Υπουργείο Υγείας

Δικτυακός Τόπος Διαβουλεύσεων

• 27 Απριλίου 2026, 07:30 | Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης (Ελληνική Εταιρεία για την Ινώδη Κυστική νόσο)

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Παρατηρήσεις επί των άρθρων 12 & 15 (ΣΗΠ)
  (σε συνέχεια των παρατηρήσεων του Πανελληνίου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης επί των άρθρων 3–7 για το Ταμείο Καινοτομίας)
  Σε συνέχεια των ανωτέρω, επισημαίνεται ότι η αποτελεσματική πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες συνδέεται άμεσα με τη λειτουργία του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ) και των μηχανισμών πρώιμης πρόσβασης.
  Όπως ήδη αναφέρθηκε, στην Κυστική Ίνωση η έγκαιρη πρόσβαση σε CFTR modulators έχει αποδεδειγμένα μεταβάλει την πορεία της νόσου και βελτιώσει σημαντικά την επιβίωση και την ποιότητα ζωής των ασθενών.
  Οι θεραπείες αυτές αποτελούν τη μοναδική στοχευμένη θεραπευτική επιλογή για πολλούς ασθενείς. Συνεπώς, η πρόσβαση σε αυτές δεν μπορεί να εξαρτάται αποκλειστικά από οριζόντια διοικητικά κριτήρια. Ήδη σήμερα, ασθενείς στην Ελλάδα λαμβάνουν μέσω ΙΦΕΤ καινοτόμες θεραπείες νέας γενιάς, όπως το ALYFTREK.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ)
  Ως προς το Άρθρο 12, προκαλεί ανησυχία η πρόβλεψη προϋπόθεσης αποζημίωσης φαρμάκων σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) κράτη μέλη ή τέσσερα (4) από έντεκα (11) για ορφανά φάρμακα.
  Το κριτήριο αυτό δεν αποτυπώνει την πραγματική πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες σε ευρωπαϊκό επίπεδο, καθώς σε πολλές περιπτώσεις η πρόσβαση εξασφαλίζεται μέσω early access, compassionate use, named patient programmes ή άλλων μηχανισμών πρόσβασης πριν από την ολοκλήρωση της διαδικασίας αποζημίωσης.
  Για την Κυστική Ίνωση, η έγκαιρη πρόσβαση στις καινοτόμες θεραπείες CFTR modulators έχει αποδεδειγμένα αλλάξει την πορεία της νόσου για πολλούς ασθενείς. Συνεπώς, η πρόσβαση σε τέτοιες θεραπείες δεν μπορεί να εξαρτάται αποκλειστικά από το εάν και πότε έχει ολοκληρωθεί η αποζημίωση σε συγκεκριμένο αριθμό άλλων κρατών μελών.
  Ιδιαίτερα για νεότερες θεραπείες, όπως το ALYFTREK, όπου η αποζημίωση σε κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης βρίσκεται ακόμη σε αρχικό στάδιο, η εφαρμογή του κριτηρίου 4/11 ή 5/11 ως απόλυτης προϋπόθεσης θα μπορούσε να δημιουργήσει αδικαιολόγητα εμπόδια πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη.
  Επιπλέον, είναι κρίσιμο να μην αποδυναμωθεί η δυνατότητα κατ’ εξαίρεση πρόσβασης για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί ή αποζημιωθεί στην Ελλάδα, όταν αφορούν απειλητικές για τη ζωή ή σοβαρά επιβαρυντικές παθήσεις και δεν υπάρχει άμεσα διαθέσιμη ισοδύναμη θεραπευτική επιλογή.
  Γι’ αυτό είναι σημαντικό να προβλεφθεί ρητά ότι, για σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή παθήσεις και περιπτώσεις υψηλής ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, η μη πλήρωση του κριτηρίου 4/11 ή 5/11 δεν αποτελεί αυτοτελή λόγο απόρριψης. Παράλληλα, πρέπει να διασφαλιστεί η αδιάλειπτη συνέχιση της θεραπείας για ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει αγωγή βάσει τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης, να διατηρηθούν και να ενισχυθούν οι μηχανισμοί πρόσβασης, όπως η χορήγηση μέσω ΙΦΕΤ, και να διασφαλιστεί ότι η πρόσβαση σε θεραπεία δεν εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικά ή διαδικαστικά κριτήρια, αλλά πρωτίστως από την ιατρική ανάγκη.
  Προτείνεται η προσθήκη ειδικής εξαίρεσης:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή παθήσεις ή περιπτώσεις υψηλής ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε τέσσερα (4) ή πέντε (5) κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία ισοδύναμης θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, τα διεθνή επιστημονικά δεδομένα, τα δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής και η ανάγκη θεραπευτικής συνέχειας.»
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής κατηγορίας στο ΣΗΠ:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη ισοδύναμη θεραπευτική επιλογή.»
  Επιπλέον, είναι αναγκαίο να διασφαλιστεί ρητά ο ρόλος του ΙΦΕΤ ως κρίσιμου μηχανισμού πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες που δεν κυκλοφορούν ή δεν αποζημιώνονται ακόμη στην Ελλάδα, ιδίως για ασθενείς με σπάνια νοσήματα.
  Προτείνεται η προσθήκη:
  «Οι υφιστάμενοι μηχανισμοί πρόσβασης, συμπεριλαμβανομένης της χορήγησης μέσω ΙΦΕΤ, διατηρούνται και ενισχύονται για ασθενείς με σπάνια νοσήματα, όταν τεκμηριώνεται ιατρική ανάγκη και δεν υπάρχει άμεσα διαθέσιμη ισοδύναμη θεραπευτική επιλογή.»

  Άρθρο 13 – Επιτροπή Ελέγχου ΣΗΠ / δυνατότητα επανεξέτασης αιτημάτων
  Ως προς το Άρθρο 13 και ειδικότερα τη δυνατότητα επανεξέτασης αιτημάτων μετά από αρνητική γνωμοδότηση, θεωρούμε σημαντικό η διαδικασία να μην περιορίζεται αποκλειστικά στην ύπαρξη νέων κλινικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Στην Κυστική Ίνωση η ετερογένεια της νόσου, οι διαφορετικές γενετικές μεταλλάξεις, η βαρύτητα της κλινικής εικόνας και η εξατομικευμένη ανταπόκριση στις θεραπείες καθιστούν αναγκαία τη δυνατότητα επανεξέτασης ατομικών αιτημάτων βάσει τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης.
  Ιδίως για ασθενείς με σπάνιες γονιδιακές μεταλλάξεις, διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή υψηλή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, η επανεξέταση δεν θα πρέπει να αποκλείεται μόνο επειδή δεν έχουν προκύψει νέα γενικευμένα κλινικά δεδομένα.
  Προτείνεται η προσθήκη:
  «Η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και όταν, πέραν νέων κλινικών δεδομένων, τεκμηριώνεται εξατομικευμένη ιατρική ανάγκη, ιδίως σε ασθενείς με σπάνια νοσήματα, διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά, σπάνιες γενετικές μεταλλάξεις ή απειλητική για τη ζωή κατάσταση. Στις περιπτώσεις αυτές λαμβάνονται υπόψη η τεκμηριωμένη εισήγηση του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής, διεθνή επιστημονικά δεδομένα και η ανάγκη θεραπευτικής συνέχειας.»

  Συμπέρασμα
  Το νέο θεσμικό πλαίσιο αποτελεί μια κρίσιμη ευκαιρία για τη διαμόρφωση ενός συστήματος που θα ανταποκρίνεται ουσιαστικά στις ανάγκες των ασθενών με σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η εμπειρία της Κυστικής Ίνωσης αποδεικνύει ότι η έγκαιρη και αδιάλειπτη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες μπορεί να μεταβάλει καθοριστικά την πορεία της νόσου και να σώσει ζωές.
  Είναι επομένως απαραίτητο το υπό διαβούλευση πλαίσιο να διασφαλίζει, με σαφή και δεσμευτικό τρόπο, ότι κανένας ασθενής δεν θα στερείται την κατάλληλη θεραπεία λόγω διοικητικών, διαδικαστικών ή οικονομικών περιορισμών.
  Το ΣΗΠ, ο ΙΦΕΤ και το Ταμείο Καινοτομίας οφείλουν να λειτουργούν συμπληρωματικά ως μηχανισμοί διασφάλισης πρόσβασης και θεραπευτικής συνέχειας για τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση και λοιπά σπάνια νοσήματα.

  Με εκτίμηση,
  Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης

• 27 Απριλίου 2026, 00:38 | Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  (σε συνέχεια των παρατηρήσεων του Πανελληνίου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης επί των άρθρων 3–7 για το Ταμείο Καινοτομίας)
  Σε συνέχεια των ανωτέρω, επισημαίνεται ότι η αποτελεσματική πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες συνδέεται άμεσα με τη λειτουργία του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ) και των μηχανισμών πρώιμης πρόσβασης.
  Όπως ήδη αναφέρθηκε, στην Κυστική Ίνωση η έγκαιρη πρόσβαση σε CFTR modulators έχει αποδεδειγμένα μεταβάλει την πορεία της νόσου και βελτιώσει σημαντικά την επιβίωση και την ποιότητα ζωής των ασθενών.
  Οι θεραπείες αυτές αποτελούν τη μοναδική στοχευμένη θεραπευτική επιλογή για πολλούς ασθενείς. Συνεπώς, η πρόσβαση σε αυτές δεν μπορεί να εξαρτάται αποκλειστικά από οριζόντια διοικητικά κριτήρια. Ήδη σήμερα, ασθενείς στην Ελλάδα λαμβάνουν μέσω ΙΦΕΤ καινοτόμες θεραπείες νέας γενιάς, όπως το ALYFTREK.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ)
  Ως προς το Άρθρο 12, προκαλεί ανησυχία η πρόβλεψη προϋπόθεσης αποζημίωσης φαρμάκων σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) κράτη μέλη ή τέσσερα (4) από έντεκα (11) για ορφανά φάρμακα.
  Το κριτήριο αυτό δεν αποτυπώνει την πραγματική πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες σε ευρωπαϊκό επίπεδο, καθώς σε πολλές περιπτώσεις η πρόσβαση εξασφαλίζεται μέσω early access, compassionate use, named patient programmes ή άλλων μηχανισμών πρόσβασης πριν από την ολοκλήρωση της διαδικασίας αποζημίωσης.
  Για την Κυστική Ίνωση, η έγκαιρη πρόσβαση στις καινοτόμες θεραπείες CFTR modulators έχει αποδεδειγμένα αλλάξει την πορεία της νόσου για πολλούς ασθενείς. Συνεπώς, η πρόσβαση σε τέτοιες θεραπείες δεν μπορεί να εξαρτάται αποκλειστικά από το εάν και πότε έχει ολοκληρωθεί η αποζημίωση σε συγκεκριμένο αριθμό άλλων κρατών μελών.
  Ιδιαίτερα για νεότερες θεραπείες, όπως το ALYFTREK, όπου η αποζημίωση σε κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης βρίσκεται ακόμη σε αρχικό στάδιο, η εφαρμογή του κριτηρίου 4/11 ή 5/11 ως απόλυτης προϋπόθεσης θα μπορούσε να δημιουργήσει αδικαιολόγητα εμπόδια πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη.
  Επιπλέον, είναι κρίσιμο να μην αποδυναμωθεί η δυνατότητα κατ’ εξαίρεση πρόσβασης για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί ή αποζημιωθεί στην Ελλάδα, όταν αφορούν απειλητικές για τη ζωή ή σοβαρά επιβαρυντικές παθήσεις και δεν υπάρχει άμεσα διαθέσιμη ισοδύναμη θεραπευτική επιλογή.
  Γι’ αυτό είναι σημαντικό να προβλεφθεί ρητά ότι, για σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή παθήσεις και περιπτώσεις υψηλής ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, η μη πλήρωση του κριτηρίου 4/11 ή 5/11 δεν αποτελεί αυτοτελή λόγο απόρριψης. Παράλληλα, πρέπει να διασφαλιστεί η αδιάλειπτη συνέχιση της θεραπείας για ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει αγωγή βάσει τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης, να διατηρηθούν και να ενισχυθούν οι μηχανισμοί πρόσβασης, όπως η χορήγηση μέσω ΙΦΕΤ, και να διασφαλιστεί ότι η πρόσβαση σε θεραπεία δεν εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικά ή διαδικαστικά κριτήρια, αλλά πρωτίστως από την ιατρική ανάγκη.
  Προτείνεται η προσθήκη ειδικής εξαίρεσης:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή παθήσεις ή περιπτώσεις υψηλής ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε τέσσερα (4) ή πέντε (5) κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία ισοδύναμης θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, τα διεθνή επιστημονικά δεδομένα, τα δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής και η ανάγκη θεραπευτικής συνέχειας.»
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής κατηγορίας στο ΣΗΠ:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη ισοδύναμη θεραπευτική επιλογή.»
  Επιπλέον, είναι αναγκαίο να διασφαλιστεί ρητά ο ρόλος του ΙΦΕΤ ως κρίσιμου μηχανισμού πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες που δεν κυκλοφορούν ή δεν αποζημιώνονται ακόμη στην Ελλάδα, ιδίως για ασθενείς με σπάνια νοσήματα.
  Προτείνεται η προσθήκη:
  «Οι υφιστάμενοι μηχανισμοί πρόσβασης, συμπεριλαμβανομένης της χορήγησης μέσω ΙΦΕΤ, διατηρούνται και ενισχύονται για ασθενείς με σπάνια νοσήματα, όταν τεκμηριώνεται ιατρική ανάγκη και δεν υπάρχει άμεσα διαθέσιμη ισοδύναμη θεραπευτική επιλογή.»

  Άρθρο 13 – Επιτροπή Ελέγχου ΣΗΠ / δυνατότητα επανεξέτασης αιτημάτων
  Ως προς το Άρθρο 13 και ειδικότερα τη δυνατότητα επανεξέτασης αιτημάτων μετά από αρνητική γνωμοδότηση, θεωρούμε σημαντικό η διαδικασία να μην περιορίζεται αποκλειστικά στην ύπαρξη νέων κλινικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Στην Κυστική Ίνωση η ετερογένεια της νόσου, οι διαφορετικές γενετικές μεταλλάξεις, η βαρύτητα της κλινικής εικόνας και η εξατομικευμένη ανταπόκριση στις θεραπείες καθιστούν αναγκαία τη δυνατότητα επανεξέτασης ατομικών αιτημάτων βάσει τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης.
  Ιδίως για ασθενείς με σπάνιες γονιδιακές μεταλλάξεις, διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή υψηλή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, η επανεξέταση δεν θα πρέπει να αποκλείεται μόνο επειδή δεν έχουν προκύψει νέα γενικευμένα κλινικά δεδομένα.
  Προτείνεται η προσθήκη:
  «Η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και όταν, πέραν νέων κλινικών δεδομένων, τεκμηριώνεται εξατομικευμένη ιατρική ανάγκη, ιδίως σε ασθενείς με σπάνια νοσήματα, διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά, σπάνιες γενετικές μεταλλάξεις ή απειλητική για τη ζωή κατάσταση. Στις περιπτώσεις αυτές λαμβάνονται υπόψη η τεκμηριωμένη εισήγηση του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής, διεθνή επιστημονικά δεδομένα και η ανάγκη θεραπευτικής συνέχειας.»

