Αρχική Σύσταση Ταμείου Καινοτομίας Φαρμάκου - Πρόσβαση των ασθενών σε νέα φάρμακα και θεραπείες - Βελτίωση των υπηρεσιών υγείας και άλλες διατάξειςΜΕΡΟΣ Β’ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΦΑΡΜΑΚΟΥ – ΠΡΟΣΒΑΣΗ ΤΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΣΕ ΝΕΑ ΦΑΡΜΑΚΑ ΚΑΙ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ – ΒΕΛΤΙΩΣΗ ΤΩΝ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ ΚΕΦΑΛΑΙΟ Α΄ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΚΑΙ ΔΙΑΔΙΚΑΣΙΑ ΕΝΤΑΞΗΣ ΚΑΙΝΟΤΟΜΩΝ ΦΑΡΜΑΚΩΝ (άρθρα 3-7)Σχόλιο του χρήστη ΣΥΛΛΟΓΟΣ ΓΟΝΕΩΝ ΚΑΙ ΚΗΔΕΜΟΝΩΝ ΠΑΙΔΙΩΝ ΜΕ ΣΥΓΓΕΝΕΙΣ ΚΑΡΔΙΟΠΑΘΕΙΕΣ "Η ΑΓΙΑ ΣΟΦΙΑ" | 26 Απριλίου 2026, 02:20
  • Σχόλιο του χρήστη 'ΣΥΛΛΟΓΟΣ ΓΟΝΕΩΝ ΚΑΙ ΚΗΔΕΜΟΝΩΝ ΠΑΙΔΙΩΝ ΜΕ ΣΥΓΓΕΝΕΙΣ ΚΑΡΔΙΟΠΑΘΕΙΕΣ "Η ΑΓΙΑ ΣΟΦΙΑ"' | 26 Απριλίου 2026, 02:20

    Ο Σύλλογος Γονέων και Κηδεμόνων Παιδιών με Συγγενείς Καρδιοπάθειες «Η Αγία Σοφία» είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί οικογένειες βρεφών και παιδιών με συγγενείς καρδιοπάθειες από όλη την Ελλάδα. Είναι μέλος της Ένωσης Ασθενών Ελλάδος και ιδρυτικό μέλος της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος. Από τους κύριους στόχους της ίδρυσής του είναι η προάσπιση με κάθε νόμιμο μέσο των συμφερόντων των παιδιών με συγγενείς καρδιοπάθειες & των γονέων τους. Λαμβάνοντας υπόψη ότι στα σπάνια νοσήματα -το 50% Είναι Παιδιά -το 30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια -υπάρχει κατά 35% Βρεφική Θνησιμότητα -το 95% βρίσκεται Χωρίς Θεραπεία -υπάρχουν πάνω από 500.000 Έλληνες Ασθενείς με πάνω από 6.000 Σπάνιες Ασθένειες, προσυπογράφουμε τα παρακάτω σχόλια/προτάσεις: Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας Ισχύον καθεστώς Κατά το ισχύον πλαίσιο, τα κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων καθορίζονται από το άρθρο 249 του ν. 4512/2018, όπως τροποποιήθηκε με το άρθρο 19 του ν. 5161/2024. Φαρμακευτικά προϊόντα που τελούν σε περίοδο προστασίας δεδομένων υπάγονται σε αξιολόγηση μόνον εφόσον αποζημιώνονται σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) συγκεκριμένα κράτη μέλη, με ρητές εξαιρέσεις, μεταξύ άλλων για ορφανά φάρμακα και φάρμακα έκτακτης εισαγωγής μέσω ΙΦΕΤ. Προτεινόμενη διάταξη Με το άρθρο 4 εισάγονται νέα, αυστηρά και σωρευτικά κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία περιλαμβάνουν τον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ATMP ή PRIME, την προηγούμενη ένταξή του στο σύστημα horizon scanning, την υποβολή αιτήματος από επίσημο επιστημονικό φορέα και τη δέσμευση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. Σχολιασμός Η προτεινόμενη ρύθμιση του άρθρου 4 εισάγει ένα νέο σύστημα σωρευτικών και περιοριστικών κριτηρίων ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, το οποίο, αντί να εξειδικεύει και να βελτιώνει το υφιστάμενο πλαίσιο, οδηγεί σε ουσιώδη συρρίκνωση του πεδίου εφαρμογής του. Η μετατόπιση του κέντρου αξιολόγησης από την τεκμηριωμένη κλινική αξία και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη προς τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης (όπως ο χαρακτηρισμός ως ATMP ή PRIME) και διοικητικές προϋποθέσεις, δεν τεκμηριώνεται επαρκώς και ενδέχεται να αντίκειται στην αρχή της αναλογικότητας. Ιδίως, ο αποκλεισμός φαρμάκων που δεν φέρουν τους ανωτέρω χαρακτηρισμούς, ανεξαρτήτως της αποδεδειγμένης θεραπευτικής τους αξίας, δημιουργεί αδικαιολόγητο περιορισμό πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Η μη ρητή διατήρηση των εξαιρέσεων του ισχύοντος πλαισίου (ιδίως για ορφανά φάρμακα) συνιστά οπισθοδρόμηση ως προς το επίπεδο προστασίας και ενισχύει τον κίνδυνο αποκλεισμού ευάλωτων ομάδων ασθενών. Περαιτέρω, η σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο με την προηγούμενη καταγραφή στο σύστημα horizon scanning μεταβάλλει τη φύση ενός εργαλείου διοικητικής πρόβλεψης σε προϋπόθεση ουσιαστικής πρόσβασης, γεγονός που δεν συνάδει με τον σκοπό του. Η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), ήδη από το στάδιο αυτό, εισάγει παράγοντες εξωγενείς προς την ιατρική αξιολόγηση και ενδέχεται να οδηγήσει σε άνιση μεταχείριση ασθενών, ιδίως σε περιπτώσεις περιορισμένης εμπορικής παρουσίας. Επιπλέον, η απαίτηση υποβολής αιτήματος από «επίσημο επιστημονικό φορέα», χωρίς σαφή νομικό ορισμό της έννοιας αυτής, δημιουργεί ασάφεια και περιθώριο αυθαίρετης εφαρμογής, επιβαρύνοντας τη διαδικασία με πρόσθετο γραφειοκρατικό στάδιο αμφίβολης προστιθέμενης αξίας. Η μη αναγνώριση εναλλακτικών μορφών τεκμηριωμένης εισήγησης, όπως από θεράποντες ιατρούς ή εξειδικευμένα κέντρα αναφοράς, περιορίζει αδικαιολόγητα την ευελιξία του συστήματος. Υπό τα ανωτέρω, η προτεινόμενη διάταξη, στο σύνολό της, ενδέχεται να αντίκειται στις αρχές της ισότητας, της αναλογικότητας και της καθολικής πρόσβασης στις υπηρεσίες υγείας, καθόσον εισάγει μη αναγκαίους και δυσανάλογους περιορισμούς στην πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες. Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία: • η διεύρυνση του πεδίου εφαρμογής του Ταμείου, με ρητή πρόβλεψη ένταξης και για ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, • η αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά κριτήρια κατηγοριοποίησης και διοικητικές προϋποθέσεις, • η διασφάλιση δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών του ΚΑΚ, • η σαφής οριοθέτηση της έννοιας του «επιστημονικού φορέα» ή η πρόβλεψη εναλλακτικών οδών τεκμηριωμένης υποβολής αιτήματος, και • η διατήρηση και ενίσχυση των υφιστάμενων εξαιρέσεων υπέρ των ασθενών με σπάνια νοσήματα. Το άρθρο 4 αντικαθίσταται ως εξής: Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας 1. Η ένταξη φαρμακευτικών προϊόντων στο Ταμείο Καινοτομίας βασίζεται πρωτίστως: o (α) στην τεκμηριωμένη κλινική αξία και το θεραπευτικό όφελος, o (β) στην ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και o (γ) στη σοβαρότητα και σπανιότητα της νόσου. 2. Η ένταξη δεν περιορίζεται αποκλειστικά σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ως προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα (ATMP) ή χαρακτηρισμό PRIME, αλλά δύναται να περιλαμβάνει ιδίως: o (α) ορφανά φάρμακα, o (β) θεραπείες με αποδεδειγμένο υψηλό κλινικό όφελος, o (γ) θεραπείες που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. 3. Οι υφιστάμενες εξαιρέσεις του άρθρου 249 παρ. 2 του ν. 4512/2018, όπως ισχύει, ιδίως ως προς τα ορφανά φάρμακα, διατηρούνται και εφαρμόζονται αναλόγως. 4. Η ένταξη στο Ταμείο δεν εξαρτάται αποκλειστικά από την προηγούμενη καταγραφή του φαρμακευτικού προϊόντος στο σύστημα horizon scanning. Η μη καταγραφή δεν συνιστά λόγο αποκλεισμού, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. 5. Η διαδικασία δύναται να εκκινεί: (α) κατόπιν αιτήματος του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας, (β) κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού, (γ) κατόπιν εισήγησης εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα, (δ) κατόπιν τεκμηριωμένης πρότασης επιστημονικού φορέα, όπως ειδικότερα ορίζεται. 