ.Α.Ε., ως εκτελούσας την επεξεργασία.
ΑΡΘΡΟ 77 (ΗΛΕΚΤΡΟΝΙΚΗ ΕΦΑΡΜΟΓΗ ΟΓΚΟΛΟΓΙΚΩΝ – ΑΙΜΑΤΟΛΟΓΙΚΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ)
Η ΕΛΛΟΚ χαιρετίζει κατ’ αρχήν τη θεσμοθέτηση ηλεκτρονικής εφαρμογής για ογκολογικούς και αιματολογικούς ασθενείς, ως σημαντικό βήμα ψηφιακού μετασχηματισμού της ογκολογικής φροντίδας, ένα έργο που χρηματοδοτείται από το Ταμείο Ανάκαμψης και Ανθεκτικότητας και εκτελείται τα τελευταία χρόνια. Οφείλουμε να σημειώσουμε ότι η θεσμοθέτηση της εφαρμογής αποτελεί μία ιδιαίτερα σημαντική πρωτοπορία για τη χώρα μας, η οποία με τον τρόπο αυτό εφαρμόζει πρώτη με δομημένο τρόπο σχετικές ευρωπαϊκές συστάσεις και αξίζουν εύσημα στο Υπουργείο Υγείας για την πρωτοβουλία αυτή. Ωστόσο η εφαρμογή αυτή θα έχει αξία, μόνο αν υπηρετεί τις ανάγκες των ασθενών, βελτιώνει την καθημερινότητα τους και στηρίζει τη λειτουργικότητα των επαγγελματιών υγείας και των δομών ογκολογικής φροντίδας. Για να επιτευχθεί αυτό πιστεύουμε ότι χρειάζεται να ληφθεί υπόψη η άποψη της Ελληνικής Ομοσπονδίας Καρκίνου, ως του κεντρικού φορέα εκπροσώπησης των Οργανώσεων Ασθενών με Καρκίνο, η οποία συμμετείχε σε όλη τη διαδικασία του σχεδιασμού της εφαρμογής, παρουσιάζοντας την οπτική και τις ανάγκες που οι ίδιοι οι ασθενείς κατονόμασαν, αλλά και τις προτάσεις τους. Από την άλλη πλευρά, πρέπει να αναφέρουμε ότι η γενικόλογη περιγραφή της ρύθμισης κινδυνεύει να οδηγήσει στο σχεδιασμό ενός εργαλείου, περιορισμένης χρήσης, μακριά από τους πραγματικούς του στόχους, το οποίο είναι πιθανό να χάσει τον προσανατολισμό του, να μην έχει καμία πρακτική εφαρμογή και να οδηγηθεί σε σιωπηλή απαξία, αφού δε θα επιτελεί το σκοπό του, στερώντας τους ασθενείς με καρκίνο από αυτό που έχουν ανάγκη. Πιστεύουμε ότι η ρύθμιση μπορεί να τροποποιηθεί ώστε να οδηγήσει στην θεσμοθέτηση ενός εργαλείου που θα έχει κομβικό ρόλο σε όλο το μονοπάτι της φροντίδας του καρκίνου Από την ανίχνευση, στην διάγνωση, την αντιμετώπιση και την επανένταξη στην εργασία και την κοινωνία. Συγκεκριμένα εντοπίσαμε τις παρακάτω ελλείψεις και υποβάλουμε στη συνέχεια σχετικές προτάσεις:
α) Η ρύθμιση οριοθετεί ασφυκτικά την πρόσβαση μόνο σε αυθεντικοποιημένους χρήστες, χωρίς να ονομάζει ποιοι θα έχουν το δικαίωμα στην διαδικασία αυθεντικοποίησης. Αν ως προϋπόθεση είναι η εγγραφή στο μητρώο, τότε τι θα γίνει με όλους εκείνους που έχουν διαγνωστεί πριν τη δημιουργία του μητρώου το οποίο μετρά μόλις ένα χρόνο? Πως θα έχουν πρόσβαση εκείνοι?
β)Σημαντικές λειτουργικότητες, όπως η γενική ενημέρωση για τον καρκίνο, η ψυχοκοινωνική υποστήριξη, η αλληλοϋποστήριξη μεταξύ ασθενών και η πληροφόρηση για κέντρα εξειδίκευσης, η πλοήγηση στο σύστημα ογκολγικής φροντίδας, πρέπει να είναι προσβάσιμες σε όλους τους ασθενείς και φροντιστές.
Προτείνουμε σχετικώς να προστεθεί νέα παρ. 6 ως εξής: «Στην εφαρμογή λειτουργεί Φόρουμ Ασθενών και Ολιστικής Ογκολογικής Φροντίδας, με τις ακόλουθες λειτουργικότητες:
α) Πλοήγηση του ασθενούς στο δημόσιο σύστημα υγείας
β)Ισότιμη στήριξη μεταξύ ασθενών μέσω ομάδων συζήτησης, με τη συμμετοχή πιστοποιημένων Patient Experts και επιστημόνων.
γ) Ψυχοκοινωνική υποστήριξη ασθενών, επιζώντων και φροντιστών, με δυνατότητα παραπομπής σε υπηρεσίες ψυχικής υγείας, κοινωνικής στήριξης και παρηγορητικής φροντίδας.
δ) Συνδρομή στην κοινωνική και επαγγελματική επανένταξη, σύμφωνα τις σχετικές κατευθύνσεις της Ευρωπαϊκής Ένωσης.
ε) Παροχή τεκμηριωμένης ενημέρωσης για την πρόληψη, τη διάγνωση, τις θεραπευτικές επιλογές, τις κλινικές μελέτες και τις δράσεις δημόσιας υγείας στον τομέα της ογκολογίας.
Η διαχείριση και ο επιστημονικός συντονισμός του Φόρουμ ανατίθεται στην Ελληνική Ομοσπονδία Καρκίνου – ΕΛΛΟΚ, ως τον επίσημο Εθνικό φορέα Εκπροσώπησης των Οργανώσεων ασθενών με ογκολογικές παθήσεις. Η ως άνω ομοσπονδία ενεργεί ως Εκτελούσα την Επεξεργασία για λογαριασμό του Υπουργείου Υγείας, υπό τους όρους εμπιστευτικότητας, ασφάλειας και τήρησης του Γενικού Κανονισμού Προστασίας Δεδομένων.
Οι λειτουργικότητες του Φόρουμ, με εξαίρεση όσες απαιτούν πρόσβαση σε ατομικά ιατρικά δεδομένα του χρήστη, είναι προσβάσιμες σε όλους τους ασθενείς, επιζώντες και φροντιστές.
Προτείνουμε σχετικώς να προστεθεί νέα παρ. 6 ως εξής:
Η ενσωμάτωση Φόρουμ Ασθενών με τις ως άνω λειτουργικότητες αντιστοιχεί στις διεθνείς βέλτιστες πρακτικές που έχουν αποτυπωθεί στο Ευρωπαϊκό Σχέδιο Δράσης κατά του καρκίνου και το Ευρωπαϊκό ερευνητικό πρόγραμμα Αποστολή για τον καρκίνο και στις κατευθυντήριες γραμμές του European Cancer Patient’s Bill of Rights. Η ανάθεση της διαχείρισης στην ΕΛΛΟΚ αποτυπώνει την αρχή της Ενδυνάμωσης των Ασθενών, η οποία αναγνωρίζεται διεθνώς ως κρίσιμος παράγοντας βελτίωσης κλινικών αποτελεσμάτων, μείωσης ανισοτήτων και ενίσχυσης της εμπιστοσύνης στο σύστημα υγείας. Η Ελληνική Ομοσπονδία Καρκίνου, με την πανελλαδική της εμβέλεια, την επιστημονική της τεκμηρίωση και τη σύνδεσή της με ευρωπαϊκούς και διεθνείς φορείς, διαθέτει την αναγκαία τεχνογνωσία και θεσμική υπόσταση για την επιτυχή υλοποίηση του Φόρουμ Ασθενών εντός της εν λόγω ψηφιακής εφαρμογής.
Γενική θέση
Η ΕΑΕ αποδέχεται θετικά τη σύσταση διακριτού Ταμείου Καινοτομίας για ATMPs και PRIME medicines. Η δημιουργία ενός ξεχωριστού χρηματοδοτικού μηχανισμού, που δεν αντλεί πόρους από τη γενική φαρμακευτική δαπάνη, είναι ορθή πολιτική επιλογή και συνάδει με τις κατευθύνσεις που ακολουθεί η πλειοψηφία των κρατών-μελών της ΕΕ. Ωστόσο, η ΕΑΕ εκφράζει σειρά ανησυχιών και προτείνει συγκεκριμένες βελτιώσεις.
Ταχύτητα και διαφάνεια ένταξης (Άρθρο 3)
Για ασθενείς με επιθετικά ή υποτροπιάζοντα αιματολογικά νοσήματα (οξείες λευχαιμίες, επιθετικά λεμφώματα, ΟΜΛ υψηλού κινδύνου), η καθυστέρηση πρόσβασης σε CAR-T ή άλλα ATMP μπορεί να μεταβάλλει αμετάκλητα την πρόγνωση. Η ΕΑΕ ζητά:
● Ανώτατος χρόνος αναμονής 90 ημερών από την υποβολή του αιτήματος έως την απόφαση ένταξης.
● Επιταχυμένη (fast-track) διαδικασία για ενδείξεις με τεκμηριωμένη επείγουσα ανάγκη. Αυτό απαιτεί και τον ορισμό ενός καταλόγου επιλέξιμων αιματολογικών νοσημάτων.
● Δημοσίευση αποφάσεων ένταξης/απένταξης με αιτιολόγηση, για λόγους επιστημονικής διαφάνειας.
● Ορισμός ελάχιστου ετήσιου προϋπολογισμού με ρήτρα αναπροσαρμογής βάσει επιδημιολογικών δεδομένων, καθώς τα εμπορικά CAR-T σκευάσματα κοστίζουν 300.000 – 500.000 € ανά ασθενή.
Κριτήρια ένταξης και ρόλος της ΕΑΕ (Άρθρο 4)
Το άρθρο 4 περιλαμβάνει ως προϋπόθεση το αίτημα επίσημου επιστημονικού φορέα για την αναγκαιότητα χορήγησης θεραπείας. Αυτό σημαίνει ότι η ΕΑΕ έχει θεσμικό ρόλο στη διαδικασία ένταξης αιματολογικών θεραπειών. Η ΕΑΕ ζητά:
● Τυποποιημένη διαδικασία υποβολής αιτήματος από επιστημονικές εταιρείες, ανεξάρτητα από την πρωτοβουλία του κατόχου άδειας κυκλοφορίας (ΚΑΚ).
● Δυνατότητα εκκίνησης διαδικασίας ένταξης και χωρίς προαπαιτούμενη δήλωση ΚΑΚ στο Horizon Scanning, εφόσον υπάρχουν ισχυρά κλινικά δεδομένα (π.χ. Phase III RCT, έγκριση ΕΜΑ).
● Σαφή ορισμό κλινικών κριτηρίων επιλογής ασθενών, ώστε να αποφεύγονται καθυστερήσεις, ανισότητες πρόσβασης και υπερβολική διοικητική επιβάρυνση.
Σύνθεση Επιτροπής Ταμείου Καινοτομίας (Άρθρο 5)
Η εννεαμελής Επιτροπή δεν περιλαμβάνει εκπροσώπους κλινικών ειδικοτήτων που χρησιμοποιούν τα ATMP. Η ΕΑΕ ζητά:
● Υποχρεωτική γνωμοδότηση της ΕΑΕ πριν από κάθε απόφαση ένταξης ATMP ή PRIME medicine με αιματολογική ένδειξη.
● Ρητή πρόβλεψη εμπειρογνωμόνων από Αιματολογία, Παθολογική Ογκολογία και Παιδοογκολογία ως εξωτερικούς αξιολογητές της Επιτροπής.
1.5 Εθνικό Μητρώο Ασθενών Ταμείου Καινοτομίας (Άρθρο 7)
Η ΕΑΕ στηρίζει τη δημιουργία Εθνικού Μητρώου και ζητά:
● Ρητή διατύπωση για την ανοιχτή πρόσβαση ανωνυμοποιημένων δεδομένων στην επιστημονική κοινότητα για real-world evidence έρευνα.
● Συμμετοχή της ΕΑΕ στον ορισμό του minimum dataset για αιματολογικές νόσους.
Αξιότιμοι-ες κύριοι-ες,
Ο Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης, μη κερδοσκοπικό σωματείο ασθενών με έδρα την Αθήνα, το οποίο λειτουργεί από το 1983 και εκπροσωπεί πανελλαδικά τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση, συμμετέχει στη δημόσια διαβούλευση και καταθέτει τις ακόλουθες παρατηρήσεις και προτάσεις επί του Σχεδίου Νόμου για τη σύσταση του Ταμείου Καινοτομίας Φαρμάκου.
Η Κυστική Ίνωση είναι η συχνότερη κληρονομική, απειλητική για τη ζωή νόσος στον λευκό πληθυσμό, με σημαντική επιβάρυνση στην υγεία και μειωμένο προσδόκιμο επιβίωσης. Τα τελευταία χρόνια, η ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών στην Κυστική Ίνωση, όπως οι CFTR modulators, έχει μεταβάλει ουσιαστικά την πορεία της νόσου, επιτρέποντας σε πολλούς ασθενείς να ζουν περισσότερα και ποιοτικότερα χρόνια ζωής, με σημαντική μείωση των νοσηλειών και των επιπλοκών της νόσου.
Η Ελλάδα ενεργοποίησε το 2020 πρόγραμμα ομαδικής πρώιμης πρόσβασης για ασθενείς με Κυστική Ίνωση σε τριπλή καινοτόμα θεραπεία CFTR modulator, συμβάλλοντας ουσιαστικά στη διατήρηση της ζωής των ασθενών σε κρίσιμη φάση της νόσου. Η εμπειρία αυτή, σε συνδυασμό με τη συνεχή αξιοποίηση μηχανισμών όπως ο ΙΦΕΤ για την εισαγωγή καινοτόμων θεραπειών στην Κυστική Ίνωση που δεν έχουν ολοκληρώσει τη διαδικασία αποζημίωσης, έχει συμβάλει ουσιαστικά στην επιβίωση και βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών με Κυστική Ίνωση, αποτρέποντας καθυστερήσεις με δυνητικά μη αναστρέψιμες συνέπειες.
Η εμπειρία της Κυστικής Ίνωσης αναδεικνύει ότι για σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα η αξιολόγηση και ένταξη καινοτόμων θεραπειών απαιτεί ευελιξία, λαμβάνοντας υπόψη όχι μόνο τα κλασικά κλινικά και οικονομικά δεδομένα, αλλά και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, τη βαρύτητα της νόσου, την ποιότητα ζωής και τη θεραπευτική συνέχεια.
Για συγκεκριμένες κατηγορίες ασθενών οι θεραπείες αυτές αποτελούν τη μοναδική στοχευμένη θεραπευτική επιλογή. Ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε αυτές βάσει οριζόντιων διοικητικών κριτηρίων μπορεί να στερήσει κρίσιμες θεραπευτικές δυνατότητες.
Ήδη σήμερα ασθενείς με Κυστική Ίνωση στην Ελλάδα λαμβάνουν νεότερες καινοτόμες θεραπείες νεότερης γενιάς μέσω ΙΦΕΤ, όπως το ALYFTREK. Οι μηχανισμοί αυτοί πρέπει να διασφαλιστούν και να ενισχυθούν.
Παρατηρήσεις και προτάσεις ανά άρθρο
Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
Οι προβλέψεις του άρθρου 4 εισάγουν περιοριστικά κριτήρια ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία ενδέχεται να περιορίσουν την πρόσβαση ασθενών με σπάνια νοσήματα σε καινοτόμες θεραπείες.
Ειδικότερα, ο περιορισμός της ένταξης σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ATMP ή PRIME δεν ανταποκρίνεται στο σύνολο των καινοτόμων θεραπειών που χρησιμοποιούνται σε σπάνια νοσήματα. Στην Κυστική Ίνωση καινοτόμες θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους, όπως οι CFTR modulators, δεν ανήκουν στην κατηγορία των ATMP και δεν φέρουν κατ’ ανάγκη χαρακτηρισμό PRIME, παρότι έχουν αποδεδειγμένα μεταβάλει την πορεία της νόσου.
Παράλληλα, η υποχρεωτική ένταξη στο σύστημα horizon scanning και η εξάρτηση της διαδικασίας από τον Κάτοχο Άδειας Κυκλοφορίας ενδέχεται να δημιουργήσουν καθυστερήσεις ή αποκλεισμούς, ιδίως σε περιπτώσεις όπου η ανάγκη για θεραπεία είναι άμεση και δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ή εταιρικές διαδικασίες.
Για την Κυστική Ίνωση η εμπειρία έχει δείξει ότι η έγκαιρη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες είναι καθοριστική για την πορεία της νόσου και την επιβίωση των ασθενών. Οποιοσδήποτε περιορισμός στην ένταξη θεραπειών στο Ταμείο Καινοτομίας μπορεί να οδηγήσει σε καθυστερήσεις με σημαντικές επιπτώσεις.
Προτείνεται:
-Η διεύρυνση των κατηγοριών φαρμακευτικών προϊόντων που δύνανται να ενταχθούν στο Ταμείο, πέραν των ATMP και PRIME, ώστε να περιλαμβάνονται θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους για σπάνια νοσήματα, όπως η Κυστική Ίνωση.
-Η μη εξάρτηση της διαδικασίας αποκλειστικά από την ένταξη στο horizon scanning, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
-Η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας ένταξης και κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου παρακολούθησης.
-Η διασφάλιση ότι η πρόσβαση των ασθενών δεν εξαρτάται από τη συμμετοχή ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας.
-Η πρόβλεψη ευέλικτων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια νοσήματα, που λαμβάνουν υπόψη την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, τη βαρύτητα της νόσου, τη θεραπευτική συνέχεια και δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής.
Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
Η προτεινόμενη σύσταση ενιαίας Επιτροπής, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης, εγείρει ζητήματα ως προς τη διασφάλιση της αντικειμενικότητας και της διαφάνειας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων.
Παράλληλα, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών αποτελεί σημαντική έλλειψη, ιδίως για σπάνια νοσήματα, όπου η εμπειρία της νόσου και η ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη δεν μπορούν να αποτυπωθούν πλήρως μόνο μέσω κλινικών και οικονομικών δεδομένων.
Η εμπειρία των ασθενών και των συλλόγων τους δεν υποκαθιστά την επιστημονική αξιολόγηση, αλλά τη συμπληρώνει ουσιαστικά, προσφέροντας εικόνα για την πραγματική επίπτωση της νόσου, την καθημερινότητα και την αξία της θεραπείας στην πράξη.
Επιπλέον, η απουσία σαφών χρονικών ορίων για την ολοκλήρωση των διαδικασιών ενδέχεται να οδηγήσει σε καθυστερήσεις, με άμεσο αντίκτυπο στην πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες.
Για τα σπάνια νοσήματα, όπως η Κυστική Ίνωση, είναι κρίσιμο οι διαδικασίες αξιολόγησης να λαμβάνουν υπόψη τις ιδιαιτερότητες των διαθέσιμων δεδομένων και να διασφαλίζουν ευελιξία και ταχύτητα, ιδίως σε περιπτώσεις υψηλής ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης.
Προτείνεται:
-Η πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών με συμβουλευτικό ρόλο, ιδίως κατά την αξιολόγηση θεραπειών για σπάνια νοσήματα, με συμμετοχή εκπροσώπων ασθενών που διαθέτουν άμεση γνώση και εμπειρία της συγκεκριμένης πάθησης, ώστε να διασφαλίζεται η ουσιαστική και εξειδικευμένη συμβολή της εμπειρίας των ασθενών, αποτύπωση των αναγκών και της πραγματικής επιβάρυνσης της νόσου.
-Η θέσπιση σαφών και εύλογων χρονικών ορίων για την ολοκλήρωση των διαδικασιών αξιολόγησης και λήψης αποφάσεων, ώστε να αποφεύγονται καθυστερήσεις που επηρεάζουν την πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες.
-Η πρόβλεψη ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και τις ιδιαιτερότητες των διαθέσιμων δεδομένων, ιδίως σε σχέση με την ετερογένεια της νόσου όπως αυτή αποτυπώνεται στην Κυστική Ίνωση, τις διαφορετικές γενετικές μεταλλάξεις και την εξέλιξη της επιστημονικής γνώσης.
Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
Για τα σπάνια νοσήματα, όπως η Κυστική Ίνωση, η διαδικασία ένταξης, παρακολούθησης και εξόδου από το Ταμείο Καινοτομίας πρέπει να διασφαλίζει πρωτίστως τη θεραπευτική συνέχεια.
Η μη έγκαιρη ή τεχνικά ελλιπής καταχώρηση δεδομένων, η εκκρεμότητα διοικητικών διαδικασιών ή η καθυστέρηση διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγούν σε διακοπή ή μη αποζημίωση θεραπείας για ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει αγωγή βάσει τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
Ιδιαίτερη ανησυχία προκαλεί η πρόβλεψη αυτόματης απόρριψης αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό, καθώς μετακυλίει την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει τη δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Στην περίπτωση της Κυστικής Ίνωσης η παρακολούθηση των ασθενών πραγματοποιείται σε περιορισμένο αριθμό εξειδικευμένων κέντρων, τα οποία λειτουργούν με περιορισμένους ανθρώπινους πόρους και υψηλό φόρτο σύνθετων περιστατικών. Στο πλαίσιο αυτό, η εξάρτηση της συνέχισης της θεραπείας από τη διοικητική καταχώρηση δεδομένων ενδέχεται να δημιουργήσει επισφάλεια στην πρόσβαση των ασθενών.
Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ενδέχεται να δημιουργήσει καθυστερήσεις ή αποκλεισμούς στην πρόσβαση, ιδίως σε μικρές αγορές όπως η ελληνική.
Επιπλέον, η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων δημιουργεί σημαντικό κίνδυνο διακοπής αγωγής για ασθενείς που ήδη λαμβάνουν θεραπεία, γεγονός που είναι ιατρικά επισφαλές.
Για νοσήματα όπως η Κυστική Ίνωση, όπου οι θεραπείες μεταβάλλουν ουσιαστικά την πορεία της νόσου και σώζουν τις ζωές των ασθενών, η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή.
Προτείνεται:
-Για ασθενείς με σπάνια νοσήματα που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία βάσει τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης, να διασφαλίζεται η αδιάλειπτη συνέχιση της θεραπείας καθ’ όλη τη διάρκεια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, καθώς και κατά τη μεταβατική φάση εξόδου από αυτό.
-Η μη έγκαιρη, μερική ή τεχνικά ελλιπής καταχώρηση δεδομένων από τρίτους, η εκκρεμότητα διοικητικών ή διαπραγματευτικών διαδικασιών, καθώς και η έκβαση διαπραγματεύσεων, να μην συνεπάγονται διακοπή, αναστολή ή μη αποζημίωση της θεραπείας, εφόσον υπάρχει τεκμηριωμένη ιατρική ένδειξη συνέχισης.
1.2 Ταχύτητα και διαφάνεια ένταξης (Άρθρο 3)
Για ασθενείς με επιθετικά ή υποτροπιάζοντα αιματολογικά νοσήματα (οξείες λευχαιμίες, επιθετικά λεμφώματα, ΟΜΛ υψηλού κινδύνου), η καθυστέρηση πρόσβασης σε CAR-T ή άλλα ATMP μπορεί να μεταβάλλει αμετάκλητα την πρόγνωση. Η ΕΑΕ ζητά:
● Ανώτατος χρόνος αναμονής 90 ημερών από την υποβολή του αιτήματος έως την απόφαση ένταξης.
● Επιταχυμένη (fast-track) διαδικασία για ενδείξεις με τεκμηριωμένη επείγουσα ανάγκη. Αυτό απαιτεί και τον ορισμό ενός καταλόγου επιλέξιμων αιματολογικών νοσημάτων.
● Δημοσίευση αποφάσεων ένταξης/απένταξης με αιτιολόγηση, για λόγους επιστημονικής διαφάνειας.
● Ορισμός ελάχιστου ετήσιου προϋπολογισμού με ρήτρα αναπροσαρμογής βάσει επιδημιολογικών δεδομένων, καθώς τα εμπορικά CAR-T σκευάσματα κοστίζουν 300.000 – 500.000 € ανά ασθενή.
1.3 Κριτήρια ένταξης και ρόλος της ΕΑΕ (Άρθρο 4)
Το άρθρο 4 περιλαμβάνει ως προϋπόθεση το αίτημα επίσημου επιστημονικού φορέα για την αναγκαιότητα χορήγησης θεραπείας. Αυτό σημαίνει ότι η ΕΑΕ έχει θεσμικό ρόλο στη διαδικασία ένταξης αιματολογικών θεραπειών. Η ΕΑΕ ζητά:
● Τυποποιημένη διαδικασία υποβολής αιτήματος από επιστημονικές εταιρείες, ανεξάρτητα από την πρωτοβουλία του κατόχου άδειας κυκλοφορίας (ΚΑΚ).
● Δυνατότητα εκκίνησης διαδικασίας ένταξης και χωρίς προαπαιτούμενη δήλωση ΚΑΚ στο Horizon Scanning, εφόσον υπάρχουν ισχυρά κλινικά δεδομένα (π.χ. Phase III RCT, έγκριση ΕΜΑ).
● Σαφή ορισμό κλινικών κριτηρίων επιλογής ασθενών, ώστε να αποφεύγονται καθυστερήσεις, ανισότητες πρόσβασης και υπερβολική διοικητική επιβάρυνση.
1.4 Σύνθεση Επιτροπής Ταμείου Καινοτομίας (Άρθρο 5)
Η εννεαμελής Επιτροπή δεν περιλαμβάνει εκπροσώπους κλινικών ειδικοτήτων που χρησιμοποιούν τα ATMP. Η ΕΑΕ ζητά:
● Υποχρεωτική γνωμοδότηση της ΕΑΕ πριν από κάθε απόφαση ένταξης ATMP ή PRIME medicine με αιματολογική ένδειξη.
● Ρητή πρόβλεψη εμπειρογνωμόνων από Αιματολογία, Παθολογική Ογκολογία και Παιδοογκολογία ως εξωτερικούς αξιολογητές της Επιτροπής.
1.5 Εθνικό Μητρώο Ασθενών Ταμείου Καινοτομίας (Άρθρο 7)
Η ΕΑΕ στηρίζει τη δημιουργία Εθνικού Μητρώου και ζητά:
● Ρητή διατύπωση για την ανοιχτή πρόσβαση ανωνυμοποιημένων δεδομένων στην επιστημονική κοινότητα για real-world evidence έρευνα.
● Συμμετοχή της ΕΑΕ στον ορισμό του minimum dataset για αιματολογικές νόσους.
Αξιότιμοι-ες κύριοι-ες,
Ο Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης, μη κερδοσκοπικό σωματείο ασθενών με έδρα την Αθήνα, το οποίο λειτουργεί από το 1983 και εκπροσωπεί πανελλαδικά τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση, συμμετέχει στη δημόσια διαβούλευση και καταθέτει τις ακόλουθες παρατηρήσεις και προτάσεις επί του Σχεδίου Νόμου για τη σύσταση του Ταμείου Καινοτομίας.
Η Κυστική Ίνωση είναι η συχνότερη κληρονομική, απειλητική για τη ζωή νόσος στον λευκό πληθυσμό, με σημαντική επιβάρυνση στην υγεία και μειωμένο προσδόκιμο επιβίωσης. Τα τελευταία χρόνια, η ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών στην Κυστική Ίνωση, όπως οι CFTR modulators, έχει μεταβάλει ουσιαστικά την πορεία της νόσου, επιτρέποντας σε πολλούς ασθενείς να ζουν περισσότερα και ποιοτικότερα χρόνια ζωής, με σημαντική μείωση των νοσηλειών και των επιπλοκών της νόσου.
Η Ελλάδα ενεργοποίησε το 2020 πρόγραμμα ομαδικής πρώιμης πρόσβασης για ασθενείς με Κυστική Ίνωση σε τριπλή καινοτόμα θεραπεία CFTR modulator, συμβάλλοντας ουσιαστικά στη διατήρηση της ζωής των ασθενών σε κρίσιμη φάση της νόσου. Η εμπειρία αυτή, σε συνδυασμό με τη συνεχή αξιοποίηση μηχανισμών όπως ο ΙΦΕΤ για την εισαγωγή καινοτόμων θεραπειών στην Κυστική Ίνωση που δεν έχουν ολοκληρώσει τη διαδικασία αποζημίωσης, έχει συμβάλει ουσιαστικά στην επιβίωση και βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών με Κυστική Ίνωση, αποτρέποντας καθυστερήσεις με δυνητικά μη αναστρέψιμες συνέπειες.
Η εμπειρία της Κυστικής Ίνωσης αναδεικνύει ότι για σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα η αξιολόγηση και ένταξη καινοτόμων θεραπειών απαιτεί ευελιξία, λαμβάνοντας υπόψη όχι μόνο τα κλασικά κλινικά και οικονομικά δεδομένα, αλλά και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, τη βαρύτητα της νόσου, την ποιότητα ζωής και τη θεραπευτική συνέχεια.
Για συγκεκριμένες κατηγορίες ασθενών οι θεραπείες αυτές αποτελούν τη μοναδική στοχευμένη θεραπευτική επιλογή. Ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε αυτές βάσει οριζόντιων διοικητικών κριτηρίων μπορεί να στερήσει κρίσιμες θεραπευτικές δυνατότητες.
Ήδη σήμερα ασθενείς με Κυστική Ίνωση στην Ελλάδα λαμβάνουν νεότερες καινοτόμες θεραπείες νεότερης γενιάς μέσω ΙΦΕΤ, όπως το ALYFTREK. Οι μηχανισμοί αυτοί πρέπει να διασφαλιστούν και να ενισχυθούν.
Παρατηρήσεις και προτάσεις ανά άρθρο
1) Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
Οι προβλέψεις του άρθρου 4 εισάγουν περιοριστικά κριτήρια ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία ενδέχεται να περιορίσουν την πρόσβαση ασθενών με σπάνια νοσήματα σε καινοτόμες θεραπείες.
Ειδικότερα, ο περιορισμός της ένταξης σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ATMP ή PRIME δεν ανταποκρίνεται στο σύνολο των καινοτόμων θεραπειών που χρησιμοποιούνται σε σπάνια νοσήματα. Στην Κυστική Ίνωση καινοτόμες θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους, όπως οι CFTR modulators, δεν ανήκουν στην κατηγορία των ATMP και δεν φέρουν κατ’ ανάγκη χαρακτηρισμό PRIME, παρότι έχουν αποδεδειγμένα μεταβάλει την πορεία της νόσου.
Παράλληλα, η υποχρεωτική ένταξη στο σύστημα horizon scanning και η εξάρτηση της διαδικασίας από τον Κάτοχο Άδειας Κυκλοφορίας ενδέχεται να δημιουργήσουν καθυστερήσεις ή αποκλεισμούς, ιδίως σε περιπτώσεις όπου η ανάγκη για θεραπεία είναι άμεση και δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ή εταιρικές διαδικασίες.
Για την Κυστική Ίνωση η εμπειρία έχει δείξει ότι η έγκαιρη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες είναι καθοριστική για την πορεία της νόσου και την επιβίωση των ασθενών. Οποιοσδήποτε περιορισμός στην ένταξη θεραπειών στο Ταμείο Καινοτομίας μπορεί να οδηγήσει σε καθυστερήσεις με σημαντικές επιπτώσεις.
Προτείνεται:
-Η διεύρυνση των κατηγοριών φαρμακευτικών προϊόντων που δύνανται να ενταχθούν στο Ταμείο, πέραν των ATMP και PRIME, ώστε να περιλαμβάνονται θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους για σπάνια νοσήματα, όπως η Κυστική Ίνωση.
-Η μη εξάρτηση της διαδικασίας αποκλειστικά από την ένταξη στο horizon scanning, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
-Η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας ένταξης και κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου παρακολούθησης.
-Η διασφάλιση ότι η πρόσβαση των ασθενών δεν εξαρτάται από τη συμμετοχή ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας.
-Η πρόβλεψη ευέλικτων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια νοσήματα, που λαμβάνουν υπόψη την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, τη βαρύτητα της νόσου, τη θεραπευτική συνέχεια και δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής.
2) Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
Η προτεινόμενη σύσταση ενιαίας Επιτροπής, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης, εγείρει ζητήματα ως προς τη διασφάλιση της αντικειμενικότητας και της διαφάνειας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων.
Παράλληλα, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών αποτελεί σημαντική έλλειψη, ιδίως για σπάνια νοσήματα, όπου η εμπειρία της νόσου και η ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη δεν μπορούν να αποτυπωθούν πλήρως μόνο μέσω κλινικών και οικονομικών δεδομένων.
Η εμπειρία των ασθενών και των συλλόγων τους δεν υποκαθιστά την επιστημονική αξιολόγηση, αλλά τη συμπληρώνει ουσιαστικά, προσφέροντας εικόνα για την πραγματική επίπτωση της νόσου, την καθημερινότητα και την αξία της θεραπείας στην πράξη.
Επιπλέον, η απουσία σαφών χρονικών ορίων για την ολοκλήρωση των διαδικασιών ενδέχεται να οδηγήσει σε καθυστερήσεις, με άμεσο αντίκτυπο στην πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες.
Για τα σπάνια νοσήματα, όπως η Κυστική Ίνωση, είναι κρίσιμο οι διαδικασίες αξιολόγησης να λαμβάνουν υπόψη τις ιδιαιτερότητες των διαθέσιμων δεδομένων και να διασφαλίζουν ευελιξία και ταχύτητα, ιδίως σε περιπτώσεις υψηλής ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης.
Προτείνεται:
-Η πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών με συμβουλευτικό ρόλο, ιδίως κατά την αξιολόγηση θεραπειών για σπάνια νοσήματα, με συμμετοχή εκπροσώπων ασθενών που διαθέτουν άμεση γνώση και εμπειρία της συγκεκριμένης πάθησης, ώστε να διασφαλίζεται η ουσιαστική και εξειδικευμένη συμβολή της εμπειρίας των ασθενών, αποτύπωση των αναγκών και της πραγματικής επιβάρυνσης της νόσου.
-Η θέσπιση σαφών και εύλογων χρονικών ορίων για την ολοκλήρωση των διαδικασιών αξιολόγησης και λήψης αποφάσεων, ώστε να αποφεύγονται καθυστερήσεις που επηρεάζουν την πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες.
-Η πρόβλεψη ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και τις ιδιαιτερότητες των διαθέσιμων δεδομένων, ιδίως σε σχέση με την ετερογένεια της νόσου όπως αυτή αποτυπώνεται στην Κυστική Ίνωση, τις διαφορετικές γενετικές μεταλλάξεις και την εξέλιξη της επιστημονικής γνώσης.
3) Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
Για τα σπάνια νοσήματα, όπως η Κυστική Ίνωση, η διαδικασία ένταξης, παρακολούθησης και εξόδου από το Ταμείο Καινοτομίας πρέπει να διασφαλίζει πρωτίστως τη θεραπευτική συνέχεια.
Η μη έγκαιρη ή τεχνικά ελλιπής καταχώρηση δεδομένων, η εκκρεμότητα διοικητικών διαδικασιών ή η καθυστέρηση διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγούν σε διακοπή ή μη αποζημίωση θεραπείας για ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει αγωγή βάσει τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
Ιδιαίτερη ανησυχία προκαλεί η πρόβλεψη αυτόματης απόρριψης αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό, καθώς μετακυλίει την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει τη δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Στην περίπτωση της Κυστικής Ίνωσης η παρακολούθηση των ασθενών πραγματοποιείται σε περιορισμένο αριθμό εξειδικευμένων κέντρων, τα οποία λειτουργούν με περιορισμένους ανθρώπινους πόρους και υψηλό φόρτο σύνθετων περιστατικών. Στο πλαίσιο αυτό, η εξάρτηση της συνέχισης της θεραπείας από τη διοικητική καταχώρηση δεδομένων ενδέχεται να δημιουργήσει επισφάλεια στην πρόσβαση των ασθενών.
Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ενδέχεται να δημιουργήσει καθυστερήσεις ή αποκλεισμούς στην πρόσβαση, ιδίως σε μικρές αγορές όπως η ελληνική.
Επιπλέον, η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων δημιουργεί σημαντικό κίνδυνο διακοπής αγωγής για ασθενείς που ήδη λαμβάνουν θεραπεία, γεγονός που είναι ιατρικά επισφαλές.
Για νοσήματα όπως η Κυστική Ίνωση, όπου οι θεραπείες μεταβάλλουν ουσιαστικά την πορεία της νόσου και σώζουν τις ζωές των ασθενών, η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή.
Προτείνεται:
-Για ασθενείς με σπάνια νοσήματα που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία βάσει τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης, να διασφαλίζεται η αδιάλειπτη συνέχιση της θεραπείας καθ’ όλη τη διάρκεια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, καθώς και κατά τη μεταβατική φάση εξόδου από αυτό.
-Η μη έγκαιρη, μερική ή τεχνικά ελλιπής καταχώρηση δεδομένων από τρίτους, η εκκρεμότητα διοικητικών ή διαπραγματευτικών διαδικασιών, καθώς και η έκβαση διαπραγματεύσεων, να μην συνεπάγονται διακοπή, αναστολή ή μη αποζημίωση της θεραπείας, εφόσον υπάρχει τεκμηριωμένη ιατρική ένδειξη συνέχισης.
Η Ένωση Γονέων Παιδιών και Νέων με Διαβήτη είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα με έδρα τη Θεσσαλονίκη και εκπροσωπεί οικογένειες παιδιών και νέων με σπάνιες μορφές διαβήτη από όλη την Ελλάδα.
Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
Ισχύον καθεστώς
Κατά το ισχύον πλαίσιο, τα κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων καθορίζονται από το άρθρο 249 του ν. 4512/2018, όπως τροποποιήθηκε με το άρθρο 19 του ν. 5161/2024. Φαρμακευτικά προϊόντα που τελούν σε περίοδο προστασίας δεδομένων υπάγονται σε αξιολόγηση μόνον εφόσον αποζημιώνονται σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) συγκεκριμένα κράτη μέλη, με ρητές εξαιρέσεις, μεταξύ άλλων για ορφανά φάρμακα και φάρμακα έκτακτης εισαγωγής μέσω ΙΦΕΤ.
Προτεινόμενη διάταξη
Με το άρθρο 4 εισάγονται νέα, αυστηρά και σωρευτικά κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία περιλαμβάνουν τον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ATMP ή PRIME, την προηγούμενη ένταξή του στο σύστημα horizon scanning, την υποβολή αιτήματος από επίσημο επιστημονικό φορέα και τη δέσμευση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας.
Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση του άρθρου 4 εισάγει ένα νέο σύστημα σωρευτικών και περιοριστικών κριτηρίων ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, το οποίο, αντί να εξειδικεύει και να βελτιώνει το υφιστάμενο πλαίσιο, οδηγεί σε ουσιώδη συρρίκνωση του πεδίου εφαρμογής του. Η μετατόπιση του κέντρου αξιολόγησης από την τεκμηριωμένη κλινική αξία και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη προς τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης (όπως ο χαρακτηρισμός ως ATMP ή PRIME) και διοικητικές προϋποθέσεις, δεν τεκμηριώνεται επαρκώς και ενδέχεται να αντίκειται στην αρχή της αναλογικότητας.
Ιδίως, ο αποκλεισμός φαρμάκων που δεν φέρουν τους ανωτέρω χαρακτηρισμούς, ανεξαρτήτως της αποδεδειγμένης θεραπευτικής τους αξίας, δημιουργεί αδικαιολόγητο περιορισμό πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Η μη ρητή διατήρηση των εξαιρέσεων του ισχύοντος πλαισίου (ιδίως για ορφανά φάρμακα) συνιστά οπισθοδρόμηση ως προς το επίπεδο προστασίας και ενισχύει τον κίνδυνο αποκλεισμού ευάλωτων ομάδων ασθενών.
Περαιτέρω, η σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο με την προηγούμενη καταγραφή στο σύστημα horizon scanning μεταβάλλει τη φύση ενός εργαλείου διοικητικής πρόβλεψης σε προϋπόθεση ουσιαστικής πρόσβασης, γεγονός που δεν συνάδει με τον σκοπό του. Η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), ήδη από το στάδιο αυτό, εισάγει παράγοντες εξωγενείς προς την ιατρική αξιολόγηση και ενδέχεται να οδηγήσει σε άνιση μεταχείριση ασθενών, ιδίως σε περιπτώσεις περιορισμένης εμπορικής παρουσίας.
Επιπλέον, η απαίτηση υποβολής αιτήματος από «επίσημο επιστημονικό φορέα», χωρίς σαφή νομικό ορισμό της έννοιας αυτής, δημιουργεί ασάφεια και περιθώριο αυθαίρετης εφαρμογής, επιβαρύνοντας τη διαδικασία με πρόσθετο γραφειοκρατικό στάδιο αμφίβολης προστιθέμενης αξίας. Η μη αναγνώριση εναλλακτικών μορφών τεκμηριωμένης εισήγησης, όπως από θεράποντες ιατρούς ή εξειδικευμένα κέντρα αναφοράς, περιορίζει αδικαιολόγητα την ευελιξία του συστήματος.
Υπό τα ανωτέρω, η προτεινόμενη διάταξη, στο σύνολό της, ενδέχεται να αντίκειται στις αρχές της ισότητας, της αναλογικότητας και της καθολικής πρόσβασης στις υπηρεσίες υγείας, καθόσον εισάγει μη αναγκαίους και δυσανάλογους περιορισμούς στην πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες.
Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία:
• η διεύρυνση του πεδίου εφαρμογής του Ταμείου, με ρητή πρόβλεψη ένταξης και για ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης,
• η αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά κριτήρια κατηγοριοποίησης και διοικητικές προϋποθέσεις,
• η διασφάλιση δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών του ΚΑΚ,
• η σαφής οριοθέτηση της έννοιας του «επιστημονικού φορέα» ή η πρόβλεψη εναλλακτικών οδών τεκμηριωμένης υποβολής αιτήματος, και
• η διατήρηση και ενίσχυση των υφιστάμενων εξαιρέσεων υπέρ των ασθενών με σπάνια νοσήματα.
Το άρθρο 4 αντικαθίσταται ως εξής:
Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
1. Η ένταξη φαρμακευτικών προϊόντων στο Ταμείο Καινοτομίας βασίζεται πρωτίστως:
o (α) στην τεκμηριωμένη κλινική αξία και το θεραπευτικό όφελος,
o (β) στην ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
o (γ) στη σοβαρότητα και σπανιότητα της νόσου.
2. Η ένταξη δεν περιορίζεται αποκλειστικά σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ως προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα (ATMP) ή χαρακτηρισμό PRIME, αλλά δύναται να περιλαμβάνει ιδίως:
o (α) ορφανά φάρμακα,
o (β) θεραπείες με αποδεδειγμένο υψηλό κλινικό όφελος,
o (γ) θεραπείες που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
3. Οι υφιστάμενες εξαιρέσεις του άρθρου 249 παρ. 2 του ν. 4512/2018, όπως ισχύει, ιδίως ως προς τα ορφανά φάρμακα, διατηρούνται και εφαρμόζονται αναλόγως.
4. Η ένταξη στο Ταμείο δεν εξαρτάται αποκλειστικά από την προηγούμενη καταγραφή του φαρμακευτικού προϊόντος στο σύστημα horizon scanning. Η μη καταγραφή δεν συνιστά λόγο αποκλεισμού, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
5. Η διαδικασία δύναται να εκκινεί:
(α) κατόπιν αιτήματος του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας,
(β) κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού,
(γ) κατόπιν εισήγησης εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα,
(δ) κατόπιν τεκμηριωμένης πρότασης επιστημονικού φορέα, όπως ειδικότερα ορίζεται.
6. Για τους σκοπούς του παρόντος, ως «επιστημονικός φορέας» νοείται νομικό πρόσωπο δημοσίου ή ιδιωτικού δικαίου με αποδεδειγμένη επιστημονική επάρκεια και θεσμικό ρόλο στον τομέα της υγείας, όπως επιστημονικές εταιρείες, πανεπιστημιακά ιδρύματα ή εξειδικευμένα κέντρα. Με απόφαση του Υπουργού Υγείας δύνανται να εξειδικεύονται τα σχετικά κριτήρια.
7. Η πρόσβαση των ασθενών στο Ταμείο δεν δύναται να εξαρτάται από την ύπαρξη ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. Σε περιπτώσεις μη ενεργοποίησης εκ μέρους του, η διαδικασία συνεχίζεται κανονικά βάσει των ανωτέρω εναλλακτικών οδών.
8. Για φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, εφαρμόζονται ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, λαμβανομένων υπόψη των ιδιαιτεροτήτων των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας χρήσης:
o (α) δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence),
o (β) δεδομένων μητρώων ασθενών,
o (γ) διεθνών κλινικών δεδομένων,
o (δ) δεδομένων από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς,
o (ε) surrogate endpoints.
Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
Ισχύον καθεστώς
Το άρθρο 247 του ν. 4512/2018 προβλέπει την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων (ΕΑΑΦΑΧ), με διακριτό ρόλο από την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης και το ΣΗΠ.
Προτεινόμενη διάταξη
Συστήνεται ενιαία Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης.
Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση, ως προς τη συγκέντρωση πολλαπλών αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο, εγείρει ζητήματα θεσμικής ισορροπίας και επαρκούς διασφάλισης της αντικειμενικότητας και ανεξαρτησίας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων. Η μη πρόβλεψη διακριτών ρόλων ενδέχεται να δημιουργήσει συνθήκες σύγκρουσης λειτουργιών, κατά παράβαση βασικών αρχών χρηστής διοίκησης.
Περαιτέρω, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδη έλλειψη ως προς τη διαφάνεια και τη συμμετοχικότητα της διαδικασίας, μη ευθυγραμμισμένη με τις επικρατούσες ευρωπαϊκές πρακτικές στο πλαίσιο της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA).
Προς αποκατάσταση της ανωτέρω υστέρησης, προτείνεται η ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών ( μέσω της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας για γενικά νοσήματα και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος για τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα), είτε ως τακτικού μέλους είτε, κατ’ ελάχιστον, με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, μέσω αντιπροσωπευτικών φορέων. Η ενσωμάτωση της εμπειρίας των ασθενών αποτελεί ουσιώδες στοιχείο για την ολοκληρωμένη αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας και κρίνεται αναγκαία, καθώς η βιωματική εμπειρία τους συμβάλλει ουσιαστικά στην αποτίμηση της πραγματικής αξίας μιας θεραπείας.
Επιπροσθέτως, για τη διασφάλιση της αποτελεσματικής και σύννομης λειτουργίας του οργάνου, κρίνεται αναγκαία η θέσπιση σαφών και δεσμευτικών προθεσμιών για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας (ενδεικτικώς 30–60 ημερών), καθώς και η πρόβλεψη συμμετοχής νομικού συμβούλου, προς υποστήριξη της κανονιστικής επάρκειας και της νομικής ασφάλειας των εκδιδόμενων πράξεων.
Για τα σπάνια νοσήματα, απαιτείται ρητή πρόβλεψη ειδικών και ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης (όπως αποδοχή μικρών δειγμάτων, χρήση surrogate endpoints και διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης – fast track), ώστε να αποφεύγεται ο αποκλεισμός ασθενών λόγω εγγενών περιορισμών των διαθέσιμων δεδομένων.
Ως προς τη διαχείριση των δεδομένων, απαιτείται η ρητή ανάθεση της σχετικής αρμοδιότητας σε δημόσιο φορέα (όπως π.χ. ΗΔΥΚΑ), με πρόβλεψη εγγυήσεων ποιότητας, ακεραιότητας και διαφάνειας των δεδομένων, καθώς και συμμόρφωσης με το ισχύον κανονιστικό πλαίσιο προστασίας προσωπικών δεδομένων.
Τέλος, επιβάλλεται η πρόβλεψη ειδικών διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη τις ιδιαιτερότητες αυτών, ιδίως ως προς το περιορισμένο μέγεθος δειγμάτων και τη φύση των διαθέσιμων κλινικών δεδομένων. Στο πλαίσιο αυτό, θα πρέπει να επιτρέπεται η χρήση εναλλακτικών μορφών τεκμηρίωσης, όπως surrogate endpoints, καθώς και η εφαρμογή ταχύτερων διαδικασιών αξιολόγησης, όπου συντρέχουν λόγοι επείγουσας ιατρικής ανάγκης.
Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας
Ισχύον καθεστώς
Η αξιολόγηση φαρμάκων προς αποζημίωση διενεργείται βάσει των άρθρων 247 επ. και 250 του ν. 4512/2018 από την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), ενώ ακολουθεί η διαδικασία διαπραγμάτευσης του άρθρου 254. Το ισχύον πλαίσιο δεν προβλέπει ενδιάμεσο στάδιο προσωρινής πρόσβασης με συλλογή δεδομένων και μεταγενέστερη επαναξιολόγηση, αλλά ένα ενιαίο σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης.
Προτεινόμενη διάταξη
Με το άρθρο 6 εισάγεται ειδική, πολυσταδιακή διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης, ένταξης, παραμονής και εξόδου φαρμακευτικών σκευασμάτων από το Ταμείο Καινοτομίας. Η διαδικασία περιλαμβάνει, μεταξύ άλλων, δήλωση προϊόντων στο horizon scanning, προσωρινό ορισμό τιμής, αξιολόγηση από την ΕΑΑΦΑΧ, δυνατότητα ένταξης σε περίπτωση «υψηλής αβεβαιότητας», συλλογή δεδομένων αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και χρήσης πόρων, και τελική διαπραγμάτευση μετά την έξοδο από το Ταμείο.
Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση, αντί να διευκολύνει, περιπλέκει την πρόσβαση των ασθενών, μετατρέποντάς την από ζήτημα ιατρικής ανάγκης σε μια πολυεπίπεδη διοικητική διαδικασία με σημαντικά εμπόδια.
Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής, αφήνοντας περιθώρια για αυθαίρετες ερμηνείες. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η έλλειψη εκτεταμένων δεδομένων είναι δομικό χαρακτηριστικό και όχι εξαίρεση. Η μη πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης κινδυνεύει να αποκλείσει εκ των πραγμάτων αυτούς τους ασθενείς από την πρόσβαση σε θεραπεία.
Επιπλέον, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας δημιουργεί ένα κρίσιμο σημείο συμφόρησης. Εάν ο ΚΑΚ δεν κινηθεί εγκαίρως ή δεν δραστηριοποιείται στη χώρα, οι ασθενείς στερούνται πρόσβασης όχι για ιατρικούς λόγους, αλλά λόγω διαδικαστικών ελλείψεων.
Ιδιαίτερα ανησυχητική είναι η πρόβλεψη για αυτόματη απόρριψη αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Η ευθύνη για τη λειτουργία του συστήματος μετακυλίεται άδικα στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει καμία δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Η διακοπή θεραπείας για τέτοιους λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή.
Εξίσου προβληματική είναι η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με τον κίνδυνο διακοπής για οικονομικούς ή διοικητικούς λόγους — μια πρακτική που είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά αδικαιολόγητη.
Τέλος, η απουσία σαφών χρονοδιαγραμμάτων, η αυξημένη πολυπλοκότητα και η έλλειψη επαρκών υποδομών ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση, υπονομεύοντας στην πράξη τον στόχο της έγκαιρης και ισότιμης φροντίδας.
Η προτεινόμενη ρύθμιση οφείλει να τροποποιηθεί ως εξής:
1. Η πρόσβαση των ασθενών σε θεραπεία δεν δύναται να εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικές, τεχνικές ή οικονομικές προϋποθέσεις, αλλά θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη.
2. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» ορίζεται ρητά, με πρόβλεψη ειδικών και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την εγγενή περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων.
3. Η διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης δεν εξαρτάται αποκλειστικά από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ). Σε περίπτωση μη υποβολής ή καθυστέρησης εκ μέρους του ΚΑΚ, προβλέπεται εναλλακτική διαδικασία ενεργοποίησης κατόπιν αιτήματος της ιατρικής κοινότητας ή αρμόδιων φορέων.
4. Καταργείται η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Σε κάθε περίπτωση, διασφαλίζεται ότι η μη συμμόρφωση τρίτων δεν συνεπάγεται διακοπή της θεραπείας του ασθενούς.
5. Η έναρξη και η συνέχιση της θεραπείας ασθενών που έχουν ήδη ενταχθεί δεν δύναται να εξαρτάται από την έκβαση διαπραγμάτευσης. Διασφαλίζεται η αδιάλειπτη πρόσβαση στη θεραπεία για όσο διάστημα υφίσταται ιατρική ένδειξη.
6. Θεσπίζονται σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια της διαδικασίας, καθώς και πρόβλεψη για την ανάπτυξη επαρκούς υποδομής, συμπεριλαμβανομένων πιστοποιημένων κέντρων χορήγησης όπου απαιτείται.
Επιμέρους Σχόλια
1. Διαφάνεια, ροή διαδικασίας και χρονοδιαγράμματα
• Απαιτείται πλήρης αποσαφήνιση της διαδικασίας και των επιμέρους σταδίων.
• Να θεσπιστούν σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια αξιολόγησης και ένταξης.
• Να διευκρινιστεί ρητά εάν η διαδικασία εκκινεί με πρωτοβουλία του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ή της Διοίκησης.
2. Υψηλή αβεβαιότητα και σπάνια νοσήματα
• Να οριστεί ρητά η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας».
• Να προβλεφθούν ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα.
• Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτές πηγές τεκμηρίωσης:
o real-world evidence (RWE)
o δεδομένα μητρώων ασθενών
o διεθνή κλινικά δεδομένα
o δεδομένα από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς
o surrogate endpoints
3. Εξάρτηση από τον ΚΑΚ
• Η πρόσβαση των ασθενών δεν πρέπει να εξαρτάται από διοικητικές ή εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ.
• Να διασφαλιστεί η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και χωρίς αποκλειστική πρωτοβουλία του ΚΑΚ.
4. Προσωρινή τιμή και τιμολόγηση
• Να διευκρινιστεί εάν η προσωρινή τιμή είναι δημοσιευμένη ή εσωτερική.
• Να αποφευχθεί η διπλή εφαρμογή εξωτερικής τιμολόγησης.
• Να μην πραγματοποιείται ανακοστολόγηση κατά την περίοδο παραμονής στο Ταμείο.
5. Δείκτες και δεδομένα αξιολόγησης
• Οι δείκτες να περιλαμβάνουν όχι μόνο κλινικά δεδομένα αλλά και:
o λειτουργικότητα
o ποιότητα ζωής
o εμπειρία ασθενών και οικογενειών
6. Πιστοποιημένα κέντρα
• Να οριστούν αρμόδια αρχή, διαδικασία και σαφή χρονοδιαγράμματα πιστοποίησης.
• Να προβλεφθεί μεταβατική υποστήριξη για τη δημιουργία κατάλληλων υποδομών.
• Η έλλειψη πιστοποιημένων κέντρων δεν πρέπει να οδηγεί σε αποκλεισμό ασθενών.
7. Μη μετακύλιση ευθύνης στον ασθενή
• Να καταργηθεί η πρόβλεψη αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη καταχώρισης δεδομένων.
• Να προβλεφθούν:
o ειδοποιήσεις
o εύλογη προθεσμία συμμόρφωσης
o δυνατότητα αναδρομικής συμπλήρωσης δεδομένων
• Να διασφαλιστεί ότι ο ασθενής δεν υφίσταται συνέπειες για παραλείψεις τρίτων.
8. Θεραπευτική συνέχεια
• Να κατοχυρωθεί ρητά ότι ασθενής που ξεκινά θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται πλήρως.
• Η αποτυχία διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγεί σε διακοπή θεραπείας.
• Η θεραπευτική συνέχεια αποτελεί θεμελιώδη υποχρέωση του συστήματος υγείας.
9. Νέες ενδείξεις και επικαιροποίηση
• Να προβλεφθεί ταχεία διαδικασία για επέκταση ενδείξεων χωρίς πλήρη επανεκκίνηση της αξιολόγησης.
10. Ποσοτικοί περιορισμοί
• Ο αριθμός ασθενών δεν πρέπει να λειτουργεί ως έμμεσος δημοσιονομικός περιορισμός.
• Η πρόσβαση πρέπει να βασίζεται αποκλειστικά στην ιατρική ανάγκη.
11. Κυρώσεις και υποχρεώσεις ΚΑΚ
• Να επανεξεταστεί η υποχρέωση δωρεάν παροχής χωρίς χρονικό περιορισμό.
• Να απαλειφθεί η πρόβλεψη ποινικής ευθύνης του νομίμου εκπροσώπου.
Συνολική θέση
Το άρθρο 6, όπως προτείνεται, ενέχει σοβαρό κίνδυνο να μετατρέψει το Ταμείο Καινοτομίας από μηχανισμό διευκόλυνσης της πρόσβασης σε μηχανισμό φιλτραρίσματος και αποκλεισμού ασθενών. Αντί να επιταχύνει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, εισάγει ένα σύνθετο και πολυεπίπεδο πλαίσιο, το οποίο εξαρτά την πρόσβαση από διοικητικές, τεχνικές και οικονομικές προϋποθέσεις, απομακρύνοντάς την από τη θεμελιώδη αρχή της ιατρικής αναγκαιότητας.
Η απουσία σαφών ορισμών, ιδίως ως προς την έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας», σε συνδυασμό με την έλλειψη προσαρμοσμένων κριτηρίων για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, δημιουργεί τον κίνδυνο συστηματικού αποκλεισμού ασθενών για τους οποίους η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων αποτελεί εγγενές χαρακτηριστικό της νόσου και όχι εξαίρεση.
Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες τρίτων, και ιδίως του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), καθώς και η σύνδεση της πρόσβασης με την έκβαση διαπραγματεύσεων, εισάγουν κρίσιμα σημεία αστοχίας του συστήματος. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η πρόσβαση μπορεί να παρεμποδιστεί ή να διακοπεί για λόγους άσχετους με την κλινική ανάγκη των ασθενών.
Ιδιαίτερα προβληματικές είναι οι προβλέψεις που μετακυλίουν την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, όπως η αυτοδίκαιη απόρριψη αποζημίωσης λόγω διοικητικών ελλείψεων, καθώς και η απουσία εγγυήσεων για τη συνέχιση της θεραπείας. Η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά μη αποδεκτή.
Επιπλέον, η έλλειψη σαφών και δεσμευτικών χρονοδιαγραμμάτων, η πολυπλοκότητα των διαδικασιών και η απουσία επαρκών υποδομών, όπως πιστοποιημένα κέντρα, ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση.
Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία η ουσιαστική αναθεώρηση του άρθρου, με στόχο:
• τη διασφάλιση ότι η πρόσβαση θεμελιώνεται στην ιατρική ανάγκη και όχι σε διοικητικές ή εμπορικές προϋποθέσεις,
• την πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης, ιδίως για σπάνια νοσήματα και προηγμένες θεραπείες,
• τη διασφάλιση της δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών τρίτων,
• την κατοχύρωση της θεραπευτικής συνέχειας χωρίς εξαιρέσεις, και
• την ενίσχυση της διαφάνειας, της προβλεψιμότητας και της λειτουργικότητας του συστήματος μέσω σαφών κανόνων και υποδομών.
Η πρόσβαση των ασθενών, ιδίως των ασθενών με σπάνια νοσήματα, δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, καθυστερήσεις, ενέργειες τρίτων ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπευτική συνέχεια πρέπει να κατοχυρωθεί ρητά και χωρίς εξαιρέσεις.
Ο Σύλλογος Γονέων και Φίλων ατόμων με Σύνδρομο Angelman Ελλάδας είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με σύνδρομο Angelman από όλη τη χώρα.
Τα σπάνια νοσήματα
50% Είναι Παιδιά
30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
35% Βρεφική Θνησιμότητα
95% Χωρίς Θεραπεία
500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες
Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.) είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και περιφέρεια ολόκληρη την ελληνική επικράτεια, με 40 πλήρη μέλη – συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη τη χώρα.
Αποτελεί τον φορέα εκπροσώπησης των Σπάνιων Ασθενών και των αναγκών τών 500.000 ασθενών και των οικογενειών τους στην Ελλάδα και στην Ευρώπη.
Συμμετέχει σε Επιτροπές και Ομάδες Εργασίας του Υπουργείου Υγείας και είναι ο επίσημος φορέας εκπροσώπησης της Ελλάδας στο εξωτερικό, μέλος του Παγκόσμιου Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (Rare Diseases International) και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS)
Τα σπάνια νοσήματα
50% Είναι Παιδιά
30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
35% Βρεφική Θνησιμότητα
95% Χωρίς Θεραπεία
500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες
Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
Ισχύον καθεστώς
Κατά το ισχύον πλαίσιο, τα κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων καθορίζονται από το άρθρο 249 του ν. 4512/2018, όπως τροποποιήθηκε με το άρθρο 19 του ν. 5161/2024. Φαρμακευτικά προϊόντα που τελούν σε περίοδο προστασίας δεδομένων υπάγονται σε αξιολόγηση μόνον εφόσον αποζημιώνονται σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) συγκεκριμένα κράτη μέλη, με ρητές εξαιρέσεις, μεταξύ άλλων για ορφανά φάρμακα και φάρμακα έκτακτης εισαγωγής μέσω ΙΦΕΤ.
Προτεινόμενη διάταξη
Με το άρθρο 4 εισάγονται νέα, αυστηρά και σωρευτικά κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία περιλαμβάνουν τον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ATMP ή PRIME, την προηγούμενη ένταξή του στο σύστημα horizon scanning, την υποβολή αιτήματος από επίσημο επιστημονικό φορέα και τη δέσμευση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας.
Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση του άρθρου 4 εισάγει ένα νέο σύστημα σωρευτικών και περιοριστικών κριτηρίων ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, το οποίο, αντί να εξειδικεύει και να βελτιώνει το υφιστάμενο πλαίσιο, οδηγεί σε ουσιώδη συρρίκνωση του πεδίου εφαρμογής του. Η μετατόπιση του κέντρου αξιολόγησης από την τεκμηριωμένη κλινική αξία και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη προς τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης (όπως ο χαρακτηρισμός ως ATMP ή PRIME) και διοικητικές προϋποθέσεις, δεν τεκμηριώνεται επαρκώς και ενδέχεται να αντίκειται στην αρχή της αναλογικότητας.
Ιδίως, ο αποκλεισμός φαρμάκων που δεν φέρουν τους ανωτέρω χαρακτηρισμούς, ανεξαρτήτως της αποδεδειγμένης θεραπευτικής τους αξίας, δημιουργεί αδικαιολόγητο περιορισμό πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Η μη ρητή διατήρηση των εξαιρέσεων του ισχύοντος πλαισίου (ιδίως για ορφανά φάρμακα) συνιστά οπισθοδρόμηση ως προς το επίπεδο προστασίας και ενισχύει τον κίνδυνο αποκλεισμού ευάλωτων ομάδων ασθενών.
Περαιτέρω, η σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο με την προηγούμενη καταγραφή στο σύστημα horizon scanning μεταβάλλει τη φύση ενός εργαλείου διοικητικής πρόβλεψης σε προϋπόθεση ουσιαστικής πρόσβασης, γεγονός που δεν συνάδει με τον σκοπό του. Η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), ήδη από το στάδιο αυτό, εισάγει παράγοντες εξωγενείς προς την ιατρική αξιολόγηση και ενδέχεται να οδηγήσει σε άνιση μεταχείριση ασθενών, ιδίως σε περιπτώσεις περιορισμένης εμπορικής παρουσίας.
Επιπλέον, η απαίτηση υποβολής αιτήματος από «επίσημο επιστημονικό φορέα», χωρίς σαφή νομικό ορισμό της έννοιας αυτής, δημιουργεί ασάφεια και περιθώριο αυθαίρετης εφαρμογής, επιβαρύνοντας τη διαδικασία με πρόσθετο γραφειοκρατικό στάδιο αμφίβολης προστιθέμενης αξίας. Η μη αναγνώριση εναλλακτικών μορφών τεκμηριωμένης εισήγησης, όπως από θεράποντες ιατρούς ή εξειδικευμένα κέντρα αναφοράς, περιορίζει αδικαιολόγητα την ευελιξία του συστήματος.
Υπό τα ανωτέρω, η προτεινόμενη διάταξη, στο σύνολό της, ενδέχεται να αντίκειται στις αρχές της ισότητας, της αναλογικότητας και της καθολικής πρόσβασης στις υπηρεσίες υγείας, καθόσον εισάγει μη αναγκαίους και δυσανάλογους περιορισμούς στην πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες.
Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία:
• η διεύρυνση του πεδίου εφαρμογής του Ταμείου, με ρητή πρόβλεψη ένταξης και για ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης,
• η αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά κριτήρια κατηγοριοποίησης και διοικητικές προϋποθέσεις,
• η διασφάλιση δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών του ΚΑΚ,
• η σαφής οριοθέτηση της έννοιας του «επιστημονικού φορέα» ή η πρόβλεψη εναλλακτικών οδών τεκμηριωμένης υποβολής αιτήματος, και
• η διατήρηση και ενίσχυση των υφιστάμενων εξαιρέσεων υπέρ των ασθενών με σπάνια νοσήματα.
Το άρθρο 4 αντικαθίσταται ως εξής:
Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
1. Η ένταξη φαρμακευτικών προϊόντων στο Ταμείο Καινοτομίας βασίζεται πρωτίστως:
o (α) στην τεκμηριωμένη κλινική αξία και το θεραπευτικό όφελος,
o (β) στην ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
o (γ) στη σοβαρότητα και σπανιότητα της νόσου.
2. Η ένταξη δεν περιορίζεται αποκλειστικά σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ως προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα (ATMP) ή χαρακτηρισμό PRIME, αλλά δύναται να περιλαμβάνει ιδίως:
o (α) ορφανά φάρμακα,
o (β) θεραπείες με αποδεδειγμένο υψηλό κλινικό όφελος,
o (γ) θεραπείες που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
3. Οι υφιστάμενες εξαιρέσεις του άρθρου 249 παρ. 2 του ν. 4512/2018, όπως ισχύει, ιδίως ως προς τα ορφανά φάρμακα, διατηρούνται και εφαρμόζονται αναλόγως.
4. Η ένταξη στο Ταμείο δεν εξαρτάται αποκλειστικά από την προηγούμενη καταγραφή του φαρμακευτικού προϊόντος στο σύστημα horizon scanning. Η μη καταγραφή δεν συνιστά λόγο αποκλεισμού, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
5. Η διαδικασία δύναται να εκκινεί:
(α) κατόπιν αιτήματος του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας,
(β) κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού,
(γ) κατόπιν εισήγησης εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα,
(δ) κατόπιν τεκμηριωμένης πρότασης επιστημονικού φορέα, όπως ειδικότερα ορίζεται.
6. Για τους σκοπούς του παρόντος, ως «επιστημονικός φορέας» νοείται νομικό πρόσωπο δημοσίου ή ιδιωτικού δικαίου με αποδεδειγμένη επιστημονική επάρκεια και θεσμικό ρόλο στον τομέα της υγείας, όπως επιστημονικές εταιρείες, πανεπιστημιακά ιδρύματα ή εξειδικευμένα κέντρα. Με απόφαση του Υπουργού Υγείας δύνανται να εξειδικεύονται τα σχετικά κριτήρια.
7. Η πρόσβαση των ασθενών στο Ταμείο δεν δύναται να εξαρτάται από την ύπαρξη ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. Σε περιπτώσεις μη ενεργοποίησης εκ μέρους του, η διαδικασία συνεχίζεται κανονικά βάσει των ανωτέρω εναλλακτικών οδών.
8. Για φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, εφαρμόζονται ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, λαμβανομένων υπόψη των ιδιαιτεροτήτων των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας χρήσης:
o (α) δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence),
o (β) δεδομένων μητρώων ασθενών,
o (γ) διεθνών κλινικών δεδομένων,
o (δ) δεδομένων από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς,
o (ε) surrogate endpoints.
Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
Ισχύον καθεστώς
Το άρθρο 247 του ν. 4512/2018 προβλέπει την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων (ΕΑΑΦΑΧ), με διακριτό ρόλο από την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης και το ΣΗΠ.
Προτεινόμενη διάταξη
Συστήνεται ενιαία Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης.
Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση, ως προς τη συγκέντρωση πολλαπλών αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο, εγείρει ζητήματα θεσμικής ισορροπίας και επαρκούς διασφάλισης της αντικειμενικότητας και ανεξαρτησίας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων. Η μη πρόβλεψη διακριτών ρόλων ενδέχεται να δημιουργήσει συνθήκες σύγκρουσης λειτουργιών, κατά παράβαση βασικών αρχών χρηστής διοίκησης.
Περαιτέρω, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδη έλλειψη ως προς τη διαφάνεια και τη συμμετοχικότητα της διαδικασίας, μη ευθυγραμμισμένη με τις επικρατούσες ευρωπαϊκές πρακτικές στο πλαίσιο της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA).
Προς αποκατάσταση της ανωτέρω υστέρησης, προτείνεται η ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών ( μέσω της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας για γενικά νοσήματα και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος για τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα), είτε ως τακτικού μέλους είτε, κατ’ ελάχιστον, με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, μέσω αντιπροσωπευτικών φορέων. Η ενσωμάτωση της εμπειρίας των ασθενών αποτελεί ουσιώδες στοιχείο για την ολοκληρωμένη αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας και κρίνεται αναγκαία, καθώς η βιωματική εμπειρία τους συμβάλλει ουσιαστικά στην αποτίμηση της πραγματικής αξίας μιας θεραπείας.
Επιπροσθέτως, για τη διασφάλιση της αποτελεσματικής και σύννομης λειτουργίας του οργάνου, κρίνεται αναγκαία η θέσπιση σαφών και δεσμευτικών προθεσμιών για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας (ενδεικτικώς 30–60 ημερών), καθώς και η πρόβλεψη συμμετοχής νομικού συμβούλου, προς υποστήριξη της κανονιστικής επάρκειας και της νομικής ασφάλειας των εκδιδόμενων πράξεων.
Για τα σπάνια νοσήματα, απαιτείται ρητή πρόβλεψη ειδικών και ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης (όπως αποδοχή μικρών δειγμάτων, χρήση surrogate endpoints και διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης – fast track), ώστε να αποφεύγεται ο αποκλεισμός ασθενών λόγω εγγενών περιορισμών των διαθέσιμων δεδομένων.
Ως προς τη διαχείριση των δεδομένων, απαιτείται η ρητή ανάθεση της σχετικής αρμοδιότητας σε δημόσιο φορέα (όπως π.χ. ΗΔΥΚΑ), με πρόβλεψη εγγυήσεων ποιότητας, ακεραιότητας και διαφάνειας των δεδομένων, καθώς και συμμόρφωσης με το ισχύον κανονιστικό πλαίσιο προστασίας προσωπικών δεδομένων.
Τέλος, επιβάλλεται η πρόβλεψη ειδικών διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη τις ιδιαιτερότητες αυτών, ιδίως ως προς το περιορισμένο μέγεθος δειγμάτων και τη φύση των διαθέσιμων κλινικών δεδομένων. Στο πλαίσιο αυτό, θα πρέπει να επιτρέπεται η χρήση εναλλακτικών μορφών τεκμηρίωσης, όπως surrogate endpoints, καθώς και η εφαρμογή ταχύτερων διαδικασιών αξιολόγησης, όπου συντρέχουν λόγοι επείγουσας ιατρικής ανάγκης.
Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας
Ισχύον καθεστώς
Η αξιολόγηση φαρμάκων προς αποζημίωση διενεργείται βάσει των άρθρων 247 επ. και 250 του ν. 4512/2018 από την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), ενώ ακολουθεί η διαδικασία διαπραγμάτευσης του άρθρου 254. Το ισχύον πλαίσιο δεν προβλέπει ενδιάμεσο στάδιο προσωρινής πρόσβασης με συλλογή δεδομένων και μεταγενέστερη επαναξιολόγηση, αλλά ένα ενιαίο σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης.
Προτεινόμενη διάταξη
Με το άρθρο 6 εισάγεται ειδική, πολυσταδιακή διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης, ένταξης, παραμονής και εξόδου φαρμακευτικών σκευασμάτων από το Ταμείο Καινοτομίας. Η διαδικασία περιλαμβάνει, μεταξύ άλλων, δήλωση προϊόντων στο horizon scanning, προσωρινό ορισμό τιμής, αξιολόγηση από την ΕΑΑΦΑΧ, δυνατότητα ένταξης σε περίπτωση «υψηλής αβεβαιότητας», συλλογή δεδομένων αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και χρήσης πόρων, και τελική διαπραγμάτευση μετά την έξοδο από το Ταμείο.
Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση, αντί να διευκολύνει, περιπλέκει την πρόσβαση των ασθενών, μετατρέποντάς την από ζήτημα ιατρικής ανάγκης σε μια πολυεπίπεδη διοικητική διαδικασία με σημαντικά εμπόδια.
Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής, αφήνοντας περιθώρια για αυθαίρετες ερμηνείες. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η έλλειψη εκτεταμένων δεδομένων είναι δομικό χαρακτηριστικό και όχι εξαίρεση. Η μη πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης κινδυνεύει να αποκλείσει εκ των πραγμάτων αυτούς τους ασθενείς από την πρόσβαση σε θεραπεία.
Επιπλέον, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας δημιουργεί ένα κρίσιμο σημείο συμφόρησης. Εάν ο ΚΑΚ δεν κινηθεί εγκαίρως ή δεν δραστηριοποιείται στη χώρα, οι ασθενείς στερούνται πρόσβασης όχι για ιατρικούς λόγους, αλλά λόγω διαδικαστικών ελλείψεων.
Ιδιαίτερα ανησυχητική είναι η πρόβλεψη για αυτόματη απόρριψη αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Η ευθύνη για τη λειτουργία του συστήματος μετακυλίεται άδικα στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει καμία δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Η διακοπή θεραπείας για τέτοιους λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή.
Εξίσου προβληματική είναι η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με τον κίνδυνο διακοπής για οικονομικούς ή διοικητικούς λόγους — μια πρακτική που είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά αδικαιολόγητη.
Τέλος, η απουσία σαφών χρονοδιαγραμμάτων, η αυξημένη πολυπλοκότητα και η έλλειψη επαρκών υποδομών ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση, υπονομεύοντας στην πράξη τον στόχο της έγκαιρης και ισότιμης φροντίδας.
Η προτεινόμενη ρύθμιση οφείλει να τροποποιηθεί ως εξής:
1. Η πρόσβαση των ασθενών σε θεραπεία δεν δύναται να εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικές, τεχνικές ή οικονομικές προϋποθέσεις, αλλά θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη.
2. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» ορίζεται ρητά, με πρόβλεψη ειδικών και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την εγγενή περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων.
3. Η διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης δεν εξαρτάται αποκλειστικά από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ). Σε περίπτωση μη υποβολής ή καθυστέρησης εκ μέρους του ΚΑΚ, προβλέπεται εναλλακτική διαδικασία ενεργοποίησης κατόπιν αιτήματος της ιατρικής κοινότητας ή αρμόδιων φορέων.
4. Καταργείται η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Σε κάθε περίπτωση, διασφαλίζεται ότι η μη συμμόρφωση τρίτων δεν συνεπάγεται διακοπή της θεραπείας του ασθενούς.
5. Η έναρξη και η συνέχιση της θεραπείας ασθενών που έχουν ήδη ενταχθεί δεν δύναται να εξαρτάται από την έκβαση διαπραγμάτευσης. Διασφαλίζεται η αδιάλειπτη πρόσβαση στη θεραπεία για όσο διάστημα υφίσταται ιατρική ένδειξη.
6. Θεσπίζονται σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια της διαδικασίας, καθώς και πρόβλεψη για την ανάπτυξη επαρκούς υποδομής, συμπεριλαμβανομένων πιστοποιημένων κέντρων χορήγησης όπου απαιτείται.
Επιμέρους Σχόλια
1. Διαφάνεια, ροή διαδικασίας και χρονοδιαγράμματα
• Απαιτείται πλήρης αποσαφήνιση της διαδικασίας και των επιμέρους σταδίων.
• Να θεσπιστούν σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια αξιολόγησης και ένταξης.
• Να διευκρινιστεί ρητά εάν η διαδικασία εκκινεί με πρωτοβουλία του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ή της Διοίκησης.
2. Υψηλή αβεβαιότητα και σπάνια νοσήματα
• Να οριστεί ρητά η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας».
• Να προβλεφθούν ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα.
• Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτές πηγές τεκμηρίωσης:
o real-world evidence (RWE)
o δεδομένα μητρώων ασθενών
o διεθνή κλινικά δεδομένα
o δεδομένα από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς
o surrogate endpoints
3. Εξάρτηση από τον ΚΑΚ
• Η πρόσβαση των ασθενών δεν πρέπει να εξαρτάται από διοικητικές ή εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ.
• Να διασφαλιστεί η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και χωρίς αποκλειστική πρωτοβουλία του ΚΑΚ.
4. Προσωρινή τιμή και τιμολόγηση
• Να διευκρινιστεί εάν η προσωρινή τιμή είναι δημοσιευμένη ή εσωτερική.
• Να αποφευχθεί η διπλή εφαρμογή εξωτερικής τιμολόγησης.
• Να μην πραγματοποιείται ανακοστολόγηση κατά την περίοδο παραμονής στο Ταμείο.
5. Δείκτες και δεδομένα αξιολόγησης
• Οι δείκτες να περιλαμβάνουν όχι μόνο κλινικά δεδομένα αλλά και:
o λειτουργικότητα
o ποιότητα ζωής
o εμπειρία ασθενών και οικογενειών
6. Πιστοποιημένα κέντρα
• Να οριστούν αρμόδια αρχή, διαδικασία και σαφή χρονοδιαγράμματα πιστοποίησης.
• Να προβλεφθεί μεταβατική υποστήριξη για τη δημιουργία κατάλληλων υποδομών.
• Η έλλειψη πιστοποιημένων κέντρων δεν πρέπει να οδηγεί σε αποκλεισμό ασθενών.
7. Μη μετακύλιση ευθύνης στον ασθενή
• Να καταργηθεί η πρόβλεψη αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη καταχώρισης δεδομένων.
• Να προβλεφθούν:
o ειδοποιήσεις
o εύλογη προθεσμία συμμόρφωσης
o δυνατότητα αναδρομικής συμπλήρωσης δεδομένων
• Να διασφαλιστεί ότι ο ασθενής δεν υφίσταται συνέπειες για παραλείψεις τρίτων.
8. Θεραπευτική συνέχεια
• Να κατοχυρωθεί ρητά ότι ασθενής που ξεκινά θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται πλήρως.
• Η αποτυχία διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγεί σε διακοπή θεραπείας.
• Η θεραπευτική συνέχεια αποτελεί θεμελιώδη υποχρέωση του συστήματος υγείας.
9. Νέες ενδείξεις και επικαιροποίηση
• Να προβλεφθεί ταχεία διαδικασία για επέκταση ενδείξεων χωρίς πλήρη επανεκκίνηση της αξιολόγησης.
10. Ποσοτικοί περιορισμοί
• Ο αριθμός ασθενών δεν πρέπει να λειτουργεί ως έμμεσος δημοσιονομικός περιορισμός.
• Η πρόσβαση πρέπει να βασίζεται αποκλειστικά στην ιατρική ανάγκη.
11. Κυρώσεις και υποχρεώσεις ΚΑΚ
• Να επανεξεταστεί η υποχρέωση δωρεάν παροχής χωρίς χρονικό περιορισμό.
• Να απαλειφθεί η πρόβλεψη ποινικής ευθύνης του νομίμου εκπροσώπου.
Συνολική θέση
Το άρθρο 6, όπως προτείνεται, ενέχει σοβαρό κίνδυνο να μετατρέψει το Ταμείο Καινοτομίας από μηχανισμό διευκόλυνσης της πρόσβασης σε μηχανισμό φιλτραρίσματος και αποκλεισμού ασθενών. Αντί να επιταχύνει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, εισάγει ένα σύνθετο και πολυεπίπεδο πλαίσιο, το οποίο εξαρτά την πρόσβαση από διοικητικές, τεχνικές και οικονομικές προϋποθέσεις, απομακρύνοντάς την από τη θεμελιώδη αρχή της ιατρικής αναγκαιότητας.
Η απουσία σαφών ορισμών, ιδίως ως προς την έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας», σε συνδυασμό με την έλλειψη προσαρμοσμένων κριτηρίων για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, δημιουργεί τον κίνδυνο συστηματικού αποκλεισμού ασθενών για τους οποίους η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων αποτελεί εγγενές χαρακτηριστικό της νόσου και όχι εξαίρεση.
Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες τρίτων, και ιδίως του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), καθώς και η σύνδεση της πρόσβασης με την έκβαση διαπραγματεύσεων, εισάγουν κρίσιμα σημεία αστοχίας του συστήματος. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η πρόσβαση μπορεί να παρεμποδιστεί ή να διακοπεί για λόγους άσχετους με την κλινική ανάγκη των ασθενών.
Ιδιαίτερα προβληματικές είναι οι προβλέψεις που μετακυλίουν την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, όπως η αυτοδίκαιη απόρριψη αποζημίωσης λόγω διοικητικών ελλείψεων, καθώς και η απουσία εγγυήσεων για τη συνέχιση της θεραπείας. Η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά μη αποδεκτή.
Επιπλέον, η έλλειψη σαφών και δεσμευτικών χρονοδιαγραμμάτων, η πολυπλοκότητα των διαδικασιών και η απουσία επαρκών υποδομών, όπως πιστοποιημένα κέντρα, ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση.
Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία η ουσιαστική αναθεώρηση του άρθρου, με στόχο:
• τη διασφάλιση ότι η πρόσβαση θεμελιώνεται στην ιατρική ανάγκη και όχι σε διοικητικές ή εμπορικές προϋποθέσεις,
• την πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης, ιδίως για σπάνια νοσήματα και προηγμένες θεραπείες,
• τη διασφάλιση της δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών τρίτων,
• την κατοχύρωση της θεραπευτικής συνέχειας χωρίς εξαιρέσεις, και
• την ενίσχυση της διαφάνειας, της προβλεψιμότητας και της λειτουργικότητας του συστήματος μέσω σαφών κανόνων και υποδομών.
Η πρόσβαση των ασθενών, ιδίως των ασθενών με σπάνια νοσήματα, δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, καθυστερήσεις, ενέργειες τρίτων ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπευτική συνέχεια πρέπει να κατοχυρωθεί ρητά και χωρίς εξαιρέσεις.
ΚΕΦΑΛΑΙΟ Β΄ ΡΥΘΜΙΣΕΙΣ ΓΙΑ ΤΟΝ ΕΘΝΙΚΟ ΟΡΓΑΝΙΣΜΟ ΠΑΡΟΧΗΣ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ (άρθρα 8-24)
Ο Σύλλογος Γονέων και Φίλων ατόμων με Σύνδρομο Angelman Ελλάδας είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με σύνδρομο Angelman από όλη τη χώρα.
Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)
Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.
Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.
Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.
Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])
Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])
Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.
Προτάσεις τροποποίησης:
1. Να προβλεφθεί *ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία* για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
«Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
4. Να θεσπιστεί *fast-track διαδικασία* για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί *προσωρινή έγκριση* έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με *σιωπηρή προσωρινή αποδοχή* σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
7. Να προβλεφθεί *αυτόματη ανανέωση* για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
* γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
* γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
* δεδομένα μητρώων,
* real-world evidence,
* διεθνή κλινικά δεδομένα,
* δεδομένα από European Reference Networks,
* surrogate endpoints,
* δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.
Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
«στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
«Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
«Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»
Συμπέρασμα
Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.
Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.
Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.
Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
μητρώα ασθενών και real-world evidence,
έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.
Συνοπτικό συμπέρασμα
Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
-αναλογικός
-τεκμηριωμένος
-και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό
Άρθρο 13 παρ.5
Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
(α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
(β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
«Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»
Η Ελληνική Ομοσπονδία Καρκίνου – ΕΛΛΟΚ, χαιρετίζει την απόφαση για τη σύσταση του Ταμείου Καινοτομίας και συμμετέχει στο δημόσιο διάλογο καταθέτοντας τις παρακάτω προτάσεις:
ΑΡΘΡΟ 3 (ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ)
Η σύσταση διακριτής κατηγορίας φαρμακευτικής δαπάνης στον Ε.Ο.Π.Υ.Υ. για φάρμακα προηγμένων θεραπειών (ATMPs) και φάρμακα προτεραιότητας του ΕΜΑ (PRIME) χαιρετίζεται από την ΕΛΛΟΚ ως ένα θετικό βήμα προς την κάλυψη ακάλυπτων ιατρικών αναγκών. Δεδομένου ότι σημαντικό ποσοστό των ATMPs (CAR-T κυτταρικές θεραπείες, γονιδιακές θεραπείες) και των φαρμάκων PRIME αφορούν σε αιματολογικές κακοήθειες και συμπαγείς όγκους, η ρύθμιση επιφέρει άμεσες θετικές επιπτώσεις στους ογκολογικούς ασθενείς.
ΑΡΘΡΟ 4 (ΚΡΙΤΗΡΙΑ ΕΙΣΑΓΩΓΗΣ ΚΑΙ ΕΝΤΑΞΗΣ)
Τα σωρευτικά κριτήρια της παρ. 2 χρειάζονται επαναξιολόγηση: Δεν προβλέπεται μηχανισμός λήψης υπόψη της θέσης των ασθενών και των οργανώσεών τους ως προς την κλινική σημασία και την ποιότητα ζωής. Η παράλειψη αυτή έρχεται σε αντίθεση με τις απαιτήσεις του Κανονισμού (ΕΕ) 2021/2282 για την αξιολόγηση τεχνολογιών υγείας, ο οποίος προβλέπει ρητά τη συμμετοχή ασθενών στις κοινές κλινικές αξιολογήσεις.
Η περ. β) της παρ. 2 αναφέρεται σε «αίτημα επίσημου επιστημονικού φορέα» χωρίς ορισμό.
Η περ. β) της παρ. 2 προτείνουμε να τροποποιηθεί ως εξής: «αίτημα επίσημου επιστημονικού φορέα ή ένωσης ασθενών, προς την Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας για την αναγκαιότητα χορήγησης της θεραπείας σε δικαιούχο περίθαλψης». Επίσης να προστεθεί νέα περ. ε) ως εξής: «τεκμηρίωση της ακάλυπτης ιατρικής ανάγκης σε επίπεδο ποιότητας ζωής και ωφέλειας του ασθενή (Patient Reported Outcomes (PROs), όπου διαθέσιμα».
ΑΡΘΡΟ 5 (ΕΠΙΤΡΟΠΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ) – ΖΗΤΗΜΑ ΘΕΣΜΙΚΗΣ ΕΚΠΡΟΣΩΠΗΣΗΣ
Η Επιτροπή προβλέπεται να αποτελείται αποκλειστικά από μέλη άλλων τεχνοκρατικών επιτροπών (ΕΑΑΦΑΧ, Επιτροπή Διαπραγμάτευσης, Επιτροπή Ελέγχου ΣΗΠ) χωρίς καμία συμμετοχή εκπροσώπων ασθενών, ούτε ως παρατηρητές ούτε ως μέλη με δικαίωμα ψήφου.
Η Επιτροπή λαμβάνει αποφάσεις κρίσιμες για τη ζωή και την ποιότητα ζωής ογκολογικών ασθενών, ιδίως ως προς τους δείκτες παρακολούθησης, τη διάρκεια παραμονής στο Ταμείο και την έξοδο των φαρμάκων. Η παρουσία θεσμικής φωνής των ασθενών στο όργανο αυτό θα ενισχύσει την ασθενο-κεντρική υγειονομική πολιτική που έχει υιοθετήσει η Ελλάδα τα τελευταία χρόνια.
Η παρ. 1 του άρθρου 5 προτείνουμε να τροποποιηθεί ως εξής: «Η Επιτροπή είναι ενδεκαμελής, μη αμειβόμενη και αποτελείται από: α) Τέσσερα (4) μέλη της Επιτροπής Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης, β) τέσσερα (4) μέλη της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης Τιμών Φαρμάκων, γ) ένα (1) μέλος της Επιτροπής Ελέγχου του Σ.Η.Π. του Ε.Ο.Π.Υ.Υ. και δ) δύο (2) εκπροσώπους αναγνωρισμένων ενώσεων ασθενών».
ΑΡΘΡΟ 6 (ΔΙΑΔΙΚΑΣΙΑ ΕΙΣΑΓΩΓΗΣ, ΑΞΙΟΛΟΓΗΣΗΣ ΚΑΙ ΕΝΤΑΞΗΣ)
Η παρ. 4 του άρθρου ορίζει τους δείκτες παρακολούθησης σε τρεις κατηγορίες (αποτελεσματικότητα, ασφάλεια, ανάλωση πόρων). Η απουσία ρητής αναφοράς σε δείκτες ποιότητας ζωής και ωφέλειας του ασθενή, με δομημένη αξιοποίηση της εμπειρίας και των εκβάσεων (PREMs & PROMs) συνιστά σημαντική αδυναμία της ρύθμισης. Στις σύγχρονες ογκολογικές θεραπείες, ιδίως στα ATMPs, η μέτρηση κλινικού οφέλους δεν εξαντλείται στους κλασικούς δείκτες θνητότητας και νοσηρότητας, αλλά περιλαμβάνει διαστάσεις λειτουργικότητας, ψυχοκοινωνικής αποκατάστασης και ποιότητας ζωής.
Στην παρ. 4 προτείνουμε να προστεθεί τέταρτη κατηγορία δεικτών: «δ) ποιότητα ζωής και ωφέλειας ασθενούς, βάσει διεθνώς αναγνωρισμένων εργαλείων μέτρησης ωφέλειας του ασθενή (PREMs & PROMs), ιδίως για ογκολογικές ενδείξεις».
ΑΡΘΡΟ 8 (ΣΥΣΤΗΜΑΤΑ ΤΕΧΝΗΤΗΣ ΝΟΗΜΟΣΥΝΗΣ ΣΤΟΝ Ε.Ο.Π.Υ.Υ.)
Η ένταξη συστημάτων τεχνητής νοημοσύνης στις λειτουργίες του Ε.Ο.Π.Υ.Υ., ιδίως στον πρωτογενή έλεγχο αιτημάτων αποζημίωσης και στις διαδικασίες ελέγχου του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.), επιφέρει ευθεία επίπτωση στους ογκολογικούς ασθενείς, οι οποίοι αποτελούν την κατ’ εξοχήν κατηγορία χρηστών του Σ.Η.Π. για φάρμακα υψηλού κόστους και off-label χορήγηση.
α) Η αναφορά της παρ. 2 στη συμμόρφωση με τον Κανονισμό (ΕΕ) 2024/1689 (Κανονισμός Τεχνητής Νοημοσύνης) είναι γενικόλογη και δεν εξειδικεύει την κατάταξη των συστημάτων αυτών. Τα συστήματα ΑΙ που υποστηρίζουν αποφάσεις πρόσβασης σε υπηρεσίες υγείας ενδέχεται να εμπίπτουν στην κατηγορία υψηλού κινδύνου του Παραρτήματος ΙΙΙ του Κανονισμού 2024/1689 (σημείο 5, στοιχείο α’ περί πρόσβασης σε ουσιώδεις δημόσιες υπηρεσίες). Η εφαρμογή τους χωρίς ρητή τήρηση των άρθρων 9 έως 15 του Κανονισμού (σύστημα διαχείρισης κινδύνου, διακυβέρνηση δεδομένων, τεχνική τεκμηρίωση, ανθρώπινη εποπτεία) εγείρει σοβαρό κίνδυνο μη συμμόρφωσης.
β) Η παρ. 3 ορίζει ότι τα συστήματα «δεν δεσμεύουν την κρίση του αποφασίζοντος οργάνου, το οποίο αιτιολογεί την απόφασή του». Στην πράξη, η συστημική προδιάθεση είναι τεκμηριωμένη ακόμη και όπου οι αποφάσεις δεν είναι τυπικά αυτοματοποιημένες. Πρέπει να προβλεφθούν συγκεκριμένες δικλείδες, ιδίως για ογκολογικά αιτήματα όπου η καθυστέρηση ή η εσφαλμένη απόρριψη επιφέρει ανεπανόρθωτη βλάβη.
γ) Δεν προβλέπεται μηχανισμός ενημέρωσης των ασθενών για το γεγονός ότι το αίτημά τους εξετάζεται με υποστήριξη συστημάτων ΑΙ, ούτε δικαίωμα ένστασης ή ανθρώπινης επανεξέτασης. Η ρύθμιση παραβιάζει το άρθρο 22 του Γ.Κ.Π.Δ. και τη γενική αρχή της διαφάνειας στην αυτοματοποιημένη λήψη αποφάσεων.
Στο άρθρο 8, προτείνουμε να προστεθεί νέα παρ. 4 ως εξής: «4. Σε κάθε περίπτωση χρήσης συστημάτων τεχνητής νοημοσύνης για τους σκοπούς της παρ. 1, διασφαλίζονται τα ακόλουθα: α) Ενημέρωση του δικαιούχου περίθαλψης ότι το αίτημά του εξετάζεται με υποστήριξη συστήματος τεχνητής νοημοσύνης, β) Δικαίωμα του δικαιούχου να ζητήσει ανθρώπινη επανεξέταση της απόφασης, γ) Τεκμηρίωση και δημοσιοποίηση της κατάταξης των συστημάτων κατά τον Κανονισμό (ΕΕ) 2024/1689 και των μέτρων συμμόρφωσης που λαμβάνονται, δ) Διενέργεια ετήσιου ελέγχου επιδόσεων από ανεξάρτητο όργανο, στο οποίο μετέχει εκπρόσωπος αναγνωρισμένης ένωσης ασθενών, με δημοσίευση των αποτελεσμάτων, ε) Ειδική μέριμνα για ογκολογικά και αιματολογικά αιτήματα, για τα οποία τίθεται μέγιστη προθεσμία ανθρώπινης επανεξέτασης σαράντα οκτώ (48) ωρών σε επείγουσες περιπτώσεις».
ΑΡΘΡΟ 12 (ΚΑΘΟΡΙΣΜΟΣ ΚΑΤΗΓΟΡΙΩΝ ΦΑΡΜΑΚΩΝ ΣΤΟ ΣΗΠ)
Η νέα διατύπωση της περ. β) της παρ. 1 εισάγει αυστηρότερες προϋποθέσεις για την ένταξη φαρμάκων μη κυκλοφορούντων και μη αποζημιούμενων στην Ελλάδα, απαιτώντας αποζημίωση τουλάχιστον σε πέντε (5) από έντεκα ευρωπαϊκά κράτη μέλη ή τέσσερα (4) για ορφανά. Η ρύθμιση αυτή, αν και επιδιώκει εξορθολογισμό, ενδέχεται να αποκλείσει από την ελληνική αγορά φάρμακα που έχουν λάβει άδεια κυκλοφορίας από τον ΕΜΑ αλλά δεν έχουν ολοκληρώσει ακόμη τις διαδικασίες HTA σε πέντε κράτη.
Για τους ογκολογικούς ασθενείς, η ρύθμιση δημιουργεί κίνδυνο καθυστερημένης πρόσβασης σε φάρμακα τελευταίας γενιάς, ιδίως για σπάνιες νεοπλασίες με μικρό πληθυσμό ασθενών όπου η αξιολόγηση HTA διενεργείται με χρονικές αποκλίσεις μεταξύ κρατών. Επιπλέον, οι όροι των κρατών που λαμβάνονται υπόψη (Αυστρία, Βέλγιο, Γαλλία, Γερμανία, Δανία, Ισπανία, Ολλανδία, Ιταλία, Πορτογαλία, Σουηδία, Φινλανδία) ευνοούν τα κράτη μεγάλων αγορών και αποκλείουν δεδομένα αξιολόγησης από κράτη με συγκρίσιμο σύστημα υγείας στην ΕΕ.
Η περ. β) της παρ. 1 του άρθρου 265 προτείνουμε να τροποποιηθεί ως εξής: «β) Φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα για χορήγηση εγκεκριμένων ενδείξεων, εφόσον αποζημιώνονται για τη συγκεκριμένη θεραπευτική ένδειξη τουλάχιστον σε τρία (3) από τα ως άνω κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης ή έχουν λάβει θετική γνωμοδότηση κοινής κλινικής αξιολόγησης κατά τον Κανονισμό (ΕΕ) 2021/2282. Κατ’ εξαίρεση, για φάρμακα που έχουν λάβει άδεια κυκλοφορίας ως ορφανά ή χαρακτηρισμό PRIME από τον Ε.Μ.Α., αρκεί η αποζημίωση σε δύο (2) κράτη μέλη ή θετική κοινή κλινική αξιολόγηση».
ΑΡΘΡΟ 32 (ΦΑΡΜΑΚΑ ΠΡΟΗΓΜΕΝΩΝ ΘΕΡΑΠΕΙΩΝ ΕΞΑΤΟΜΙΚΕΥΜΕΝΑ)
Η εξαίρεση των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών από τη συνήθη διαδικασία έγκρισης, τιμολόγησης και αποζημίωσης, υπό την προϋπόθεση παρασκευής σε νομίμως αδειοδοτημένες εγχώριες δομές, αποτελεί θετική εξέλιξη για ογκολογικούς ασθενείς που χρειάζονται εξατομικευμένες κυτταρικές ή γονιδιακές θεραπείες. Παρά ταύτα, η διατύπωση είναι αόριστη ως προς τα πρότυπα ποιότητας και τις διαδικασίες φαρμακοεπαγρύπνησης, παραπέμποντας στην εξουσιοδοτική απόφαση της παρ. 6 του άρθρου 82.
Η ΕΛΛΟΚ ανησυχεί ιδιαιτέρως για την προστασία των ασθενών. Η ρύθμιση πρέπει να διασφαλίζει ισοδύναμο επίπεδο προστασίας ως προς την ασφάλεια, την αποτελεσματικότητα και την ποιότητα.
Στο άρθρο 32 προτείνουμε να προστεθεί τελικό εδάφιο «Για τη χορήγηση φαρμάκων προηγμένων θεραπειών εξατομικευμένης παρασκευής, εφαρμόζονται κατ’ ελάχιστον τα πρότυπα ποιότητας Good Manufacturing Practice (GMP), τα κριτήρια ασφάλειας του Κανονισμού (ΕΚ) 1394/2007 και ολοκληρωμένο σύστημα φαρμακοεπαγρύπνησης, με υποχρεωτική αναφορά ανεπιθύμητων ενεργειών στον Ε.Ο.Φ. Η ενημερωμένη συναίνεση του ασθενούς διενεργείται κατόπιν αναλυτικής γραπτής πληροφόρησης για τη φύση της θεραπείας, τους κινδύνους και την ύπαρξη εναλλακτικών αδειοδοτημένων θεραπειών.»
ΑΡΘΡΟ 50 (ΣΥΜΦΩΝΙΕΣ ΚΟΙΝΗΣ ΠΡΟΜΗΘΕΙΑΣ ΕΕ)
Η ενσωμάτωση του μηχανισμού Joint Procurement μέσω της Αρχής Ετοιμότητας H.E.R.A. αποτελεί θετικό βήμα για τη βελτίωση της πρόσβασης σε ογκολογικά φάρμακα και εμβόλια. Παρά ταύτα, η ρύθμιση δεν προβλέπει συμμετοχή εκπροσώπων ασθενών στην Επιτροπή Εμπειρογνωμόνων Δημόσιας Υγείας που γνωμοδοτεί για τις προτεινόμενες συμφωνίες κοινών προμηθειών.
Στην παρ. 3 του άρθρου προτείνουμε να προστεθεί διάταξη ώστε στις γνωμοδοτήσεις της Επιτροπής Εμπειρογνωμόνων για ογκολογικά φάρμακα να καλείται εκπρόσωπος της Ελληνικής Ομοσπονδίας Καρκίνου με συμβουλευτικό ρόλο.
ΑΡΘΡΟ 76 (ΑΠΩΛΕΙΑ ΜΟΣΧΕΥΜΑΤΟΣ ΑΠΟ ΖΩΝΤΑ ΔΟΤΗ)
Η ρύθμιση που προβλέπει την πρόταξη του λήπτη απωλεσθέντος μοσχεύματος στο Εθνικό Μητρώο Υποψήφιων Ληπτών αποτελεί θετική εξέλιξη και χαιρετίζεται από την ΕΛΛΟΚ, ιδίως όσον αφορά αιματολογικούς ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε αλλογενή μεταμόσχευση μυελού των οστών.
Θέση του Συλλόγου Ασθενών και Φιλων Πασχόντων από Λυσοσωμικά Νοσήματα η Αλληλεγγύη με Λυσοσωμικά Νοσήματα
Ο Σύλλογος Ασθενών με Λυσοσωμικά Νοσήματα εκπροσωπεί ασθενείς με ομάδα σπάνιων, κληρονομικών μεταβολικών διαταραχών, οι οποίες οφείλονται σε έλλειψη ή δυσλειτουργία λυσοσωμικών ενζύμων. Η παθοφυσιολογική αυτή διαταραχή οδηγεί σε ενδοκυττάρια συσσώρευση υποστρωμάτων και σε προοδευτική πολυσυστηματική βλάβη, με εμπλοκή νευρολογικών, καρδιαγγειακών, ηπατοσπληνικών και μυοσκελετικών συστημάτων, ανάλογα με τη νοσολογική οντότητα.
Στην ομάδα των λυσοσωμικών νοσημάτων περιλαμβάνονται, μεταξύ άλλων, η νόσος Gaucher, η νόσος Fabry, η νόσος Pompe, καθώς και οι βλεννοπολυσακχαριδώσεις (MPS I, II, III, IV, VI) και περιπου 70 στον αριθμό (λοιπές διαταραχές αποθήκευσης λυσοσωμικών υποστρωμάτων.)
Η τελευταία δεκαετία χαρακτηρίζεται από σημαντική πρόοδο στον τομέα της θεραπευτικής αντιμετώπισης, με την ανάπτυξη ενζυμικής υποκατάστασης, φαρμακολογικών chaperones, υποστρωματικά στοχευμένων θεραπειών, καθώς και γονιδιακών και προηγμένων κυτταρικών θεραπειών (Advanced Therapy Medicinal Products – ATMPs). Παράλληλα, διεξάγεται σημαντικός αριθμός κλινικών μελετών που διευρύνουν τις θεραπευτικές επιλογές για υπο-ομάδες ασθενών και για νοσήματα χωρίς εγκεκριμένη αιτιολογική θεραπεία.
Επισημαίνεται ότι περίπου το 50% των ασθενών αφορά παιδιατρικό πληθυσμό, για τον οποίο η χρονική υστέρηση στη διάγνωση και θεραπευτική παρέμβαση συνδέεται με υψηλό κίνδυνο μη αναστρέψιμων οργανικών και νευροαναπτυξιακών βλαβών. Οι επιπλοκές αυτές, όταν δεν προλαμβάνονται ή δεν αναστρέφονται εγκαίρως, οδηγούν σε αυξημένη νοσηρότητα και σημαντική μακροχρόνια επιβάρυνση των συστημάτων υγείας, τόσο σε επίπεδο δευτεροβάθμιας/τριτοβάθμιας φροντίδας όσο και σε ανάγκες χρόνιας αποκατάστασης και κοινωνικής υποστήριξης.
Υπό το πρίσμα αυτό, κάθε θεσμικό πλαίσιο που αφορά την καινοτομία, την αξιολόγηση και την αποζημίωση φαρμάκων θα πρέπει να διασφαλίζει την απρόσκοπτη, έγκαιρη και ισότιμη πρόσβαση στις ήδη εγκεκριμένες θεραπείες και τις μελλοντικές αποφεύγοντας διαδικαστικές ή οικονομικές καθυστερήσεις που δύνανται να επηρεάσουν την κλινική έκβαση των ασθενών.
Κρίσιμη παράμετρος για τη βελτιστοποίηση της φροντίδας αποτελεί η ενίσχυση των Κέντρων Εμπειρογνωμοσύνης Σπάνιων Νοσημάτων, μέσω:
Επαρκούς στελέχωσης και χρηματοδότησης,
ανάπτυξης και εφαρμογής τεκμηριωμένων κλινικών πρωτοκόλλων,
θεσμοθετημένης διεπιστημονικής προσέγγισης (multidisciplinary care models),και λειτουργικών εθνικών μητρώων ασθενών (registries) για επιδημιολογική παρακολούθηση, αξιολόγηση εκβάσεων και υποστήριξη λήψης αποφάσεων υγείας.
Η συστηματική οργάνωση των Κέντρων Εμπειρογνωμοσύνης αποτελεί βασικό άξονα για τη βελτίωση της διαγνωστικής ακρίβειας, τη μείωση της διαγνωστικής καθυστέρησης, τη βελτιστοποίηση της θεραπευτικής στρατηγικής και την εξασφάλιση ισότιμης πρόσβασης στις διαθέσιμες θεραπείες.
Τέλος, οι οργανώσεις ασθενών, οι γονείς και οι φροντιστές συνιστούν θεμελιώδη εταίρο στο οικοσύστημα των σπάνιων νοσημάτων, συμβάλλοντας στην καταγραφή ανεπίλυτων αναγκών, στην προαγωγή της κλινικής και μεταφραστικής έρευνας και στην υποστήριξη της ανάπτυξης νέων θεραπευτικών επιλογών για τις υπο-ομάδες λυσοσωμικών νοσημάτων που παραμένουν χωρίς αιτιολογική θεραπεία.
Η Αστική Μη Κερδοσκοπική Εταιρεία ΚΑΡΚΙΝΑΚΙ-Ενημέρωση για τον καρκίνο στην παιδική και εφηβική ηλικία, με έδρα την Αθήνα εκπροσωπεί παιδιά και εφήβους που νόσησαν με καρκίνο και τις οικογένειες τους σε όλη τη χώρα.
Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
Ισχύον καθεστώς
Κατά το ισχύον πλαίσιο, τα κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων καθορίζονται από το άρθρο 249 του ν. 4512/2018, όπως τροποποιήθηκε με το άρθρο 19 του ν. 5161/2024. Φαρμακευτικά προϊόντα που τελούν σε περίοδο προστασίας δεδομένων υπάγονται σε αξιολόγηση μόνον εφόσον αποζημιώνονται σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) συγκεκριμένα κράτη μέλη, με ρητές εξαιρέσεις, μεταξύ άλλων για ορφανά φάρμακα και φάρμακα έκτακτης εισαγωγής μέσω ΙΦΕΤ.
Προτεινόμενη διάταξη
Με το άρθρο 4 εισάγονται νέα, αυστηρά και σωρευτικά κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία περιλαμβάνουν τον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ATMP ή PRIME, την προηγούμενη ένταξή του στο σύστημα horizon scanning, την υποβολή αιτήματος από επίσημο επιστημονικό φορέα και τη δέσμευση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας.
Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση του άρθρου 4 εισάγει ένα νέο σύστημα σωρευτικών και περιοριστικών κριτηρίων ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, το οποίο, αντί να εξειδικεύει και να βελτιώνει το υφιστάμενο πλαίσιο, οδηγεί σε ουσιώδη συρρίκνωση του πεδίου εφαρμογής του. Η μετατόπιση του κέντρου αξιολόγησης από την τεκμηριωμένη κλινική αξία και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη προς τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης (όπως ο χαρακτηρισμός ως ATMP ή PRIME) και διοικητικές προϋποθέσεις, δεν τεκμηριώνεται επαρκώς και ενδέχεται να αντίκειται στην αρχή της αναλογικότητας.
Ιδίως, ο αποκλεισμός φαρμάκων που δεν φέρουν τους ανωτέρω χαρακτηρισμούς, ανεξαρτήτως της αποδεδειγμένης θεραπευτικής τους αξίας, δημιουργεί αδικαιολόγητο περιορισμό πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Η μη ρητή διατήρηση των εξαιρέσεων του ισχύοντος πλαισίου (ιδίως για ορφανά φάρμακα) συνιστά οπισθοδρόμηση ως προς το επίπεδο προστασίας και ενισχύει τον κίνδυνο αποκλεισμού ευάλωτων ομάδων ασθενών.
Περαιτέρω, η σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο με την προηγούμενη καταγραφή στο σύστημα horizon scanning μεταβάλλει τη φύση ενός εργαλείου διοικητικής πρόβλεψης σε προϋπόθεση ουσιαστικής πρόσβασης, γεγονός που δεν συνάδει με τον σκοπό του. Η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), ήδη από το στάδιο αυτό, εισάγει παράγοντες εξωγενείς προς την ιατρική αξιολόγηση και ενδέχεται να οδηγήσει σε άνιση μεταχείριση ασθενών, ιδίως σε περιπτώσεις περιορισμένης εμπορικής παρουσίας.
Επιπλέον, η απαίτηση υποβολής αιτήματος από «επίσημο επιστημονικό φορέα», χωρίς σαφή νομικό ορισμό της έννοιας αυτής, δημιουργεί ασάφεια και περιθώριο αυθαίρετης εφαρμογής, επιβαρύνοντας τη διαδικασία με πρόσθετο γραφειοκρατικό στάδιο αμφίβολης προστιθέμενης αξίας. Η μη αναγνώριση εναλλακτικών μορφών τεκμηριωμένης εισήγησης, όπως από θεράποντες ιατρούς ή εξειδικευμένα κέντρα αναφοράς, περιορίζει αδικαιολόγητα την ευελιξία του συστήματος.
Υπό τα ανωτέρω, η προτεινόμενη διάταξη, στο σύνολό της, ενδέχεται να αντίκειται στις αρχές της ισότητας, της αναλογικότητας και της καθολικής πρόσβασης στις υπηρεσίες υγείας, καθόσον εισάγει μη αναγκαίους και δυσανάλογους περιορισμούς στην πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες.
Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία:
• η διεύρυνση του πεδίου εφαρμογής του Ταμείου, με ρητή πρόβλεψη ένταξης και για ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης,
• η αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά κριτήρια κατηγοριοποίησης και διοικητικές προϋποθέσεις,
• η διασφάλιση δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών του ΚΑΚ,
• η σαφής οριοθέτηση της έννοιας του «επιστημονικού φορέα» ή η πρόβλεψη εναλλακτικών οδών τεκμηριωμένης υποβολής αιτήματος, και
• η διατήρηση και ενίσχυση των υφιστάμενων εξαιρέσεων υπέρ των ασθενών με σπάνια νοσήματα.
Το άρθρο 4 αντικαθίσταται ως εξής:
Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
1. Η ένταξη φαρμακευτικών προϊόντων στο Ταμείο Καινοτομίας βασίζεται πρωτίστως:
o (α) στην τεκμηριωμένη κλινική αξία και το θεραπευτικό όφελος,
o (β) στην ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
o (γ) στη σοβαρότητα και σπανιότητα της νόσου.
2. Η ένταξη δεν περιορίζεται αποκλειστικά σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ως προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα (ATMP) ή χαρακτηρισμό PRIME, αλλά δύναται να περιλαμβάνει ιδίως:
o (α) ορφανά φάρμακα,
o (β) θεραπείες με αποδεδειγμένο υψηλό κλινικό όφελος,
o (γ) θεραπείες που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
3. Οι υφιστάμενες εξαιρέσεις του άρθρου 249 παρ. 2 του ν. 4512/2018, όπως ισχύει, ιδίως ως προς τα ορφανά φάρμακα, διατηρούνται και εφαρμόζονται αναλόγως.
4. Η ένταξη στο Ταμείο δεν εξαρτάται αποκλειστικά από την προηγούμενη καταγραφή του φαρμακευτικού προϊόντος στο σύστημα horizon scanning. Η μη καταγραφή δεν συνιστά λόγο αποκλεισμού, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
5. Η διαδικασία δύναται να εκκινεί:
(α) κατόπιν αιτήματος του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας,
(β) κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού,
(γ) κατόπιν εισήγησης εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα,
(δ) κατόπιν τεκμηριωμένης πρότασης επιστημονικού φορέα, όπως ειδικότερα ορίζεται.
6. Για τους σκοπούς του παρόντος, ως «επιστημονικός φορέας» νοείται νομικό πρόσωπο δημοσίου ή ιδιωτικού δικαίου με αποδεδειγμένη επιστημονική επάρκεια και θεσμικό ρόλο στον τομέα της υγείας, όπως επιστημονικές εταιρείες, πανεπιστημιακά ιδρύματα ή εξειδικευμένα κέντρα. Με απόφαση του Υπουργού Υγείας δύνανται να εξειδικεύονται τα σχετικά κριτήρια.
7. Η πρόσβαση των ασθενών στο Ταμείο δεν δύναται να εξαρτάται από την ύπαρξη ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. Σε περιπτώσεις μη ενεργοποίησης εκ μέρους του, η διαδικασία συνεχίζεται κανονικά βάσει των ανωτέρω εναλλακτικών οδών.
8. Για φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, εφαρμόζονται ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, λαμβανομένων υπόψη των ιδιαιτεροτήτων των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας χρήσης:
o (α) δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence),
o (β) δεδομένων μητρώων ασθενών,
o (γ) διεθνών κλινικών δεδομένων,
o (δ) δεδομένων από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς,
o (ε) surrogate endpoints.
Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
Ισχύον καθεστώς
Το άρθρο 247 του ν. 4512/2018 προβλέπει την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων (ΕΑΑΦΑΧ), με διακριτό ρόλο από την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης και το ΣΗΠ.
Προτεινόμενη διάταξη
Συστήνεται ενιαία Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης.
Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση, ως προς τη συγκέντρωση πολλαπλών αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο, εγείρει ζητήματα θεσμικής ισορροπίας και επαρκούς διασφάλισης της αντικειμενικότητας και ανεξαρτησίας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων. Η μη πρόβλεψη διακριτών ρόλων ενδέχεται να δημιουργήσει συνθήκες σύγκρουσης λειτουργιών, κατά παράβαση βασικών αρχών χρηστής διοίκησης.
Περαιτέρω, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδη έλλειψη ως προς τη διαφάνεια και τη συμμετοχικότητα της διαδικασίας, μη ευθυγραμμισμένη με τις επικρατούσες ευρωπαϊκές πρακτικές στο πλαίσιο της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA).
Προς αποκατάσταση της ανωτέρω υστέρησης, προτείνεται η ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών ( μέσω της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας για γενικά νοσήματα και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος για τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα), είτε ως τακτικού μέλους είτε, κατ’ ελάχιστον, με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, μέσω αντιπροσωπευτικών φορέων. Η ενσωμάτωση της εμπειρίας των ασθενών αποτελεί ουσιώδες στοιχείο για την ολοκληρωμένη αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας και κρίνεται αναγκαία, καθώς η βιωματική εμπειρία τους συμβάλλει ουσιαστικά στην αποτίμηση της πραγματικής αξίας μιας θεραπείας.
Επιπροσθέτως, για τη διασφάλιση της αποτελεσματικής και σύννομης λειτουργίας του οργάνου, κρίνεται αναγκαία η θέσπιση σαφών και δεσμευτικών προθεσμιών για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας (ενδεικτικώς 30–60 ημερών), καθώς και η πρόβλεψη συμμετοχής νομικού συμβούλου, προς υποστήριξη της κανονιστικής επάρκειας και της νομικής ασφάλειας των εκδιδόμενων πράξεων.
Για τα σπάνια νοσήματα, απαιτείται ρητή πρόβλεψη ειδικών και ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης (όπως αποδοχή μικρών δειγμάτων, χρήση surrogate endpoints και διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης – fast track), ώστε να αποφεύγεται ο αποκλεισμός ασθενών λόγω εγγενών περιορισμών των διαθέσιμων δεδομένων.
Ως προς τη διαχείριση των δεδομένων, απαιτείται η ρητή ανάθεση της σχετικής αρμοδιότητας σε δημόσιο φορέα (όπως π.χ. ΗΔΥΚΑ), με πρόβλεψη εγγυήσεων ποιότητας, ακεραιότητας και διαφάνειας των δεδομένων, καθώς και συμμόρφωσης με το ισχύον κανονιστικό πλαίσιο προστασίας προσωπικών δεδομένων.
Τέλος, επιβάλλεται η πρόβλεψη ειδικών διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη τις ιδιαιτερότητες αυτών, ιδίως ως προς το περιορισμένο μέγεθος δειγμάτων και τη φύση των διαθέσιμων κλινικών δεδομένων. Στο πλαίσιο αυτό, θα πρέπει να επιτρέπεται η χρήση εναλλακτικών μορφών τεκμηρίωσης, όπως surrogate endpoints, καθώς και η εφαρμογή ταχύτερων διαδικασιών αξιολόγησης, όπου συντρέχουν λόγοι επείγουσας ιατρικής ανάγκης.
Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας
Ισχύον καθεστώς
Η αξιολόγηση φαρμάκων προς αποζημίωση διενεργείται βάσει των άρθρων 247 επ. και 250 του ν. 4512/2018 από την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), ενώ ακολουθεί η διαδικασία διαπραγμάτευσης του άρθρου 254. Το ισχύον πλαίσιο δεν προβλέπει ενδιάμεσο στάδιο προσωρινής πρόσβασης με συλλογή δεδομένων και μεταγενέστερη επαναξιολόγηση, αλλά ένα ενιαίο σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης.
Προτεινόμενη διάταξη
Με το άρθρο 6 εισάγεται ειδική, πολυσταδιακή διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης, ένταξης, παραμονής και εξόδου φαρμακευτικών σκευασμάτων από το Ταμείο Καινοτομίας. Η διαδικασία περιλαμβάνει, μεταξύ άλλων, δήλωση προϊόντων στο horizon scanning, προσωρινό ορισμό τιμής, αξιολόγηση από την ΕΑΑΦΑΧ, δυνατότητα ένταξης σε περίπτωση «υψηλής αβεβαιότητας», συλλογή δεδομένων αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και χρήσης πόρων, και τελική διαπραγμάτευση μετά την έξοδο από το Ταμείο.
Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση, αντί να διευκολύνει, περιπλέκει την πρόσβαση των ασθενών, μετατρέποντάς την από ζήτημα ιατρικής ανάγκης σε μια πολυεπίπεδη διοικητική διαδικασία με σημαντικά εμπόδια.
Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής, αφήνοντας περιθώρια για αυθαίρετες ερμηνείες. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η έλλειψη εκτεταμένων δεδομένων είναι δομικό χαρακτηριστικό και όχι εξαίρεση. Η μη πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης κινδυνεύει να αποκλείσει εκ των πραγμάτων αυτούς τους ασθενείς από την πρόσβαση σε θεραπεία.
Επιπλέον, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας δημιουργεί ένα κρίσιμο σημείο συμφόρησης. Εάν ο ΚΑΚ δεν κινηθεί εγκαίρως ή δεν δραστηριοποιείται στη χώρα, οι ασθενείς στερούνται πρόσβασης όχι για ιατρικούς λόγους, αλλά λόγω διαδικαστικών ελλείψεων.
Ιδιαίτερα ανησυχητική είναι η πρόβλεψη για αυτόματη απόρριψη αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Η ευθύνη για τη λειτουργία του συστήματος μετακυλίεται άδικα στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει καμία δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Η διακοπή θεραπείας για τέτοιους λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή.
Εξίσου προβληματική είναι η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με τον κίνδυνο διακοπής για οικονομικούς ή διοικητικούς λόγους — μια πρακτική που είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά αδικαιολόγητη.
Τέλος, η απουσία σαφών χρονοδιαγραμμάτων, η αυξημένη πολυπλοκότητα και η έλλειψη επαρκών υποδομών ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση, υπονομεύοντας στην πράξη τον στόχο της έγκαιρης και ισότιμης φροντίδας.
Η προτεινόμενη ρύθμιση οφείλει να τροποποιηθεί ως εξής:
1. Η πρόσβαση των ασθενών σε θεραπεία δεν δύναται να εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικές, τεχνικές ή οικονομικές προϋποθέσεις, αλλά θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη.
2. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» ορίζεται ρητά, με πρόβλεψη ειδικών και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την εγγενή περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων.
3. Η διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης δεν εξαρτάται αποκλειστικά από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ). Σε περίπτωση μη υποβολής ή καθυστέρησης εκ μέρους του ΚΑΚ, προβλέπεται εναλλακτική διαδικασία ενεργοποίησης κατόπιν αιτήματος της ιατρικής κοινότητας ή αρμόδιων φορέων.
4. Καταργείται η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Σε κάθε περίπτωση, διασφαλίζεται ότι η μη συμμόρφωση τρίτων δεν συνεπάγεται διακοπή της θεραπείας του ασθενούς.
5. Η έναρξη και η συνέχιση της θεραπείας ασθενών που έχουν ήδη ενταχθεί δεν δύναται να εξαρτάται από την έκβαση διαπραγμάτευσης. Διασφαλίζεται η αδιάλειπτη πρόσβαση στη θεραπεία για όσο διάστημα υφίσταται ιατρική ένδειξη.
6. Θεσπίζονται σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια της διαδικασίας, καθώς και πρόβλεψη για την ανάπτυξη επαρκούς υποδομής, συμπεριλαμβανομένων πιστοποιημένων κέντρων χορήγησης όπου απαιτείται.
Επιμέρους Σχόλια
1. Διαφάνεια, ροή διαδικασίας και χρονοδιαγράμματα
• Απαιτείται πλήρης αποσαφήνιση της διαδικασίας και των επιμέρους σταδίων.
• Να θεσπιστούν σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια αξιολόγησης και ένταξης.
• Να διευκρινιστεί ρητά εάν η διαδικασία εκκινεί με πρωτοβουλία του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ή της Διοίκησης.
2. Υψηλή αβεβαιότητα και σπάνια νοσήματα
• Να οριστεί ρητά η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας».
• Να προβλεφθούν ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα.
• Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτές πηγές τεκμηρίωσης:
o real-world evidence (RWE)
o δεδομένα μητρώων ασθενών
o διεθνή κλινικά δεδομένα
o δεδομένα από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς
o surrogate endpoints
3. Εξάρτηση από τον ΚΑΚ
• Η πρόσβαση των ασθενών δεν πρέπει να εξαρτάται από διοικητικές ή εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ.
• Να διασφαλιστεί η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και χωρίς αποκλειστική πρωτοβουλία του ΚΑΚ.
4. Προσωρινή τιμή και τιμολόγηση
• Να διευκρινιστεί εάν η προσωρινή τιμή είναι δημοσιευμένη ή εσωτερική.
• Να αποφευχθεί η διπλή εφαρμογή εξωτερικής τιμολόγησης.
• Να μην πραγματοποιείται ανακοστολόγηση κατά την περίοδο παραμονής στο Ταμείο.
5. Δείκτες και δεδομένα αξιολόγησης
• Οι δείκτες να περιλαμβάνουν όχι μόνο κλινικά δεδομένα αλλά και:
o λειτουργικότητα
o ποιότητα ζωής
o εμπειρία ασθενών και οικογενειών
6. Πιστοποιημένα κέντρα
• Να οριστούν αρμόδια αρχή, διαδικασία και σαφή χρονοδιαγράμματα πιστοποίησης.
• Να προβλεφθεί μεταβατική υποστήριξη για τη δημιουργία κατάλληλων υποδομών.
• Η έλλειψη πιστοποιημένων κέντρων δεν πρέπει να οδηγεί σε αποκλεισμό ασθενών.
7. Μη μετακύλιση ευθύνης στον ασθενή
• Να καταργηθεί η πρόβλεψη αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη καταχώρισης δεδομένων.
• Να προβλεφθούν:
o ειδοποιήσεις
o εύλογη προθεσμία συμμόρφωσης
o δυνατότητα αναδρομικής συμπλήρωσης δεδομένων
• Να διασφαλιστεί ότι ο ασθενής δεν υφίσταται συνέπειες για παραλείψεις τρίτων.
8. Θεραπευτική συνέχεια
• Να κατοχυρωθεί ρητά ότι ασθενής που ξεκινά θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται πλήρως.
• Η αποτυχία διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγεί σε διακοπή θεραπείας.
• Η θεραπευτική συνέχεια αποτελεί θεμελιώδη υποχρέωση του συστήματος υγείας.
9. Νέες ενδείξεις και επικαιροποίηση
• Να προβλεφθεί ταχεία διαδικασία για επέκταση ενδείξεων χωρίς πλήρη επανεκκίνηση της αξιολόγησης.
10. Ποσοτικοί περιορισμοί
• Ο αριθμός ασθενών δεν πρέπει να λειτουργεί ως έμμεσος δημοσιονομικός περιορισμός.
• Η πρόσβαση πρέπει να βασίζεται αποκλειστικά στην ιατρική ανάγκη.
11. Κυρώσεις και υποχρεώσεις ΚΑΚ
• Να επανεξεταστεί η υποχρέωση δωρεάν παροχής χωρίς χρονικό περιορισμό.
• Να απαλειφθεί η πρόβλεψη ποινικής ευθύνης του νομίμου εκπροσώπου.
Συνολική θέση
Το άρθρο 6, όπως προτείνεται, ενέχει σοβαρό κίνδυνο να μετατρέψει το Ταμείο Καινοτομίας από μηχανισμό διευκόλυνσης της πρόσβασης σε μηχανισμό φιλτραρίσματος και αποκλεισμού ασθενών. Αντί να επιταχύνει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, εισάγει ένα σύνθετο και πολυεπίπεδο πλαίσιο, το οποίο εξαρτά την πρόσβαση από διοικητικές, τεχνικές και οικονομικές προϋποθέσεις, απομακρύνοντάς την από τη θεμελιώδη αρχή της ιατρικής αναγκαιότητας.
Η απουσία σαφών ορισμών, ιδίως ως προς την έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας», σε συνδυασμό με την έλλειψη προσαρμοσμένων κριτηρίων για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, δημιουργεί τον κίνδυνο συστηματικού αποκλεισμού ασθενών για τους οποίους η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων αποτελεί εγγενές χαρακτηριστικό της νόσου και όχι εξαίρεση.
Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες τρίτων, και ιδίως του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), καθώς και η σύνδεση της πρόσβασης με την έκβαση διαπραγματεύσεων, εισάγουν κρίσιμα σημεία αστοχίας του συστήματος. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η πρόσβαση μπορεί να παρεμποδιστεί ή να διακοπεί για λόγους άσχετους με την κλινική ανάγκη των ασθενών.
Ιδιαίτερα προβληματικές είναι οι προβλέψεις που μετακυλίουν την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, όπως η αυτοδίκαιη απόρριψη αποζημίωσης λόγω διοικητικών ελλείψεων, καθώς και η απουσία εγγυήσεων για τη συνέχιση της θεραπείας. Η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά μη αποδεκτή.
Επιπλέον, η έλλειψη σαφών και δεσμευτικών χρονοδιαγραμμάτων, η πολυπλοκότητα των διαδικασιών και η απουσία επαρκών υποδομών, όπως πιστοποιημένα κέντρα, ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση.
Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία η ουσιαστική αναθεώρηση του άρθρου, με στόχο:
• τη διασφάλιση ότι η πρόσβαση θεμελιώνεται στην ιατρική ανάγκη και όχι σε διοικητικές ή εμπορικές προϋποθέσεις,
• την πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης, ιδίως για σπάνια νοσήματα και προηγμένες θεραπείες,
• τη διασφάλιση της δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών τρίτων,
• την κατοχύρωση της θεραπευτικής συνέχειας χωρίς εξαιρέσεις, και
• την ενίσχυση της διαφάνειας, της προβλεψιμότητας και της λειτουργικότητας του συστήματος μέσω σαφών κανόνων και υποδομών.
Η πρόσβαση των ασθενών, ιδίως των ασθενών με σπάνια νοσήματα, δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, καθυστερήσεις, ενέργειες τρίτων ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπευτική συνέχεια πρέπει να κατοχυρωθεί ρητά και χωρίς εξαιρέσεις.
Ο Σύλλογος Ασθενών και Φίλων Πασχόντων από Κληρονομικά Μεταβολικά Νοσήματα ¨ΚΡΙΚΟΣ ΖΩΗΣ» http://www.krikoszois.gr, είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Θεσ/νίκη και με πανελλήνια εμβέλεια..
Είναι ο κύριος συνήγορος ευρέως φάσματος κληρονομικών μεταβολικών νοσημάτων (ΚΜΝ) στην Ελλάδα εκπροσωπώντας παιδιά και ενήλικες πάσχοντες και των οικογενειών τους. Το καθέ νόσημα είναι υπερ-σπάνιο με πολύ μικρό αριθμό πασχόντων σε κάθε χώρα, αλλά συνολικά είναι πολλά (~1500 νοσήματα).
