Αρχική Σύσταση Ταμείου Καινοτομίας Φαρμάκου - Πρόσβαση των ασθενών σε νέα φάρμακα και θεραπείες - Βελτίωση των υπηρεσιών υγείας και άλλες διατάξειςΚΕΦΑΛΑΙΟ Δ’ ΡΥΘΜΙΣΕΙΣ ΓΙΑ ΤΗ ΔΙΑΝΟΜΗ ΚΑΙ ΠΩΛΗΣΗ ΦΑΡΜΑΚΩΝ ΚΑΙ ΤΑ ΙΔΙΩΤΙΚΑ ΦΑΡΜΑΚΕΙΑ (άρθρα 31-32)Σχόλιο του χρήστη ΕΛΛΗΝΙΚΗ ΕΤΑIΡΕΙΑ ΓΟΝΙΔΙΑΚΗΣ ΘΕΡΑΠΕΙΑΣ ΚΑΙ ΑΝΑΓΕΝΝΗΤΙΚΗΣ ΙΑΤΡΙΚΗΣ | 25 Απριλίου 2026, 19:04
  • Σχόλιο του χρήστη 'ΕΛΛΗΝΙΚΗ ΕΤΑIΡΕΙΑ ΓΟΝΙΔΙΑΚΗΣ ΘΕΡΑΠΕΙΑΣ ΚΑΙ ΑΝΑΓΕΝΝΗΤΙΚΗΣ ΙΑΤΡΙΚΗΣ' | 25 Απριλίου 2026, 19:04

    Θέσεις της Ελληνικής Εταιρείας Γονιδιακής Θεραπείας και Αναγεννητικής Ιατρικής (ΕΕΓΘΑΙ) επί του Άρθρου 32 – Φάρμακα προηγμένων θεραπειών (Advanced Therapeutic Medicinal Products, ATMPs) Εισαγωγή Η Ελληνική Εταιρεία Γονιδιακής Θεραπείας και Αναγεννητικής Ιατρικής (ΕΕΓΘΑΙ), ως επιστημονικός φορέας με εξειδίκευση στα φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένων θεραπειών ή φάρμακα προηγμένων θεραπειών (ATMPs), χαιρετίζει την πρόθεση του Υπουργείου Υγείας να ρυθμίσει την πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπευτικές προσεγγίσεις, δίνοντας τη δυνατότητα σε αδειοδοτημένες και διαπιστευμένες μονάδες να ιδιοπαράγουν ATMPs Ωστόσο, επισημαίνει την ανάγκη διαμόρφωσης ενός σαφούς και αυστηρού ρυθμιστικού πλαισίου, ιδίως για νομοθετικές ρυθμίσεις όπως η «νοσοκομειακή εξαίρεση» (hospital exemption), προκειμένου να διασφαλίζεται η ασφάλεια των ασθενών και η ορθή εφαρμογή του θεσμικού πλαισίου. Σχόλια επί του άρθρου 32 – Φάρμακα προηγμένων θεραπειών (ATMPs) Το άρθρο 32 στοχεύει στην θέσπιση των όρων και προϋποθέσεων για τη διαδικασία παραγωγής και χορήγησης φαρμάκων προηγμένης θεραπείας στα πλαίσια της «νοσοκομειακής εξαίρεσης», όπως ορίζεται στο άρθρο 28 του Κανονισμού (ΕΚ) 1394/2007 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου της 13ης Νοεμβρίου 2007 «για τα φάρμακα προηγμένων θεραπειών και για την τροποποίηση της οδηγίας 2001/83/ΕΚ και του κανονισμού (ΕΚ) αριθμ. 726/2004» (L 324) και 4 παρ. 7 της Κ.Υ.Α. ΔΥΓ3α/ Γ.Π. 32221/2013 (ΦΕΚ Β΄1049), καθώς και εποπτείας των ανωτέρω. Για την πλήρη εναρμόνιση με το θεσμικό πλαίσιο του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου (ΕΚ) και την αποφυγή ερμηνευτικών αποκλίσεων που ενδέχεται να οδηγήσουν στην δημιουργία ενός παράλληλου, μη επαρκώς ρυθμιζόμενου συστήματος διάθεσης ATMPs., κρίνεται αναγκαία η ρητή ενσωμάτωση βασικών περιοριστικών και ποιοτικών προϋποθέσεων, οι οποίες αποτελούν τον πυρήνα της εν λόγω εξαίρεσης. Ειδικότερα τα κριτήρια «νοσοκομειακής εξαίρεσης» θα πρέπει να είναι τα εξής: 1. Το φάρμακο προηγμένης θεραπείας στο πλαίσιο της «νοσοκομειακής εξαίρεσης» πρέπει να πληροί σωρευτικά τα ακόλουθα κριτήρια και προϋποθέσεις, τα οποία τεκμηριώνονται με ειδική και επαρκή αιτιολόγηση: I. Κάλυψη θεραπευτικού κενού Το φάρμακο πρέπει να προορίζεται για την