6. Για τους σκοπούς του παρόντος, ως «επιστημονικός φορέας» νοείται νομικό πρόσωπο δημοσίου ή ιδιωτικού δικαίου με αποδεδειγμένη επιστημονική επάρκεια και θεσμικό ρόλο στον τομέα της υγείας, όπως επιστημονικές εταιρείες, πανεπιστημιακά ιδρύματα ή εξειδικευμένα κέντρα. Με απόφαση του Υπουργού Υγείας δύνανται να εξειδικεύονται τα σχετικά κριτήρια. 7. Η πρόσβαση των ασθενών στο Ταμείο δεν δύναται να εξαρτάται από την ύπαρξη ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. Σε περιπτώσεις μη ενεργοποίησης εκ μέρους του, η διαδικασία συνεχίζεται κανονικά βάσει των ανωτέρω εναλλακτικών οδών. 8. Για φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, εφαρμόζονται ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, λαμβανομένων υπόψη των ιδιαιτεροτήτων των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας χρήσης: o (α) δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence), o (β) δεδομένων μητρώων ασθενών, o (γ) διεθνών κλινικών δεδομένων, o (δ) δεδομένων από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς, o (ε) surrogate endpoints. Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας Ισχύον καθεστώς Το άρθρο 247 του ν. 4512/2018 προβλέπει την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων (ΕΑΑΦΑΧ), με διακριτό ρόλο από την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης και το ΣΗΠ. Προτεινόμενη διάταξη Συστήνεται ενιαία Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης. Σχολιασμός Η προτεινόμενη ρύθμιση, ως προς τη συγκέντρωση πολλαπλών αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο, εγείρει ζητήματα θεσμικής ισορροπίας και επαρκούς διασφάλισης της αντικειμενικότητας και ανεξαρτησίας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων. Η μη πρόβλεψη διακριτών ρόλων ενδέχεται να δημιουργήσει συνθήκες σύγκρουσης λειτουργιών, κατά παράβαση βασικών αρχών χρηστής διοίκησης. Περαιτέρω, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδη έλλειψη ως προς τη διαφάνεια και τη συμμετοχικότητα της διαδικασίας, μη ευθυγραμμισμένη με τις επικρατούσες ευρωπαϊκές πρακτικές στο πλαίσιο της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA). Προς αποκατάσταση της ανωτέρω υστέρησης, προτείνεται η ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών ( μέσω της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας για γενικά νοσήματα και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος για τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα), είτε ως τακτικού μέλους είτε, κατ’ ελάχιστον, με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, μέσω αντιπροσωπευτικών φορέων. Η ενσωμάτωση της εμπειρίας των ασθενών αποτελεί ουσιώδες στοιχείο για την ολοκληρωμένη αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας και κρίνεται αναγκαία, καθώς η βιωματική εμπειρία τους συμβάλλει ουσιαστικά στην αποτίμηση της πραγματικής αξίας μιας θεραπείας. Επιπροσθέτως, για τη διασφάλιση της αποτελεσματικής και σύννομης λειτουργίας του οργάνου, κρίνεται αναγκαία η θέσπιση σαφών και δεσμευτικών προθεσμιών για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας (ενδεικτικώς 30–60 ημερών), καθώς και η πρόβλεψη συμμετοχής νομικού συμβούλου, προς υποστήριξη της κανονιστικής επάρκειας και της νομικής ασφάλειας των εκδιδόμενων πράξεων. Για τα σπάνια νοσήματα, απαιτείται ρητή πρόβλεψη ειδικών και ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης (όπως αποδοχή μικρών δειγμάτων, χρήση surrogate endpoints και διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης - fast track), ώστε να αποφεύγεται ο αποκλεισμός ασθενών λόγω εγγενών περιορισμών των διαθέσιμων δεδομένων. Ως προς τη διαχείριση των δεδομένων, απαιτείται η ρητή ανάθεση της σχετικής αρμοδιότητας σε δημόσιο φορέα (όπως π.χ. ΗΔΥΚΑ), με πρόβλεψη εγγυήσεων ποιότητας, ακεραιότητας και διαφάνειας των δεδομένων, καθώς και συμμόρφωσης με το ισχύον κανονιστικό πλαίσιο προστασίας προσωπικών δεδομένων. Τέλος, επιβάλλεται η πρόβλεψη ειδικών διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη τις ιδιαιτερότητες αυτών, ιδίως ως προς το περιορισμένο μέγεθος δειγμάτων και τη φύση των διαθέσιμων κλινικών δεδομένων. Στο πλαίσιο αυτό, θα πρέπει να επιτρέπεται η χρήση εναλλακτικών μορφών τεκμηρίωσης, όπως surrogate endpoints, καθώς και η εφαρμογή ταχύτερων διαδικασιών αξιολόγησης, όπου συντρέχουν λόγοι επείγουσας ιατρικής ανάγκης. Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας Ισχύον καθεστώς Η αξιολόγηση φαρμάκων προς αποζημίωση διενεργείται βάσει των άρθρων 247 επ. και 250 του ν. 4512/2018 από την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), ενώ ακολουθεί η διαδικασία διαπραγμάτευσης του άρθρου 254. Το ισχύον πλαίσιο δεν προβλέπει ενδιάμεσο στάδιο προσωρινής πρόσβασης με συλλογή δεδομένων και μεταγενέστερη επαναξιολόγηση, αλλά ένα ενιαίο σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης. Προτεινόμενη διάταξη Με το άρθρο 6 εισάγεται ειδική, πολυσταδιακή διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης, ένταξης, παραμονής και εξόδου φαρμακευτικών σκευασμάτων από το Ταμείο Καινοτομίας. Η διαδικασία περιλαμβάνει, μεταξύ άλλων, δήλωση προϊόντων στο horizon scanning, προσωρινό ορισμό τιμής, αξιολόγηση από την ΕΑΑΦΑΧ, δυνατότητα ένταξης σε περίπτωση «υψηλής αβεβαιότητας», συλλογή δεδομένων αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και χρήσης πόρων, και τελική διαπραγμάτευση μετά την έξοδο από το Ταμείο. Σχολιασμός Η προτεινόμενη ρύθμιση, αντί να διευκολύνει, περιπλέκει την πρόσβαση των ασθενών, μετατρέποντάς την από ζήτημα ιατρικής ανάγκης σε μια πολυεπίπεδη διοικητική διαδικασία με σημαντικά εμπόδια. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής, αφήνοντας περιθώρια για αυθαίρετες ερμηνείες. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η έλλειψη εκτεταμένων δεδομένων είναι δομικό χαρακτηριστικό και όχι εξαίρεση. Η μη πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης κινδυνεύει να αποκλείσει εκ των πραγμάτων αυτούς τους ασθενείς από την πρόσβαση σε θεραπεία. Επιπλέον, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας δημιουργεί ένα κρίσιμο σημείο συμφόρησης. Εάν ο ΚΑΚ δεν κινηθεί εγκαίρως ή δεν δραστηριοποιείται στη χώρα, οι ασθενείς στερούνται πρόσβασης όχι για ιατρικούς λόγους, αλλά λόγω διαδικαστικών ελλείψεων. Ιδιαίτερα ανησυχητική είναι η πρόβλεψη για αυτόματη απόρριψη αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Η ευθύνη για τη λειτουργία του συστήματος μετακυλίεται άδικα στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει καμία δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Η διακοπή θεραπείας για τέτοιους λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή. Εξίσου προβληματική είναι η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με τον κίνδυνο διακοπής για οικονομικούς ή διοικητικούς λόγους — μια πρακτική που είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά αδικαιολόγητη. Τέλος, η απουσία σαφών χρονοδιαγραμμάτων, η αυξημένη πολυπλοκότητα και η έλλειψη επαρκών υποδομών ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση, υπονομεύοντας στην πράξη τον στόχο της έγκαιρης και ισότιμης φροντίδας. Η προτεινόμενη ρύθμιση οφείλει να τροποποιηθεί ως εξής: 1. Η πρόσβαση των ασθενών σε θεραπεία δεν δύναται να εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικές, τεχνικές ή οικονομικές προϋποθέσεις, αλλά θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη. 2. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» ορίζεται ρητά, με πρόβλεψη ειδικών και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την εγγενή περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων. 3. Η διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης δεν εξαρτάται αποκλειστικά από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ). Σε περίπτωση μη υποβολής ή καθυστέρησης εκ μέρους του ΚΑΚ, προβλέπεται εναλλακτική διαδικασία ενεργοποίησης κατόπιν αιτήματος της ιατρικής κοινότητας ή αρμόδιων φορέων. 4. Καταργείται η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Σε κάθε περίπτωση, διασφαλίζεται ότι η μη συμμόρφωση τρίτων δεν συνεπάγεται διακοπή της θεραπείας του ασθενούς. 5. Η έναρξη και η συνέχιση της θεραπείας ασθενών που έχουν ήδη ενταχθεί δεν δύναται να εξαρτάται από την έκβαση διαπραγμάτευσης. Διασφαλίζεται η αδιάλειπτη πρόσβαση στη θεραπεία για όσο διάστημα υφίσταται ιατρική ένδειξη. 6. Θεσπίζονται σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια της διαδικασίας, καθώς και πρόβλεψη για την ανάπτυξη επαρκούς υποδομής, συμπεριλαμβανομένων πιστοποιημένων κέντρων χορήγησης όπου απαιτείται. Επιμέρους Σχόλια 1. Διαφάνεια, ροή διαδικασίας και χρονοδιαγράμματα • Απαιτείται πλήρης αποσαφήνιση της διαδικασίας και των επιμέρους σταδίων. • Να θεσπιστούν σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια αξιολόγησης και ένταξης. • Να διευκρινιστεί ρητά εάν η διαδικασία εκκινεί με πρωτοβουλία του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ή της Διοίκησης. 2. Υψηλή αβεβαιότητα και σπάνια νοσήματα • Να οριστεί ρητά η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας». • Να προβλεφθούν ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. • Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτές πηγές τεκμηρίωσης: o real-world evidence (RWE) o δεδομένα μητρώων ασθενών o διεθνή κλινικά δεδομένα o δεδομένα από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς o surrogate endpoints 3. Εξάρτηση από τον ΚΑΚ • Η πρόσβαση των ασθενών δεν πρέπει να εξαρτάται από διοικητικές ή εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ. • Να διασφαλιστεί η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και χωρίς αποκλειστική πρωτοβουλία του ΚΑΚ. 4. Προσωρινή τιμή και τιμολόγηση • Να διευκρινιστεί εάν η προσωρινή τιμή είναι δημοσιευμένη ή εσωτερική. • Να αποφευχθεί η διπλή εφαρμογή εξωτερικής τιμολόγησης. • Να μην πραγματοποιείται ανακοστολόγηση κατά την περίοδο παραμονής στο Ταμείο. 5. Δείκτες και δεδομένα αξιολόγησης • Οι δείκτες να περιλαμβάνουν όχι μόνο κλινικά δεδομένα αλλά και: o λειτουργικότητα o ποιότητα ζωής o εμπειρία ασθενών και οικογενειών 6. Πιστοποιημένα κέντρα • Να οριστούν αρμόδια αρχή, διαδικασία και σαφή χρονοδιαγράμματα πιστοποίησης. • Να προβλεφθεί μεταβατική υποστήριξη για τη δημιουργία κατάλληλων υποδομών. • Η έλλειψη πιστοποιημένων κέντρων δεν πρέπει να οδηγεί σε αποκλεισμό ασθενών. 7. Μη μετακύλιση ευθύνης στον ασθενή • Να καταργηθεί η πρόβλεψη αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη καταχώρισης δεδομένων. • Να προβλεφθούν: o ειδοποιήσεις o εύλογη προθεσμία συμμόρφωσης o δυνατότητα αναδρομικής συμπλήρωσης δεδομένων • Να διασφαλιστεί ότι ο ασθενής δεν υφίσταται συνέπειες για παραλείψεις τρίτων. 