Τα ΚΜΝ αποτελούν 25% των σπανίων νοσημάτων και ο ΚΡΙΚΟΣ ΖΩΗΣ είναι ιδρυτικό μέλος της Ε.Σ.Α.Ε. Είναι μέλος της επιτροπής συλλόγων ασθενών του MetabERN (European Research Νetwork for Metabolic Diseases), του Teddy Network με ίδρυση Ελληνικού σωματείου νεαρών ασθενών το Kids Rare Hellas, του Παγκόσμιου Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (Rare Diseases International) και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS).
Τα κληρονομικά μεταβολικά νοσήματα (ΚΜΝ) είναι εφ’ όρου ζωής, εξελισσόμενα, δυνητικά θανατηφόρα χρόνια νοσήματα που μπορούν να εκδηλωθούν σε οποιαδήποτε ηλικία. Είναι πολυσυστημικά νοσήματα που οφείλονται στη συσσώρευση τοξικών μεταβολιτών και πρόκληση βλαβών σε οποιοδήποτε οργανικό σύστημα, και σε οποιαδήποτε ηλικία. Ως εκ τούτου άπτονται πολλών ειδικοτήτων. Τα περισσότερα ΚΜΝ κληρονομούνται όπως η μεσογειακή αναιμία (οι γονείς φορείς με 25% πιθανότητα σε κάθε εγκυμοσύνη να γεννηθεί πάσχον παιδί).
Σήμερα τα περισσότερα ΚΜΝ είναι χωρίς θεραπεία αλλά η σημαντική πρόοδος της έρευνας για καινοτόμες θεραπείες έχει σαν αποτέλεσμα αρκετά ΚΜΝ να βρίσκονται σε προχωρημένα στάδια ανάπτυξης γονιδιακών και άλλων στοχευμένων θεραπειών. Για την προστασία της ζωής αυτών των ασθενών, είναι επιτακτική ανάγκη η ένταξη τους στο νέο Ταμείο Καινοτομίας ώστε να διασφαλιστεί η έγκαιρη πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες.
Τα ΚΜΝ με τις προαναφερόμενες προοπτικές θεραπείας και με πάσχοντες στην Ελλάδα είναι οι:
Carbamylphosphate Synthetase1 deficiency)ORPHA 147, ( Ornithino-transcarbamylase deficiency (OTC) ORPHA 664, Argininosuccinate synthetase deficiency ORPHA 23, Citrullinemia ORPHA 187, Propionic Acidemia/uria) ORPHA 35, Methylmalonic acidemia/uria ORPHA 29355, Glycogenosis type 1a ORPHA79258 , Glycogenosis type 1b ORPHA:79259, Glycogenosis type 9ORPHA 370, Tyrosinemia type 1OPRHA 882, Cystinosis ORPHA 411629, Mucopolysaccharidosis type 1 ORPHA 579, Mucopolysaccharidosis type II ORPHA 580 , Mucopolysaccharidosis type IIIB ORPHA 79270, Mucopolysaccharidosis type IVB ORPHA309310, Gaucher disease1 ORPHA 77259, Gaucher disease2 ORPHA 77260, Niemann-Pick C disease ORPHA:646, Congenital Disorders of Glycosylation PMM2-CDG ORPHA:79318, VLCAD ORPHA 26793, MSUD Maple Syrup urine Diseases ORPHA 511, Succinic semialdehyde deficiency ORPHA 22, Primary hyperoxaluria type I ORPHA 93598, Pompe disease Glycogenosis type Ι ORPHA 365, Wolman/cholesterol ester storage disease ORPHA 75233, Batten’s diseases(ceroid lipofuscinosis)ORPHA 79264, Fabry disease ORPHA 324, Smith Lemlie-Opitz syndrome (SLO) ORPHA 818, Purine nucleoside phosphorylase deficiency (PNP), ORPHA 760, Hyperornithinemia (Gyrate atrophy) ORPHA 414, Nonketotic hyperglycinaemia(NKH)ORPHA 407, Cystathionine beta-synthase deficiency (CBS) ORPHA 394 Cerebral creatine deficiency X-linked ORPHA 52053, Mucolipidosis type II ORPHA 576.
Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
Ισχύον καθεστώς
Κατά το ισχύον πλαίσιο, τα κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων καθορίζονται από το άρθρο 249 του ν. 4512/2018, όπως τροποποιήθηκε με το άρθρο 19 του ν. 5161/2024. Φαρμακευτικά προϊόντα που τελούν σε περίοδο προστασίας δεδομένων υπάγονται σε αξιολόγηση μόνον εφόσον αποζημιώνονται σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) συγκεκριμένα κράτη μέλη, με ρητές εξαιρέσεις, μεταξύ άλλων για ορφανά φάρμακα και φάρμακα έκτακτης εισαγωγής μέσω ΙΦΕΤ.
Προτεινόμενη διάταξη
Με το άρθρο 4 εισάγονται νέα, αυστηρά και σωρευτικά κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία περιλαμβάνουν τον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ATMP ή PRIME, την προηγούμενη ένταξή του στο σύστημα horizon scanning, την υποβολή αιτήματος από επίσημο επιστημονικό φορέα και τη δέσμευση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας.
Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση του άρθρου 4 εισάγει ένα νέο σύστημα σωρευτικών και περιοριστικών κριτηρίων ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, το οποίο, αντί να εξειδικεύει και να βελτιώνει το υφιστάμενο πλαίσιο, οδηγεί σε ουσιώδη συρρίκνωση του πεδίου εφαρμογής του. Η μετατόπιση του κέντρου αξιολόγησης από την τεκμηριωμένη κλινική αξία και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη προς τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης (όπως ο χαρακτηρισμός ως ATMP ή PRIME) και διοικητικές προϋποθέσεις, δεν τεκμηριώνεται επαρκώς και ενδέχεται να αντίκειται στην αρχή της αναλογικότητας.
Ιδίως, ο αποκλεισμός φαρμάκων που δεν φέρουν τους ανωτέρω χαρακτηρισμούς, ανεξαρτήτως της αποδεδειγμένης θεραπευτικής τους αξίας, δημιουργεί αδικαιολόγητο περιορισμό πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Η μη ρητή διατήρηση των εξαιρέσεων του ισχύοντος πλαισίου (ιδίως για ορφανά φάρμακα) συνιστά οπισθοδρόμηση ως προς το επίπεδο προστασίας και ενισχύει τον κίνδυνο αποκλεισμού ευάλωτων ομάδων ασθενών.
Περαιτέρω, η σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο με την προηγούμενη καταγραφή στο σύστημα horizon scanning μεταβάλλει τη φύση ενός εργαλείου διοικητικής πρόβλεψης σε προϋπόθεση ουσιαστικής πρόσβασης, γεγονός που δεν συνάδει με τον σκοπό του. Η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), ήδη από το στάδιο αυτό, εισάγει παράγοντες εξωγενείς προς την ιατρική αξιολόγηση και ενδέχεται να οδηγήσει σε άνιση μεταχείριση ασθενών, ιδίως σε περιπτώσεις περιορισμένης εμπορικής παρουσίας.
Επιπλέον, η απαίτηση υποβολής αιτήματος από «επίσημο επιστημονικό φορέα», χωρίς σαφή νομικό ορισμό της έννοιας αυτής, δημιουργεί ασάφεια και περιθώριο αυθαίρετης εφαρμογής, επιβαρύνοντας τη διαδικασία με πρόσθετο γραφειοκρατικό στάδιο αμφίβολης προστιθέμενης αξίας. Η μη αναγνώριση εναλλακτικών μορφών τεκμηριωμένης εισήγησης, όπως από θεράποντες ιατρούς ή εξειδικευμένα κέντρα αναφοράς, περιορίζει αδικαιολόγητα την ευελιξία του συστήματος.
Υπό τα ανωτέρω, η προτεινόμενη διάταξη, στο σύνολό της, ενδέχεται να αντίκειται στις αρχές της ισότητας, της αναλογικότητας και της καθολικής πρόσβασης στις υπηρεσίες υγείας, καθόσον εισάγει μη αναγκαίους και δυσανάλογους περιορισμούς στην πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες.
Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία:
η διεύρυνση του πεδίου εφαρμογής του Ταμείου, με ρητή πρόβλεψη ένταξης και για ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης,
η αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά κριτήρια κατηγοριοποίησης και διοικητικές προϋποθέσεις,
η διασφάλιση δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών του ΚΑΚ,
η σαφής οριοθέτηση της έννοιας του «επιστημονικού φορέα» ή η πρόβλεψη εναλλακτικών οδών τεκμηριωμένης υποβολής αιτήματος, και
η διατήρηση και ενίσχυση των υφιστάμενων εξαιρέσεων υπέρ των ασθενών με σπάνια νοσήματα.
Το άρθρο 4 αντικαθίσταται ως εξής:
Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
Η ένταξη φαρμακευτικών προϊόντων στο Ταμείο Καινοτομίας βασίζεται πρωτίστως:
(α) στην τεκμηριωμένη κλινική αξία και το θεραπευτικό όφελος,
(β) στην ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
(γ) στη σοβαρότητα και σπανιότητα της νόσου.
Η ένταξη δεν περιορίζεται αποκλειστικά σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ως προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα (ATMP) ή χαρακτηρισμό PRIME, αλλά δύναται να περιλαμβάνει ιδίως:
(α) ορφανά φάρμακα,
(β) θεραπείες με αποδεδειγμένο υψηλό κλινικό όφελος,
(γ) θεραπείες που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
Οι υφιστάμενες εξαιρέσεις του άρθρου 249 παρ. 2 του ν. 4512/2018, όπως ισχύει, ιδίως ως προς τα ορφανά φάρμακα, διατηρούνται και εφαρμόζονται αναλόγως.
Η ένταξη στο Ταμείο δεν εξαρτάται αποκλειστικά από την προηγούμενη καταγραφή του φαρμακευτικού προϊόντος στο σύστημα horizon scanning. Η μη καταγραφή δεν συνιστά λόγο αποκλεισμού, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
Η διαδικασία δύναται να εκκινεί:
(α) κατόπιν αιτήματος του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας,
(β) κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού,
(γ) κατόπιν εισήγησης εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα,
(δ) κατόπιν τεκμηριωμένης πρότασης επιστημονικού φορέα, όπως ειδικότερα ορίζεται.
Για τους σκοπούς του παρόντος, ως «επιστημονικός φορέας» νοείται νομικό πρόσωπο δημοσίου ή ιδιωτικού δικαίου με αποδεδειγμένη επιστημονική επάρκεια και θεσμικό ρόλο στον τομέα της υγείας, όπως επιστημονικές εταιρείες, πανεπιστημιακά ιδρύματα ή εξειδικευμένα κέντρα. Με απόφαση του Υπουργού Υγείας δύνανται να εξειδικεύονται τα σχετικά κριτήρια.
Η πρόσβαση των ασθενών στο Ταμείο δεν δύναται να εξαρτάται από την ύπαρξη ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. Σε περιπτώσεις μη ενεργοποίησης εκ μέρους του, η διαδικασία συνεχίζεται κανονικά βάσει των ανωτέρω εναλλακτικών οδών.
Για φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, εφαρμόζονται ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, λαμβανομένων υπόψη των ιδιαιτεροτήτων των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας χρήσης:
(α) δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence),
(β) δεδομένων μητρώων ασθενών,
(γ) διεθνών κλινικών δεδομένων,
(δ) δεδομένων από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς,
(ε) surrogate endpoints.
Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
Ισχύον καθεστώς
Το άρθρο 247 του ν. 4512/2018 προβλέπει την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων (ΕΑΑΦΑΧ), με διακριτό ρόλο από την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης και το ΣΗΠ.
Προτεινόμενη διάταξη
Συστήνεται ενιαία Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης.
Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση, ως προς τη συγκέντρωση πολλαπλών αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο, εγείρει ζητήματα θεσμικής ισορροπίας και επαρκούς διασφάλισης της αντικειμενικότητας και ανεξαρτησίας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων. Η μη πρόβλεψη διακριτών ρόλων ενδέχεται να δημιουργήσει συνθήκες σύγκρουσης λειτουργιών, κατά παράβαση βασικών αρχών χρηστής διοίκησης.
Περαιτέρω, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδη έλλειψη ως προς τη διαφάνεια και τη συμμετοχικότητα της διαδικασίας, μη ευθυγραμμισμένη με τις επικρατούσες ευρωπαϊκές πρακτικές στο πλαίσιο της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA).
Προς αποκατάσταση της ανωτέρω υστέρησης, προτείνεται η ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών ( μέσω της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας για γενικά νοσήματα και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος για τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα), είτε ως τακτικού μέλους είτε, κατ’ ελάχιστον, με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, μέσω αντιπροσωπευτικών φορέων. Η ενσωμάτωση της εμπειρίας των ασθενών αποτελεί ουσιώδες στοιχείο για την ολοκληρωμένη αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας και κρίνεται αναγκαία, καθώς η βιωματική εμπειρία τους συμβάλλει ουσιαστικά στην αποτίμηση της πραγματικής αξίας μιας θεραπείας.
Επιπροσθέτως, για τη διασφάλιση της αποτελεσματικής και σύννομης λειτουργίας του οργάνου, κρίνεται αναγκαία η θέσπιση σαφών και δεσμευτικών προθεσμιών για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας (ενδεικτικώς 30–60 ημερών), καθώς και η πρόβλεψη συμμετοχής νομικού συμβούλου, προς υποστήριξη της κανονιστικής επάρκειας και της νομικής ασφάλειας των εκδιδόμενων πράξεων.
Για τα σπάνια νοσήματα, απαιτείται ρητή πρόβλεψη ειδικών και ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης (όπως αποδοχή μικρών δειγμάτων, χρήση surrogate endpoints και διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης – fast track), ώστε να αποφεύγεται ο αποκλεισμός ασθενών λόγω εγγενών περιορισμών των διαθέσιμων δεδομένων.
Ως προς τη διαχείριση των δεδομένων, απαιτείται η ρητή ανάθεση της σχετικής αρμοδιότητας σε δημόσιο φορέα (όπως π.χ. ΗΔΥΚΑ), με πρόβλεψη εγγυήσεων ποιότητας, ακεραιότητας και διαφάνειας των δεδομένων, καθώς και συμμόρφωσης με το ισχύον κανονιστικό πλαίσιο προστασίας προσωπικών δεδομένων.
Τέλος, επιβάλλεται η πρόβλεψη ειδικών διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη τις ιδιαιτερότητες αυτών, ιδίως ως προς το περιορισμένο μέγεθος δειγμάτων και τη φύση των διαθέσιμων κλινικών δεδομένων. Στο πλαίσιο αυτό, θα πρέπει να επιτρέπεται η χρήση εναλλακτικών μορφών τεκμηρίωσης, όπως surrogate endpoints, καθώς και η εφαρμογή ταχύτερων διαδικασιών αξιολόγησης, όπου συντρέχουν λόγοι επείγουσας ιατρικής ανάγκης.
Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας
Ισχύον καθεστώς
Η αξιολόγηση φαρμάκων προς αποζημίωση διενεργείται βάσει των άρθρων 247 επ. και 250 του ν. 4512/2018 από την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), ενώ ακολουθεί η διαδικασία διαπραγμάτευσης του άρθρου 254. Το ισχύον πλαίσιο δεν προβλέπει ενδιάμεσο στάδιο προσωρινής πρόσβασης με συλλογή δεδομένων και μεταγενέστερη επαναξιολόγηση, αλλά ένα ενιαίο σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης.
Προτεινόμενη διάταξη
Με το άρθρο 6 εισάγεται ειδική, πολυσταδιακή διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης, ένταξης, παραμονής και εξόδου φαρμακευτικών σκευασμάτων από το Ταμείο Καινοτομίας. Η διαδικασία περιλαμβάνει, μεταξύ άλλων, δήλωση προϊόντων στο horizon scanning, προσωρινό ορισμό τιμής, αξιολόγηση από την ΕΑΑΦΑΧ, δυνατότητα ένταξης σε περίπτωση «υψηλής αβεβαιότητας», συλλογή δεδομένων αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και χρήσης πόρων, και τελική διαπραγμάτευση μετά την έξοδο από το Ταμείο.
Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση, αντί να διευκολύνει, περιπλέκει την πρόσβαση των ασθενών, μετατρέποντάς την από ζήτημα ιατρικής ανάγκης σε μια πολυεπίπεδη διοικητική διαδικασία με σημαντικά εμπόδια.
Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής, αφήνοντας περιθώρια για αυθαίρετες ερμηνείες. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η έλλειψη εκτεταμένων δεδομένων είναι δομικό χαρακτηριστικό και όχι εξαίρεση. Η μη πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης κινδυνεύει να αποκλείσει εκ των πραγμάτων αυτούς τους ασθενείς από την πρόσβαση σε θεραπεία.
Επιπλέον, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας δημιουργεί ένα κρίσιμο σημείο συμφόρησης. Εάν ο ΚΑΚ δεν κινηθεί εγκαίρως ή δεν δραστηριοποιείται στη χώρα, οι ασθενείς στερούνται πρόσβασης όχι για ιατρικούς λόγους, αλλά λόγω διαδικαστικών ελλείψεων.
Ιδιαίτερα ανησυχητική είναι η πρόβλεψη για αυτόματη απόρριψη αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Η ευθύνη για τη λειτουργία του συστήματος μετακυλίεται άδικα στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει καμία δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Η διακοπή θεραπείας για τέτοιους λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή.
Εξίσου προβληματική είναι η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με τον κίνδυνο διακοπής για οικονομικούς ή διοικητικούς λόγους — μια πρακτική που είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά αδικαιολόγητη.
Τέλος, η απουσία σαφών χρονοδιαγραμμάτων, η αυξημένη πολυπλοκότητα και η έλλειψη επαρκών υποδομών ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση, υπονομεύοντας στην πράξη τον στόχο της έγκαιρης και ισότιμης φροντίδας.
Η προτεινόμενη ρύθμιση οφείλει να τροποποιηθεί ως εξής:
Η πρόσβαση των ασθενών σε θεραπεία δεν δύναται να εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικές, τεχνικές ή οικονομικές προϋποθέσεις, αλλά θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη.
Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» ορίζεται ρητά, με πρόβλεψη ειδικών και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την εγγενή περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων.
Η διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης δεν εξαρτάται αποκλειστικά από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ). Σε περίπτωση μη υποβολής ή καθυστέρησης εκ μέρους του ΚΑΚ, προβλέπεται εναλλακτική διαδικασία ενεργοποίησης κατόπιν αιτήματος της ιατρικής κοινότητας ή αρμόδιων φορέων.
Καταργείται η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Σε κάθε περίπτωση, διασφαλίζεται ότι η μη συμμόρφωση τρίτων δεν συνεπάγεται διακοπή της θεραπείας του ασθενούς.
Η έναρξη και η συνέχιση της θεραπείας ασθενών που έχουν ήδη ενταχθεί δεν δύναται να εξαρτάται από την έκβαση διαπραγμάτευσης. Διασφαλίζεται η αδιάλειπτη πρόσβαση στη θεραπεία για όσο διάστημα υφίσταται ιατρική ένδειξη.
Θεσπίζονται σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια της διαδικασίας, καθώς και πρόβλεψη για την ανάπτυξη επαρκούς υποδομής, συμπεριλαμβανομένων πιστοποιημένων κέντρων χορήγησης όπου απαιτείται.
Επιμέρους Σχόλια
1. Διαφάνεια, ροή διαδικασίας και χρονοδιαγράμματα
Απαιτείται πλήρης αποσαφήνιση της διαδικασίας και των επιμέρους σταδίων.
Να θεσπιστούν σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια αξιολόγησης
Είμαι πάσχουσα από Οικογενή Υπερχοληστερολαιμία και έχω ένα γιό που νοσεί από την πάθηση έχοντας την Ομόζυγη μορφή, εδώ και 12 χρόνια λαμβάνει καινοτόμα θεραπεία (ορφανό φάρμακο) με εξαιρετικά αποτελέσματα έχοντας «σχεδόν» μια φυσιολογική ζωή. Δεν θέλω και δεν μπορώ να σκεφτώ ότι θα υπάρξει στιγμή που δεν θα έχει πρόσβαση στη θεραπεία του ή σε κάποια άλλη καινοτόμο θεραπεία που θα έχει καλλίτερα αποτελέσματα. Η Πολιτεία οφείλει να αγκαλιάζει και να προστατεύει αυτή την ευαίσθητη ομάδα ανθρώπων, με στοργή και κατανόηση. Εύχομαι οι ειδικοί που θα πάρουν στα χέρια τους αυτούς τους σχολιασμούς να σκεφτούν με την καρδιά τους και να νοιώσουν ότι δεν είμαστε απλοί αριθμοί αλλά άνθρωποι με τις ίδιες με αυτούς ανάγκες «Δικαίωμα στη ζωή με ποιότητα».
Ο «ΕΛΛΗΝΙΚΟΣ ΣΥΛΛΟΓΟΣ ΓΙΑ ΤΗΝ ΑΤΑΞΙΑ ΤΟΥ ΦΡΙΝΤΡΙΧ» είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα τη Θεσσαλονίκη και εκπροσωπεί ασθενείς με Αταξία Φρίντριχ από όλη τη χώρα.
Τα σπάνια νοσήματα:
50% Είναι Παιδιά
30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
35% Βρεφική Θνησιμότητα
95% Χωρίς Θεραπεία
500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες
Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
Ισχύον καθεστώς
Κατά το ισχύον πλαίσιο, τα κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων καθορίζονται από το άρθρο 249 του ν. 4512/2018, όπως τροποποιήθηκε με το άρθρο 19 του ν. 5161/2024. Φαρμακευτικά προϊόντα που τελούν σε περίοδο προστασίας δεδομένων υπάγονται σε αξιολόγηση μόνον εφόσον αποζημιώνονται σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) συγκεκριμένα κράτη μέλη, με ρητές εξαιρέσεις, μεταξύ άλλων για ορφανά φάρμακα και φάρμακα έκτακτης εισαγωγής μέσω ΙΦΕΤ.
