Αρχική Σύσταση Ταμείου Καινοτομίας Φαρμάκου - Πρόσβαση των ασθενών σε νέα φάρμακα και θεραπείες - Βελτίωση των υπηρεσιών υγείας και άλλες διατάξειςΜΕΡΟΣ Β’ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΦΑΡΜΑΚΟΥ – ΠΡΟΣΒΑΣΗ ΤΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΣΕ ΝΕΑ ΦΑΡΜΑΚΑ ΚΑΙ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ – ΒΕΛΤΙΩΣΗ ΤΩΝ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ ΚΕΦΑΛΑΙΟ Α΄ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΚΑΙ ΔΙΑΔΙΚΑΣΙΑ ΕΝΤΑΞΗΣ ΚΑΙΝΟΤΟΜΩΝ ΦΑΡΜΑΚΩΝ (άρθρα 3-7)Σχόλιο του χρήστη ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟΣ ΣΥΛΛΟΓΟΣ ΑΣΘΕΝΩΝ ΚΑΙ ΦΙΛΩΝ ΠΑΣΧΟΝΤΩΝ ΑΠΟ ΟΙΚΟΓΕΝΗ ΥΠΕΡΧΟΛΗΣΤΕΡΟΛΑΙΜΙΑ (ldlgreece) | 26 Απριλίου 2026, 20:22
  • Σχόλιο του χρήστη 'ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟΣ ΣΥΛΛΟΓΟΣ ΑΣΘΕΝΩΝ ΚΑΙ ΦΙΛΩΝ ΠΑΣΧΟΝΤΩΝ ΑΠΟ ΟΙΚΟΓΕΝΗ ΥΠΕΡΧΟΛΗΣΤΕΡΟΛΑΙΜΙΑ (ldlgreece)' | 26 Απριλίου 2026, 20:22

    Ο Πανελλήνιος Σύλλογος Ασθενών και Φίλων πασχόντων από Οικογενή Υπερχοληστερολαιμία είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με «Οικογενή Υπερχοληστερολαιμία» από όλη τη χώρα. Οι μορφές της πάθησης είναι δύο κατηγορίες οι «Ετερόζυγοι» με συχνότητα εμφάνισης 1:250 και οι «Ομόζυγοι» με συχνότητα εμφάνισης 1:600.000, υπάρχουν όμως περιπτώσεις που οι θεραπευτικές ανάγκες των «Ετεροζυγωτών» είναι σχεδόν ίδιες με αυτές των «Ομοζυγωτών». Οι θεραπευτικές ανάγκες των «Ομοζυγωτών», το μεγαλύτερο ποσοστό των περιπτώσεων, αντιμετωπίζεται με καινοτόμες θεραπείες τα λεγόμενα «ορφανά φάρμακα» και όταν δεν υπάρχουν αυτές τα άτομα καταλήγουν σε παιδική ή εφηβική ηλικία. Άρθρο 3 – Σύσταση Ταμείου Καινοτομίας Το Σωματείο μας χαιρετίζει τη σύσταση ειδικού μηχανισμού για τη χρηματοδότηση της πρόσβασης σε εξελιγμένες καινοτόμες θεραπείες με πρόσθετη χρηματοδότηση. Για τους ασθενείς, ιδίως σε πεδία με υψηλή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, η έγκαιρη πρόσβαση σε νέες θεραπείες συνδέεται άμεσα με την εξέλιξη της νόσου, την ποιότητα ζωής και, σε ορισμένες περιπτώσεις, με την ίδια την πρόγνωση και επιβίωση. Υπό αυτή την έννοια, η πρόβλεψη διακριτής κατηγορίας δαπάνης για την καινοτομία αποτελεί θετική πρωτοβουλία. Το προτεινόμενο πλαίσιο θα πρέπει να διατυπωθεί με μεγαλύτερη σαφήνεια, ώστε να διασφαλιστεί ένας ουσιαστικός μηχανισμός έγκαιρης πρόσβασης, στον οποό θα πρέπει να προβλεφθεί συμμετοχή εκπροσώπων ασθενών. Άρθρο 4 – Κριτήρια εισαγωγής και ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας Η μετατόπιση του κέντρου αξιολόγησης από την τεκμηριωμένη κλινική αξία και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη προς τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης (όπως ο χαρακτηρισμός ως ATMP ή PRIME) και διοικητικές προϋποθέσεις, δεν τεκμηριώνεται επαρκώς και ενδέχεται να αντίκειται στην αρχή της αναλογικότητας.Ιδίως, ο αποκλεισμός φαρμάκων που δεν φέρουν τους ανωτέρω χαρακτηρισμούς, ανεξαρτήτως της αποδεδειγμένης θεραπευτικής τους αξίας, δημιουργεί αδικαιολόγητο περιορισμό πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Η μη ρητή διατήρηση των εξαιρέσεων του ισχύοντος πλαισίου (ιδίως για ορφανά φάρμακα) συνιστά οπισθοδρόμηση ως προς το επίπεδο προστασίας και ενισχύει τον κίνδυνο αποκλεισμού ευάλωτων ομάδων ασθενών.Περαιτέρω, η σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο με την προηγούμενη καταγραφή στο σύστημα horizon scanning μεταβάλλει τη φύση ενός εργαλείου διοικητικής πρόβλεψης σε προϋπόθεση ουσιαστικής πρόσβασης, γεγονός που δεν συνάδει με τον σκοπό του. Η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), ήδη από το στάδιο αυτό, εισάγει παράγοντες εξωγενείς προς την ιατρική αξιολόγηση και ενδέχεται να οδηγήσει σε άνιση μεταχείριση ασθενών, ιδίως σε περιπτώσεις περιορισμένης εμπορικής παρουσίας.