Αρχική Σύσταση Ταμείου Καινοτομίας Φαρμάκου - Πρόσβαση των ασθενών σε νέα φάρμακα και θεραπείες - Βελτίωση των υπηρεσιών υγείας και άλλες διατάξειςΚΕΦΑΛΑΙΟ Β΄ ΡΥΘΜΙΣΕΙΣ ΓΙΑ ΤΟΝ ΕΘΝΙΚΟ ΟΡΓΑΝΙΣΜΟ ΠΑΡΟΧΗΣ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ (άρθρα 8-24)Σχόλιο του χρήστη Πανελλήνιοσ ΣύλλογοςΑσθενων & Φίλων Πασχόντων απο Λυσοσωμικα Νοσηματα Η αλληλεγγύηά | 26 Απριλίου 2026, 11:05
  • Σχόλιο του χρήστη 'Πανελλήνιοσ ΣύλλογοςΑσθενων & Φίλων Πασχόντων απο Λυσοσωμικα Νοσηματα Η αλληλεγγύηά' | 26 Απριλίου 2026, 11:05

    Ο Πανελλήνιος Σύλλογος Ασθενών& Φίλων πασχόντων από Λυσοσωμικά Νοσήματα 'η Αλληλεγγύη " είναι σωματείο με έδρα τον Γέρακα Ατιικής είναι μέλος του Πανευρωπαικού Οργανισμού Σπανίων Παθήεσεων Eurordis,International Gaucher Alliance,Pompe International,Fabry International.International Mps Παράλληλα, ο Σύλλογός μας είναι μέλος της Ενωσης Ασθενών και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.), σωματείου μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα με έδρα την Αθήνα και περιφέρεια ολόκληρη την ελληνική επικράτεια, το οποίο αριθμεί 40 πλήρη μέλη — συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη τη χώρα. Η Ε.Σ.Α.Ε. αποτελεί τον φορέα εκπροσώπησης των Σπάνιων Ασθενών και των αναγκών τών 500.000 ασθενών και των οικογενειών τους στην Ελλάδα και στην Ευρώπη. Συμμετέχει σε Επιτροπές και Ομάδες Εργασίας του Υπουργείου Υγείας και είναι ο επίσημος φορέας εκπροσώπησης της Ελλάδας στο εξωτερικό, μέλος του Παγκόσμιου Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (Rare Diseases International) και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS)Τα σπάνια νοσήματα  50% Είναι Παιδιά,30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια,35% Βρεφική Θνησιμότητα &95% Χωρίς Θεραπεία 500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.) Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας. Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος. Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα. Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα. Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων. Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη. Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1]) Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2]) Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ- σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς μεανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3]) Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις: 1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής. 2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις. 3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι  «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση. 4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό. 5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη. 6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ. 7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ. 8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη. 9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά. 10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση. 11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης 1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας. 2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης. 3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων. 4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης. 5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου. 6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή. 7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off- label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων. Προτάσεις τροποποίησης: 1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις. 2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία. 3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία: «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.» 4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών. 5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης. 6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά. 7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη. 8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης. 9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:    * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,    * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,    * δεδομένα μητρώων,    * real-world evidence,    * διεθνή κλινικά δεδομένα,    * δεδομένα από European Reference Networks,    * surrogate endpoints,    * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια. 10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off- label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική. 11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα. 12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία. Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής: «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»** Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου: «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.» Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες: «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ- σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.» Συμπέρασμα Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής. Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες. Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου. Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament) Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health) Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA)) Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot) Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr) Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι. Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας. Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα. Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας. Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed) Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org) Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό. Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ. Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ) Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή. Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα. Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά: διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα, ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση, συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου, μητρώα ασθενών και real-world evidence, έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής, και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη. Συνοπτικό συμπέρασμα  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή: Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή. Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι: -αναλογικός -τεκμηριωμένος -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό