Αρχική Σύσταση Ταμείου Καινοτομίας Φαρμάκου - Πρόσβαση των ασθενών σε νέα φάρμακα και θεραπείες - Βελτίωση των υπηρεσιών υγείας και άλλες διατάξειςΚΕΦΑΛΑΙΟ Β΄ ΡΥΘΜΙΣΕΙΣ ΓΙΑ ΤΟΝ ΕΘΝΙΚΟ ΟΡΓΑΝΙΣΜΟ ΠΑΡΟΧΗΣ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ (άρθρα 8-24)Σχόλιο του χρήστη Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης (Ελληνική Εταιρεία για την Ινώδη Κυστική νόσο) | 27 Απριλίου 2026, 00:50
  • Σχόλιο του χρήστη 'Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης (Ελληνική Εταιρεία για την Ινώδη Κυστική νόσο)' | 27 Απριλίου 2026, 00:50

    Παρατηρήσεις επί των άρθρων 12 & 15 (ΣΗΠ) (σε συνέχεια των παρατηρήσεων του Πανελληνίου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης επί των άρθρων 3–7 για το Ταμείο Καινοτομίας) Σε συνέχεια των ανωτέρω, επισημαίνεται ότι η αποτελεσματική πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες συνδέεται άμεσα με τη λειτουργία του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ) και των μηχανισμών πρώιμης πρόσβασης. Όπως ήδη αναφέρθηκε, στην Κυστική Ίνωση η έγκαιρη πρόσβαση σε CFTR modulators έχει αποδεδειγμένα μεταβάλει την πορεία της νόσου και βελτιώσει σημαντικά την επιβίωση και την ποιότητα ζωής των ασθενών. Οι θεραπείες αυτές αποτελούν τη μοναδική στοχευμένη θεραπευτική επιλογή για πολλούς ασθενείς. Συνεπώς, η πρόσβαση σε αυτές δεν μπορεί να εξαρτάται αποκλειστικά από οριζόντια διοικητικά κριτήρια. Ήδη σήμερα, ασθενείς στην Ελλάδα λαμβάνουν μέσω ΙΦΕΤ καινοτόμες θεραπείες νέας γενιάς, όπως το ALYFTREK. Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ) Ως προς το Άρθρο 12, προκαλεί ανησυχία η πρόβλεψη προϋπόθεσης αποζημίωσης φαρμάκων σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) κράτη μέλη ή τέσσερα (4) από έντεκα (11) για ορφανά φάρμακα. Το κριτήριο αυτό δεν αποτυπώνει την πραγματική πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες σε ευρωπαϊκό επίπεδο, καθώς σε πολλές περιπτώσεις η πρόσβαση εξασφαλίζεται μέσω early access, compassionate use, named patient programmes ή άλλων μηχανισμών πρόσβασης πριν από την ολοκλήρωση της διαδικασίας αποζημίωσης. Για την Κυστική Ίνωση, η έγκαιρη πρόσβαση στις καινοτόμες θεραπείες CFTR modulators έχει αποδεδειγμένα αλλάξει την πορεία της νόσου για πολλούς ασθενείς. Συνεπώς, η πρόσβαση σε τέτοιες θεραπείες δεν μπορεί να εξαρτάται αποκλειστικά από το εάν και πότε έχει ολοκληρωθεί η αποζημίωση σε συγκεκριμένο αριθμό άλλων κρατών μελών. Ιδιαίτερα για νεότερες θεραπείες, όπως το ALYFTREK, όπου η αποζημίωση σε κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης βρίσκεται ακόμη σε αρχικό στάδιο, η εφαρμογή του κριτηρίου 4/11 ή 5/11 ως απόλυτης προϋπόθεσης θα μπορούσε να δημιουργήσει αδικαιολόγητα εμπόδια πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη. Επιπλέον, είναι κρίσιμο να μην αποδυναμωθεί η δυνατότητα κατ’ εξαίρεση πρόσβασης για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί ή αποζημιωθεί στην Ελλάδα, όταν αφορούν απειλητικές για τη ζωή ή σοβαρά επιβαρυντικές παθήσεις και δεν υπάρχει άμεσα διαθέσιμη ισοδύναμη θεραπευτική επιλογή. Γι’ αυτό είναι σημαντικό να προβλεφθεί ρητά ότι, για σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή παθήσεις και περιπτώσεις υψηλής ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, η μη πλήρωση του κριτηρίου 4/11 ή 5/11 δεν αποτελεί αυτοτελή λόγο απόρριψης. Παράλληλα, πρέπει να διασφαλιστεί η αδιάλειπτη συνέχιση της θεραπείας για ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει αγωγή βάσει τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης, να διατηρηθούν και να ενισχυθούν οι μηχανισμοί πρόσβασης, όπως η χορήγηση μέσω ΙΦΕΤ, και να διασφαλιστεί ότι η πρόσβαση σε θεραπεία δεν εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικά ή διαδικαστικά κριτήρια, αλλά πρωτίστως από την ιατρική ανάγκη. Προτείνεται η προσθήκη ειδικής εξαίρεσης: «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή παθήσεις ή περιπτώσεις υψηλής ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε τέσσερα (4) ή πέντε (5) κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία ισοδύναμης θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, τα διεθνή επιστημονικά δεδομένα, τα δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής και η ανάγκη θεραπευτικής συνέχειας.» Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής κατηγορίας στο ΣΗΠ: «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη ισοδύναμη θεραπευτική επιλογή.» Επιπλέον, είναι αναγκαίο να διασφαλιστεί ρητά ο ρόλος του ΙΦΕΤ ως κρίσιμου μηχανισμού πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες που δεν κυκλοφορούν ή δεν αποζημιώνονται ακόμη στην Ελλάδα, ιδίως για ασθενείς με σπάνια νοσήματα. Προτείνεται η προσθήκη: «Οι υφιστάμενοι μηχανισμοί πρόσβασης, συμπεριλαμβανομένης της χορήγησης μέσω ΙΦΕΤ, διατηρούνται και ενισχύονται για ασθενείς με σπάνια νοσήματα, όταν τεκμηριώνεται ιατρική ανάγκη και δεν υπάρχει άμεσα διαθέσιμη ισοδύναμη θεραπευτική επιλογή.» Άρθρο 13 – Επιτροπή Ελέγχου ΣΗΠ / δυνατότητα επανεξέτασης αιτημάτων Ως προς το Άρθρο 13 και ειδικότερα τη δυνατότητα επανεξέτασης αιτημάτων μετά από αρνητική γνωμοδότηση, θεωρούμε σημαντικό η διαδικασία να μην περιορίζεται αποκλειστικά στην ύπαρξη νέων κλινικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού. Στην Κυστική Ίνωση η ετερογένεια της νόσου, οι διαφορετικές γενετικές μεταλλάξεις, η βαρύτητα της κλινικής εικόνας και η εξατομικευμένη ανταπόκριση στις θεραπείες καθιστούν αναγκαία τη δυνατότητα επανεξέτασης ατομικών αιτημάτων βάσει τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης. Ιδίως για ασθενείς με σπάνιες γονιδιακές μεταλλάξεις, διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή υψηλή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, η επανεξέταση δεν θα πρέπει να αποκλείεται μόνο επειδή δεν έχουν προκύψει νέα γενικευμένα κλινικά δεδομένα. Προτείνεται η προσθήκη: «Η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και όταν, πέραν νέων κλινικών δεδομένων, τεκμηριώνεται εξατομικευμένη ιατρική ανάγκη, ιδίως σε ασθενείς με σπάνια νοσήματα, διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά, σπάνιες γενετικές μεταλλάξεις ή απειλητική για τη ζωή κατάσταση. Στις περιπτώσεις αυτές λαμβάνονται υπόψη η τεκμηριωμένη εισήγηση του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής, διεθνή επιστημονικά δεδομένα και η ανάγκη θεραπευτικής συνέχειας.» Συμπέρασμα Το νέο θεσμικό πλαίσιο αποτελεί μια κρίσιμη ευκαιρία για τη διαμόρφωση ενός συστήματος που θα ανταποκρίνεται ουσιαστικά στις ανάγκες των ασθενών με σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα. Η εμπειρία της Κυστικής Ίνωσης αποδεικνύει ότι η έγκαιρη και αδιάλειπτη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες μπορεί να μεταβάλει καθοριστικά την πορεία της νόσου και να σώσει ζωές. Είναι επομένως απαραίτητο το υπό διαβούλευση πλαίσιο να διασφαλίζει, με σαφή και δεσμευτικό τρόπο, ότι κανένας ασθενής δεν θα στερείται την κατάλληλη θεραπεία λόγω διοικητικών, διαδικαστικών ή οικονομικών περιορισμών. Το ΣΗΠ, ο ΙΦΕΤ και το Ταμείο Καινοτομίας οφείλουν να λειτουργούν συμπληρωματικά ως μηχανισμοί διασφάλισης πρόσβασης και θεραπευτικής συνέχειας για τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση και λοιπά σπάνια νοσήματα. Με εκτίμηση, Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης