Αρχική Σύσταση Ταμείου Καινοτομίας Φαρμάκου - Πρόσβαση των ασθενών σε νέα φάρμακα και θεραπείες - Βελτίωση των υπηρεσιών υγείας και άλλες διατάξειςΜΕΡΟΣ Β’ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΦΑΡΜΑΚΟΥ – ΠΡΟΣΒΑΣΗ ΤΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΣΕ ΝΕΑ ΦΑΡΜΑΚΑ ΚΑΙ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ – ΒΕΛΤΙΩΣΗ ΤΩΝ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ ΚΕΦΑΛΑΙΟ Α΄ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΚΑΙ ΔΙΑΔΙΚΑΣΙΑ ΕΝΤΑΞΗΣ ΚΑΙΝΟΤΟΜΩΝ ΦΑΡΜΑΚΩΝ (άρθρα 3-7)Σχόλιο του χρήστη Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης (Ελληνική Εταιρεία για την Ινώδη Κυστική νόσο) | 27 Απριλίου 2026, 00:35
  • Σχόλιο του χρήστη 'Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης (Ελληνική Εταιρεία για την Ινώδη Κυστική νόσο)' | 27 Απριλίου 2026, 00:35

    Αξιότιμοι-ες κύριοι-ες, Ο Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης, μη κερδοσκοπικό σωματείο ασθενών με έδρα την Αθήνα, το οποίο λειτουργεί από το 1983 και εκπροσωπεί πανελλαδικά τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση, συμμετέχει στη δημόσια διαβούλευση και καταθέτει τις ακόλουθες παρατηρήσεις και προτάσεις επί του Σχεδίου Νόμου για τη σύσταση του Ταμείου Καινοτομίας Φαρμάκου. Η Κυστική Ίνωση είναι η συχνότερη κληρονομική, απειλητική για τη ζωή νόσος στον λευκό πληθυσμό, με σημαντική επιβάρυνση στην υγεία και μειωμένο προσδόκιμο επιβίωσης. Τα τελευταία χρόνια, η ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών στην Κυστική Ίνωση, όπως οι CFTR modulators, έχει μεταβάλει ουσιαστικά την πορεία της νόσου, επιτρέποντας σε πολλούς ασθενείς να ζουν περισσότερα και ποιοτικότερα χρόνια ζωής, με σημαντική μείωση των νοσηλειών και των επιπλοκών της νόσου. Η Ελλάδα ενεργοποίησε το 2020 πρόγραμμα ομαδικής πρώιμης πρόσβασης για ασθενείς με Κυστική Ίνωση σε τριπλή καινοτόμα θεραπεία CFTR modulator, συμβάλλοντας ουσιαστικά στη διατήρηση της ζωής των ασθενών σε κρίσιμη φάση της νόσου. Η εμπειρία αυτή, σε συνδυασμό με τη συνεχή αξιοποίηση μηχανισμών όπως ο ΙΦΕΤ για την εισαγωγή καινοτόμων θεραπειών στην Κυστική Ίνωση που δεν έχουν ολοκληρώσει τη διαδικασία αποζημίωσης, έχει συμβάλει ουσιαστικά στην επιβίωση και βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών με Κυστική Ίνωση, αποτρέποντας καθυστερήσεις με δυνητικά μη αναστρέψιμες συνέπειες. Η εμπειρία της Κυστικής Ίνωσης αναδεικνύει ότι για σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα η αξιολόγηση και ένταξη καινοτόμων θεραπειών απαιτεί ευελιξία, λαμβάνοντας υπόψη όχι μόνο τα κλασικά κλινικά και οικονομικά δεδομένα, αλλά και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, τη βαρύτητα της νόσου, την ποιότητα ζωής και τη θεραπευτική συνέχεια. Για συγκεκριμένες κατηγορίες ασθενών οι θεραπείες αυτές αποτελούν τη μοναδική στοχευμένη θεραπευτική επιλογή. Ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε αυτές βάσει οριζόντιων διοικητικών κριτηρίων μπορεί να στερήσει κρίσιμες θεραπευτικές δυνατότητες. Ήδη σήμερα ασθενείς με Κυστική Ίνωση στην Ελλάδα λαμβάνουν νεότερες καινοτόμες θεραπείες νεότερης γενιάς μέσω ΙΦΕΤ, όπως το ALYFTREK. Οι μηχανισμοί αυτοί πρέπει να διασφαλιστούν και να ενισχυθούν. Παρατηρήσεις και προτάσεις ανά άρθρο Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας Οι προβλέψεις του άρθρου 4 εισάγουν περιοριστικά κριτήρια ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία ενδέχεται να περιορίσουν την πρόσβαση ασθενών με σπάνια νοσήματα σε καινοτόμες θεραπείες. Ειδικότερα, ο περιορισμός της ένταξης σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ATMP ή PRIME δεν ανταποκρίνεται στο σύνολο των καινοτόμων θεραπειών που χρησιμοποιούνται σε σπάνια νοσήματα. Στην Κυστική Ίνωση καινοτόμες θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους, όπως οι CFTR modulators, δεν ανήκουν στην κατηγορία των ATMP και δεν φέρουν κατ’ ανάγκη χαρακτηρισμό PRIME, παρότι έχουν αποδεδειγμένα μεταβάλει την πορεία της νόσου. Παράλληλα, η υποχρεωτική ένταξη στο σύστημα horizon scanning και η εξάρτηση της διαδικασίας από τον Κάτοχο Άδειας Κυκλοφορίας ενδέχεται να δημιουργήσουν καθυστερήσεις ή αποκλεισμούς, ιδίως σε περιπτώσεις όπου η ανάγκη για θεραπεία είναι άμεση και δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ή εταιρικές διαδικασίες. Για την Κυστική Ίνωση η εμπειρία έχει δείξει ότι η έγκαιρη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες είναι καθοριστική για την πορεία της νόσου και την επιβίωση των ασθενών. Οποιοσδήποτε περιορισμός στην ένταξη θεραπειών στο Ταμείο Καινοτομίας μπορεί να οδηγήσει σε καθυστερήσεις με σημαντικές επιπτώσεις. Προτείνεται: -Η διεύρυνση των κατηγοριών φαρμακευτικών προϊόντων που δύνανται να ενταχθούν στο Ταμείο, πέραν των ATMP και PRIME, ώστε να περιλαμβάνονται θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους για σπάνια νοσήματα, όπως η Κυστική Ίνωση. -Η μη εξάρτηση της διαδικασίας αποκλειστικά από την ένταξη στο horizon scanning, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. -Η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας ένταξης και κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου παρακολούθησης. -Η διασφάλιση ότι η πρόσβαση των ασθενών δεν εξαρτάται από τη συμμετοχή ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. -Η πρόβλεψη ευέλικτων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια νοσήματα, που λαμβάνουν υπόψη την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, τη βαρύτητα της νόσου, τη θεραπευτική συνέχεια και δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής. Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας Η προτεινόμενη σύσταση ενιαίας Επιτροπής, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης, εγείρει ζητήματα ως προς τη διασφάλιση της αντικειμενικότητας και της διαφάνειας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων. Παράλληλα, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών αποτελεί σημαντική έλλειψη, ιδίως για σπάνια νοσήματα, όπου η εμπειρία της νόσου και η ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη δεν μπορούν να αποτυπωθούν πλήρως μόνο μέσω κλινικών και οικονομικών δεδομένων. Η εμπειρία των ασθενών και των συλλόγων τους δεν υποκαθιστά την επιστημονική αξιολόγηση, αλλά τη συμπληρώνει ουσιαστικά, προσφέροντας εικόνα για την πραγματική επίπτωση της νόσου, την καθημερινότητα και την αξία της θεραπείας στην πράξη. Επιπλέον, η απουσία σαφών χρονικών ορίων για την ολοκλήρωση των διαδικασιών ενδέχεται να οδηγήσει σε καθυστερήσεις, με άμεσο αντίκτυπο στην πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες. Για τα σπάνια νοσήματα, όπως η Κυστική Ίνωση, είναι κρίσιμο οι διαδικασίες αξιολόγησης να λαμβάνουν υπόψη τις ιδιαιτερότητες των διαθέσιμων δεδομένων και να διασφαλίζουν ευελιξία και ταχύτητα, ιδίως σε