  Συμπέρασμα
  Το νέο θεσμικό πλαίσιο αποτελεί μια κρίσιμη ευκαιρία για τη διαμόρφωση ενός συστήματος που θα ανταποκρίνεται ουσιαστικά στις ανάγκες των ασθενών με σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η εμπειρία της Κυστικής Ίνωσης αποδεικνύει ότι η έγκαιρη και αδιάλειπτη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες μπορεί να μεταβάλει καθοριστικά την πορεία της νόσου και να σώσει ζωές.
  Είναι επομένως απαραίτητο το υπό διαβούλευση πλαίσιο να διασφαλίζει, με σαφή και δεσμευτικό τρόπο, ότι κανένας ασθενής δεν θα στερείται την κατάλληλη θεραπεία λόγω διοικητικών, διαδικαστικών ή οικονομικών περιορισμών.
  Το ΣΗΠ, ο ΙΦΕΤ και το Ταμείο Καινοτομίας οφείλουν να λειτουργούν συμπληρωματικά ως μηχανισμοί διασφάλισης πρόσβασης και θεραπευτικής συνέχειας για τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση και λοιπά σπάνια νοσήματα.

  Με εκτίμηση,
  Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης

• 27 Απριλίου 2026, 00:04 | ΕΛΛΗΝΙΚΗ ΑΙΜΑΤΟΛΟΓΙΚΗ ΕΤΑΙΡΙΑ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  ARURO 8 Γενική θέση
  Η ΕΑΕ, ως επιστημονικός φορέας που έχει θεσπίσει Ομάδα Εργασίας ΤΝ και συμμετέχει ενεργά στον διεθνή διάλογο για την υπεύθυνη χρήση ΑΙ στην ιατρική, εκτιμά θετικά τη χρήση ΤΝ στις διαδικασίες ΕΟΠΥΥ. Ωστόσο, η αιματολογία έχει ιδιαιτερότητες: θεραπείες υψηλού κόστους, σύνθετες και ταχέως μεταβαλλόμενες ενδείξεις κα συχνά εξατομικευμένες αποφάσεις. Η θέση μας είναι ότι η τεχνητή νοημοσύνη μπορεί να υποστηρίζει τη διοικητική και ελεγκτική λειτουργία, αλλά δεν μπορεί να υποκαθιστά την τεκμηριωμένη κλινική κρίση του αιματολόγου, ιδιαίτερα σε νοσήματα υψηλής βαρύτητας και ταχείας εξέλιξης.»

  Σχόλια και προτάσεις
  ● Human-in-the-loop: Για ATMP και φάρμακα Ταμείου Καινοτομίας, τα ΑΙ συστήματα να έχουν αποκλειστικά υποστηρικτικό ρόλο και να είναι υποχρεωτική τελική κρίση από εξειδικευμένο αιματολόγο.
  ● Διαφάνεια αλγορίθμων: Δημοσίευση κριτηρίων αξιολόγησης, ώστε να είναι ελέγξιμα από την επιστημονική κοινότητα.
  ● Δικαίωμα αιτιολογημένης ένστασης: Σαφής διαδικασία έφεσης/αναθεώρησης αποφάσεων ΤΝ από τον θεράποντα αιματολόγο.
  ● Μηχανισμός ελέγχου αλγοριθμικών αστοχιών: Συμμετοχή επιστημονικών εταιρειών στη διαμόρφωση κανόνων, για να αποφεύγεται η εφαρμογή απλουστευτικών κριτηρίων σε σύνθετες αιματολογικές αποφάσεις.
  ● Συμμόρφωση με EU AI Act (Κανονισμός ΕΕ 2024/1689): Τα ΑΙ συστήματα ΕΟΠΥΥ που επηρεάζουν αποφάσεις για ATMP κατατάσσονται στην κατηγορία «υψηλού κινδύνου» και απαιτούν αντίστοιχη διαφάνεια και εποπτεία.

• 27 Απριλίου 2026, 00:50 | ΕΛΛΗΝΙΚΗ ΑΙΜΑΤΟΛΟΓΙΚΗ ΕΤΑΙΡΙΑ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Άρθρα 12 – 15)
  Γενική θέση
  Το ΣΗΠ αποτελεί τον βασικό οδό πρόσβασης αιματολογικών ασθενών σε ακριβές ή εκτός θετικού καταλόγου θεραπείες. Οι τροποποιήσεις των άρθρων 12 – 15 αλλάζουν σημαντικά αυτό το σύστημα.
  Άρθρο 12 – Κατηγορίες φαρμάκων στο ΣΗΠ
  ● Η νέα απαίτηση αποζημίωσης σε τουλάχιστον 5 κράτη-μέλη εγείρει ανησυχίες για ορφανά φάρμακα και θεραπείες σπάνιων αιματολογικών νοσημάτων (ΜΔΣ, Απλαστική Αναιμία, ΠΝΑ). Ζητείται ειδική μεταχείριση για αιματολογικές ορφανές νόσους.
  ● Η εξαίρεση για ορφανά φάρμακα (4 αντί 5 χώρες) εκτιμάται θετικά. Ζητείται η ίδια εξαίρεση και για φάρμακα με χαρακτηρισμό PRIME από τον ΕΜΑ.
  ● Ζητούνται ταχύτερες διαδικασίες για επείγοντα νοσήματα (οξείες λευχαιμίες, επιθετικά λεμφώματα, σοβαρές κυτταροπενίες) με σαφή χρονικά όρια απάντησης από το ΣΗΠ.
  ● Ζητείται μηχανισμός fast-track για θεραπείες όπου η καθυστέρηση μεταβάλλει αμετάκλητα την πρόγνωση.

  Άρθρο 14 – Κατάλογος γνωμοδοτούντων ιατρών ΣΗΠ
  Το άρθρο 14 ορίζει ότι οι γνωμοδοτούντες ιατροί, μπορεί να επιλέγονται και μετά από πρόταση των αντίστοιχων επιστημονικών εταιρειών. Η ΕΑΕ αποδέχεται θετικά τον θεσμικό αυτό ρόλο και δεσμεύεται να προτείνει αιματολόγους υψηλής εξειδίκευσης. Ωστόσο, τα αυστηρά ασυμβίβαστα που έχουν θεσπιστεί (Ν. 4512/2018 (ΦΕΚ Α’ 5/17-01-2018) αποκλείουν τους πλέον εξειδικευμένους αιματολόγους, οι οποίοι συμμετέχουν κατά κανόνα σε ερευνητικά προγράμματα και σε κλινικές μελέτες. Ζητείται αναλογική και διαβαθμισμένη εφαρμογή των ασυμβιβάστων.

• 27 Απριλίου 2026, 00:36 | ΕΛΛΗΝΙΚΗ ΑΙΜΑΤΟΛΟΓΙΚΗ ΕΤΑΙΡΙΑ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  3. Συστήματα Τεχνητής Νοημοσύνης στον ΕΟΠΥΥ (Άρθρο 8)
  3.1 Γενική θέση
  Η ΕΑΕ, ως επιστημονικός φορέας που έχει θεσπίσει Ομάδα Εργασίας ΤΝ και συμμετέχει ενεργά στον διεθνή διάλογο για την υπεύθυνη χρήση ΑΙ στην ιατρική, εκτιμά θετικά τη χρήση ΤΝ στις διαδικασίες ΕΟΠΥΥ. Ωστόσο, η αιματολογία έχει ιδιαιτερότητες: θεραπείες υψηλού κόστους, σύνθετες και ταχέως μεταβαλλόμενες ενδείξεις κα συχνά εξατομικευμένες αποφάσεις. Η θέση μας είναι ότι η τεχνητή νοημοσύνη μπορεί να υποστηρίζει τη διοικητική και ελεγκτική λειτουργία, αλλά δεν μπορεί να υποκαθιστά την τεκμηριωμένη κλινική κρίση του αιματολόγου, ιδιαίτερα σε νοσήματα υψηλής βαρύτητας και ταχείας εξέλιξης.»
  3.2 Σχόλια και προτάσεις
  ● Human-in-the-loop: Για ATMP και φάρμακα Ταμείου Καινοτομίας, τα ΑΙ συστήματα να έχουν αποκλειστικά υποστηρικτικό ρόλο και να είναι υποχρεωτική τελική κρίση από εξειδικευμένο αιματολόγο.
  ● Διαφάνεια αλγορίθμων: Δημοσίευση κριτηρίων αξιολόγησης, ώστε να είναι ελέγξιμα από την επιστημονική κοινότητα.
  ● Δικαίωμα αιτιολογημένης ένστασης: Σαφής διαδικασία έφεσης/αναθεώρησης αποφάσεων ΤΝ από τον θεράποντα αιματολόγο.
  ● Μηχανισμός ελέγχου αλγοριθμικών αστοχιών: Συμμετοχή επιστημονικών εταιρειών στη διαμόρφωση κανόνων, για να αποφεύγεται η εφαρμογή απλουστευτικών κριτηρίων σε σύνθετες αιματολογικές αποφάσεις.
  ● Συμμόρφωση με EU AI Act (Κανονισμός ΕΕ 2024/1689): Τα ΑΙ συστήματα ΕΟΠΥΥ που επηρεάζουν αποφάσεις για ATMP κατατάσσονται στην κατηγορία «υψηλού κινδύνου» και απαιτούν αντίστοιχη διαφάνεια και εποπτεία.

  4. Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Άρθρα 12 – 15)
  4.1 Γενική θέση
  Το ΣΗΠ αποτελεί τον βασικό οδό πρόσβασης αιματολογικών ασθενών σε ακριβές ή εκτός θετικού καταλόγου θεραπείες. Οι τροποποιήσεις των άρθρων 12 – 15 αλλάζουν σημαντικά αυτό το σύστημα.
  4.2 Άρθρο 12 – Κατηγορίες φαρμάκων στο ΣΗΠ
  ● Η νέα απαίτηση αποζημίωσης σε τουλάχιστον 5 κράτη-μέλη εγείρει ανησυχίες για ορφανά φάρμακα και θεραπείες σπάνιων αιματολογικών νοσημάτων (ΜΔΣ, Απλαστική Αναιμία, ΠΝΑ). Ζητείται ειδική μεταχείριση για αιματολογικές ορφανές νόσους.
  ● Η εξαίρεση για ορφανά φάρμακα (4 αντί 5 χώρες) εκτιμάται θετικά. Ζητείται η ίδια εξαίρεση και για φάρμακα με χαρακτηρισμό PRIME από τον ΕΜΑ.
  ● Ζητούνται ταχύτερες διαδικασίες για επείγοντα νοσήματα (οξείες λευχαιμίες, επιθετικά λεμφώματα, σοβαρές κυτταροπενίες) με σαφή χρονικά όρια απάντησης από το ΣΗΠ.
  ● Ζητείται μηχανισμός fast-track για θεραπείες όπου η καθυστέρηση μεταβάλλει αμετάκλητα την πρόγνωση.
  4.3 Άρθρο 14 – Κατάλογος γνωμοδοτούντων ιατρών ΣΗΠ
  Το άρθρο 14 ορίζει ότι οι γνωμοδοτούντες ιατροί, μπορεί να επιλέγονται και μετά από πρόταση των αντίστοιχων επιστημονικών εταιρειών. Η ΕΑΕ αποδέχεται θετικά τον θεσμικό αυτό ρόλο και δεσμεύεται να προτείνει αιματολόγους υψηλής εξειδίκευσης. Ωστόσο, τα αυστηρά ασυμβίβαστα που έχουν θεσπιστεί (Ν. 4512/2018 (ΦΕΚ Α’ 5/17-01-2018) αποκλείουν τους πλέον εξειδικευμένους αιματολόγους, οι οποίοι συμμετέχουν κατά κανόνα σε ερευνητικά προγράμματα και σε κλινικές μελέτες. Ζητείται αναλογική και διαβαθμισμένη εφαρμογή των ασυμβιβάστων.

• 27 Απριλίου 2026, 00:50 | Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης (Ελληνική Εταιρεία για την Ινώδη Κυστική νόσο)

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Παρατηρήσεις επί των άρθρων 12 & 15 (ΣΗΠ)
  (σε συνέχεια των παρατηρήσεων του Πανελληνίου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης επί των άρθρων 3–7 για το Ταμείο Καινοτομίας)

  Σε συνέχεια των ανωτέρω, επισημαίνεται ότι η αποτελεσματική πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες συνδέεται άμεσα με τη λειτουργία του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ) και των μηχανισμών πρώιμης πρόσβασης.
  Όπως ήδη αναφέρθηκε, στην Κυστική Ίνωση η έγκαιρη πρόσβαση σε CFTR modulators έχει αποδεδειγμένα μεταβάλει την πορεία της νόσου και βελτιώσει σημαντικά την επιβίωση και την ποιότητα ζωής των ασθενών.
  Οι θεραπείες αυτές αποτελούν τη μοναδική στοχευμένη θεραπευτική επιλογή για πολλούς ασθενείς. Συνεπώς, η πρόσβαση σε αυτές δεν μπορεί να εξαρτάται αποκλειστικά από οριζόντια διοικητικά κριτήρια. Ήδη σήμερα, ασθενείς στην Ελλάδα λαμβάνουν μέσω ΙΦΕΤ καινοτόμες θεραπείες νέας γενιάς, όπως το ALYFTREK.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ)

  Ως προς το Άρθρο 12, προκαλεί ανησυχία η πρόβλεψη προϋπόθεσης αποζημίωσης φαρμάκων σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) κράτη μέλη ή τέσσερα (4) από έντεκα (11) για ορφανά φάρμακα.
  Το κριτήριο αυτό δεν αποτυπώνει την πραγματική πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες σε ευρωπαϊκό επίπεδο, καθώς σε πολλές περιπτώσεις η πρόσβαση εξασφαλίζεται μέσω early access, compassionate use, named patient programmes ή άλλων μηχανισμών πρόσβασης πριν από την ολοκλήρωση της διαδικασίας αποζημίωσης.

  Για την Κυστική Ίνωση, η έγκαιρη πρόσβαση στις καινοτόμες θεραπείες CFTR modulators έχει αποδεδειγμένα αλλάξει την πορεία της νόσου για πολλούς ασθενείς. Συνεπώς, η πρόσβαση σε τέτοιες θεραπείες δεν μπορεί να εξαρτάται αποκλειστικά από το εάν και πότε έχει ολοκληρωθεί η αποζημίωση σε συγκεκριμένο αριθμό άλλων κρατών μελών.
  Ιδιαίτερα για νεότερες θεραπείες, όπως το ALYFTREK, όπου η αποζημίωση σε κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης βρίσκεται ακόμη σε αρχικό στάδιο, η εφαρμογή του κριτηρίου 4/11 ή 5/11 ως απόλυτης προϋπόθεσης θα μπορούσε να δημιουργήσει αδικαιολόγητα εμπόδια πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη.
  Επιπλέον, είναι κρίσιμο να μην αποδυναμωθεί η δυνατότητα κατ’ εξαίρεση πρόσβασης για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί ή αποζημιωθεί στην Ελλάδα, όταν αφορούν απειλητικές για τη ζωή ή σοβαρά επιβαρυντικές παθήσεις και δεν υπάρχει άμεσα διαθέσιμη ισοδύναμη θεραπευτική επιλογή.

  Γι’ αυτό είναι σημαντικό να προβλεφθεί ρητά ότι, για σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή παθήσεις και περιπτώσεις υψηλής ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, η μη πλήρωση του κριτηρίου 4/11 ή 5/11 δεν αποτελεί αυτοτελή λόγο απόρριψης. Παράλληλα, πρέπει να διασφαλιστεί η αδιάλειπτη συνέχιση της θεραπείας για ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει αγωγή βάσει τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης, να διατηρηθούν και να ενισχυθούν οι μηχανισμοί πρόσβασης, όπως η χορήγηση μέσω ΙΦΕΤ, και να διασφαλιστεί ότι η πρόσβαση σε θεραπεία δεν εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικά ή διαδικαστικά κριτήρια, αλλά πρωτίστως από την ιατρική ανάγκη.

  Προτείνεται η προσθήκη ειδικής εξαίρεσης:

  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή παθήσεις ή περιπτώσεις υψηλής ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε τέσσερα (4) ή πέντε (5) κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία ισοδύναμης θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, τα διεθνή επιστημονικά δεδομένα, τα δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής και η ανάγκη θεραπευτικής συνέχειας.»

  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής κατηγορίας στο ΣΗΠ:

  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη ισοδύναμη θεραπευτική επιλογή.»

