Αρχική Σύσταση Ταμείου Καινοτομίας Φαρμάκου - Πρόσβαση των ασθενών σε νέα φάρμακα και θεραπείες - Βελτίωση των υπηρεσιών υγείας και άλλες διατάξειςΚΕΦΑΛΑΙΟ Β΄ ΡΥΘΜΙΣΕΙΣ ΓΙΑ ΤΟΝ ΕΘΝΙΚΟ ΟΡΓΑΝΙΣΜΟ ΠΑΡΟΧΗΣ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ (άρθρα 8-24)Σχόλιο του χρήστη ΣΩΜΑΤΕΙΟ ΑΣΘΕΝΩΝ ΜΕ ΝΩΤΙΑΙΑ ΜΥΙΚΗ ΑΤΡΟΦΙΑ ΕΛΛΑΔΟΣ -SMA HELLAS | 25 Απριλίου 2026, 17:19
  • Σχόλιο του χρήστη 'ΣΩΜΑΤΕΙΟ ΑΣΘΕΝΩΝ ΜΕ ΝΩΤΙΑΙΑ ΜΥΙΚΗ ΑΤΡΟΦΙΑ ΕΛΛΑΔΟΣ -SMA HELLAS' | 25 Απριλίου 2026, 17:19

    Τα σπάνια νοσήματα αποτελούν μια ιδιαίτερα ευάλωτη κατηγορία ασθενειών με σοβαρό κοινωνικό και ιατρικό αποτύπωμα: * 50% των ασθενών είναι παιδιά * 30% δεν φτάνει τα 5α γενέθλια * 35% εμφανίζει βρεφική θνησιμότητα * 95% των σπάνιων νοσημάτων παραμένουν χωρίς διαθέσιμη θεραπεία * Αφορούν περισσότερους από 500.000 Έλληνες ασθενείς και πάνω από 6.000 σπάνιες ασθένειες Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.) αποτελεί τον θεσμικό «ομπρέλα» εκπροσώπησης των σπάνιων ασθενών στη χώρα. Είναι σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και πανελλαδική εμβέλεια, και απαρτίζεται από 40 πλήρη μέλη – συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη την Ελλάδα. Το Σωματείο Ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία Ελλάδος -SMA HELLAS αποτελεί ένα από τα 40 πλήρη μέλη της Ε.Σ.Α.Ε. και εκπροσωπεί παιδιά και ενήλικες ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), καθώς και τους φροντιστές τους, σε όλη τη χώρα. Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία αποτελεί ένα από τα πιο συχνά σπάνια γενετικά εκφυλιστικά νοσήματα και ανήκει στο μικρό ποσοστό (~5%) των σπάνιων παθήσεων για τα οποία υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες (ορφανά φάρμακα), οι οποίες έχουν ήδη μεταβάλει ουσιαστικά την πορεία της νόσου. Σήμερα υπάρχουν τρεις εγκεκριμένες θεραπείες, γεγονός που ανέδειξε την ανάγκη για ταχεία πρόσβαση, καθώς ο χρόνος αποτελεί καθοριστικό παράγοντα για την έκβαση της νόσου και την κλινική ανταπόκριση των ασθενών. Παράλληλα, αναμένονται περαιτέρω βελτιωμένες και εξατομικευμένες θεραπευτικές επιλογές. Η αξία των υπαρχουσών θεραπειών αναδεικνύεται μόνο όταν διασφαλίζεται άμεση και απρόσκοπτη πρόσβαση μέσω ευέλικτων και ταχέων διαδικασιών, καθώς στη βαριά εξελισσόμενη μορφή της η νόσος είναι απειλητική για τη ζωή. Η έγκαιρη χορήγηση της θεραπείας είναι καθοριστικής σημασίας. Όταν η αγωγή ξεκινά πολύ νωρίς, ιδανικά μέσα στις πρώτες περίπου είκοσι ημέρες από τη γέννηση, μπορεί να αποτραπεί η εμφάνιση συμπτωμάτων και να επιτευχθεί σχεδόν φυσιολογική ανάπτυξη, με κατάκτηση κινητικών οροσήμων, ακόμη και βάδισης και τρεξίματος. Χαρακτηριστικό παράδειγμα από την κοινότητά μας αναδεικνύει τη σημασία του χρόνου: όταν ένα νεογνό λαμβάνει τη θεραπεία άμεσα μετά τη διάγνωση, εντός περίπου είκοσι ημερών από τη γέννηση, δεν τίθεται ζήτημα απλής επιβίωσης. Τα παιδιά ζουν και αναπτύσσονται, κατακτούν πλήρη κινητικά ορόσημα και έχουν σχεδόν φυσιολογική λειτουργικότητα, με δυνατότητα βάδισης και τρεξίματος σε μεγάλο βαθμό. Ο χρόνος που απαιτείται για την ανάπτυξη και παραγωγή ενός φαρμάκου πρέπει να αντισταθμίζεται από ταχύτερες και ευέλικτες διαδικασίες πρόσβασης, τις οποίες η επιστημονική πρόοδος καθιστά πλέον εφικτές και το σύστημα οφείλει να διασφαλίζει. Επιπλέον, δεδομένου ότι πρόκειται για νέες θεραπείες, τα υπάρχοντα κλινικά και αξιολογικά εργαλεία ενδέχεται να μην αποτυπώνουν πλήρως την πραγματική εμπειρία των ασθενών. Η ποιότητα ζωής πρέπει να αποτελεί ισότιμο κριτήριο αξιολόγησης, μαζί με το κλινικό και ιατρικό όφελος, ενώ το βίωμα του ασθενούς και η θεσμική του εκπροσώπηση αποτελούν ουσιαστικά στοιχεία για τη λήψη αποφάσεων. Για τον λόγο αυτό, είναι απαραίτητη η ουσιαστική συμμετοχή των εκπροσώπων των ασθενών και στις αρμόδιες επιτροπές, ώστε οι διαδικασίες αξιολόγησης και πρόσβασης να αντανακλούν τις πραγματικές ανάγκες της κοινότητας. Στο νέο νομοσχέδιο είναι κρίσιμο να διασφαλιστεί ένα ευέλικτο πλαίσιο πρόσβασης, ώστε οι διαδικασίες να εξυπηρετούν την ανάγκη για άμεση θεραπεία και όχι να την καθυστερούν. Το ζητούμενο είναι σαφές: η πρόοδος της επιστήμης να φτάνει στον ασθενή χωρίς χρονικές απώλειες, καθώς στα σπάνια εκφυλιστικά νοσήματα ο χρόνος αποτελεί καθοριστικό παράγοντα και η καθυστέρηση επηρεάζει άμεσα την πορεία της νόσου. Συγκεκριμένα πρέπει να διορθωθούν τα εξής: Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας Ισχύον καθεστώς Κατά το ισχύον πλαίσιο, τα κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων καθορίζονται από το άρθρο 249 του ν. 4512/2018, όπως τροποποιήθηκε με το άρθρο 19 του ν. 5161/2024. Φαρμακευτικά προϊόντα που τελούν σε περίοδο προστασίας δεδομένων υπάγονται σε αξιολόγηση μόνον εφόσον αποζημιώνονται σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) συγκεκριμένα κράτη μέλη, με ρητές εξαιρέσεις, μεταξύ άλλων για ορφανά φάρμακα και φάρμακα έκτακτης εισαγωγής μέσω ΙΦΕΤ.   Προτεινόμενη διάταξη Με το άρθρο 4 εισάγονται νέα, αυστηρά και σωρευτικά κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία περιλαμβάνουν τον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ATMP ή PRIME, την προηγούμενη ένταξή του στο σύστημα horizon scanning, την υποβολή αιτήματος από επίσημο επιστημονικό φορέα και τη δέσμευση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας.   Σχολιασμός Η προτεινόμενη ρύθμιση του άρθρου 4 εισάγει ένα νέο σύστημα σωρευτικών και περιοριστικών κριτηρίων ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, το οποίο, αντί να εξειδικεύει και να βελτιώνει το υφιστάμενο πλαίσιο, οδηγεί σε ουσιώδη συρρίκνωση του πεδίου εφαρμογής του. Η μετατόπιση του κέντρου αξιολόγησης από την τεκμηριωμένη κλινική αξία και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη προς τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης (όπως ο χαρακτηρισμός ως ATMP ή PRIME) και διοικητικές προϋποθέσεις, δεν τεκμηριώνεται επαρκώς και ενδέχεται να αντίκειται στην αρχή της αναλογικότητας. Ιδίως, ο αποκλεισμός φαρμάκων που δεν φέρουν τους ανωτέρω χαρακτηρισμούς, ανεξαρτήτως της αποδεδειγμένης θεραπευτικής τους αξίας, δημιουργεί αδικαιολόγητο περιορισμό πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Η μη ρητή διατήρηση των εξαιρέσεων του ισχύοντος πλαισίου (ιδίως για ορφανά φάρμακα) συνιστά οπισθοδρόμηση ως προς το επίπεδο προστασίας και ενισχύει τον κίνδυνο αποκλεισμού ευάλωτων ομάδων ασθενών. Περαιτέρω, η σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο με την προηγούμενη καταγραφή στο σύστημα horizon scanningμεταβάλλει τη φύση ενός εργαλείου διοικητικής πρόβλεψης σε προϋπόθεση ουσιαστικής πρόσβασης, γεγονός που δεν συνάδει με τον σκοπό του. Η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), ήδη από το στάδιο αυτό, εισάγει παράγοντες εξωγενείς προς την ιατρική αξιολόγηση και ενδέχεται να οδηγήσει σε άνιση μεταχείριση ασθενών, ιδίως σε περιπτώσεις περιορισμένης εμπορικής παρουσίας. Επιπλέον, η απαίτηση υποβολής αιτήματος από «επίσημο επιστημονικό φορέα», χωρίς σαφή νομικό ορισμό της έννοιας αυτής, δημιουργεί ασάφεια και περιθώριο αυθαίρετης εφαρμογής, επιβαρύνοντας τη διαδικασία με πρόσθετο γραφειοκρατικό στάδιο αμφίβολης προστιθέμενης αξίας. Η μη αναγνώριση εναλλακτικών μορφών τεκμηριωμένης εισήγησης, όπως από θεράποντες ιατρούς ή εξειδικευμένα κέντρα αναφοράς, περιορίζει αδικαιολόγητα την ευελιξία του συστήματος. Υπό τα ανωτέρω, η προτεινόμενη διάταξη, στο σύνολό της, ενδέχεται να αντίκειται στις αρχές της ισότητας, της αναλογικότητας και της καθολικής πρόσβασης στις υπηρεσίες υγείας, καθόσον εισάγει μη αναγκαίους και δυσανάλογους περιορισμούς στην πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες. Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία: • η διεύρυνση του πεδίου εφαρμογής του Ταμείου, με ρητή πρόβλεψη ένταξης και για ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, • η αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά κριτήρια κατηγοριοποίησης και διοικητικές προϋποθέσεις, • η διασφάλιση δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών του ΚΑΚ, • η σαφής οριοθέτηση της έννοιας του «επιστημονικού φορέα» ή η πρόβλεψη εναλλακτικών οδών τεκμηριωμένης υποβολής αιτήματος, και • η διατήρηση και ενίσχυση των υφιστάμενων εξαιρέσεων υπέρ των ασθενών με σπάνια νοσήματα.   Το άρθρο 4 αντικαθίσταται ως εξής: Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας 1. Η ένταξη φαρμακευτικών προϊόντων στο Ταμείο Καινοτομίας βασίζεται πρωτίστως: o (α) στην τεκμηριωμένη κλινική αξία και το θεραπευτικό όφελος, o (β) στην ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και o (γ) στη σοβαρότητα και σπανιότητα της νόσου. 2. Η ένταξη δεν περιορίζεται αποκλειστικά σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ως προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα (ATMP) ή χαρακτηρισμό PRIME, αλλά δύναται να περιλαμβάνει ιδίως: o (α) ορφανά φάρμακα, o (β) θεραπείες με αποδεδειγμένο υψηλό κλινικό όφελος, o (γ) θεραπείες που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. 3. Οι υφιστάμενες εξαιρέσεις του άρθρου 249 παρ. 2 του ν. 4512/2018, όπως ισχύει, ιδίως ως προς τα ορφανά φάρμακα, διατηρούνται και εφαρμόζονται αναλόγως. 4. Η ένταξη στο Ταμείο δεν εξαρτάται αποκλειστικά από την προηγούμενη καταγραφή του φαρμακευτικού προϊόντος στο σύστημα horizonscanning. Η μη καταγραφή δεν συνιστά λόγο αποκλεισμού, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. 5. Η διαδικασία δύναται να εκκινεί: (α) κατόπιν αιτήματος του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας, (β) κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού, (γ) κατόπιν εισήγησης εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα, (δ) κατόπιν τεκμηριωμένης πρότασης επιστημονικού φορέα, όπως ειδικότερα ορίζεται. 6. Για τους σκοπούς του παρόντος, ως «επιστημονικός φορέας» νοείται νομικό πρόσωπο δημοσίου ή ιδιωτικού δικαίου με αποδεδειγμένη επιστημονική επάρκεια και θεσμικό ρόλο στον τομέα της υγείας, όπως επιστημονικές εταιρείες, πανεπιστημιακά ιδρύματα ή εξειδικευμένα κέντρα. Με απόφαση του Υπουργού Υγείας δύνανται να εξειδικεύονται τα σχετικά κριτήρια. 7. Η πρόσβαση των ασθενών στο Ταμείο δεν δύναται να εξαρτάται από την ύπαρξη ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. Σε περιπτώσεις μη ενεργοποίησης εκ μέρους του, η διαδικασία συνεχίζεται κανονικά βάσει των ανωτέρω εναλλακτικών οδών. 8. Για φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, εφαρμόζονται ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, λαμβανομένων υπόψη των ιδιαιτεροτήτων των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας χρήσης: o (α) δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence), o (β) δεδομένων μητρώων ασθενών, o (γ) διεθνών κλινικών δεδομένων, o (δ) δεδομένων από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς, o (ε) surrogate endpoints. Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας Ισχύον καθεστώς Το άρθρο 247 του ν. 4512/2018 προβλέπει την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων (ΕΑΑΦΑΧ), με διακριτό ρόλο από την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης και το ΣΗΠ.   Προτεινόμενη διάταξη Συστήνεται ενιαία Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης.   Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση, ως προς τη συγκέντρωση πολλαπλών αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο, εγείρει ζητήματα θεσμικής ισορροπίας και επαρκούς διασφάλισης της αντικειμενικότητας και ανεξαρτησίας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων. Η μη πρόβλεψη διακριτών ρόλων ενδέχεται να δημιουργήσει συνθήκες σύγκρουσης λειτουργιών, κατά παράβαση βασικών αρχών χρηστής διοίκησης. Περαιτέρω, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδη έλλειψη ως προς τη διαφάνεια και τη συμμετοχικότητα της διαδικασίας, μη ευθυγραμμισμένη με τις επικρατούσες ευρωπαϊκές πρακτικές στο πλαίσιο της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA).  Προς αποκατάσταση της ανωτέρω υστέρησης, προτείνεται η ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών ( μέσω της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας για γενικά νοσήματα και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος για τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα), είτε ως τακτικού μέλους είτε, κατ’ ελάχιστον, με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, μέσω αντιπροσωπευτικών φορέων. Η ενσωμάτωση της εμπειρίας των ασθενών αποτελεί ουσιώδες στοιχείο για την ολοκληρωμένη αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας και κρίνεται αναγκαία, καθώς η βιωματική εμπειρία τους συμβάλλει ουσιαστικά στην αποτίμηση της πραγματικής αξίας μιας θεραπείας.  Επιπροσθέτως, για τη διασφάλιση της αποτελεσματικής και σύννομης λειτουργίας του οργάνου, κρίνεται αναγκαία η θέσπιση σαφών και δεσμευτικών προθεσμιών για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας (ενδεικτικώς 30–60 ημερών), καθώς και η πρόβλεψη συμμετοχής νομικού συμβούλου, προς υποστήριξη της κανονιστικής επάρκειας και της νομικής ασφάλειας των εκδιδόμενων πράξεων. Για τα σπάνια νοσήματα, απαιτείται ρητή πρόβλεψη ειδικών και ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης (όπως αποδοχή μικρών δειγμάτων, χρήση surrogate endpointsκαι διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης - fast track), ώστε να αποφεύγεται ο αποκλεισμός ασθενών λόγω εγγενών περιορισμών των διαθέσιμων δεδομένων.  Ως προς τη διαχείριση των δεδομένων, απαιτείται η ρητή ανάθεση της σχετικής αρμοδιότητας σε δημόσιο φορέα (όπως π.χ. ΗΔΥΚΑ), με πρόβλεψη εγγυήσεων ποιότητας, ακεραιότητας και διαφάνειας των δεδομένων, καθώς και συμμόρφωσης με το ισχύον κανονιστικό πλαίσιο προστασίας προσωπικών δεδομένων. Τέλος, επιβάλλεται η πρόβλεψη ειδικών διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη τις ιδιαιτερότητες αυτών, ιδίως ως προς το περιορισμένο μέγεθος δειγμάτων και τη φύση των διαθέσιμων κλινικών δεδομένων. Στο πλαίσιο αυτό, θα πρέπει να επιτρέπεται η χρήση εναλλακτικών μορφών τεκμηρίωσης, όπως surrogate endpoints, καθώς και η εφαρμογή ταχύτερων διαδικασιών αξιολόγησης, όπου συντρέχουν λόγοι επείγουσας ιατρικής ανάγκης.     Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας   Ισχύον καθεστώς Η αξιολόγηση φαρμάκων προς αποζημίωση διενεργείται βάσει των άρθρων 247 επ. και 250 του ν. 4512/2018 από την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), ενώ ακολουθεί η διαδικασία διαπραγμάτευσης του άρθρου 254. Το ισχύον πλαίσιο δεν προβλέπει ενδιάμεσο στάδιο προσωρινής πρόσβασης με συλλογή δεδομένων και μεταγενέστερη επαναξιολόγηση, αλλά ένα ενιαίο σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης.   Προτεινόμενη διάταξη Με το άρθρο 6 εισάγεται ειδική, πολυσταδιακήδιαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης, ένταξης, παραμονής και εξόδου φαρμακευτικών σκευασμάτων από το Ταμείο Καινοτομίας. Η διαδικασία περιλαμβάνει, μεταξύ άλλων, δήλωση προϊόντων στο horizon scanning, προσωρινό ορισμό τιμής, αξιολόγηση από την ΕΑΑΦΑΧ, δυνατότητα ένταξης σε περίπτωση «υψηλής αβεβαιότητας», συλλογή δεδομένων αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και χρήσης πόρων, και τελική διαπραγμάτευση μετά την έξοδο από το Ταμείο.     Σχολιασμός Η προτεινόμενη ρύθμιση, αντί να διευκολύνει, περιπλέκει την πρόσβαση των ασθενών, μετατρέποντάς την από ζήτημα ιατρικής ανάγκης σε μια πολυεπίπεδηδιοικητική διαδικασία με σημαντικά εμπόδια. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής, αφήνοντας περιθώρια για αυθαίρετες ερμηνείες. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η έλλειψη εκτεταμένων δεδομένων είναι δομικό χαρακτηριστικό και όχι εξαίρεση. Η μη πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης κινδυνεύει να αποκλείσει εκ των πραγμάτων αυτούς τους ασθενείς από την πρόσβαση σε θεραπεία. Επιπλέον, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας δημιουργεί ένα κρίσιμο σημείο συμφόρησης. Εάν ο ΚΑΚ δεν κινηθεί εγκαίρως ή δεν δραστηριοποιείται στη χώρα, οι ασθενείς στερούνται πρόσβασης όχι για ιατρικούς λόγους, αλλά λόγω διαδικαστικών ελλείψεων. Ιδιαίτερα ανησυχητική είναι η πρόβλεψη για αυτόματη απόρριψη αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Η ευθύνη για τη λειτουργία του συστήματος μετακυλίεται άδικα στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει καμία δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Η διακοπή θεραπείας για τέτοιους λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή. Εξίσου προβληματική είναι η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με τον κίνδυνο διακοπής για οικονομικούς ή διοικητικούς λόγους — μια πρακτική που είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά αδικαιολόγητη. Τέλος, η απουσία σαφών χρονοδιαγραμμάτων, η αυξημένη πολυπλοκότητα και η έλλειψη επαρκών υποδομών ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση, υπονομεύοντας στην πράξη τον στόχο της έγκαιρης και ισότιμης φροντίδας.   Η προτεινόμενη ρύθμιση οφείλει να τροποποιηθεί ως εξής: 1. Η πρόσβαση των ασθενών σε θεραπεία δεν δύναται να εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικές, τεχνικές ή οικονομικές προϋποθέσεις, αλλά θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη. 2. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» ορίζεται ρητά, με πρόβλεψη ειδικών και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την εγγενή περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων. 3. Η διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης δεν εξαρτάται αποκλειστικά από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ). Σε περίπτωση μη υποβολής ή καθυστέρησης εκ μέρους του ΚΑΚ, προβλέπεται εναλλακτική διαδικασία ενεργοποίησης κατόπιν αιτήματος της ιατρικής κοινότητας ή αρμόδιων φορέων. 4. Καταργείται η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Σε κάθε περίπτωση, διασφαλίζεται ότι η μη συμμόρφωση τρίτων δεν συνεπάγεται διακοπή της θεραπείας του ασθενούς. 5. Η έναρξη και η συνέχιση της θεραπείας ασθενών που έχουν ήδη ενταχθεί δεν δύναται να εξαρτάται από την έκβαση διαπραγμάτευσης. Διασφαλίζεται η αδιάλειπτη πρόσβαση στη θεραπεία για όσο διάστημα υφίσταται ιατρική ένδειξη. 6. Θεσπίζονται σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια της διαδικασίας, καθώς και πρόβλεψη για την ανάπτυξη επαρκούς υποδομής, συμπεριλαμβανομένων πιστοποιημένων κέντρων χορήγησης όπου απαιτείται.    Επιμέρους Σχόλια 1. Διαφάνεια, ροή διαδικασίας και χρονοδιαγράμματα • Απαιτείται πλήρης αποσαφήνιση της διαδικασίας και των επιμέρους σταδίων. • Να θεσπιστούν σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια αξιολόγησης και ένταξης. • Να διευκρινιστεί ρητά εάν η διαδικασία εκκινεί με πρωτοβουλία του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ή της Διοίκησης. 2. Υψηλή αβεβαιότητα και σπάνια νοσήματα • Να οριστεί ρητά η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας». • Να προβλεφθούν ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. • Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτές πηγές τεκμηρίωσης: o real-world evidence (RWE) o δεδομένα μητρώων ασθενών o διεθνή κλινικά δεδομένα o δεδομένα από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς o surrogate endpoints 3. Εξάρτηση από τον ΚΑΚ • Η πρόσβαση των ασθενών δεν πρέπει να εξαρτάται από διοικητικές ή εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ. • Να διασφαλιστεί η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και χωρίς αποκλειστική πρωτοβουλία του ΚΑΚ. 4. Προσωρινή τιμή και τιμολόγηση • Να διευκρινιστεί εάν η προσωρινή τιμή είναι δημοσιευμένη ή εσωτερική. • Να αποφευχθεί η διπλή εφαρμογή εξωτερικής τιμολόγησης. • Να μην πραγματοποιείται ανακοστολόγηση κατά την περίοδο παραμονής στο Ταμείο. 5. Δείκτες και δεδομένα αξιολόγησης • Οι δείκτες να περιλαμβάνουν όχι μόνο κλινικά δεδομένα αλλά και: o λειτουργικότητα o ποιότητα ζωής o εμπειρία ασθενών και οικογενειών 6. Πιστοποιημένα κέντρα • Να οριστούν αρμόδια αρχή, διαδικασία και σαφή χρονοδιαγράμματα πιστοποίησης. • Να προβλεφθεί μεταβατική υποστήριξη για τη δημιουργία κατάλληλων υποδομών. • Η έλλειψη πιστοποιημένων κέντρων δεν πρέπει να οδηγεί σε αποκλεισμό ασθενών. 7. Μη μετακύλιση ευθύνης στον ασθενή • Να καταργηθεί η πρόβλεψη αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη καταχώρισης δεδομένων. • Να προβλεφθούν: o ειδοποιήσεις o εύλογη προθεσμία συμμόρφωσης o δυνατότητα αναδρομικής συμπλήρωσης δεδομένων • Να διασφαλιστεί ότι ο ασθενής δεν υφίσταται συνέπειες για παραλείψεις τρίτων. 8. Θεραπευτική συνέχεια • Να κατοχυρωθεί ρητά ότι ασθενής που ξεκινά θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται πλήρως. • Η αποτυχία διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγεί σε διακοπή θεραπείας. • Η θεραπευτική συνέχεια αποτελεί θεμελιώδη υποχρέωση του συστήματος υγείας. 9. Νέες ενδείξεις και επικαιροποίηση • Να προβλεφθεί ταχεία διαδικασία για επέκταση ενδείξεων χωρίς πλήρη επανεκκίνηση της αξιολόγησης. 10. Ποσοτικοί περιορισμοί • Ο αριθμός ασθενών δεν πρέπει να λειτουργεί ως έμμεσος δημοσιονομικός περιορισμός. • Η πρόσβαση πρέπει να βασίζεται αποκλειστικά στην ιατρική ανάγκη. 11. Κυρώσεις και υποχρεώσεις ΚΑΚ • Να επανεξεταστεί η υποχρέωση δωρεάν παροχής χωρίς χρονικό περιορισμό. • Να απαλειφθεί η πρόβλεψη ποινικής ευθύνης του νομίμου εκπροσώπου.   Συνολική θέση Το άρθρο 6, όπως προτείνεται, ενέχει σοβαρό κίνδυνο να μετατρέψει το Ταμείο Καινοτομίας από μηχανισμό διευκόλυνσης της πρόσβασης σε μηχανισμό φιλτραρίσματος και αποκλεισμού ασθενών. Αντί να επιταχύνει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, εισάγει ένα σύνθετο και πολυεπίπεδο πλαίσιο, το οποίο εξαρτά την πρόσβαση από διοικητικές, τεχνικές και οικονομικές προϋποθέσεις, απομακρύνοντάς την από τη θεμελιώδη αρχή της ιατρικής αναγκαιότητας. Η απουσία σαφών ορισμών, ιδίως ως προς την έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας», σε συνδυασμό με την έλλειψη προσαρμοσμένων κριτηρίων για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, δημιουργεί τον κίνδυνο συστηματικού αποκλεισμού ασθενών για τους οποίους η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων αποτελεί εγγενές χαρακτηριστικό της νόσου και όχι εξαίρεση. Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες τρίτων, και ιδίως του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), καθώς και η σύνδεση της πρόσβασης με την έκβαση διαπραγματεύσεων, εισάγουν κρίσιμα σημεία αστοχίας του συστήματος. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η πρόσβαση μπορεί να παρεμποδιστεί ή να διακοπεί για λόγους άσχετους με την κλινική ανάγκη των ασθενών. Ιδιαίτερα προβληματικές είναι οι προβλέψεις που μετακυλίουν την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, όπως η αυτοδίκαιη απόρριψη αποζημίωσης λόγω διοικητικών ελλείψεων, καθώς και η απουσία εγγυήσεων για τη συνέχιση της θεραπείας. Η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά μη αποδεκτή. Επιπλέον, η έλλειψη σαφών και δεσμευτικών χρονοδιαγραμμάτων, η πολυπλοκότητα των διαδικασιών και η απουσία επαρκών υποδομών, όπως πιστοποιημένα κέντρα, ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση. Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία η ουσιαστική αναθεώρηση του άρθρου, με στόχο: • τη διασφάλιση ότι η πρόσβαση θεμελιώνεται στην ιατρική ανάγκη και όχι σε διοικητικές ή εμπορικές προϋποθέσεις, • την πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης, ιδίως για σπάνια νοσήματα και προηγμένες θεραπείες, • τη διασφάλιση της δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών τρίτων, • την κατοχύρωση της θεραπευτικής συνέχειας χωρίς εξαιρέσεις, και • την ενίσχυση της διαφάνειας, της προβλεψιμότηταςκαι της λειτουργικότητας του συστήματος μέσω σαφών κανόνων και υποδομών. Η πρόσβαση των ασθενών, ιδίως των ασθενών με σπάνια νοσήματα, δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, καθυστερήσεις, ενέργειες τρίτων ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπευτική συνέχεια πρέπει να κατοχυρωθεί ρητά και χωρίς εξαιρέσεις.   Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)   Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.   Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.   Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα. Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα. Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων. Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενοπρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.   Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1]) Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2]) Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])   Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις: 1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής. 2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις. 3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι  «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση. 4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό. 5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη. 6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ. 7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ. 8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη. 9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά. 10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanningεπειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση. 11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])   Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης 1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας. 2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης. 3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων. 4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης. 5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου. 6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή. 7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-labelχρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων. Προτάσεις τροποποίησης: 1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις. 2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία. 3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία: «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.» 4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών. 5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης. 6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά. 7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη. 8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης. 9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:    * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,    * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,    * δεδομένα μητρώων,    * real-world evidence,    * διεθνή κλινικά δεδομένα,    * δεδομένα από European Reference Networks,    * surrogate endpoints,    * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια. 10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική. 11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα. 12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.   Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής: «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»** Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου: «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.» Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες: «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»   Συμπέρασμα Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής. Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.     Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου. Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament) Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health) Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European MedicinesAgency (EMA)) Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot) Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr) Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.   Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.   Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα. Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας. Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed) Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org) Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό. Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένηδιαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ. Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ) Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή. Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα. Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά: διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα, ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση, συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου, μητρώα ασθενών και real-world evidence, έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής, και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.   Συνοπτικό συμπέρασμα    Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή: Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή. Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι: -αναλογικός -τεκμηριωμένος -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό   Άρθρο 13 παρ.5  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων. Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού. Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε: (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημέναεπιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής. Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5 Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής: «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence). Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»