Επιπλέον, η απαίτηση υποβολής αιτήματος από «επίσημο επιστημονικό φορέα», χωρίς σαφή νομικό ορισμό της έννοιας αυτής, δημιουργεί ασάφεια και περιθώριο αυθαίρετης εφαρμογής, επιβαρύνοντας τη διαδικασία με πρόσθετο γραφειοκρατικό στάδιο αμφίβολης προστιθέμενης αξίας. Η μη αναγνώριση εναλλακτικών μορφών τεκμηριωμένης εισήγησης, όπως από θεράποντες ιατρούς ή εξειδικευμένα κέντρα αναφοράς, περιορίζει αδικαιολόγητα την ευελιξία του συστήματος. Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας Η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδη έλλειψη ως προς τη διαφάνεια και τη συμμετοχικότητα της διαδικασίας, μη ευθυγραμμισμένη με τις επικρατούσες ευρωπαϊκές πρακτικές στο πλαίσιο της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA). Προς αποκατάσταση της ανωτέρω υστέρησης, προτείνεται η ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών ( μέσω της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας για γενικά νοσήματα και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος για τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα), είτε ως τακτικού μέλους είτε, κατ’ ελάχιστον, με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, μέσω αντιπροσωπευτικών φορέων. Για τα σπάνια νοσήματα, απαιτείται ρητή πρόβλεψη ειδικών και ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης (όπως αποδοχή μικρών δειγμάτων, χρήση surrogate endpoints και διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης - fast track), ώστε να αποφεύγεται ο αποκλεισμός ασθενών λόγω εγγενών περιορισμών των διαθέσιμων δεδομένων. Τέλος, επιβάλλεται η πρόβλεψη ειδικών διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη τις ιδιαιτερότητες αυτών, ιδίως ως προς το περιορισμένο μέγεθος δειγμάτων και τη φύση των διαθέσιμων κλινικών δεδομένων. Στο πλαίσιο αυτό, θα πρέπει να επιτρέπεται η χρήση εναλλακτικών μορφών τεκμηρίωσης, όπως surrogate endpoints, καθώς και η εφαρμογή ταχύτερων διαδικασιών αξιολόγησης, όπου συντρέχουν λόγοι επείγουσας ιατρικής ανάγκης. Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας Το άρθρο 6, όπως προτείνεται, ενέχει σοβαρό κίνδυνο να μετατρέψει το Ταμείο Καινοτομίας από μηχανισμό διευκόλυνσης της πρόσβασης σε μηχανισμό φιλτραρίσματος και αποκλεισμού ασθενών. Αντί να επιταχύνει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, εισάγει ένα σύνθετο και πολυεπίπεδο πλαίσιο, το οποίο εξαρτά την πρόσβαση από διοικητικές, τεχνικές και οικονομικές προϋποθέσεις, απομακρύνοντάς την από τη θεμελιώδη αρχή της ιατρικής αναγκαιότητας. Η απουσία σαφών ορισμών, ιδίως ως προς την έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας», σε συνδυασμό με την έλλειψη προσαρμοσμένων κριτηρίων για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, δημιουργεί τον κίνδυνο συστηματικού αποκλεισμού ασθενών για τους οποίους η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων αποτελεί εγγενές χαρακτηριστικό της νόσου και όχι εξαίρεση. Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες τρίτων, και ιδίως του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), καθώς και η σύνδεση της πρόσβασης με την έκβαση διαπραγματεύσεων, εισάγουν κρίσιμα σημεία αστοχίας του συστήματος. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η πρόσβαση μπορεί να παρεμποδιστεί ή να διακοπεί για λόγους άσχετους με την κλινική ανάγκη των ασθενών. Ιδιαίτερα προβληματικές είναι οι προβλέψεις που μετακυλίουν την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, όπως η αυτοδίκαιη απόρριψη αποζημίωσης λόγω διοικητικών ελλείψεων, καθώς και η απουσία εγγυήσεων για τη συνέχιση της θεραπείας. Η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά μη αποδεκτή. Επιπλέον, η έλλειψη σαφών και δεσμευτικών χρονοδιαγραμμάτων, η πολυπλοκότητα των διαδικασιών και η απουσία επαρκών υποδομών, όπως πιστοποιημένα κέντρα, ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση. Η πρόσβαση των ασθενών, ιδίως των ασθενών με σπάνια νοσήματα, δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, καθυστερήσεις, ενέργειες τρίτων ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπευτική συνέχεια πρέπει να κατοχυρωθεί ρητά και χωρίς εξαιρέσεις.