  Επιπλέον, είναι αναγκαίο να διασφαλιστεί ρητά ο ρόλος του ΙΦΕΤ ως κρίσιμου μηχανισμού πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες που δεν κυκλοφορούν ή δεν αποζημιώνονται ακόμη στην Ελλάδα, ιδίως για ασθενείς με σπάνια νοσήματα.

  Προτείνεται η προσθήκη:

  «Οι υφιστάμενοι μηχανισμοί πρόσβασης, συμπεριλαμβανομένης της χορήγησης μέσω ΙΦΕΤ, διατηρούνται και ενισχύονται για ασθενείς με σπάνια νοσήματα, όταν τεκμηριώνεται ιατρική ανάγκη και δεν υπάρχει άμεσα διαθέσιμη ισοδύναμη θεραπευτική επιλογή.»

  Άρθρο 13 – Επιτροπή Ελέγχου ΣΗΠ / δυνατότητα επανεξέτασης αιτημάτων

  Ως προς το Άρθρο 13 και ειδικότερα τη δυνατότητα επανεξέτασης αιτημάτων μετά από αρνητική γνωμοδότηση, θεωρούμε σημαντικό η διαδικασία να μην περιορίζεται αποκλειστικά στην ύπαρξη νέων κλινικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.

  Στην Κυστική Ίνωση η ετερογένεια της νόσου, οι διαφορετικές γενετικές μεταλλάξεις, η βαρύτητα της κλινικής εικόνας και η εξατομικευμένη ανταπόκριση στις θεραπείες καθιστούν αναγκαία τη δυνατότητα επανεξέτασης ατομικών αιτημάτων βάσει τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης.
  Ιδίως για ασθενείς με σπάνιες γονιδιακές μεταλλάξεις, διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή υψηλή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, η επανεξέταση δεν θα πρέπει να αποκλείεται μόνο επειδή δεν έχουν προκύψει νέα γενικευμένα κλινικά δεδομένα.

  Προτείνεται η προσθήκη:

  «Η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και όταν, πέραν νέων κλινικών δεδομένων, τεκμηριώνεται εξατομικευμένη ιατρική ανάγκη, ιδίως σε ασθενείς με σπάνια νοσήματα, διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά, σπάνιες γενετικές μεταλλάξεις ή απειλητική για τη ζωή κατάσταση. Στις περιπτώσεις αυτές λαμβάνονται υπόψη η τεκμηριωμένη εισήγηση του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής, διεθνή επιστημονικά δεδομένα και η ανάγκη θεραπευτικής συνέχειας.»

  Συμπέρασμα

  Το νέο θεσμικό πλαίσιο αποτελεί μια κρίσιμη ευκαιρία για τη διαμόρφωση ενός συστήματος που θα ανταποκρίνεται ουσιαστικά στις ανάγκες των ασθενών με σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.

  Η εμπειρία της Κυστικής Ίνωσης αποδεικνύει ότι η έγκαιρη και αδιάλειπτη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες μπορεί να μεταβάλει καθοριστικά την πορεία της νόσου και να σώσει ζωές.

  Είναι επομένως απαραίτητο το υπό διαβούλευση πλαίσιο να διασφαλίζει, με σαφή και δεσμευτικό τρόπο, ότι κανένας ασθενής δεν θα στερείται την κατάλληλη θεραπεία λόγω διοικητικών, διαδικαστικών ή οικονομικών περιορισμών.

  Το ΣΗΠ, ο ΙΦΕΤ και το Ταμείο Καινοτομίας οφείλουν να λειτουργούν συμπληρωματικά ως μηχανισμοί διασφάλισης πρόσβασης και θεραπευτικής συνέχειας για τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση και λοιπά σπάνια νοσήματα.

  Με εκτίμηση,
  Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης

• 26 Απριλίου 2026, 23:51 | ΤΣΑΧΑΛΙΝΑ ΘΕΟΦΑΝΕΙΑ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Η Ένωση Γονέων Παιδιών και Νέων με Διαβήτη είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα με έδρα τη Θεσσαλονίκη και εκπροσωπεί οικογένειες παιδιών και νέων με σπάνιες μορφές διαβήτη από όλη την Ελλάδα. Είναι μέλος της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας και μέλος της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος. Εκτός από το ΣΔτ1 υπάρχουν και σπάνιες μορφές σακχαρώδη διαβήτη. Οι κυριότερες σπάνιες γνωστές μορφές μονογονιδιακού διαβήτη είναι: ο νεογνικός σακχαρώδης διαβήτης (NDM) και ο MODY (Μaturity-Οnset Diabetes of the Young 1,2,3,4,5,6.). Ως σπανιότερες μορφές διαβήτη απαντώνται τα σύνδρομα Wolfram, Wolcott-Rallison, Alstrom, Berardinelli-Seip , Λεπρεκωνισμού, κ.ά. Στο Σύλλογό μας ανήκουν και μέλη με σπάνιες μορφές διαβήτη και νοσήματα. Τα σχόλια μας για τα προς διαβούλευση άρθρα είναι.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια• μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα• μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια• ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 26 Απριλίου 2026, 22:47 | Σύλλογος Angelman Ελλάδας

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  ΜΕΡΟΣ Β’ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΦΑΡΜΑΚΟΥ – ΠΡΟΣΒΑΣΗ ΤΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΣΕ ΝΕΑ ΦΑΡΜΑΚΑ ΚΑΙ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ – ΒΕΛΤΙΩΣΗ ΤΩΝ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ ΚΕΦΑΛΑΙΟ Α΄ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΚΑΙ ΔΙΑΔΙΚΑΣΙΑ ΕΝΤΑΞΗΣ ΚΑΙΝΟΤΟΜΩΝ ΦΑΡΜΑΚΩΝ (άρθρα 3-7)
  Ο Σύλλογος Γονέων και Φίλων ατόμων με Σύνδρομο Angelman Ελλάδας είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με σύνδρομο Angelman από όλη τη χώρα.
  Τα σπάνια νοσήματα

  50% Είναι Παιδιά
  30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
  35% Βρεφική Θνησιμότητα

  95% Χωρίς Θεραπεία
  500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες

  Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.) είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και περιφέρεια ολόκληρη την ελληνική επικράτεια, με 40 πλήρη μέλη – συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη τη χώρα.

  Αποτελεί τον φορέα εκπροσώπησης των Σπάνιων Ασθενών και των αναγκών τών 500.000 ασθενών και των οικογενειών τους στην Ελλάδα και στην Ευρώπη.

  Συμμετέχει σε Επιτροπές και Ομάδες Εργασίας του Υπουργείου Υγείας και είναι ο επίσημος φορέας εκπροσώπησης της Ελλάδας στο εξωτερικό, μέλος του Παγκόσμιου Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (Rare Diseases International) και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS)

  Τα σπάνια νοσήματα

  50% Είναι Παιδιά
  30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
  35% Βρεφική Θνησιμότητα

  95% Χωρίς Θεραπεία
  500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες

  Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  Ισχύον καθεστώς
  Κατά το ισχύον πλαίσιο, τα κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων καθορίζονται από το άρθρο 249 του ν. 4512/2018, όπως τροποποιήθηκε με το άρθρο 19 του ν. 5161/2024. Φαρμακευτικά προϊόντα που τελούν σε περίοδο προστασίας δεδομένων υπάγονται σε αξιολόγηση μόνον εφόσον αποζημιώνονται σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) συγκεκριμένα κράτη μέλη, με ρητές εξαιρέσεις, μεταξύ άλλων για ορφανά φάρμακα και φάρμακα έκτακτης εισαγωγής μέσω ΙΦΕΤ.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Με το άρθρο 4 εισάγονται νέα, αυστηρά και σωρευτικά κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία περιλαμβάνουν τον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ATMP ή PRIME, την προηγούμενη ένταξή του στο σύστημα horizon scanning, την υποβολή αιτήματος από επίσημο επιστημονικό φορέα και τη δέσμευση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση του άρθρου 4 εισάγει ένα νέο σύστημα σωρευτικών και περιοριστικών κριτηρίων ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, το οποίο, αντί να εξειδικεύει και να βελτιώνει το υφιστάμενο πλαίσιο, οδηγεί σε ουσιώδη συρρίκνωση του πεδίου εφαρμογής του. Η μετατόπιση του κέντρου αξιολόγησης από την τεκμηριωμένη κλινική αξία και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη προς τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης (όπως ο χαρακτηρισμός ως ATMP ή PRIME) και διοικητικές προϋποθέσεις, δεν τεκμηριώνεται επαρκώς και ενδέχεται να αντίκειται στην αρχή της αναλογικότητας.
  Ιδίως, ο αποκλεισμός φαρμάκων που δεν φέρουν τους ανωτέρω χαρακτηρισμούς, ανεξαρτήτως της αποδεδειγμένης θεραπευτικής τους αξίας, δημιουργεί αδικαιολόγητο περιορισμό πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Η μη ρητή διατήρηση των εξαιρέσεων του ισχύοντος πλαισίου (ιδίως για ορφανά φάρμακα) συνιστά οπισθοδρόμηση ως προς το επίπεδο προστασίας και ενισχύει τον κίνδυνο αποκλεισμού ευάλωτων ομάδων ασθενών.
  Περαιτέρω, η σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο με την προηγούμενη καταγραφή στο σύστημα horizon scanning μεταβάλλει τη φύση ενός εργαλείου διοικητικής πρόβλεψης σε προϋπόθεση ουσιαστικής πρόσβασης, γεγονός που δεν συνάδει με τον σκοπό του. Η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), ήδη από το στάδιο αυτό, εισάγει παράγοντες εξωγενείς προς την ιατρική αξιολόγηση και ενδέχεται να οδηγήσει σε άνιση μεταχείριση ασθενών, ιδίως σε περιπτώσεις περιορισμένης εμπορικής παρουσίας.
  Επιπλέον, η απαίτηση υποβολής αιτήματος από «επίσημο επιστημονικό φορέα», χωρίς σαφή νομικό ορισμό της έννοιας αυτής, δημιουργεί ασάφεια και περιθώριο αυθαίρετης εφαρμογής, επιβαρύνοντας τη διαδικασία με πρόσθετο γραφειοκρατικό στάδιο αμφίβολης προστιθέμενης αξίας. Η μη αναγνώριση εναλλακτικών μορφών τεκμηριωμένης εισήγησης, όπως από θεράποντες ιατρούς ή εξειδικευμένα κέντρα αναφοράς, περιορίζει αδικαιολόγητα την ευελιξία του συστήματος.
  Υπό τα ανωτέρω, η προτεινόμενη διάταξη, στο σύνολό της, ενδέχεται να αντίκειται στις αρχές της ισότητας, της αναλογικότητας και της καθολικής πρόσβασης στις υπηρεσίες υγείας, καθόσον εισάγει μη αναγκαίους και δυσανάλογους περιορισμούς στην πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες.
  Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία:
  • η διεύρυνση του πεδίου εφαρμογής του Ταμείου, με ρητή πρόβλεψη ένταξης και για ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης,
  • η αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά κριτήρια κατηγοριοποίησης και διοικητικές προϋποθέσεις,
  • η διασφάλιση δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών του ΚΑΚ,
  • η σαφής οριοθέτηση της έννοιας του «επιστημονικού φορέα» ή η πρόβλεψη εναλλακτικών οδών τεκμηριωμένης υποβολής αιτήματος, και
  • η διατήρηση και ενίσχυση των υφιστάμενων εξαιρέσεων υπέρ των ασθενών με σπάνια νοσήματα.

  Το άρθρο 4 αντικαθίσταται ως εξής:
  Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  1. Η ένταξη φαρμακευτικών προϊόντων στο Ταμείο Καινοτομίας βασίζεται πρωτίστως:
  o (α) στην τεκμηριωμένη κλινική αξία και το θεραπευτικό όφελος,
  o (β) στην ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  o (γ) στη σοβαρότητα και σπανιότητα της νόσου.
  2. Η ένταξη δεν περιορίζεται αποκλειστικά σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ως προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα (ATMP) ή χαρακτηρισμό PRIME, αλλά δύναται να περιλαμβάνει ιδίως:
  o (α) ορφανά φάρμακα,
  o (β) θεραπείες με αποδεδειγμένο υψηλό κλινικό όφελος,
  o (γ) θεραπείες που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
  3. Οι υφιστάμενες εξαιρέσεις του άρθρου 249 παρ. 2 του ν. 4512/2018, όπως ισχύει, ιδίως ως προς τα ορφανά φάρμακα, διατηρούνται και εφαρμόζονται αναλόγως.
  4. Η ένταξη στο Ταμείο δεν εξαρτάται αποκλειστικά από την προηγούμενη καταγραφή του φαρμακευτικού προϊόντος στο σύστημα horizon scanning. Η μη καταγραφή δεν συνιστά λόγο αποκλεισμού, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
  5. Η διαδικασία δύναται να εκκινεί:
  (α) κατόπιν αιτήματος του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας,
  (β) κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού,
  (γ) κατόπιν εισήγησης εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα,
  (δ) κατόπιν τεκμηριωμένης πρότασης επιστημονικού φορέα, όπως ειδικότερα ορίζεται.
  6. Για τους σκοπούς του παρόντος, ως «επιστημονικός φορέας» νοείται νομικό πρόσωπο δημοσίου ή ιδιωτικού δικαίου με αποδεδειγμένη επιστημονική επάρκεια και θεσμικό ρόλο στον τομέα της υγείας, όπως επιστημονικές εταιρείες, πανεπιστημιακά ιδρύματα ή εξειδικευμένα κέντρα. Με απόφαση του Υπουργού Υγείας δύνανται να εξειδικεύονται τα σχετικά κριτήρια.
  7. Η πρόσβαση των ασθενών στο Ταμείο δεν δύναται να εξαρτάται από την ύπαρξη ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. Σε περιπτώσεις μη ενεργοποίησης εκ μέρους του, η διαδικασία συνεχίζεται κανονικά βάσει των ανωτέρω εναλλακτικών οδών.
  8. Για φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, εφαρμόζονται ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, λαμβανομένων υπόψη των ιδιαιτεροτήτων των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας χρήσης:
  o (α) δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence),
  o (β) δεδομένων μητρώων ασθενών,
  o (γ) διεθνών κλινικών δεδομένων,
  o (δ) δεδομένων από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς,
  o (ε) surrogate endpoints.
  Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
  Ισχύον καθεστώς
  Το άρθρο 247 του ν. 4512/2018 προβλέπει την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων (ΕΑΑΦΑΧ), με διακριτό ρόλο από την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης και το ΣΗΠ.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Συστήνεται ενιαία Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση, ως προς τη συγκέντρωση πολλαπλών αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο, εγείρει ζητήματα θεσμικής ισορροπίας και επαρκούς διασφάλισης της αντικειμενικότητας και ανεξαρτησίας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων. Η μη πρόβλεψη διακριτών ρόλων ενδέχεται να δημιουργήσει συνθήκες σύγκρουσης λειτουργιών, κατά παράβαση βασικών αρχών χρηστής διοίκησης.
  Περαιτέρω, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδη έλλειψη ως προς τη διαφάνεια και τη συμμετοχικότητα της διαδικασίας, μη ευθυγραμμισμένη με τις επικρατούσες ευρωπαϊκές πρακτικές στο πλαίσιο της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA).
  Προς αποκατάσταση της ανωτέρω υστέρησης, προτείνεται η ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών ( μέσω της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας για γενικά νοσήματα και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος για τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα), είτε ως τακτικού μέλους είτε, κατ’ ελάχιστον, με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, μέσω αντιπροσωπευτικών φορέων. Η ενσωμάτωση της εμπειρίας των ασθενών αποτελεί ουσιώδες στοιχείο για την ολοκληρωμένη αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας και κρίνεται αναγκαία, καθώς η βιωματική εμπειρία τους συμβάλλει ουσιαστικά στην αποτίμηση της πραγματικής αξίας μιας θεραπείας.
  Επιπροσθέτως, για τη διασφάλιση της αποτελεσματικής και σύννομης λειτουργίας του οργάνου, κρίνεται αναγκαία η θέσπιση σαφών και δεσμευτικών προθεσμιών για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας (ενδεικτικώς 30–60 ημερών), καθώς και η πρόβλεψη συμμετοχής νομικού συμβούλου, προς υποστήριξη της κανονιστικής επάρκειας και της νομικής ασφάλειας των εκδιδόμενων πράξεων.
  Για τα σπάνια νοσήματα, απαιτείται ρητή πρόβλεψη ειδικών και ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης (όπως αποδοχή μικρών δειγμάτων, χρήση surrogate endpoints και διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης – fast track), ώστε να αποφεύγεται ο αποκλεισμός ασθενών λόγω εγγενών περιορισμών των διαθέσιμων δεδομένων.
  Ως προς τη διαχείριση των δεδομένων, απαιτείται η ρητή ανάθεση της σχετικής αρμοδιότητας σε δημόσιο φορέα (όπως π.χ. ΗΔΥΚΑ), με πρόβλεψη εγγυήσεων ποιότητας, ακεραιότητας και διαφάνειας των δεδομένων, καθώς και συμμόρφωσης με το ισχύον κανονιστικό πλαίσιο προστασίας προσωπικών δεδομένων.
  Τέλος, επιβάλλεται η πρόβλεψη ειδικών διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη τις ιδιαιτερότητες αυτών, ιδίως ως προς το περιορισμένο μέγεθος δειγμάτων και τη φύση των διαθέσιμων κλινικών δεδομένων. Στο πλαίσιο αυτό, θα πρέπει να επιτρέπεται η χρήση εναλλακτικών μορφών τεκμηρίωσης, όπως surrogate endpoints, καθώς και η εφαρμογή ταχύτερων διαδικασιών αξιολόγησης, όπου συντρέχουν λόγοι επείγουσας ιατρικής ανάγκης.

  Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας

  Ισχύον καθεστώς
  Η αξιολόγηση φαρμάκων προς αποζημίωση διενεργείται βάσει των άρθρων 247 επ. και 250 του ν. 4512/2018 από την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), ενώ ακολουθεί η διαδικασία διαπραγμάτευσης του άρθρου 254. Το ισχύον πλαίσιο δεν προβλέπει ενδιάμεσο στάδιο προσωρινής πρόσβασης με συλλογή δεδομένων και μεταγενέστερη επαναξιολόγηση, αλλά ένα ενιαίο σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Με το άρθρο 6 εισάγεται ειδική, πολυσταδιακή διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης, ένταξης, παραμονής και εξόδου φαρμακευτικών σκευασμάτων από το Ταμείο Καινοτομίας. Η διαδικασία περιλαμβάνει, μεταξύ άλλων, δήλωση προϊόντων στο horizon scanning, προσωρινό ορισμό τιμής, αξιολόγηση από την ΕΑΑΦΑΧ, δυνατότητα ένταξης σε περίπτωση «υψηλής αβεβαιότητας», συλλογή δεδομένων αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και χρήσης πόρων, και τελική διαπραγμάτευση μετά την έξοδο από το Ταμείο.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση, αντί να διευκολύνει, περιπλέκει την πρόσβαση των ασθενών, μετατρέποντάς την από ζήτημα ιατρικής ανάγκης σε μια πολυεπίπεδη διοικητική διαδικασία με σημαντικά εμπόδια.
  Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής, αφήνοντας περιθώρια για αυθαίρετες ερμηνείες. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η έλλειψη εκτεταμένων δεδομένων είναι δομικό χαρακτηριστικό και όχι εξαίρεση. Η μη πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης κινδυνεύει να αποκλείσει εκ των πραγμάτων αυτούς τους ασθενείς από την πρόσβαση σε θεραπεία.
  Επιπλέον, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας δημιουργεί ένα κρίσιμο σημείο συμφόρησης. Εάν ο ΚΑΚ δεν κινηθεί εγκαίρως ή δεν δραστηριοποιείται στη χώρα, οι ασθενείς στερούνται πρόσβασης όχι για ιατρικούς λόγους, αλλά λόγω διαδικαστικών ελλείψεων.
  Ιδιαίτερα ανησυχητική είναι η πρόβλεψη για αυτόματη απόρριψη αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Η ευθύνη για τη λειτουργία του συστήματος μετακυλίεται άδικα στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει καμία δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Η διακοπή θεραπείας για τέτοιους λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή.
  Εξίσου προβληματική είναι η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με τον κίνδυνο διακοπής για οικονομικούς ή διοικητικούς λόγους — μια πρακτική που είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά αδικαιολόγητη.
  Τέλος, η απουσία σαφών χρονοδιαγραμμάτων, η αυξημένη πολυπλοκότητα και η έλλειψη επαρκών υποδομών ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση, υπονομεύοντας στην πράξη τον στόχο της έγκαιρης και ισότιμης φροντίδας.

  Η προτεινόμενη ρύθμιση οφείλει να τροποποιηθεί ως εξής:
  1. Η πρόσβαση των ασθενών σε θεραπεία δεν δύναται να εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικές, τεχνικές ή οικονομικές προϋποθέσεις, αλλά θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη.
  2. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» ορίζεται ρητά, με πρόβλεψη ειδικών και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την εγγενή περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων.
  3. Η διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης δεν εξαρτάται αποκλειστικά από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ). Σε περίπτωση μη υποβολής ή καθυστέρησης εκ μέρους του ΚΑΚ, προβλέπεται εναλλακτική διαδικασία ενεργοποίησης κατόπιν αιτήματος της ιατρικής κοινότητας ή αρμόδιων φορέων.
  4. Καταργείται η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Σε κάθε περίπτωση, διασφαλίζεται ότι η μη συμμόρφωση τρίτων δεν συνεπάγεται διακοπή της θεραπείας του ασθενούς.
  5. Η έναρξη και η συνέχιση της θεραπείας ασθενών που έχουν ήδη ενταχθεί δεν δύναται να εξαρτάται από την έκβαση διαπραγμάτευσης. Διασφαλίζεται η αδιάλειπτη πρόσβαση στη θεραπεία για όσο διάστημα υφίσταται ιατρική ένδειξη.
  6. Θεσπίζονται σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια της διαδικασίας, καθώς και πρόβλεψη για την ανάπτυξη επαρκούς υποδομής, συμπεριλαμβανομένων πιστοποιημένων κέντρων χορήγησης όπου απαιτείται.

  Επιμέρους Σχόλια
  1. Διαφάνεια, ροή διαδικασίας και χρονοδιαγράμματα
  • Απαιτείται πλήρης αποσαφήνιση της διαδικασίας και των επιμέρους σταδίων.
  • Να θεσπιστούν σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια αξιολόγησης και ένταξης.
  • Να διευκρινιστεί ρητά εάν η διαδικασία εκκινεί με πρωτοβουλία του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ή της Διοίκησης.
  2. Υψηλή αβεβαιότητα και σπάνια νοσήματα
  • Να οριστεί ρητά η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας».
  • Να προβλεφθούν ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα.
  • Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτές πηγές τεκμηρίωσης:
  o real-world evidence (RWE)
  o δεδομένα μητρώων ασθενών
  o διεθνή κλινικά δεδομένα
  o δεδομένα από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς
  o surrogate endpoints
  3. Εξάρτηση από τον ΚΑΚ
  • Η πρόσβαση των ασθενών δεν πρέπει να εξαρτάται από διοικητικές ή εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ.
  • Να διασφαλιστεί η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και χωρίς αποκλειστική πρωτοβουλία του ΚΑΚ.
  4. Προσωρινή τιμή και τιμολόγηση
  • Να διευκρινιστεί εάν η προσωρινή τιμή είναι δημοσιευμένη ή εσωτερική.
  • Να αποφευχθεί η διπλή εφαρμογή εξωτερικής τιμολόγησης.
  • Να μην πραγματοποιείται ανακοστολόγηση κατά την περίοδο παραμονής στο Ταμείο.
  5. Δείκτες και δεδομένα αξιολόγησης
  • Οι δείκτες να περιλαμβάνουν όχι μόνο κλινικά δεδομένα αλλά και:
  o λειτουργικότητα
  o ποιότητα ζωής
  o εμπειρία ασθενών και οικογενειών
  6. Πιστοποιημένα κέντρα
  • Να οριστούν αρμόδια αρχή, διαδικασία και σαφή χρονοδιαγράμματα πιστοποίησης.
  • Να προβλεφθεί μεταβατική υποστήριξη για τη δημιουργία κατάλληλων υποδομών.
  • Η έλλειψη πιστοποιημένων κέντρων δεν πρέπει να οδηγεί σε αποκλεισμό ασθενών.
  7. Μη μετακύλιση ευθύνης στον ασθενή
  • Να καταργηθεί η πρόβλεψη αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη καταχώρισης δεδομένων.
  • Να προβλεφθούν:
  o ειδοποιήσεις
  o εύλογη προθεσμία συμμόρφωσης
  o δυνατότητα αναδρομικής συμπλήρωσης δεδομένων
  • Να διασφαλιστεί ότι ο ασθενής δεν υφίσταται συνέπειες για παραλείψεις τρίτων.
  8. Θεραπευτική συνέχεια
  • Να κατοχυρωθεί ρητά ότι ασθενής που ξεκινά θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται πλήρως.
  • Η αποτυχία διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγεί σε διακοπή θεραπείας.
  • Η θεραπευτική συνέχεια αποτελεί θεμελιώδη υποχρέωση του συστήματος υγείας.
  9. Νέες ενδείξεις και επικαιροποίηση
  • Να προβλεφθεί ταχεία διαδικασία για επέκταση ενδείξεων χωρίς πλήρη επανεκκίνηση της αξιολόγησης.
  10. Ποσοτικοί περιορισμοί
  • Ο αριθμός ασθενών δεν πρέπει να λειτουργεί ως έμμεσος δημοσιονομικός περιορισμός.
  • Η πρόσβαση πρέπει να βασίζεται αποκλειστικά στην ιατρική ανάγκη.
  11. Κυρώσεις και υποχρεώσεις ΚΑΚ
  • Να επανεξεταστεί η υποχρέωση δωρεάν παροχής χωρίς χρονικό περιορισμό.
  • Να απαλειφθεί η πρόβλεψη ποινικής ευθύνης του νομίμου εκπροσώπου.

  Συνολική θέση
  Το άρθρο 6, όπως προτείνεται, ενέχει σοβαρό κίνδυνο να μετατρέψει το Ταμείο Καινοτομίας από μηχανισμό διευκόλυνσης της πρόσβασης σε μηχανισμό φιλτραρίσματος και αποκλεισμού ασθενών. Αντί να επιταχύνει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, εισάγει ένα σύνθετο και πολυεπίπεδο πλαίσιο, το οποίο εξαρτά την πρόσβαση από διοικητικές, τεχνικές και οικονομικές προϋποθέσεις, απομακρύνοντάς την από τη θεμελιώδη αρχή της ιατρικής αναγκαιότητας.
  Η απουσία σαφών ορισμών, ιδίως ως προς την έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας», σε συνδυασμό με την έλλειψη προσαρμοσμένων κριτηρίων για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, δημιουργεί τον κίνδυνο συστηματικού αποκλεισμού ασθενών για τους οποίους η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων αποτελεί εγγενές χαρακτηριστικό της νόσου και όχι εξαίρεση.
  Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες τρίτων, και ιδίως του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), καθώς και η σύνδεση της πρόσβασης με την έκβαση διαπραγματεύσεων, εισάγουν κρίσιμα σημεία αστοχίας του συστήματος. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η πρόσβαση μπορεί να παρεμποδιστεί ή να διακοπεί για λόγους άσχετους με την κλινική ανάγκη των ασθενών.
  Ιδιαίτερα προβληματικές είναι οι προβλέψεις που μετακυλίουν την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, όπως η αυτοδίκαιη απόρριψη αποζημίωσης λόγω διοικητικών ελλείψεων, καθώς και η απουσία εγγυήσεων για τη συνέχιση της θεραπείας. Η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά μη αποδεκτή.
  Επιπλέον, η έλλειψη σαφών και δεσμευτικών χρονοδιαγραμμάτων, η πολυπλοκότητα των διαδικασιών και η απουσία επαρκών υποδομών, όπως πιστοποιημένα κέντρα, ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση.
  Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία η ουσιαστική αναθεώρηση του άρθρου, με στόχο:
  • τη διασφάλιση ότι η πρόσβαση θεμελιώνεται στην ιατρική ανάγκη και όχι σε διοικητικές ή εμπορικές προϋποθέσεις,
  • την πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης, ιδίως για σπάνια νοσήματα και προηγμένες θεραπείες,
  • τη διασφάλιση της δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών τρίτων,
  • την κατοχύρωση της θεραπευτικής συνέχειας χωρίς εξαιρέσεις, και
  • την ενίσχυση της διαφάνειας, της προβλεψιμότητας και της λειτουργικότητας του συστήματος μέσω σαφών κανόνων και υποδομών.
  Η πρόσβαση των ασθενών, ιδίως των ασθενών με σπάνια νοσήματα, δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, καθυστερήσεις, ενέργειες τρίτων ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπευτική συνέχεια πρέπει να κατοχυρωθεί ρητά και χωρίς εξαιρέσεις.
  ΚΕΦΑΛΑΙΟ Β΄ ΡΥΘΜΙΣΕΙΣ ΓΙΑ ΤΟΝ ΕΘΝΙΚΟ ΟΡΓΑΝΙΣΜΟ ΠΑΡΟΧΗΣ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ (άρθρα 8-24)
  Ο Σύλλογος Γονέων και Φίλων ατόμων με Σύνδρομο Angelman Ελλάδας είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με σύνδρομο Angelman από όλη τη χώρα.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 26 Απριλίου 2026, 22:51 | Σύλλογος Angelman

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  ΜΕΡΟΣ Β’ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΦΑΡΜΑΚΟΥ – ΠΡΟΣΒΑΣΗ ΤΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΣΕ ΝΕΑ ΦΑΡΜΑΚΑ ΚΑΙ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ – ΒΕΛΤΙΩΣΗ ΤΩΝ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ ΚΕΦΑΛΑΙΟ Α΄ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΚΑΙ ΔΙΑΔΙΚΑΣΙΑ ΕΝΤΑΞΗΣ ΚΑΙΝΟΤΟΜΩΝ ΦΑΡΜΑΚΩΝ (άρθρα 3-7)
  Ο Σύλλογος Γονέων και Φίλων ατόμων με Σύνδρομο Angelman Ελλάδας είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με σύνδρομο Angelman από όλη τη χώρα.
  Τα σπάνια νοσήματα

  50% Είναι Παιδιά
  30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
  35% Βρεφική Θνησιμότητα

  95% Χωρίς Θεραπεία
  500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες

  Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.) είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και περιφέρεια ολόκληρη την ελληνική επικράτεια, με 40 πλήρη μέλη – συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη τη χώρα.

  Αποτελεί τον φορέα εκπροσώπησης των Σπάνιων Ασθενών και των αναγκών τών 500.000 ασθενών και των οικογενειών τους στην Ελλάδα και στην Ευρώπη.

  Συμμετέχει σε Επιτροπές και Ομάδες Εργασίας του Υπουργείου Υγείας και είναι ο επίσημος φορέας εκπροσώπησης της Ελλάδας στο εξωτερικό, μέλος του Παγκόσμιου Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (Rare Diseases International) και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS)

  Τα σπάνια νοσήματα

  50% Είναι Παιδιά
  30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
  35% Βρεφική Θνησιμότητα

  95% Χωρίς Θεραπεία
  500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες

  Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  Ισχύον καθεστώς
  Κατά το ισχύον πλαίσιο, τα κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων καθορίζονται από το άρθρο 249 του ν. 4512/2018, όπως τροποποιήθηκε με το άρθρο 19 του ν. 5161/2024. Φαρμακευτικά προϊόντα που τελούν σε περίοδο προστασίας δεδομένων υπάγονται σε αξιολόγηση μόνον εφόσον αποζημιώνονται σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) συγκεκριμένα κράτη μέλη, με ρητές εξαιρέσεις, μεταξύ άλλων για ορφανά φάρμακα και φάρμακα έκτακτης εισαγωγής μέσω ΙΦΕΤ.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Με το άρθρο 4 εισάγονται νέα, αυστηρά και σωρευτικά κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία περιλαμβάνουν τον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ATMP ή PRIME, την προηγούμενη ένταξή του στο σύστημα horizon scanning, την υποβολή αιτήματος από επίσημο επιστημονικό φορέα και τη δέσμευση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση του άρθρου 4 εισάγει ένα νέο σύστημα σωρευτικών και περιοριστικών κριτηρίων ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, το οποίο, αντί να εξειδικεύει και να βελτιώνει το υφιστάμενο πλαίσιο, οδηγεί σε ουσιώδη συρρίκνωση του πεδίου εφαρμογής του. Η μετατόπιση του κέντρου αξιολόγησης από την τεκμηριωμένη κλινική αξία και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη προς τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης (όπως ο χαρακτηρισμός ως ATMP ή PRIME) και διοικητικές προϋποθέσεις, δεν τεκμηριώνεται επαρκώς και ενδέχεται να αντίκειται στην αρχή της αναλογικότητας.
  Ιδίως, ο αποκλεισμός φαρμάκων που δεν φέρουν τους ανωτέρω χαρακτηρισμούς, ανεξαρτήτως της αποδεδειγμένης θεραπευτικής τους αξίας, δημιουργεί αδικαιολόγητο περιορισμό πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Η μη ρητή διατήρηση των εξαιρέσεων του ισχύοντος πλαισίου (ιδίως για ορφανά φάρμακα) συνιστά οπισθοδρόμηση ως προς το επίπεδο προστασίας και ενισχύει τον κίνδυνο αποκλεισμού ευάλωτων ομάδων ασθενών.
  Περαιτέρω, η σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο με την προηγούμενη καταγραφή στο σύστημα horizon scanning μεταβάλλει τη φύση ενός εργαλείου διοικητικής πρόβλεψης σε προϋπόθεση ουσιαστικής πρόσβασης, γεγονός που δεν συνάδει με τον σκοπό του. Η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), ήδη από το στάδιο αυτό, εισάγει παράγοντες εξωγενείς προς την ιατρική αξιολόγηση και ενδέχεται να οδηγήσει σε άνιση μεταχείριση ασθενών, ιδίως σε περιπτώσεις περιορισμένης εμπορικής παρουσίας.
  Επιπλέον, η απαίτηση υποβολής αιτήματος από «επίσημο επιστημονικό φορέα», χωρίς σαφή νομικό ορισμό της έννοιας αυτής, δημιουργεί ασάφεια και περιθώριο αυθαίρετης εφαρμογής, επιβαρύνοντας τη διαδικασία με πρόσθετο γραφειοκρατικό στάδιο αμφίβολης προστιθέμενης αξίας. Η μη αναγνώριση εναλλακτικών μορφών τεκμηριωμένης εισήγησης, όπως από θεράποντες ιατρούς ή εξειδικευμένα κέντρα αναφοράς, περιορίζει αδικαιολόγητα την ευελιξία του συστήματος.
  Υπό τα ανωτέρω, η προτεινόμενη διάταξη, στο σύνολό της, ενδέχεται να αντίκειται στις αρχές της ισότητας, της αναλογικότητας και της καθολικής πρόσβασης στις υπηρεσίες υγείας, καθόσον εισάγει μη αναγκαίους και δυσανάλογους περιορισμούς στην πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες.
  Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία:
  • η διεύρυνση του πεδίου εφαρμογής του Ταμείου, με ρητή πρόβλεψη ένταξης και για ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης,
  • η αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά κριτήρια κατηγοριοποίησης και διοικητικές προϋποθέσεις,
  • η διασφάλιση δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών του ΚΑΚ,
  • η σαφής οριοθέτηση της έννοιας του «επιστημονικού φορέα» ή η πρόβλεψη εναλλακτικών οδών τεκμηριωμένης υποβολής αιτήματος, και
  • η διατήρηση και ενίσχυση των υφιστάμενων εξαιρέσεων υπέρ των ασθενών με σπάνια νοσήματα.

  Το άρθρο 4 αντικαθίσταται ως εξής:
  Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  1. Η ένταξη φαρμακευτικών προϊόντων στο Ταμείο Καινοτομίας βασίζεται πρωτίστως:
  o (α) στην τεκμηριωμένη κλινική αξία και το θεραπευτικό όφελος,
  o (β) στην ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  o (γ) στη σοβαρότητα και σπανιότητα της νόσου.
  2. Η ένταξη δεν περιορίζεται αποκλειστικά σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ως προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα (ATMP) ή χαρακτηρισμό PRIME, αλλά δύναται να περιλαμβάνει ιδίως:
  o (α) ορφανά φάρμακα,
  o (β) θεραπείες με αποδεδειγμένο υψηλό κλινικό όφελος,
  o (γ) θεραπείες που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
  3. Οι υφιστάμενες εξαιρέσεις του άρθρου 249 παρ. 2 του ν. 4512/2018, όπως ισχύει, ιδίως ως προς τα ορφανά φάρμακα, διατηρούνται και εφαρμόζονται αναλόγως.
  4. Η ένταξη στο Ταμείο δεν εξαρτάται αποκλειστικά από την προηγούμενη καταγραφή του φαρμακευτικού προϊόντος στο σύστημα horizon scanning. Η μη καταγραφή δεν συνιστά λόγο αποκλεισμού, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
  5. Η διαδικασία δύναται να εκκινεί:
  (α) κατόπιν αιτήματος του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας,
  (β) κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού,
  (γ) κατόπιν εισήγησης εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα,
  (δ) κατόπιν τεκμηριωμένης πρότασης επιστημονικού φορέα, όπως ειδικότερα ορίζεται.
  6. Για τους σκοπούς του παρόντος, ως «επιστημονικός φορέας» νοείται νομικό πρόσωπο δημοσίου ή ιδιωτικού δικαίου με αποδεδειγμένη επιστημονική επάρκεια και θεσμικό ρόλο στον τομέα της υγείας, όπως επιστημονικές εταιρείες, πανεπιστημιακά ιδρύματα ή εξειδικευμένα κέντρα. Με απόφαση του Υπουργού Υγείας δύνανται να εξειδικεύονται τα σχετικά κριτήρια.
  7. Η πρόσβαση των ασθενών στο Ταμείο δεν δύναται να εξαρτάται από την ύπαρξη ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. Σε περιπτώσεις μη ενεργοποίησης εκ μέρους του, η διαδικασία συνεχίζεται κανονικά βάσει των ανωτέρω εναλλακτικών οδών.
  8. Για φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, εφαρμόζονται ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, λαμβανομένων υπόψη των ιδιαιτεροτήτων των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας χρήσης:
  o (α) δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence),
  o (β) δεδομένων μητρώων ασθενών,
  o (γ) διεθνών κλινικών δεδομένων,
  o (δ) δεδομένων από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς,
  o (ε) surrogate endpoints.
  Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
  Ισχύον καθεστώς
  Το άρθρο 247 του ν. 4512/2018 προβλέπει την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων (ΕΑΑΦΑΧ), με διακριτό ρόλο από την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης και το ΣΗΠ.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Συστήνεται ενιαία Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση, ως προς τη συγκέντρωση πολλαπλών αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο, εγείρει ζητήματα θεσμικής ισορροπίας και επαρκούς διασφάλισης της αντικειμενικότητας και ανεξαρτησίας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων. Η μη πρόβλεψη διακριτών ρόλων ενδέχεται να δημιουργήσει συνθήκες σύγκρουσης λειτουργιών, κατά παράβαση βασικών αρχών χρηστής διοίκησης.
  Περαιτέρω, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδη έλλειψη ως προς τη διαφάνεια και τη συμμετοχικότητα της διαδικασίας, μη ευθυγραμμισμένη με τις επικρατούσες ευρωπαϊκές πρακτικές στο πλαίσιο της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA).
  Προς αποκατάσταση της ανωτέρω υστέρησης, προτείνεται η ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών ( μέσω της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας για γενικά νοσήματα και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος για τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα), είτε ως τακτικού μέλους είτε, κατ’ ελάχιστον, με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, μέσω αντιπροσωπευτικών φορέων. Η ενσωμάτωση της εμπειρίας των ασθενών αποτελεί ουσιώδες στοιχείο για την ολοκληρωμένη αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας και κρίνεται αναγκαία, καθώς η βιωματική εμπειρία τους συμβάλλει ουσιαστικά στην αποτίμηση της πραγματικής αξίας μιας θεραπείας.
  Επιπροσθέτως, για τη διασφάλιση της αποτελεσματικής και σύννομης λειτουργίας του οργάνου, κρίνεται αναγκαία η θέσπιση σαφών και δεσμευτικών προθεσμιών για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας (ενδεικτικώς 30–60 ημερών), καθώς και η πρόβλεψη συμμετοχής νομικού συμβούλου, προς υποστήριξη της κανονιστικής επάρκειας και της νομικής ασφάλειας των εκδιδόμενων πράξεων.
  Για τα σπάνια νοσήματα, απαιτείται ρητή πρόβλεψη ειδικών και ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης (όπως αποδοχή μικρών δειγμάτων, χρήση surrogate endpoints και διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης – fast track), ώστε να αποφεύγεται ο αποκλεισμός ασθενών λόγω εγγενών περιορισμών των διαθέσιμων δεδομένων.
  Ως προς τη διαχείριση των δεδομένων, απαιτείται η ρητή ανάθεση της σχετικής αρμοδιότητας σε δημόσιο φορέα (όπως π.χ. ΗΔΥΚΑ), με πρόβλεψη εγγυήσεων ποιότητας, ακεραιότητας και διαφάνειας των δεδομένων, καθώς και συμμόρφωσης με το ισχύον κανονιστικό πλαίσιο προστασίας προσωπικών δεδομένων.
  Τέλος, επιβάλλεται η πρόβλεψη ειδικών διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη τις ιδιαιτερότητες αυτών, ιδίως ως προς το περιορισμένο μέγεθος δειγμάτων και τη φύση των διαθέσιμων κλινικών δεδομένων. Στο πλαίσιο αυτό, θα πρέπει να επιτρέπεται η χρήση εναλλακτικών μορφών τεκμηρίωσης, όπως surrogate endpoints, καθώς και η εφαρμογή ταχύτερων διαδικασιών αξιολόγησης, όπου συντρέχουν λόγοι επείγουσας ιατρικής ανάγκης.

  Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας

  Ισχύον καθεστώς
  Η αξιολόγηση φαρμάκων προς αποζημίωση διενεργείται βάσει των άρθρων 247 επ. και 250 του ν. 4512/2018 από την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), ενώ ακολουθεί η διαδικασία διαπραγμάτευσης του άρθρου 254. Το ισχύον πλαίσιο δεν προβλέπει ενδιάμεσο στάδιο προσωρινής πρόσβασης με συλλογή δεδομένων και μεταγενέστερη επαναξιολόγηση, αλλά ένα ενιαίο σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Με το άρθρο 6 εισάγεται ειδική, πολυσταδιακή διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης, ένταξης, παραμονής και εξόδου φαρμακευτικών σκευασμάτων από το Ταμείο Καινοτομίας. Η διαδικασία περιλαμβάνει, μεταξύ άλλων, δήλωση προϊόντων στο horizon scanning, προσωρινό ορισμό τιμής, αξιολόγηση από την ΕΑΑΦΑΧ, δυνατότητα ένταξης σε περίπτωση «υψηλής αβεβαιότητας», συλλογή δεδομένων αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και χρήσης πόρων, και τελική διαπραγμάτευση μετά την έξοδο από το Ταμείο.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση, αντί να διευκολύνει, περιπλέκει την πρόσβαση των ασθενών, μετατρέποντάς την από ζήτημα ιατρικής ανάγκης σε μια πολυεπίπεδη διοικητική διαδικασία με σημαντικά εμπόδια.
  Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής, αφήνοντας περιθώρια για αυθαίρετες ερμηνείες. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η έλλειψη εκτεταμένων δεδομένων είναι δομικό χαρακτηριστικό και όχι εξαίρεση. Η μη πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης κινδυνεύει να αποκλείσει εκ των πραγμάτων αυτούς τους ασθενείς από την πρόσβαση σε θεραπεία.
  Επιπλέον, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας δημιουργεί ένα κρίσιμο σημείο συμφόρησης. Εάν ο ΚΑΚ δεν κινηθεί εγκαίρως ή δεν δραστηριοποιείται στη χώρα, οι ασθενείς στερούνται πρόσβασης όχι για ιατρικούς λόγους, αλλά λόγω διαδικαστικών ελλείψεων.
  Ιδιαίτερα ανησυχητική είναι η πρόβλεψη για αυτόματη απόρριψη αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Η ευθύνη για τη λειτουργία του συστήματος μετακυλίεται άδικα στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει καμία δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Η διακοπή θεραπείας για τέτοιους λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή.
  Εξίσου προβληματική είναι η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με τον κίνδυνο διακοπής για οικονομικούς ή διοικητικούς λόγους — μια πρακτική που είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά αδικαιολόγητη.
  Τέλος, η απουσία σαφών χρονοδιαγραμμάτων, η αυξημένη πολυπλοκότητα και η έλλειψη επαρκών υποδομών ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση, υπονομεύοντας στην πράξη τον στόχο της έγκαιρης και ισότιμης φροντίδας.

  Η προτεινόμενη ρύθμιση οφείλει να τροποποιηθεί ως εξής:
  1. Η πρόσβαση των ασθενών σε θεραπεία δεν δύναται να εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικές, τεχνικές ή οικονομικές προϋποθέσεις, αλλά θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη.
  2. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» ορίζεται ρητά, με πρόβλεψη ειδικών και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την εγγενή περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων.
  3. Η διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης δεν εξαρτάται αποκλειστικά από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ). Σε περίπτωση μη υποβολής ή καθυστέρησης εκ μέρους του ΚΑΚ, προβλέπεται εναλλακτική διαδικασία ενεργοποίησης κατόπιν αιτήματος της ιατρικής κοινότητας ή αρμόδιων φορέων.
  4. Καταργείται η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Σε κάθε περίπτωση, διασφαλίζεται ότι η μη συμμόρφωση τρίτων δεν συνεπάγεται διακοπή της θεραπείας του ασθενούς.
  5. Η έναρξη και η συνέχιση της θεραπείας ασθενών που έχουν ήδη ενταχθεί δεν δύναται να εξαρτάται από την έκβαση διαπραγμάτευσης. Διασφαλίζεται η αδιάλειπτη πρόσβαση στη θεραπεία για όσο διάστημα υφίσταται ιατρική ένδειξη.
  6. Θεσπίζονται σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια της διαδικασίας, καθώς και πρόβλεψη για την ανάπτυξη επαρκούς υποδομής, συμπεριλαμβανομένων πιστοποιημένων κέντρων χορήγησης όπου απαιτείται.

  Επιμέρους Σχόλια
  1. Διαφάνεια, ροή διαδικασίας και χρονοδιαγράμματα
  • Απαιτείται πλήρης αποσαφήνιση της διαδικασίας και των επιμέρους σταδίων.
  • Να θεσπιστούν σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια αξιολόγησης και ένταξης.
  • Να διευκρινιστεί ρητά εάν η διαδικασία εκκινεί με πρωτοβουλία του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ή της Διοίκησης.
  2. Υψηλή αβεβαιότητα και σπάνια νοσήματα
  • Να οριστεί ρητά η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας».
  • Να προβλεφθούν ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα.
  • Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτές πηγές τεκμηρίωσης:
  o real-world evidence (RWE)
  o δεδομένα μητρώων ασθενών
  o διεθνή κλινικά δεδομένα
  o δεδομένα από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς
  o surrogate endpoints
  3. Εξάρτηση από τον ΚΑΚ
  • Η πρόσβαση των ασθενών δεν πρέπει να εξαρτάται από διοικητικές ή εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ.
  • Να διασφαλιστεί η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και χωρίς αποκλειστική πρωτοβουλία του ΚΑΚ.
  4. Προσωρινή τιμή και τιμολόγηση
  • Να διευκρινιστεί εάν η προσωρινή τιμή είναι δημοσιευμένη ή εσωτερική.
  • Να αποφευχθεί η διπλή εφαρμογή εξωτερικής τιμολόγησης.
  • Να μην πραγματοποιείται ανακοστολόγηση κατά την περίοδο παραμονής στο Ταμείο.
  5. Δείκτες και δεδομένα αξιολόγησης
  • Οι δείκτες να περιλαμβάνουν όχι μόνο κλινικά δεδομένα αλλά και:
  o λειτουργικότητα
  o ποιότητα ζωής
  o εμπειρία ασθενών και οικογενειών
  6. Πιστοποιημένα κέντρα
  • Να οριστούν αρμόδια αρχή, διαδικασία και σαφή χρονοδιαγράμματα πιστοποίησης.
  • Να προβλεφθεί μεταβατική υποστήριξη για τη δημιουργία κατάλληλων υποδομών.
  • Η έλλειψη πιστοποιημένων κέντρων δεν πρέπει να οδηγεί σε αποκλεισμό ασθενών.
  7. Μη μετακύλιση ευθύνης στον ασθενή
  • Να καταργηθεί η πρόβλεψη αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη καταχώρισης δεδομένων.
  • Να προβλεφθούν:
  o ειδοποιήσεις
  o εύλογη προθεσμία συμμόρφωσης
  o δυνατότητα αναδρομικής συμπλήρωσης δεδομένων
  • Να διασφαλιστεί ότι ο ασθενής δεν υφίσταται συνέπειες για παραλείψεις τρίτων.
  8. Θεραπευτική συνέχεια
  • Να κατοχυρωθεί ρητά ότι ασθενής που ξεκινά θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται πλήρως.
  • Η αποτυχία διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγεί σε διακοπή θεραπείας.
  • Η θεραπευτική συνέχεια αποτελεί θεμελιώδη υποχρέωση του συστήματος υγείας.
  9. Νέες ενδείξεις και επικαιροποίηση
  • Να προβλεφθεί ταχεία διαδικασία για επέκταση ενδείξεων χωρίς πλήρη επανεκκίνηση της αξιολόγησης.
  10. Ποσοτικοί περιορισμοί
  • Ο αριθμός ασθενών δεν πρέπει να λειτουργεί ως έμμεσος δημοσιονομικός περιορισμός.
  • Η πρόσβαση πρέπει να βασίζεται αποκλειστικά στην ιατρική ανάγκη.
  11. Κυρώσεις και υποχρεώσεις ΚΑΚ
  • Να επανεξεταστεί η υποχρέωση δωρεάν παροχής χωρίς χρονικό περιορισμό.
  • Να απαλειφθεί η πρόβλεψη ποινικής ευθύνης του νομίμου εκπροσώπου.

  Συνολική θέση
  Το άρθρο 6, όπως προτείνεται, ενέχει σοβαρό κίνδυνο να μετατρέψει το Ταμείο Καινοτομίας από μηχανισμό διευκόλυνσης της πρόσβασης σε μηχανισμό φιλτραρίσματος και αποκλεισμού ασθενών. Αντί να επιταχύνει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, εισάγει ένα σύνθετο και πολυεπίπεδο πλαίσιο, το οποίο εξαρτά την πρόσβαση από διοικητικές, τεχνικές και οικονομικές προϋποθέσεις, απομακρύνοντάς την από τη θεμελιώδη αρχή της ιατρικής αναγκαιότητας.
  Η απουσία σαφών ορισμών, ιδίως ως προς την έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας», σε συνδυασμό με την έλλειψη προσαρμοσμένων κριτηρίων για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, δημιουργεί τον κίνδυνο συστηματικού αποκλεισμού ασθενών για τους οποίους η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων αποτελεί εγγενές χαρακτηριστικό της νόσου και όχι εξαίρεση.
  Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες τρίτων, και ιδίως του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), καθώς και η σύνδεση της πρόσβασης με την έκβαση διαπραγματεύσεων, εισάγουν κρίσιμα σημεία αστοχίας του συστήματος. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η πρόσβαση μπορεί να παρεμποδιστεί ή να διακοπεί για λόγους άσχετους με την κλινική ανάγκη των ασθενών.
  Ιδιαίτερα προβληματικές είναι οι προβλέψεις που μετακυλίουν την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, όπως η αυτοδίκαιη απόρριψη αποζημίωσης λόγω διοικητικών ελλείψεων, καθώς και η απουσία εγγυήσεων για τη συνέχιση της θεραπείας. Η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά μη αποδεκτή.
  Επιπλέον, η έλλειψη σαφών και δεσμευτικών χρονοδιαγραμμάτων, η πολυπλοκότητα των διαδικασιών και η απουσία επαρκών υποδομών, όπως πιστοποιημένα κέντρα, ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση.
  Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία η ουσιαστική αναθεώρηση του άρθρου, με στόχο:
  • τη διασφάλιση ότι η πρόσβαση θεμελιώνεται στην ιατρική ανάγκη και όχι σε διοικητικές ή εμπορικές προϋποθέσεις,
  • την πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης, ιδίως για σπάνια νοσήματα και προηγμένες θεραπείες,
  • τη διασφάλιση της δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών τρίτων,
  • την κατοχύρωση της θεραπευτικής συνέχειας χωρίς εξαιρέσεις, και
  • την ενίσχυση της διαφάνειας, της προβλεψιμότητας και της λειτουργικότητας του συστήματος μέσω σαφών κανόνων και υποδομών.
  Η πρόσβαση των ασθενών, ιδίως των ασθενών με σπάνια νοσήματα, δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, καθυστερήσεις, ενέργειες τρίτων ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπευτική συνέχεια πρέπει να κατοχυρωθεί ρητά και χωρίς εξαιρέσεις.
  ΚΕΦΑΛΑΙΟ Β΄ ΡΥΘΜΙΣΕΙΣ ΓΙΑ ΤΟΝ ΕΘΝΙΚΟ ΟΡΓΑΝΙΣΜΟ ΠΑΡΟΧΗΣ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ (άρθρα 8-24)
  Ο Σύλλογος Γονέων και Φίλων ατόμων με Σύνδρομο Angelman Ελλάδας είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με σύνδρομο Angelman από όλη τη χώρα.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 26 Απριλίου 2026, 22:34 | Ασημινα Κροτσίδα

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  ΜΕΡΟΣ Β’ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΦΑΡΜΑΚΟΥ – ΠΡΟΣΒΑΣΗ ΤΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΣΕ ΝΕΑ ΦΑΡΜΑΚΑ ΚΑΙ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ – ΒΕΛΤΙΩΣΗ ΤΩΝ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ ΚΕΦΑΛΑΙΟ Α΄ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΚΑΙ ΔΙΑΔΙΚΑΣΙΑ ΕΝΤΑΞΗΣ ΚΑΙΝΟΤΟΜΩΝ ΦΑΡΜΑΚΩΝ (άρθρα 3-7)

  Το Κληρονομικό Αγγειοοιδημα Ελλάδας Σωματείο Ασθενων με κληρονομικο αγγειοοιδημα είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με Κληρονομικό από όλη τη χώρα.

  Τα σπάνια νοσήματα

  50% Είναι Παιδιά
  30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
  35% Βρεφική Θνησιμότητα

  95% Χωρίς Θεραπεία
  500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες

  Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.) είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και περιφέρεια ολόκληρη την ελληνική επικράτεια, με 40 πλήρη μέλη – συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη τη χώρα.

  Αποτελεί τον φορέα εκπροσώπησης των Σπάνιων Ασθενών και των αναγκών τών 500.000 ασθενών και των οικογενειών τους στην Ελλάδα και στην Ευρώπη.

  Συμμετέχει σε Επιτροπές και Ομάδες Εργασίας του Υπουργείου Υγείας και είναι ο επίσημος φορέας εκπροσώπησης της Ελλάδας στο εξωτερικό, μέλος του Παγκόσμιου Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (Rare Diseases International) και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS)

  Τα σπάνια νοσήματα

  50% Είναι Παιδιά
  30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
  35% Βρεφική Θνησιμότητα

  95% Χωρίς Θεραπεία
  500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες

  Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  Ισχύον καθεστώς
  Κατά το ισχύον πλαίσιο, τα κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων καθορίζονται από το άρθρο 249 του ν. 4512/2018, όπως τροποποιήθηκε με το άρθρο 19 του ν. 5161/2024. Φαρμακευτικά προϊόντα που τελούν σε περίοδο προστασίας δεδομένων υπάγονται σε αξιολόγηση μόνον εφόσον αποζημιώνονται σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) συγκεκριμένα κράτη μέλη, με ρητές εξαιρέσεις, μεταξύ άλλων για ορφανά φάρμακα και φάρμακα έκτακτης εισαγωγής μέσω ΙΦΕΤ.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Με το άρθρο 4 εισάγονται νέα, αυστηρά και σωρευτικά κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία περιλαμβάνουν τον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ATMP ή PRIME, την προηγούμενη ένταξή του στο σύστημα horizon scanning, την υποβολή αιτήματος από επίσημο επιστημονικό φορέα και τη δέσμευση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση του άρθρου 4 εισάγει ένα νέο σύστημα σωρευτικών και περιοριστικών κριτηρίων ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, το οποίο, αντί να εξειδικεύει και να βελτιώνει το υφιστάμενο πλαίσιο, οδηγεί σε ουσιώδη συρρίκνωση του πεδίου εφαρμογής του. Η μετατόπιση του κέντρου αξιολόγησης από την τεκμηριωμένη κλινική αξία και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη προς τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης (όπως ο χαρακτηρισμός ως ATMP ή PRIME) και διοικητικές προϋποθέσεις, δεν τεκμηριώνεται επαρκώς και ενδέχεται να αντίκειται στην αρχή της αναλογικότητας.
  Ιδίως, ο αποκλεισμός φαρμάκων που δεν φέρουν τους ανωτέρω χαρακτηρισμούς, ανεξαρτήτως της αποδεδειγμένης θεραπευτικής τους αξίας, δημιουργεί αδικαιολόγητο περιορισμό πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Η μη ρητή διατήρηση των εξαιρέσεων του ισχύοντος πλαισίου (ιδίως για ορφανά φάρμακα) συνιστά οπισθοδρόμηση ως προς το επίπεδο προστασίας και ενισχύει τον κίνδυνο αποκλεισμού ευάλωτων ομάδων ασθενών.
  Περαιτέρω, η σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο με την προηγούμενη καταγραφή στο σύστημα horizon scanning μεταβάλλει τη φύση ενός εργαλείου διοικητικής πρόβλεψης σε προϋπόθεση ουσιαστικής πρόσβασης, γεγονός που δεν συνάδει με τον σκοπό του. Η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), ήδη από το στάδιο αυτό, εισάγει παράγοντες εξωγενείς προς την ιατρική αξιολόγηση και ενδέχεται να οδηγήσει σε άνιση μεταχείριση ασθενών, ιδίως σε περιπτώσεις περιορισμένης εμπορικής παρουσίας.
  Επιπλέον, η απαίτηση υποβολής αιτήματος από «επίσημο επιστημονικό φορέα», χωρίς σαφή νομικό ορισμό της έννοιας αυτής, δημιουργεί ασάφεια και περιθώριο αυθαίρετης εφαρμογής, επιβαρύνοντας τη διαδικασία με πρόσθετο γραφειοκρατικό στάδιο αμφίβολης προστιθέμενης αξίας. Η μη αναγνώριση εναλλακτικών μορφών τεκμηριωμένης εισήγησης, όπως από θεράποντες ιατρούς ή εξειδικευμένα κέντρα αναφοράς, περιορίζει αδικαιολόγητα την ευελιξία του συστήματος.
  Υπό τα ανωτέρω, η προτεινόμενη διάταξη, στο σύνολό της, ενδέχεται να αντίκειται στις αρχές της ισότητας, της αναλογικότητας και της καθολικής πρόσβασης στις υπηρεσίες υγείας, καθόσον εισάγει μη αναγκαίους και δυσανάλογους περιορισμούς στην πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες.
  Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία:
  • η διεύρυνση του πεδίου εφαρμογής του Ταμείου, με ρητή πρόβλεψη ένταξης και για ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης,
  • η αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά κριτήρια κατηγοριοποίησης και διοικητικές προϋποθέσεις,
  • η διασφάλιση δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών του ΚΑΚ,
  • η σαφής οριοθέτηση της έννοιας του «επιστημονικού φορέα» ή η πρόβλεψη εναλλακτικών οδών τεκμηριωμένης υποβολής αιτήματος, και
  • η διατήρηση και ενίσχυση των υφιστάμενων εξαιρέσεων υπέρ των ασθενών με σπάνια νοσήματα.

  Το άρθρο 4 αντικαθίσταται ως εξής:
  Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  1. Η ένταξη φαρμακευτικών προϊόντων στο Ταμείο Καινοτομίας βασίζεται πρωτίστως:
  o (α) στην τεκμηριωμένη κλινική αξία και το θεραπευτικό όφελος,
  o (β) στην ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  o (γ) στη σοβαρότητα και σπανιότητα της νόσου.
  2. Η ένταξη δεν περιορίζεται αποκλειστικά σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ως προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα (ATMP) ή χαρακτηρισμό PRIME, αλλά δύναται να περιλαμβάνει ιδίως:
  o (α) ορφανά φάρμακα,
  o (β) θεραπείες με αποδεδειγμένο υψηλό κλινικό όφελος,
  o (γ) θεραπείες που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
  3. Οι υφιστάμενες εξαιρέσεις του άρθρου 249 παρ. 2 του ν. 4512/2018, όπως ισχύει, ιδίως ως προς τα ορφανά φάρμακα, διατηρούνται και εφαρμόζονται αναλόγως.
  4. Η ένταξη στο Ταμείο δεν εξαρτάται αποκλειστικά από την προηγούμενη καταγραφή του φαρμακευτικού προϊόντος στο σύστημα horizon scanning. Η μη καταγραφή δεν συνιστά λόγο αποκλεισμού, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
  5. Η διαδικασία δύναται να εκκινεί:
  (α) κατόπιν αιτήματος του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας,
  (β) κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού,
  (γ) κατόπιν εισήγησης εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα,
  (δ) κατόπιν τεκμηριωμένης πρότασης επιστημονικού φορέα, όπως ειδικότερα ορίζεται.
  6. Για τους σκοπούς του παρόντος, ως «επιστημονικός φορέας» νοείται νομικό πρόσωπο δημοσίου ή ιδιωτικού δικαίου με αποδεδειγμένη επιστημονική επάρκεια και θεσμικό ρόλο στον τομέα της υγείας, όπως επιστημονικές εταιρείες, πανεπιστημιακά ιδρύματα ή εξειδικευμένα κέντρα. Με απόφαση του Υπουργού Υγείας δύνανται να εξειδικεύονται τα σχετικά κριτήρια.
  7. Η πρόσβαση των ασθενών στο Ταμείο δεν δύναται να εξαρτάται από την ύπαρξη ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. Σε περιπτώσεις μη ενεργοποίησης εκ μέρους του, η διαδικασία συνεχίζεται κανονικά βάσει των ανωτέρω εναλλακτικών οδών.
  8. Για φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, εφαρμόζονται ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, λαμβανομένων υπόψη των ιδιαιτεροτήτων των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας χρήσης:
  o (α) δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence),
  o (β) δεδομένων μητρώων ασθενών,
  o (γ) διεθνών κλινικών δεδομένων,
  o (δ) δεδομένων από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς,
  o (ε) surrogate endpoints.
  Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
  Ισχύον καθεστώς
  Το άρθρο 247 του ν. 4512/2018 προβλέπει την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων (ΕΑΑΦΑΧ), με διακριτό ρόλο από την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης και το ΣΗΠ.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Συστήνεται ενιαία Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση, ως προς τη συγκέντρωση πολλαπλών αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο, εγείρει ζητήματα θεσμικής ισορροπίας και επαρκούς διασφάλισης της αντικειμενικότητας και ανεξαρτησίας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων. Η μη πρόβλεψη διακριτών ρόλων ενδέχεται να δημιουργήσει συνθήκες σύγκρουσης λειτουργιών, κατά παράβαση βασικών αρχών χρηστής διοίκησης.
  Περαιτέρω, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδη έλλειψη ως προς τη διαφάνεια και τη συμμετοχικότητα της διαδικασίας, μη ευθυγραμμισμένη με τις επικρατούσες ευρωπαϊκές πρακτικές στο πλαίσιο της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA).
  Προς αποκατάσταση της ανωτέρω υστέρησης, προτείνεται η ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών ( μέσω της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας για γενικά νοσήματα και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος για τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα), είτε ως τακτικού μέλους είτε, κατ’ ελάχιστον, με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, μέσω αντιπροσωπευτικών φορέων. Η ενσωμάτωση της εμπειρίας των ασθενών αποτελεί ουσιώδες στοιχείο για την ολοκληρωμένη αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας και κρίνεται αναγκαία, καθώς η βιωματική εμπειρία τους συμβάλλει ουσιαστικά στην αποτίμηση της πραγματικής αξίας μιας θεραπείας.
  Επιπροσθέτως, για τη διασφάλιση της αποτελεσματικής και σύννομης λειτουργίας του οργάνου, κρίνεται αναγκαία η θέσπιση σαφών και δεσμευτικών προθεσμιών για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας (ενδεικτικώς 30–60 ημερών), καθώς και η πρόβλεψη συμμετοχής νομικού συμβούλου, προς υποστήριξη της κανονιστικής επάρκειας και της νομικής ασφάλειας των εκδιδόμενων πράξεων.
  Για τα σπάνια νοσήματα, απαιτείται ρητή πρόβλεψη ειδικών και ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης (όπως αποδοχή μικρών δειγμάτων, χρήση surrogate endpoints και διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης – fast track), ώστε να αποφεύγεται ο αποκλεισμός ασθενών λόγω εγγενών περιορισμών των διαθέσιμων δεδομένων.
  Ως προς τη διαχείριση των δεδομένων, απαιτείται η ρητή ανάθεση της σχετικής αρμοδιότητας σε δημόσιο φορέα (όπως π.χ. ΗΔΥΚΑ), με πρόβλεψη εγγυήσεων ποιότητας, ακεραιότητας και διαφάνειας των δεδομένων, καθώς και συμμόρφωσης με το ισχύον κανονιστικό πλαίσιο προστασίας προσωπικών δεδομένων.
  Τέλος, επιβάλλεται η πρόβλεψη ειδικών διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη τις ιδιαιτερότητες αυτών, ιδίως ως προς το περιορισμένο μέγεθος δειγμάτων και τη φύση των διαθέσιμων κλινικών δεδομένων. Στο πλαίσιο αυτό, θα πρέπει να επιτρέπεται η χρήση εναλλακτικών μορφών τεκμηρίωσης, όπως surrogate endpoints, καθώς και η εφαρμογή ταχύτερων διαδικασιών αξιολόγησης, όπου συντρέχουν λόγοι επείγουσας ιατρικής ανάγκης.

  Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας

  Ισχύον καθεστώς
  Η αξιολόγηση φαρμάκων προς αποζημίωση διενεργείται βάσει των άρθρων 247 επ. και 250 του ν. 4512/2018 από την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), ενώ ακολουθεί η διαδικασία διαπραγμάτευσης του άρθρου 254. Το ισχύον πλαίσιο δεν προβλέπει ενδιάμεσο στάδιο προσωρινής πρόσβασης με συλλογή δεδομένων και μεταγενέστερη επαναξιολόγηση, αλλά ένα ενιαίο σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Με το άρθρο 6 εισάγεται ειδική, πολυσταδιακή διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης, ένταξης, παραμονής και εξόδου φαρμακευτικών σκευασμάτων από το Ταμείο Καινοτομίας. Η διαδικασία περιλαμβάνει, μεταξύ άλλων, δήλωση προϊόντων στο horizon scanning, προσωρινό ορισμό τιμής, αξιολόγηση από την ΕΑΑΦΑΧ, δυνατότητα ένταξης σε περίπτωση «υψηλής αβεβαιότητας», συλλογή δεδομένων αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και χρήσης πόρων, και τελική διαπραγμάτευση μετά την έξοδο από το Ταμείο.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση, αντί να διευκολύνει, περιπλέκει την πρόσβαση των ασθενών, μετατρέποντάς την από ζήτημα ιατρικής ανάγκης σε μια πολυεπίπεδη διοικητική διαδικασία με σημαντικά εμπόδια.
  Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής, αφήνοντας περιθώρια για αυθαίρετες ερμηνείες. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η έλλειψη εκτεταμένων δεδομένων είναι δομικό χαρακτηριστικό και όχι εξαίρεση. Η μη πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης κινδυνεύει να αποκλείσει εκ των πραγμάτων αυτούς τους ασθενείς από την πρόσβαση σε θεραπεία.
  Επιπλέον, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας δημιουργεί ένα κρίσιμο σημείο συμφόρησης. Εάν ο ΚΑΚ δεν κινηθεί εγκαίρως ή δεν δραστηριοποιείται στη χώρα, οι ασθενείς στερούνται πρόσβασης όχι για ιατρικούς λόγους, αλλά λόγω διαδικαστικών ελλείψεων.
  Ιδιαίτερα ανησυχητική είναι η πρόβλεψη για αυτόματη απόρριψη αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Η ευθύνη για τη λειτουργία του συστήματος μετακυλίεται άδικα στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει καμία δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Η διακοπή θεραπείας για τέτοιους λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή.
  Εξίσου προβληματική είναι η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με τον κίνδυνο διακοπής για οικονομικούς ή διοικητικούς λόγους — μια πρακτική που είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά αδικαιολόγητη.
  Τέλος, η απουσία σαφών χρονοδιαγραμμάτων, η αυξημένη πολυπλοκότητα και η έλλειψη επαρκών υποδομών ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση, υπονομεύοντας στην πράξη τον στόχο της έγκαιρης και ισότιμης φροντίδας.

  Η προτεινόμενη ρύθμιση οφείλει να τροποποιηθεί ως εξής:
  1. Η πρόσβαση των ασθενών σε θεραπεία δεν δύναται να εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικές, τεχνικές ή οικονομικές προϋποθέσεις, αλλά θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη.
  2. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» ορίζεται ρητά, με πρόβλεψη ειδικών και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την εγγενή περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων.
  3. Η διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης δεν εξαρτάται αποκλειστικά από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ). Σε περίπτωση μη υποβολής ή καθυστέρησης εκ μέρους του ΚΑΚ, προβλέπεται εναλλακτική διαδικασία ενεργοποίησης κατόπιν αιτήματος της ιατρικής κοινότητας ή αρμόδιων φορέων.
  4. Καταργείται η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Σε κάθε περίπτωση, διασφαλίζεται ότι η μη συμμόρφωση τρίτων δεν συνεπάγεται διακοπή της θεραπείας του ασθενούς.
  5. Η έναρξη και η συνέχιση της θεραπείας ασθενών που έχουν ήδη ενταχθεί δεν δύναται να εξαρτάται από την έκβαση διαπραγμάτευσης. Διασφαλίζεται η αδιάλειπτη πρόσβαση στη θεραπεία για όσο διάστημα υφίσταται ιατρική ένδειξη.
  6. Θεσπίζονται σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια της διαδικασίας, καθώς και πρόβλεψη για την ανάπτυξη επαρκούς υποδομής, συμπεριλαμβανομένων πιστοποιημένων κέντρων χορήγησης όπου απαιτείται.

  Επιμέρους Σχόλια
  1. Διαφάνεια, ροή διαδικασίας και χρονοδιαγράμματα
  • Απαιτείται πλήρης αποσαφήνιση της διαδικασίας και των επιμέρους σταδίων.
  • Να θεσπιστούν σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια αξιολόγησης και ένταξης.
  • Να διευκρινιστεί ρητά εάν η διαδικασία εκκινεί με πρωτοβουλία του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ή της Διοίκησης.
  2. Υψηλή αβεβαιότητα και σπάνια νοσήματα
  • Να οριστεί ρητά η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας».
  • Να προβλεφθούν ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα.
  • Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτές πηγές τεκμηρίωσης:
  o real-world evidence (RWE)
  o δεδομένα μητρώων ασθενών
  o διεθνή κλινικά δεδομένα
  o δεδομένα από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς
  o surrogate endpoints
  3. Εξάρτηση από τον ΚΑΚ
  • Η πρόσβαση των ασθενών δεν πρέπει να εξαρτάται από διοικητικές ή εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ.
  • Να διασφαλιστεί η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και χωρίς αποκλειστική πρωτοβουλία του ΚΑΚ.
  4. Προσωρινή τιμή και τιμολόγηση
  • Να διευκρινιστεί εάν η προσωρινή τιμή είναι δημοσιευμένη ή εσωτερική.
  • Να αποφευχθεί η διπλή εφαρμογή εξωτερικής τιμολόγησης.
  • Να μην πραγματοποιείται ανακοστολόγηση κατά την περίοδο παραμονής στο Ταμείο.
  5. Δείκτες και δεδομένα αξιολόγησης
  • Οι δείκτες να περιλαμβάνουν όχι μόνο κλινικά δεδομένα αλλά και:
  o λειτουργικότητα
  o ποιότητα ζωής
  o εμπειρία ασθενών και οικογενειών
  6. Πιστοποιημένα κέντρα
  • Να οριστούν αρμόδια αρχή, διαδικασία και σαφή χρονοδιαγράμματα πιστοποίησης.
  • Να προβλεφθεί μεταβατική υποστήριξη για τη δημιουργία κατάλληλων υποδομών.
  • Η έλλειψη πιστοποιημένων κέντρων δεν πρέπει να οδηγεί σε αποκλεισμό ασθενών.
  7. Μη μετακύλιση ευθύνης στον ασθενή
  • Να καταργηθεί η πρόβλεψη αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη καταχώρισης δεδομένων.
  • Να προβλεφθούν:
  o ειδοποιήσεις
  o εύλογη προθεσμία συμμόρφωσης
  o δυνατότητα αναδρομικής συμπλήρωσης δεδομένων
  • Να διασφαλιστεί ότι ο ασθενής δεν υφίσταται συνέπειες για παραλείψεις τρίτων.
  8. Θεραπευτική συνέχεια
  • Να κατοχυρωθεί ρητά ότι ασθενής που ξεκινά θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται πλήρως.
  • Η αποτυχία διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγεί σε διακοπή θεραπείας.
  • Η θεραπευτική συνέχεια αποτελεί θεμελιώδη υποχρέωση του συστήματος υγείας.
  9. Νέες ενδείξεις και επικαιροποίηση
  • Να προβλεφθεί ταχεία διαδικασία για επέκταση ενδείξεων χωρίς πλήρη επανεκκίνηση της αξιολόγησης.
  10. Ποσοτικοί περιορισμοί
  • Ο αριθμός ασθενών δεν πρέπει να λειτουργεί ως έμμεσος δημοσιονομικός περιορισμός.
  • Η πρόσβαση πρέπει να βασίζεται αποκλειστικά στην ιατρική ανάγκη.
  11. Κυρώσεις και υποχρεώσεις ΚΑΚ
  • Να επανεξεταστεί η υποχρέωση δωρεάν παροχής χωρίς χρονικό περιορισμό.
  • Να απαλειφθεί η πρόβλεψη ποινικής ευθύνης του νομίμου εκπροσώπου.

  Συνολική θέση
  Το άρθρο 6, όπως προτείνεται, ενέχει σοβαρό κίνδυνο να μετατρέψει το Ταμείο Καινοτομίας από μηχανισμό διευκόλυνσης της πρόσβασης σε μηχανισμό φιλτραρίσματος και αποκλεισμού ασθενών. Αντί να επιταχύνει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, εισάγει ένα σύνθετο και πολυεπίπεδο πλαίσιο, το οποίο εξαρτά την πρόσβαση από διοικητικές, τεχνικές και οικονομικές προϋποθέσεις, απομακρύνοντάς την από τη θεμελιώδη αρχή της ιατρικής αναγκαιότητας.
  Η απουσία σαφών ορισμών, ιδίως ως προς την έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας», σε συνδυασμό με την έλλειψη προσαρμοσμένων κριτηρίων για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, δημιουργεί τον κίνδυνο συστηματικού αποκλεισμού ασθενών για τους οποίους η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων αποτελεί εγγενές χαρακτηριστικό της νόσου και όχι εξαίρεση.
  Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες τρίτων, και ιδίως του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), καθώς και η σύνδεση της πρόσβασης με την έκβαση διαπραγματεύσεων, εισάγουν κρίσιμα σημεία αστοχίας του συστήματος. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η πρόσβαση μπορεί να παρεμποδιστεί ή να διακοπεί για λόγους άσχετους με την κλινική ανάγκη των ασθενών.
  Ιδιαίτερα προβληματικές είναι οι προβλέψεις που μετακυλίουν την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, όπως η αυτοδίκαιη απόρριψη αποζημίωσης λόγω διοικητικών ελλείψεων, καθώς και η απουσία εγγυήσεων για τη συνέχιση της θεραπείας. Η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά μη αποδεκτή.
  Επιπλέον, η έλλειψη σαφών και δεσμευτικών χρονοδιαγραμμάτων, η πολυπλοκότητα των διαδικασιών και η απουσία επαρκών υποδομών, όπως πιστοποιημένα κέντρα, ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση.
  Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία η ουσιαστική αναθεώρηση του άρθρου, με στόχο:
  • τη διασφάλιση ότι η πρόσβαση θεμελιώνεται στην ιατρική ανάγκη και όχι σε διοικητικές ή εμπορικές προϋποθέσεις,
  • την πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης, ιδίως για σπάνια νοσήματα και προηγμένες θεραπείες,
  • τη διασφάλιση της δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών τρίτων,
  • την κατοχύρωση της θεραπευτικής συνέχειας χωρίς εξαιρέσεις, και
  • την ενίσχυση της διαφάνειας, της προβλεψιμότητας και της λειτουργικότητας του συστήματος μέσω σαφών κανόνων και υποδομών.
  Η πρόσβαση των ασθενών, ιδίως των ασθενών με σπάνια νοσήματα, δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, καθυστερήσεις, ενέργειες τρίτων ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπευτική συνέχεια πρέπει να κατοχυρωθεί ρητά και χωρίς εξαιρέσεις.
  ΚΕΦΑΛΑΙΟ Β΄ ΡΥΘΜΙΣΕΙΣ ΓΙΑ ΤΟΝ ΕΘΝΙΚΟ ΟΡΓΑΝΙΣΜΟ ΠΑΡΟΧΗΣ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ (άρθρα 8-24)
  Το Κληρονομικό Αγγειοοιδημα Ελλαδας Σωματείο Ασθενων με Κληρονομικό Αγγειοοίδημα Ελλαδας είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με Κληρονομικο Αγγειοοιδημα από όλη τη χώρα.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 26 Απριλίου 2026, 22:24 | ΚΡΙΚΟΣ ΖΩΗΣ Σύλλογος Ασθενών και Φίλων Πασχόντων από Κληρονομικά Μεταβολικά Νοσήματα

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Αρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)
  Είναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Ιδιαίτερη αναφορά θα κάνουμε για τον Οικογενή Μεσογειακό Πυρετό που εμφανίζεται σε άτομα Μεσογειακής και Μεσανατολικής καταγωγής. Εάν δηλαδή μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, όπως ο Οικογενής Μεσογειακός Πυρετός, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4]) Ακολούθως χρήση off-label φαρμακευτικών αγωγών γίνεται και σε όλα τα παρακάτω Νεανικά Ρευματικά Νοσήματα: Συστηματικος Ερυθηματώδης Λύκος, Σκληρόδερμα, Αδαμαντιάδη- Bennett, Αγγειΐτιδες (όπως Takayasou, GPA, EGPA, IGA αγγειΐτιδα), κνιδωτική αγειίτιδα, οξεία υποτροπιάζουσα πολυχονδρίτιδα, Αυτοφλεγμονώδη νοσήματα όπως Μεσογειακός Πυρετός που εμφανίζεται στις γύρω από τη Μεσόγειο περιοχές, CAPS, TRAPS, Νεανική Ιδιοπαθής Αρθρίτιδα αλλά και η Συστηματική Νεανική Ιδιοπαθής Αρθρίτιδα, CRMO/CNO.Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακού πυρετού, μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.Συνοπτικό συμπέρασμαΤο σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμόΆρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία».