8. Θεραπευτική συνέχεια • Να κατοχυρωθεί ρητά ότι ασθενής που ξεκινά θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται πλήρως. • Η αποτυχία διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγεί σε διακοπή θεραπείας. • Η θεραπευτική συνέχεια αποτελεί θεμελιώδη υποχρέωση του συστήματος υγείας. 9. Νέες ενδείξεις και επικαιροποίηση • Να προβλεφθεί ταχεία διαδικασία για επέκταση ενδείξεων χωρίς πλήρη επανεκκίνηση της αξιολόγησης. 10. Ποσοτικοί περιορισμοί • Ο αριθμός ασθενών δεν πρέπει να λειτουργεί ως έμμεσος δημοσιονομικός περιορισμός. • Η πρόσβαση πρέπει να βασίζεται αποκλειστικά στην ιατρική ανάγκη. 11. Κυρώσεις και υποχρεώσεις ΚΑΚ • Να επανεξεταστεί η υποχρέωση δωρεάν παροχής χωρίς χρονικό περιορισμό. • Να απαλειφθεί η πρόβλεψη ποινικής ευθύνης του νομίμου εκπροσώπου. Συνολική θέση Το άρθρο 6, όπως προτείνεται, ενέχει σοβαρό κίνδυνο να μετατρέψει το Ταμείο Καινοτομίας από μηχανισμό διευκόλυνσης της πρόσβασης σε μηχανισμό φιλτραρίσματος και αποκλεισμού ασθενών. Αντί να επιταχύνει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, εισάγει ένα σύνθετο και πολυεπίπεδο πλαίσιο, το οποίο εξαρτά την πρόσβαση από διοικητικές, τεχνικές και οικονομικές προϋποθέσεις, απομακρύνοντάς την από τη θεμελιώδη αρχή της ιατρικής αναγκαιότητας. Η απουσία σαφών ορισμών, ιδίως ως προς την έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας», σε συνδυασμό με την έλλειψη προσαρμοσμένων κριτηρίων για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, δημιουργεί τον κίνδυνο συστηματικού αποκλεισμού ασθενών για τους οποίους η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων αποτελεί εγγενές χαρακτηριστικό της νόσου και όχι εξαίρεση. Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες τρίτων, και ιδίως του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), καθώς και η σύνδεση της πρόσβασης με την έκβαση διαπραγματεύσεων, εισάγουν κρίσιμα σημεία αστοχίας του συστήματος. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η πρόσβαση μπορεί να παρεμποδιστεί ή να διακοπεί για λόγους άσχετους με την κλινική ανάγκη των ασθενών. Ιδιαίτερα προβληματικές είναι οι προβλέψεις που μετακυλίουν την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, όπως η αυτοδίκαιη απόρριψη αποζημίωσης λόγω διοικητικών ελλείψεων, καθώς και η απουσία εγγυήσεων για τη συνέχιση της θεραπείας. Η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά μη αποδεκτή. Επιπλέον, η έλλειψη σαφών και δεσμευτικών χρονοδιαγραμμάτων, η πολυπλοκότητα των διαδικασιών και η απουσία επαρκών υποδομών, όπως πιστοποιημένα κέντρα, ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση. Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία η ουσιαστική αναθεώρηση του άρθρου, με στόχο: • τη διασφάλιση ότι η πρόσβαση θεμελιώνεται στην ιατρική ανάγκη και όχι σε διοικητικές ή εμπορικές προϋποθέσεις, • την πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης, ιδίως για σπάνια νοσήματα και προηγμένες θεραπείες, • τη διασφάλιση της δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών τρίτων, • την κατοχύρωση της θεραπευτικής συνέχειας χωρίς εξαιρέσεις, και • την ενίσχυση της διαφάνειας, της προβλεψιμότητας και της λειτουργικότητας του συστήματος μέσω σαφών κανόνων και υποδομών. Η πρόσβαση των ασθενών, ιδίως των ασθενών με σπάνια νοσήματα, δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, καθυστερήσεις, ενέργειες τρίτων ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπευτική συνέχεια πρέπει να κατοχυρωθεί ρητά και χωρίς εξαιρέσεις.