Προτεινόμενη διάταξη
Με το άρθρο 4 εισάγονται νέα, αυστηρά και σωρευτικά κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία περιλαμβάνουν τον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ATMP ή PRIME, την προηγούμενη ένταξή του στο σύστημα horizon scanning, την υποβολή αιτήματος από επίσημο επιστημονικό φορέα και τη δέσμευση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας.
Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση του άρθρου 4 εισάγει ένα νέο σύστημα σωρευτικών και περιοριστικών κριτηρίων ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, το οποίο, αντί να εξειδικεύει και να βελτιώνει το υφιστάμενο πλαίσιο, οδηγεί σε ουσιώδη συρρίκνωση του πεδίου εφαρμογής του. Η μετατόπιση του κέντρου αξιολόγησης από την τεκμηριωμένη κλινική αξία και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη προς τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης (όπως ο χαρακτηρισμός ως ATMP ή PRIME) και διοικητικές προϋποθέσεις, δεν τεκμηριώνεται επαρκώς και ενδέχεται να αντίκειται στην αρχή της αναλογικότητας.
Ιδίως, ο αποκλεισμός φαρμάκων που δεν φέρουν τους ανωτέρω χαρακτηρισμούς, ανεξαρτήτως της αποδεδειγμένης θεραπευτικής τους αξίας, δημιουργεί αδικαιολόγητο περιορισμό πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Η μη ρητή διατήρηση των εξαιρέσεων του ισχύοντος πλαισίου (ιδίως για ορφανά φάρμακα) συνιστά οπισθοδρόμηση ως προς το επίπεδο προστασίας και ενισχύει τον κίνδυνο αποκλεισμού ευάλωτων ομάδων ασθενών.
Περαιτέρω, η σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο με την προηγούμενη καταγραφή στο σύστημα horizon scanning μεταβάλλει τη φύση ενός εργαλείου διοικητικής πρόβλεψης σε προϋπόθεση ουσιαστικής πρόσβασης, γεγονός που δεν συνάδει με τον σκοπό του. Η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), ήδη από το στάδιο αυτό, εισάγει παράγοντες εξωγενείς προς την ιατρική αξιολόγηση και ενδέχεται να οδηγήσει σε άνιση μεταχείριση ασθενών, ιδίως σε περιπτώσεις περιορισμένης εμπορικής παρουσίας.
Επιπλέον, η απαίτηση υποβολής αιτήματος από «επίσημο επιστημονικό φορέα», χωρίς σαφή νομικό ορισμό της έννοιας αυτής, δημιουργεί ασάφεια και περιθώριο αυθαίρετης εφαρμογής, επιβαρύνοντας τη διαδικασία με πρόσθετο γραφειοκρατικό στάδιο αμφίβολης προστιθέμενης αξίας. Η μη αναγνώριση εναλλακτικών μορφών τεκμηριωμένης εισήγησης, όπως από θεράποντες ιατρούς ή εξειδικευμένα κέντρα αναφοράς, περιορίζει αδικαιολόγητα την ευελιξία του συστήματος.
Υπό τα ανωτέρω, η προτεινόμενη διάταξη, στο σύνολό της, ενδέχεται να αντίκειται στις αρχές της ισότητας, της αναλογικότητας και της καθολικής πρόσβασης στις υπηρεσίες υγείας, καθόσον εισάγει μη αναγκαίους και δυσανάλογους περιορισμούς στην πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες.
Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία:
• η διεύρυνση του πεδίου εφαρμογής του Ταμείου, με ρητή πρόβλεψη ένταξης και για ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης,
• η αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά κριτήρια κατηγοριοποίησης και διοικητικές προϋποθέσεις,
• η διασφάλιση δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών του ΚΑΚ,
• η σαφής οριοθέτηση της έννοιας του «επιστημονικού φορέα» ή η πρόβλεψη εναλλακτικών οδών τεκμηριωμένης υποβολής αιτήματος, και
• η διατήρηση και ενίσχυση των υφιστάμενων εξαιρέσεων υπέρ των ασθενών με σπάνια νοσήματα.
Το άρθρο 4 αντικαθίσταται ως εξής:
Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
1. Η ένταξη φαρμακευτικών προϊόντων στο Ταμείο Καινοτομίας βασίζεται πρωτίστως:
o (α) στην τεκμηριωμένη κλινική αξία και το θεραπευτικό όφελος,
o (β) στην ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
o (γ) στη σοβαρότητα και σπανιότητα της νόσου.
2. Η ένταξη δεν περιορίζεται αποκλειστικά σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ως προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα (ATMP) ή χαρακτηρισμό PRIME, αλλά δύναται να περιλαμβάνει ιδίως:
o (α) ορφανά φάρμακα,
o (β) θεραπείες με αποδεδειγμένο υψηλό κλινικό όφελος,
o (γ) θεραπείες που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
3. Οι υφιστάμενες εξαιρέσεις του άρθρου 249 παρ. 2 του ν. 4512/2018, όπως ισχύει, ιδίως ως προς τα ορφανά φάρμακα, διατηρούνται και εφαρμόζονται αναλόγως.
4. Η ένταξη στο Ταμείο δεν εξαρτάται αποκλειστικά από την προηγούμενη καταγραφή του φαρμακευτικού προϊόντος στο σύστημα horizon scanning. Η μη καταγραφή δεν συνιστά λόγο αποκλεισμού, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
5. Η διαδικασία δύναται να εκκινεί:
(α) κατόπιν αιτήματος του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας,
(β) κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού,
(γ) κατόπιν εισήγησης εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα,
(δ) κατόπιν τεκμηριωμένης πρότασης επιστημονικού φορέα, όπως ειδικότερα ορίζεται.
6. Για τους σκοπούς του παρόντος, ως «επιστημονικός φορέας» νοείται νομικό πρόσωπο δημοσίου ή ιδιωτικού δικαίου με αποδεδειγμένη επιστημονική επάρκεια και θεσμικό ρόλο στον τομέα της υγείας, όπως επιστημονικές εταιρείες, πανεπιστημιακά ιδρύματα ή εξειδικευμένα κέντρα. Με απόφαση του Υπουργού Υγείας δύνανται να εξειδικεύονται τα σχετικά κριτήρια.
7. Η πρόσβαση των ασθενών στο Ταμείο δεν δύναται να εξαρτάται από την ύπαρξη ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. Σε περιπτώσεις μη ενεργοποίησης εκ μέρους του, η διαδικασία συνεχίζεται κανονικά βάσει των ανωτέρω εναλλακτικών οδών.
8. Για φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, εφαρμόζονται ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, λαμβανομένων υπόψη των ιδιαιτεροτήτων των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας χρήσης:
o (α) δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence),
o (β) δεδομένων μητρώων ασθενών,
o (γ) διεθνών κλινικών δεδομένων,
o (δ) δεδομένων από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς,
o (ε) surrogate endpoints.
Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
Ισχύον καθεστώς
Το άρθρο 247 του ν. 4512/2018 προβλέπει την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων (ΕΑΑΦΑΧ), με διακριτό ρόλο από την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης και το ΣΗΠ.
Προτεινόμενη διάταξη
Συστήνεται ενιαία Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης.
Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση, ως προς τη συγκέντρωση πολλαπλών αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο, εγείρει ζητήματα θεσμικής ισορροπίας και επαρκούς διασφάλισης της αντικειμενικότητας και ανεξαρτησίας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων. Η μη πρόβλεψη διακριτών ρόλων ενδέχεται να δημιουργήσει συνθήκες σύγκρουσης λειτουργιών, κατά παράβαση βασικών αρχών χρηστής διοίκησης.
Περαιτέρω, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδη έλλειψη ως προς τη διαφάνεια και τη συμμετοχικότητα της διαδικασίας, μη ευθυγραμμισμένη με τις επικρατούσες ευρωπαϊκές πρακτικές στο πλαίσιο της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA).
Προς αποκατάσταση της ανωτέρω υστέρησης, προτείνεται η ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών ( μέσω της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας για γενικά νοσήματα και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος για τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα), είτε ως τακτικού μέλους είτε, κατ’ ελάχιστον, με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, μέσω αντιπροσωπευτικών φορέων. Η ενσωμάτωση της εμπειρίας των ασθενών αποτελεί ουσιώδες στοιχείο για την ολοκληρωμένη αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας και κρίνεται αναγκαία, καθώς η βιωματική εμπειρία τους συμβάλλει ουσιαστικά στην αποτίμηση της πραγματικής αξίας μιας θεραπείας.
Επιπροσθέτως, για τη διασφάλιση της αποτελεσματικής και σύννομης λειτουργίας του οργάνου, κρίνεται αναγκαία η θέσπιση σαφών και δεσμευτικών προθεσμιών για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας (ενδεικτικώς 30–60 ημερών), καθώς και η πρόβλεψη συμμετοχής νομικού συμβούλου, προς υποστήριξη της κανονιστικής επάρκειας και της νομικής ασφάλειας των εκδιδόμενων πράξεων.
Για τα σπάνια νοσήματα, απαιτείται ρητή πρόβλεψη ειδικών και ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης (όπως αποδοχή μικρών δειγμάτων, χρήση surrogate endpoints και διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης – fast track), ώστε να αποφεύγεται ο αποκλεισμός ασθενών λόγω εγγενών περιορισμών των διαθέσιμων δεδομένων.
Ως προς τη διαχείριση των δεδομένων, απαιτείται η ρητή ανάθεση της σχετικής αρμοδιότητας σε δημόσιο φορέα (όπως π.χ. ΗΔΥΚΑ), με πρόβλεψη εγγυήσεων ποιότητας, ακεραιότητας και διαφάνειας των δεδομένων, καθώς και συμμόρφωσης με το ισχύον κανονιστικό πλαίσιο προστασίας προσωπικών δεδομένων.
Τέλος, επιβάλλεται η πρόβλεψη ειδικών διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη τις ιδιαιτερότητες αυτών, ιδίως ως προς το περιορισμένο μέγεθος δειγμάτων και τη φύση των διαθέσιμων κλινικών δεδομένων. Στο πλαίσιο αυτό, θα πρέπει να επιτρέπεται η χρήση εναλλακτικών μορφών τεκμηρίωσης, όπως surrogate endpoints, καθώς και η εφαρμογή ταχύτερων διαδικασιών αξιολόγησης, όπου συντρέχουν λόγοι επείγουσας ιατρικής ανάγκης.
Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας
Ισχύον καθεστώς
Η αξιολόγηση φαρμάκων προς αποζημίωση διενεργείται βάσει των άρθρων 247 επ. και 250 του ν. 4512/2018 από την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), ενώ ακολουθεί η διαδικασία διαπραγμάτευσης του άρθρου 254. Το ισχύον πλαίσιο δεν προβλέπει ενδιάμεσο στάδιο προσωρινής πρόσβασης με συλλογή δεδομένων και μεταγενέστερη επαναξιολόγηση, αλλά ένα ενιαίο σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης.
Προτεινόμενη διάταξη
Με το άρθρο 6 εισάγεται ειδική, πολυσταδιακή διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης, ένταξης, παραμονής και εξόδου φαρμακευτικών σκευασμάτων από το Ταμείο Καινοτομίας. Η διαδικασία περιλαμβάνει, μεταξύ άλλων, δήλωση προϊόντων στο horizon scanning, προσωρινό ορισμό τιμής, αξιολόγηση από την ΕΑΑΦΑΧ, δυνατότητα ένταξης σε περίπτωση «υψηλής αβεβαιότητας», συλλογή δεδομένων αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και χρήσης πόρων, και τελική διαπραγμάτευση μετά την έξοδο από το Ταμείο.
Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση, αντί να διευκολύνει, περιπλέκει την πρόσβαση των ασθενών, μετατρέποντάς την από ζήτημα ιατρικής ανάγκης σε μια πολυεπίπεδη διοικητική διαδικασία με σημαντικά εμπόδια.
Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής, αφήνοντας περιθώρια για αυθαίρετες ερμηνείες. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η έλλειψη εκτεταμένων δεδομένων είναι δομικό χαρακτηριστικό και όχι εξαίρεση. Η μη πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης κινδυνεύει να αποκλείσει εκ των πραγμάτων αυτούς τους ασθενείς από την πρόσβαση σε θεραπεία.
Επιπλέον, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας δημιουργεί ένα κρίσιμο σημείο συμφόρησης. Εάν ο ΚΑΚ δεν κινηθεί εγκαίρως ή δεν δραστηριοποιείται στη χώρα, οι ασθενείς στερούνται πρόσβασης όχι για ιατρικούς λόγους, αλλά λόγω διαδικαστικών ελλείψεων.
Ιδιαίτερα ανησυχητική είναι η πρόβλεψη για αυτόματη απόρριψη αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Η ευθύνη για τη λειτουργία του συστήματος μετακυλίεται άδικα στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει καμία δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Η διακοπή θεραπείας για τέτοιους λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή.
Εξίσου προβληματική είναι η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με τον κίνδυνο διακοπής για οικονομικούς ή διοικητικούς λόγους — μια πρακτική που είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά αδικαιολόγητη.
Τέλος, η απουσία σαφών χρονοδιαγραμμάτων, η αυξημένη πολυπλοκότητα και η έλλειψη επαρκών υποδομών ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση, υπονομεύοντας στην πράξη τον στόχο της έγκαιρης και ισότιμης φροντίδας.
Η προτεινόμενη ρύθμιση οφείλει να τροποποιηθεί ως εξής:
1. Η πρόσβαση των ασθενών σε θεραπεία δεν δύναται να εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικές, τεχνικές ή οικονομικές προϋποθέσεις, αλλά θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη.
2. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» ορίζεται ρητά, με πρόβλεψη ειδικών και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την εγγενή περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων.
3. Η διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης δεν εξαρτάται αποκλειστικά από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ). Σε περίπτωση μη υποβολής ή καθυστέρησης εκ μέρους του ΚΑΚ, προβλέπεται εναλλακτική διαδικασία ενεργοποίησης κατόπιν αιτήματος της ιατρικής κοινότητας ή αρμόδιων φορέων.
4. Καταργείται η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Σε κάθε περίπτωση, διασφαλίζεται ότι η μη συμμόρφωση τρίτων δεν συνεπάγεται διακοπή της θεραπείας του ασθενούς.
5. Η έναρξη και η συνέχιση της θεραπείας ασθενών που έχουν ήδη ενταχθεί δεν δύναται να εξαρτάται από την έκβαση διαπραγμάτευσης. Διασφαλίζεται η αδιάλειπτη πρόσβαση στη θεραπεία για όσο διάστημα υφίσταται ιατρική ένδειξη.
6. Θεσπίζονται σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια της διαδικασίας, καθώς και πρόβλεψη για την ανάπτυξη επαρκούς υποδομής, συμπεριλαμβανομένων πιστοποιημένων κέντρων χορήγησης όπου απαιτείται.
Επιμέρους Σχόλια
1. Διαφάνεια, ροή διαδικασίας και χρονοδιαγράμματα
• Απαιτείται πλήρης αποσαφήνιση της διαδικασίας και των επιμέρους σταδίων.
• Να θεσπιστούν σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια αξιολόγησης και ένταξης.
• Να διευκρινιστεί ρητά εάν η διαδικασία εκκινεί με πρωτοβουλία του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ή της Διοίκησης.
2. Υψηλή αβεβαιότητα και σπάνια νοσήματα
• Να οριστεί ρητά η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας».
• Να προβλεφθούν ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα.
• Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτές πηγές τεκμηρίωσης:
o real-world evidence (RWE)
o δεδομένα μητρώων ασθενών
o διεθνή κλινικά δεδομένα
o δεδομένα από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς
o surrogate endpoints
3. Εξάρτηση από τον ΚΑΚ
• Η πρόσβαση των ασθενών δεν πρέπει να εξαρτάται από διοικητικές ή εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ.
• Να διασφαλιστεί η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και χωρίς αποκλειστική πρωτοβουλία του ΚΑΚ.
4. Προσωρινή τιμή και τιμολόγηση
• Να διευκρινιστεί εάν η προσωρινή τιμή είναι δημοσιευμένη ή εσωτερική.
• Να αποφευχθεί η διπλή εφαρμογή εξωτερικής τιμολόγησης.
• Να μην πραγματοποιείται ανακοστολόγηση κατά την περίοδο παραμονής στο Ταμείο.
5. Δείκτες και δεδομένα αξιολόγησης
• Οι δείκτες να περιλαμβάνουν όχι μόνο κλινικά δεδομένα αλλά και:
o λειτουργικότητα
o ποιότητα ζωής
o εμπειρία ασθενών και οικογενειών
6. Πιστοποιημένα κέντρα
• Να οριστούν αρμόδια αρχή, διαδικασία και σαφή χρονοδιαγράμματα πιστοποίησης.
• Να προβλεφθεί μεταβατική υποστήριξη για τη δημιουργία κατάλληλων υποδομών.
• Η έλλειψη πιστοποιημένων κέντρων δεν πρέπει να οδηγεί σε αποκλεισμό ασθενών.
7. Μη μετακύλιση ευθύνης στον ασθενή
• Να καταργηθεί η πρόβλεψη αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη καταχώρισης δεδομένων.
• Να προβλεφθούν:
o ειδοποιήσεις
o εύλογη προθεσμία συμμόρφωσης
o δυνατότητα αναδρομικής συμπλήρωσης δεδομένων
• Να διασφαλιστεί ότι ο ασθενής δεν υφίσταται συνέπειες για παραλείψεις τρίτων.
8. Θεραπευτική συνέχεια
• Να κατοχυρωθεί ρητά ότι ασθενής που ξεκινά θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται πλήρως.
• Η αποτυχία διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγεί σε διακοπή θεραπείας.
• Η θεραπευτική συνέχεια αποτελεί θεμελιώδη υποχρέωση του συστήματος υγείας.
9. Νέες ενδείξεις και επικαιροποίηση
• Να προβλεφθεί ταχεία διαδικασία για επέκταση ενδείξεων χωρίς πλήρη επανεκκίνηση της αξιολόγησης.
10. Ποσοτικοί περιορισμοί
• Ο αριθμός ασθενών δεν πρέπει να λειτουργεί ως έμμεσος δημοσιονομικός περιορισμός.
• Η πρόσβαση πρέπει να βασίζεται αποκλειστικά στην ιατρική ανάγκη.
11. Κυρώσεις και υποχρεώσεις ΚΑΚ
• Να επανεξεταστεί η υποχρέωση δωρεάν παροχής χωρίς χρονικό περιορισμό.
• Να απαλειφθεί η πρόβλεψη ποινικής ευθύνης του νομίμου εκπροσώπου.
Συνολική θέση
Το άρθρο 6, όπως προτείνεται, ενέχει σοβαρό κίνδυνο να μετατρέψει το Ταμείο Καινοτομίας από μηχανισμό διευκόλυνσης της πρόσβασης σε μηχανισμό φιλτραρίσματος και αποκλεισμού ασθενών. Αντί να επιταχύνει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, εισάγει ένα σύνθετο και πολυεπίπεδο πλαίσιο, το οποίο εξαρτά την πρόσβαση από διοικητικές, τεχνικές και οικονομικές προϋποθέσεις, απομακρύνοντάς την από τη θεμελιώδη αρχή της ιατρικής αναγκαιότητας.
Η απουσία σαφών ορισμών, ιδίως ως προς την έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας», σε συνδυασμό με την έλλειψη προσαρμοσμένων κριτηρίων για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, δημιουργεί τον κίνδυνο συστηματικού αποκλεισμού ασθενών για τους οποίους η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων αποτελεί εγγενές χαρακτηριστικό της νόσου και όχι εξαίρεση.
Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες τρίτων, και ιδίως του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), καθώς και η σύνδεση της πρόσβασης με την έκβαση διαπραγματεύσεων, εισάγουν κρίσιμα σημεία αστοχίας του συστήματος. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η πρόσβαση μπορεί να παρεμποδιστεί ή να διακοπεί για λόγους άσχετους με την κλινική ανάγκη των ασθενών.
Ιδιαίτερα προβληματικές είναι οι προβλέψεις που μετακυλίουν την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, όπως η αυτοδίκαιη απόρριψη αποζημίωσης λόγω διοικητικών ελλείψεων, καθώς και η απουσία εγγυήσεων για τη συνέχιση της θεραπείας. Η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά μη αποδεκτή.
Επιπλέον, η έλλειψη σαφών και δεσμευτικών χρονοδιαγραμμάτων, η πολυπλοκότητα των διαδικασιών και η απουσία επαρκών υποδομών, όπως πιστοποιημένα κέντρα, ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση.
Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία η ουσιαστική αναθεώρηση του άρθρου, με στόχο:
• τη διασφάλιση ότι η πρόσβαση θεμελιώνεται στην ιατρική ανάγκη και όχι σε διοικητικές ή εμπορικές προϋποθέσεις,
• την πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης, ιδίως για σπάνια νοσήματα και προηγμένες θεραπείες,
• τη διασφάλιση της δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών τρίτων,
• την κατοχύρωση της θεραπευτικής συνέχειας χωρίς εξαιρέσεις, και
• την ενίσχυση της διαφάνειας, της προβλεψιμότητας και της λειτουργικότητας του συστήματος μέσω σαφών κανόνων και υποδομών.
Η πρόσβαση των ασθενών, ιδίως των ασθενών με σπάνια νοσήματα, δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, καθυστερήσεις, ενέργειες τρίτων ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπευτική συνέχεια πρέπει να κατοχυρωθεί ρητά και χωρίς εξαιρέσεις.