περιπτώσεις υψηλής ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης. Προτείνεται: -Η πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών με συμβουλευτικό ρόλο, ιδίως κατά την αξιολόγηση θεραπειών για σπάνια νοσήματα, με συμμετοχή εκπροσώπων ασθενών που διαθέτουν άμεση γνώση και εμπειρία της συγκεκριμένης πάθησης, ώστε να διασφαλίζεται η ουσιαστική και εξειδικευμένη συμβολή της εμπειρίας των ασθενών, αποτύπωση των αναγκών και της πραγματικής επιβάρυνσης της νόσου. -Η θέσπιση σαφών και εύλογων χρονικών ορίων για την ολοκλήρωση των διαδικασιών αξιολόγησης και λήψης αποφάσεων, ώστε να αποφεύγονται καθυστερήσεις που επηρεάζουν την πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες. -Η πρόβλεψη ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και τις ιδιαιτερότητες των διαθέσιμων δεδομένων, ιδίως σε σχέση με την ετερογένεια της νόσου όπως αυτή αποτυπώνεται στην Κυστική Ίνωση, τις διαφορετικές γενετικές μεταλλάξεις και την εξέλιξη της επιστημονικής γνώσης. Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας Για τα σπάνια νοσήματα, όπως η Κυστική Ίνωση, η διαδικασία ένταξης, παρακολούθησης και εξόδου από το Ταμείο Καινοτομίας πρέπει να διασφαλίζει πρωτίστως τη θεραπευτική συνέχεια. Η μη έγκαιρη ή τεχνικά ελλιπής καταχώρηση δεδομένων, η εκκρεμότητα διοικητικών διαδικασιών ή η καθυστέρηση διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγούν σε διακοπή ή μη αποζημίωση θεραπείας για ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει αγωγή βάσει τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης. Ιδιαίτερη ανησυχία προκαλεί η πρόβλεψη αυτόματης απόρριψης αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό, καθώς μετακυλίει την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει τη δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Στην περίπτωση της Κυστικής Ίνωσης η παρακολούθηση των ασθενών πραγματοποιείται σε περιορισμένο αριθμό εξειδικευμένων κέντρων, τα οποία λειτουργούν με περιορισμένους ανθρώπινους πόρους και υψηλό φόρτο σύνθετων περιστατικών. Στο πλαίσιο αυτό, η εξάρτηση της συνέχισης της θεραπείας από τη διοικητική καταχώρηση δεδομένων ενδέχεται να δημιουργήσει επισφάλεια στην πρόσβαση των ασθενών. Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ενδέχεται να δημιουργήσει καθυστερήσεις ή αποκλεισμούς στην πρόσβαση, ιδίως σε μικρές αγορές όπως η ελληνική. Επιπλέον, η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων δημιουργεί σημαντικό κίνδυνο διακοπής αγωγής για ασθενείς που ήδη λαμβάνουν θεραπεία, γεγονός που είναι ιατρικά επισφαλές. Για νοσήματα όπως η Κυστική Ίνωση, όπου οι θεραπείες μεταβάλλουν ουσιαστικά την πορεία της νόσου και σώζουν τις ζωές των ασθενών, η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή. Προτείνεται: -Για ασθενείς με σπάνια νοσήματα που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία βάσει τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης, να διασφαλίζεται η αδιάλειπτη συνέχιση της θεραπείας καθ’ όλη τη διάρκεια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, καθώς και κατά τη μεταβατική φάση εξόδου από αυτό. -Η μη έγκαιρη, μερική ή τεχνικά ελλιπής καταχώρηση δεδομένων από τρίτους, η εκκρεμότητα διοικητικών ή διαπραγματευτικών διαδικασιών, καθώς και η έκβαση διαπραγματεύσεων, να μην συνεπάγονται διακοπή, αναστολή ή μη αποζημίωση της θεραπείας, εφόσον υπάρχει τεκμηριωμένη ιατρική ένδειξη συνέχισης.