Υπουργείο Υγείας | Δικτυακός Τόπος Διαβουλεύσεων

Σχόλιο του χρήστη 'Σύλλογος Φίλων Ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες & Παιδιατρικής Ανοσολογίας «ΑΡΜΟΝΙΑ»' | 25 Απριλίου 2026, 18:33

Μόνιμος Σύνδεσμος

ΣΧΟΛΙΑ ΚΑΙ ΠΑΡΑΤΗΡΗΣΕΙΣ του Συλλόγου Φίλων Ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες & Παιδιατρικής Ανοσολογίας «ΑΡΜΟΝΙΑ» επί του σχεδίου νόμου «Σύσταση Ταμείου Καινοτομίας Φαρμάκου - Πρόσβαση των ασθενών σε νέα φάρμακα και θεραπείες - Βελτίωση των υπηρεσιών υγείας και άλλες διατάξεις» Προσαρμοσμένο κείμενο βάσει του βασικού κορμού και των κεντρικών θέσεων της Ε.Σ.Α.Ε., με εστίαση στις ανάγκες των ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες. Ο Σύλλογος Φίλων Ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες & Παιδιατρικής Ανοσολογίας «ΑΡΜΟΝΙΑ» είναι φορέας μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες και συναφή ζητήματα Παιδιατρικής Ανοσολογίας από όλη τη χώρα. Για τους ασθενείς αυτούς, η έγκαιρη διάγνωση, η σταθερή πρόσβαση σε θεραπεία, η αδιάλειπτη χορήγηση φαρμάκων και η διοικητική ευελιξία του συστήματος υγείας αποτελούν ουσιώδεις όρους προστασίας της ζωής και της υγείας τους. Γενική θέση του Συλλόγου Η ΑΡΜΟΝΙΑ χαιρετίζει τη θεσμοθέτηση του Ταμείου Καινοτομίας και συνολικά την πρόθεση ενίσχυσης της πρόσβασης των ασθενών σε νέες θεραπείες. Η βασική κατεύθυνση του σχεδίου νόμου είναι θετική, ιδίως ως προς τη δημιουργία διακριτής κατηγορίας φαρμακευτικής δαπάνης και την προσπάθεια συγκρότησης σταθερότερου πλαισίου για καινοτόμες θεραπείες. Ωστόσο, όπως προτείνεται σήμερα, ορισμένες διατάξεις ενδέχεται στην πράξη να λειτουργήσουν περιοριστικά για ασθενείς με σπάνια, χρόνια, παιδιατρικά και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα. Για τους ασθενείς με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες, ακόμη και μικρές διοικητικές καθυστερήσεις ή διακοπές θεραπευτικής συνέχειας μπορεί να οδηγήσουν σε σοβαρές λοιμώξεις, νοσηλείες, μη αναστρέψιμες επιπλοκές και ουσιαστική επιδείνωση της κλινικής τους κατάστασης. Κατά συνέπεια, ο Σύλλογος στηρίζει τον βασικό κορμό των θέσεων της Ε.Σ.Α.Ε., ζητώντας όμως σαφείς βελτιώσεις ώστε η νομοθετική παρέμβαση να είναι ουσιαστικά λειτουργική και ασφαλής για την κοινότητα των ασθενών που εκπροσωπούμε. Άρθρο 4 - Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας Η προβλεπόμενη σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο κυρίως με τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης, όπως οι χαρακτηρισμοί ATMP ή PRIME, είναι υπερβολικά στενή. Για τους ασθενείς με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες, η θεραπευτική ανάγκη μπορεί να αφορά ορφανά φάρμακα, εξειδικευμένες ανοσολογικές παρεμβάσεις, βιολογικούς παράγοντες ή θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους που δεν εντάσσονται απαραίτητα στις ανωτέρω κατηγορίες. Ο βασικός άξονας αξιολόγησης πρέπει να παραμείνει η τεκμηριωμένη κλινική αξία, η σοβαρότητα της νόσου και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης. Η μη προηγούμενη καταγραφή στο horizon scanning δεν πρέπει να λειτουργεί ως αυτοτελής λόγος αποκλεισμού, ιδίως όταν πρόκειται για επείγουσες ή θεραπευτικά οριακές περιπτώσεις. Επιπλέον, η διαδικασία δεν πρέπει να εξαρτάται αποκλειστικά από πρωτοβουλία του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας ή από αίτημα «επίσημου επιστημονικού φορέα» χωρίς σαφή ορισμό. Για τις Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες, πρέπει να αναγνωρίζεται ρητά η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης θεράποντος ιατρού, εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα. Η ΑΡΜΟΝΙΑ προτείνει να διευρυνθεί ρητά το πεδίο του Ταμείου, ώστε να περιλαμβάνει και ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις σαφούς ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, με