κάλυψη τεκμηριωμένου θεραπευτικού κενού. Ειδικότερα, για συγκεκριμένη περίπτωση ασθενούς, θα πρέπει να αιτιολογείται ότι: • όλες οι διαθέσιμες εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές έχουν εξαντληθεί ή δεν υφίσταται κατάλληλη εγκεκριμένη θεραπεία για το συγκεκριμένο νόσημα, και ότι οποιαδήποτε καθυστέρηση συνεπάγεται κίνδυνο θανάτου ή σοβαρής, μη αναστρέψιμης βλάβης της υγείας του ασθενούς, • δεν διεξάγεται κλινική δοκιμή για την ίδια ένδειξη, ή ο συγκεκριμένος ασθενής δεν πληροί τα κριτήρια ένταξής του σε αυτήν, • δεν υφίσταται δυνατότητα ένταξης σε πρόγραμμα πρώιμης πρόσβασης, ούτε είναι δυνατή η χορήγηση μέσω προσωρινής ατομικής άδειας πρώιμης πρόσβασης, • δεν είναι δυνατή η χορήγηση εγκεκριμένου φαρμάκου εκτός εγκεκριμένων ενδείξεων, • δεν υφίσταται άλλη κατάλληλη θεραπευτική προσέγγιση, φαρμακευτική ή μη. Κατ’ εξαίρεση των παραπάνω, και εφόσον τεκμηριώνεται επαρκώς, η προτεινόμενη θεραπεία μπορεί να λάβει έγκριση «νοσοκομειακής εξαίρεσης», εφόσον προσφέρει χαρακτηριστικά ασφάλειας ή αποτελεσματικότητας που υπερέχουν από εγκεκριμένες θεραπείες για τις ίδιες ενδείξεις ή εγγυώνται ταχύτερη πρόσβαση του ασθενούς στη θεραπεία σε μια ταχέως εξελισσόμενη νόσο ή προσφέρονται με ισοδύναμη αποτελεσματικότητα και παρόμοια ποιοτικά χαρακτηριστικά, αλλά με σημαντικά μικρότερο κόστος. II. Τεκμηρίωση δυνητικού οφέλους. Πρέπει να υπάρχουν επαρκή και αξιόπιστα επιστημονικά δεδομένα (π.χ. προκλινικά και/ή κλινικά), τα οποία να υποστηρίζουν ότι το εν λόγω φάρμακο στο πλαίσιο της «νοσοκομειακής εξαίρεσης» δύναται να καλύψει το θεραπευτικό κενό, με προσδοκώμενο όφελος που υπερτερεί των δυνητικών κινδύνων. III. Περιορισμένος και μη συστηματικός χαρακτήρας παρασκευής και χρήσης Η παρασκευή και χρήση του φαρμάκου προηγμένης θεραπείας στο πλαίσιο της «νοσοκομειακής εξαίρεσης» πρέπει να έχει σαφώς περιορισμένο και μη συστηματικό χαρακτήρα. Ειδικότερα, θα πρέπει να διασφαλίζεται ότι: • πραγματοποιείται σε μη συστηματική βάση, • ακολουθεί τις κατευθυντήριες οδηγίες για τους κανόνες καλής παραγωγής φαρμάκων προηγμένης θεραπείας, όπως περιγράφονται στην υπ’ αριθμ. 0-32/3η/8-3-2019 Απόφαση Προέδρου ΕΟΦ (ΦΕΚ Β’ 2072), • αφορά εξατομικευμένη θεραπεία και προορίζεται να καλύψει θεραπευτικό κενό περιορισμένου αριθμού ασθενών, βάσει αντίστοιχης εξατομικευμένης ιατρικής συνταγής, • δεν συνιστά μαζική παραγωγή, έστω και περιοδική, συγκεκριμένου φαρμάκου προηγμένης θεραπείας για χρήση υπό καθεστώς νοσοκομειακής εξαίρεσης. • η χορήγηση φαρμάκου προηγμένης θεραπείας στα πλαίσια της νοσοκομειακής εξαίρεσης να γίνεται σε νοσηλευτικό ίδρυμα στην Ελλάδα υπό την αποκλειστική επαγγελματική ευθύνη ιατρού και να ανταποκρίνεται σε εξατομικευμένη ιατρική συνταγή του θεράποντος ιατρού επί παραγγελία προϊόντος για ένα μεμονωμένο ασθενή