ειδική μέριμνα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Άρθρο 5 - Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας Η συγκέντρωση πολλαπλών κρίσιμων αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο απαιτεί πρόσθετες εγγυήσεις διαφάνειας, θεσμικής ισορροπίας και λειτουργικής ανεξαρτησίας. Η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδες έλλειμμα. Για τα νοσήματα που εκπροσωπεί η ΑΡΜΟΝΙΑ, η οπτική του ασθενούς και της οικογένειας είναι ιδιαίτερα κρίσιμη, επειδή η θεραπευτική αξία δεν αποτυπώνεται μόνο σε στενά κλινικούς δείκτες αλλά και στη μείωση λοιμώξεων, στην αποτροπή συχνών νοσηλειών, στη λειτουργικότητα, στη σχολική και κοινωνική ένταξη των παιδιών και στη συνολική ποιότητα ζωής. Προτείνεται, επομένως, ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών, τουλάχιστον με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, καθώς και σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας. Άρθρο 6 - Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας Η προβλεπόμενη διαδικασία είναι πολυσταδιακή και ενέχει τον κίνδυνο να μετατραπεί από μηχανισμό έγκαιρης πρόσβασης σε πρόσθετο διοικητικό φίλτρο. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, όμως, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων δεν είναι εξαίρεση αλλά εγγενές χαρακτηριστικό. Αυτό σημαίνει ότι η αξιολόγηση πρέπει να είναι ευέλικτη και προσαρμοσμένη, χωρίς να καταλήγει σε αποκλεισμό ασθενών λόγω της φύσης των διαθέσιμων δεδομένων. Ιδιαίτερα προβληματική είναι η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Ο ασθενής με Πρωτοπαθή Ανοσοανεπάρκεια δεν μπορεί να υφίσταται τις συνέπειες διοικητικής, τεχνικής ή οργανωτικής αστοχίας τρίτων. Η διακοπή ή η απώλεια αποζημίωσης για τέτοιους λόγους είναι ιατρικά επισφαλής και ηθικά μη αποδεκτή. Εξίσου σοβαρή είναι η σύνδεση της θεραπευτικής συνέχειας με την έκβαση μεταγενέστερων διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με ενδεχόμενη διακοπή της για οικονομικούς ή διαδικαστικούς λόγους. Η συνέχιση της θεραπείας πρέπει να διασφαλίζεται ρητά για όσο διάστημα υφίσταται τεκμηριωμένη ιατρική ένδειξη. Η ΑΡΜΟΝΙΑ προτείνει: σαφή ορισμό της «υψηλής αβεβαιότητας», ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, κατάργηση της πρόβλεψης περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης, δυνατότητα εναλλακτικής ενεργοποίησης της διαδικασίας όταν ο ΚΑΚ δεν κινείται εγκαίρως και ρητή κατοχύρωση της αδιάλειπτης θεραπευτικής συνέχειας. Άρθρο 12 - Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) Το Σ.Η.Π. οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προϋπόθεση αποζημίωσης σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη ή σε τέσσερα από έντεκα για ορφανά φάρμακα είναι δυσανάλογη για νοσήματα μικρού επιπολασμού και δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων παθήσεων. Για πολλές θεραπείες που αφορούν Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες, η πρόσβαση σε άλλες χώρες μπορεί να δίνεται μέσω compassionate use, named patient access, early access ή άλλων ειδικών μηχανισμών και να μην αποτυπώνεται ως τυπική αποζημίωση. Συνεπώς, το κριτήριο αυτό δεν πρέπει να λειτουργεί ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά μόνον ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία. Ειδικά για σπάνια, παιδιατρικά, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, πρέπει να προβλεφθεί fast-track διαδικασία, προσωρινή έγκριση σε επείγουσες περιπτώσεις, προτεραιότητα στην εξέταση αιτημάτων και δυνατότητα αξιολόγησης με βάση γνώμη εξειδικευμένου κέντρου, real-world evidence, δεδομένα μητρώων ασθενών, διεθνή κλινικά δεδομένα και surrogate endpoints. Πρέπει επίσης να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης και ότι οι ασθενείς με χρόνια ανάγκη θεραπείας δεν επιβαρύνονται με επαναλαμβανόμενες, δυσανάλογες διοικητικές διαδικασίες. Άρθρο 13 παρ. 5 - Επανεξέταση αιτημάτων Η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης περιορίζεται υπέρμετρα σε περιπτώσεις νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση. Για προηγμένες και εξειδικευμένες θεραπείες, η παραγωγή δεδομένων είναι συχνά εξελικτική και σταδιακή. Για τους ασθενείς που εκπροσωπεί η ΑΡΜΟΝΙΑ, μπορεί να υφίσταται επιτακτική ιατρική ανάγκη πριν από την πλήρη ωρίμανση των στοιχείων. Πρέπει να προβλεφθεί ευέλικτη επανεξέταση, ιδίως όταν υπάρχουν νεότερα επιστημονικά δεδομένα, real-world evidence ή σαφής ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Παράλληλα, χρειάζεται ρητή δυνατότητα ατομικής αξιολόγησης, βάσει τεκμηριωμένης εισήγησης θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, όταν τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από το αρχικό αξιολογικό πλαίσιο. Ειδικές ανάγκες των ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες Οι Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες αποτελούν σύνθετη ομάδα σπάνιων νοσημάτων με υψηλή κλινική ετερογένεια. Πολλοί ασθενείς, ιδίως παιδιατρικοί, χρειάζονται μακροχρόνια ή δια βίου θεραπευτική υποστήριξη, συχνές επανεκτιμήσεις, παρακολούθηση από εξειδικευμένες ομάδες και άμεση πρόσβαση σε φαρμακευτικά σχήματα που αποτρέπουν σοβαρές λοιμώξεις και μόνιμες βλάβες. Η πρόσβαση αυτών των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από οριζόντια κριτήρια που σχεδιάστηκαν με όρους μαζικής αγοράς. Απαιτείται εξατομικευμένη αντιμετώπιση, δυνατότητα γρήγορης ενεργοποίησης εξαιρετικών διαδικασιών και συστηματική διασφάλιση ότι η διοικητική λειτουργία του συστήματος δεν θα μετατρέπεται σε θεραπευτικό κίνδυνο. Συνοπτικά αιτήματα της ΑΡΜΟΝΙΑΣ • Διεύρυνση του πεδίου ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας ώστε να περιλαμβάνει και ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και παρεμβάσεις για σαφείς ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. • Αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά ή διοικητικά προαπαιτούμενα, όπως η προηγούμενη καταγραφή στο horizon scanning ή η αποκλειστική πρωτοβουλία του ΚΑΚ. • Δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και από θεράποντα ιατρό, εξειδικευμένο κέντρο αναφοράς ή αρμόδιο δημόσιο φορέα. • Ρητή συμμετοχή της φωνής των ασθενών στις σχετικές επιτροπές ή διαδικασίες, τουλάχιστον με συμβουλευτικό ρόλο. • Κατάργηση της πρόβλεψης αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη καταχώρισης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό ή άλλο τρίτο. • Ρητή κατοχύρωση της θεραπευτικής συνέχειας, ώστε ασθενής που έχει ξεκινήσει θεραπεία να μη διακόπτεται για διοικητικούς, τεχνικούς ή οικονομικούς λόγους. • Ειδική fast-track διαδικασία για σπάνια, υπερ-σπάνια, παιδιατρικά και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα. • Ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης που να αναγνωρίζουν real-world evidence, δεδομένα μητρώων, διεθνή κλινικά δεδομένα, γνώμη εξειδικευμένων κέντρων και surrogate endpoints. Τελική θέση Ο Σύλλογος Φίλων Ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες & Παιδιατρικής Ανοσολογίας «ΑΡΜΟΝΙΑ» στηρίζει τη βασική στόχευση του σχεδίου νόμου προς την ενίσχυση της πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες. Παράλληλα, ζητά ουσιαστικές βελτιώσεις ώστε το τελικό θεσμικό πλαίσιο να μην οδηγήσει σε νέους περιορισμούς για τους πλέον ευάλωτους ασθενείς. Η πρόσβαση των ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, ενέργειες τρίτων, καθυστερήσεις ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, στην αρχή της αναλογικότητας, στην ισότητα πρόσβασης και στην υποχρέωση της Πολιτείας να προστατεύει αποτελεσματικά τους ασθενείς με σπάνια και σύνθετα νοσήματα.