• 26 Απριλίου 2026, 21:57 | ΜΕΝΙΑ ΚΟΥΚΟΥΓΙΑΝΝΗ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 26 Απριλίου 2026, 21:26 | ΜΕΝΙΑ ΚΟΥΚΟΥΓΙΑΝΝΗ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  Ισχύον καθεστώς
  Κατά το ισχύον πλαίσιο, τα κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων καθορίζονται από το άρθρο 249 του ν. 4512/2018, όπως τροποποιήθηκε με το άρθρο 19 του ν. 5161/2024. Φαρμακευτικά προϊόντα που τελούν σε περίοδο προστασίας δεδομένων υπάγονται σε αξιολόγηση μόνον εφόσον αποζημιώνονται σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) συγκεκριμένα κράτη μέλη, με ρητές εξαιρέσεις, μεταξύ άλλων για ορφανά φάρμακα και φάρμακα έκτακτης εισαγωγής μέσω ΙΦΕΤ.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Με το άρθρο 4 εισάγονται νέα, αυστηρά και σωρευτικά κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία περιλαμβάνουν τον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ATMP ή PRIME, την προηγούμενη ένταξή του στο σύστημα horizon scanning, την υποβολή αιτήματος από επίσημο επιστημονικό φορέα και τη δέσμευση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση του άρθρου 4 εισάγει ένα νέο σύστημα σωρευτικών και περιοριστικών κριτηρίων ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, το οποίο, αντί να εξειδικεύει και να βελτιώνει το υφιστάμενο πλαίσιο, οδηγεί σε ουσιώδη συρρίκνωση του πεδίου εφαρμογής του. Η μετατόπιση του κέντρου αξιολόγησης από την τεκμηριωμένη κλινική αξία και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη προς τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης (όπως ο χαρακτηρισμός ως ATMP ή PRIME) και διοικητικές προϋποθέσεις, δεν τεκμηριώνεται επαρκώς και ενδέχεται να αντίκειται στην αρχή της αναλογικότητας.
  Ιδίως, ο αποκλεισμός φαρμάκων που δεν φέρουν τους ανωτέρω χαρακτηρισμούς, ανεξαρτήτως της αποδεδειγμένης θεραπευτικής τους αξίας, δημιουργεί αδικαιολόγητο περιορισμό πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Η μη ρητή διατήρηση των εξαιρέσεων του ισχύοντος πλαισίου (ιδίως για ορφανά φάρμακα) συνιστά οπισθοδρόμηση ως προς το επίπεδο προστασίας και ενισχύει τον κίνδυνο αποκλεισμού ευάλωτων ομάδων ασθενών.
  Περαιτέρω, η σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο με την προηγούμενη καταγραφή στο σύστημα horizon scanning μεταβάλλει τη φύση ενός εργαλείου διοικητικής πρόβλεψης σε προϋπόθεση ουσιαστικής πρόσβασης, γεγονός που δεν συνάδει με τον σκοπό του. Η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), ήδη από το στάδιο αυτό, εισάγει παράγοντες εξωγενείς προς την ιατρική αξιολόγηση και ενδέχεται να οδηγήσει σε άνιση μεταχείριση ασθενών, ιδίως σε περιπτώσεις περιορισμένης εμπορικής παρουσίας.
  Επιπλέον, η απαίτηση υποβολής αιτήματος από «επίσημο επιστημονικό φορέα», χωρίς σαφή νομικό ορισμό της έννοιας αυτής, δημιουργεί ασάφεια και περιθώριο αυθαίρετης εφαρμογής, επιβαρύνοντας τη διαδικασία με πρόσθετο γραφειοκρατικό στάδιο αμφίβολης προστιθέμενης αξίας. Η μη αναγνώριση εναλλακτικών μορφών τεκμηριωμένης εισήγησης, όπως από θεράποντες ιατρούς ή εξειδικευμένα κέντρα αναφοράς, περιορίζει αδικαιολόγητα την ευελιξία του συστήματος.
  Υπό τα ανωτέρω, η προτεινόμενη διάταξη, στο σύνολό της, ενδέχεται να αντίκειται στις αρχές της ισότητας, της αναλογικότητας και της καθολικής πρόσβασης στις υπηρεσίες υγείας, καθόσον εισάγει μη αναγκαίους και δυσανάλογους περιορισμούς στην πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες.
  Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία:
  • η διεύρυνση του πεδίου εφαρμογής του Ταμείου, με ρητή πρόβλεψη ένταξης και για ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης,
  • η αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά κριτήρια κατηγοριοποίησης και διοικητικές προϋποθέσεις,
  • η διασφάλιση δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών του ΚΑΚ,
  • η σαφής οριοθέτηση της έννοιας του «επιστημονικού φορέα» ή η πρόβλεψη εναλλακτικών οδών τεκμηριωμένης υποβολής αιτήματος, και
  • η διατήρηση και ενίσχυση των υφιστάμενων εξαιρέσεων υπέρ των ασθενών με σπάνια νοσήματα.

  Το άρθρο 4 αντικαθίσταται ως εξής:
  Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  1. Η ένταξη φαρμακευτικών προϊόντων στο Ταμείο Καινοτομίας βασίζεται πρωτίστως:
  o (α) στην τεκμηριωμένη κλινική αξία και το θεραπευτικό όφελος,
  o (β) στην ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  o (γ) στη σοβαρότητα και σπανιότητα της νόσου.
  2. Η ένταξη δεν περιορίζεται αποκλειστικά σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ως προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα (ATMP) ή χαρακτηρισμό PRIME, αλλά δύναται να περιλαμβάνει ιδίως:
  o (α) ορφανά φάρμακα,
  o (β) θεραπείες με αποδεδειγμένο υψηλό κλινικό όφελος,
  o (γ) θεραπείες που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
  3. Οι υφιστάμενες εξαιρέσεις του άρθρου 249 παρ. 2 του ν. 4512/2018, όπως ισχύει, ιδίως ως προς τα ορφανά φάρμακα, διατηρούνται και εφαρμόζονται αναλόγως.
  4. Η ένταξη στο Ταμείο δεν εξαρτάται αποκλειστικά από την προηγούμενη καταγραφή του φαρμακευτικού προϊόντος στο σύστημα horizon scanning. Η μη καταγραφή δεν συνιστά λόγο αποκλεισμού, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
  5. Η διαδικασία δύναται να εκκινεί:
  (α) κατόπιν αιτήματος του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας,
  (β) κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού,
  (γ) κατόπιν εισήγησης εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα,
  (δ) κατόπιν τεκμηριωμένης πρότασης επιστημονικού φορέα, όπως ειδικότερα ορίζεται.
  6. Για τους σκοπούς του παρόντος, ως «επιστημονικός φορέας» νοείται νομικό πρόσωπο δημοσίου ή ιδιωτικού δικαίου με αποδεδειγμένη επιστημονική επάρκεια και θεσμικό ρόλο στον τομέα της υγείας, όπως επιστημονικές εταιρείες, πανεπιστημιακά ιδρύματα ή εξειδικευμένα κέντρα. Με απόφαση του Υπουργού Υγείας δύνανται να εξειδικεύονται τα σχετικά κριτήρια.
  7. Η πρόσβαση των ασθενών στο Ταμείο δεν δύναται να εξαρτάται από την ύπαρξη ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. Σε περιπτώσεις μη ενεργοποίησης εκ μέρους του, η διαδικασία συνεχίζεται κανονικά βάσει των ανωτέρω εναλλακτικών οδών.
  8. Για φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, εφαρμόζονται ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, λαμβανομένων υπόψη των ιδιαιτεροτήτων των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας χρήσης:
  o (α) δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence),
  o (β) δεδομένων μητρώων ασθενών,
  o (γ) διεθνών κλινικών δεδομένων,
  o (δ) δεδομένων από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς,
  o (ε) surrogate endpoints.
  Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
  Ισχύον καθεστώς
  Το άρθρο 247 του ν. 4512/2018 προβλέπει την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων (ΕΑΑΦΑΧ), με διακριτό ρόλο από την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης και το ΣΗΠ.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Συστήνεται ενιαία Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση, ως προς τη συγκέντρωση πολλαπλών αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο, εγείρει ζητήματα θεσμικής ισορροπίας και επαρκούς διασφάλισης της αντικειμενικότητας και ανεξαρτησίας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων. Η μη πρόβλεψη διακριτών ρόλων ενδέχεται να δημιουργήσει συνθήκες σύγκρουσης λειτουργιών, κατά παράβαση βασικών αρχών χρηστής διοίκησης.
  Περαιτέρω, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδη έλλειψη ως προς τη διαφάνεια και τη συμμετοχικότητα της διαδικασίας, μη ευθυγραμμισμένη με τις επικρατούσες ευρωπαϊκές πρακτικές στο πλαίσιο της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA).
  Προς αποκατάσταση της ανωτέρω υστέρησης, προτείνεται η ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών ( μέσω της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας για γενικά νοσήματα και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος για τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα), είτε ως τακτικού μέλους είτε, κατ’ ελάχιστον, με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, μέσω αντιπροσωπευτικών φορέων. Η ενσωμάτωση της εμπειρίας των ασθενών αποτελεί ουσιώδες στοιχείο για την ολοκληρωμένη αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας και κρίνεται αναγκαία, καθώς η βιωματική εμπειρία τους συμβάλλει ουσιαστικά στην αποτίμηση της πραγματικής αξίας μιας θεραπείας.
  Επιπροσθέτως, για τη διασφάλιση της αποτελεσματικής και σύννομης λειτουργίας του οργάνου, κρίνεται αναγκαία η θέσπιση σαφών και δεσμευτικών προθεσμιών για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας (ενδεικτικώς 30–60 ημερών), καθώς και η πρόβλεψη συμμετοχής νομικού συμβούλου, προς υποστήριξη της κανονιστικής επάρκειας και της νομικής ασφάλειας των εκδιδόμενων πράξεων.
  Για τα σπάνια νοσήματα, απαιτείται ρητή πρόβλεψη ειδικών και ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης (όπως αποδοχή μικρών δειγμάτων, χρήση surrogate endpoints και διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης – fast track), ώστε να αποφεύγεται ο αποκλεισμός ασθενών λόγω εγγενών περιορισμών των διαθέσιμων δεδομένων.
  Ως προς τη διαχείριση των δεδομένων, απαιτείται η ρητή ανάθεση της σχετικής αρμοδιότητας σε δημόσιο φορέα (όπως π.χ. ΗΔΥΚΑ), με πρόβλεψη εγγυήσεων ποιότητας, ακεραιότητας και διαφάνειας των δεδομένων, καθώς και συμμόρφωσης με το ισχύον κανονιστικό πλαίσιο προστασίας προσωπικών δεδομένων.
  Τέλος, επιβάλλεται η πρόβλεψη ειδικών διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη τις ιδιαιτερότητες αυτών, ιδίως ως προς το περιορισμένο μέγεθος δειγμάτων και τη φύση των διαθέσιμων κλινικών δεδομένων. Στο πλαίσιο αυτό, θα πρέπει να επιτρέπεται η χρήση εναλλακτικών μορφών τεκμηρίωσης, όπως surrogate endpoints, καθώς και η εφαρμογή ταχύτερων διαδικασιών αξιολόγησης, όπου συντρέχουν λόγοι επείγουσας ιατρικής ανάγκης.

  Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας

  Ισχύον καθεστώς
  Η αξιολόγηση φαρμάκων προς αποζημίωση διενεργείται βάσει των άρθρων 247 επ. και 250 του ν. 4512/2018 από την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), ενώ ακολουθεί η διαδικασία διαπραγμάτευσης του άρθρου 254. Το ισχύον πλαίσιο δεν προβλέπει ενδιάμεσο στάδιο προσωρινής πρόσβασης με συλλογή δεδομένων και μεταγενέστερη επαναξιολόγηση, αλλά ένα ενιαίο σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Με το άρθρο 6 εισάγεται ειδική, πολυσταδιακή διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης, ένταξης, παραμονής και εξόδου φαρμακευτικών σκευασμάτων από το Ταμείο Καινοτομίας. Η διαδικασία περιλαμβάνει, μεταξύ άλλων, δήλωση προϊόντων στο horizon scanning, προσωρινό ορισμό τιμής, αξιολόγηση από την ΕΑΑΦΑΧ, δυνατότητα ένταξης σε περίπτωση «υψηλής αβεβαιότητας», συλλογή δεδομένων αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και χρήσης πόρων, και τελική διαπραγμάτευση μετά την έξοδο από το Ταμείο.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση, αντί να διευκολύνει, περιπλέκει την πρόσβαση των ασθενών, μετατρέποντάς την από ζήτημα ιατρικής ανάγκης σε μια πολυεπίπεδη διοικητική διαδικασία με σημαντικά εμπόδια.
  Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής, αφήνοντας περιθώρια για αυθαίρετες ερμηνείες. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η έλλειψη εκτεταμένων δεδομένων είναι δομικό χαρακτηριστικό και όχι εξαίρεση. Η μη πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης κινδυνεύει να αποκλείσει εκ των πραγμάτων αυτούς τους ασθενείς από την πρόσβαση σε θεραπεία.
  Επιπλέον, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας δημιουργεί ένα κρίσιμο σημείο συμφόρησης. Εάν ο ΚΑΚ δεν κινηθεί εγκαίρως ή δεν δραστηριοποιείται στη χώρα, οι ασθενείς στερούνται πρόσβασης όχι για ιατρικούς λόγους, αλλά λόγω διαδικαστικών ελλείψεων.
  Ιδιαίτερα ανησυχητική είναι η πρόβλεψη για αυτόματη απόρριψη αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Η ευθύνη για τη λειτουργία του συστήματος μετακυλίεται άδικα στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει καμία δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Η διακοπή θεραπείας για τέτοιους λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή.
  Εξίσου προβληματική είναι η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με τον κίνδυνο διακοπής για οικονομικούς ή διοικητικούς λόγους — μια πρακτική που είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά αδικαιολόγητη.
  Τέλος, η απουσία σαφών χρονοδιαγραμμάτων, η αυξημένη πολυπλοκότητα και η έλλειψη επαρκών υποδομών ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση, υπονομεύοντας στην πράξη τον στόχο της έγκαιρης και ισότιμης φροντίδας.

  Η προτεινόμενη ρύθμιση οφείλει να τροποποιηθεί ως εξής:
  1. Η πρόσβαση των ασθενών σε θεραπεία δεν δύναται να εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικές, τεχνικές ή οικονομικές προϋποθέσεις, αλλά θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη.
  2. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» ορίζεται ρητά, με πρόβλεψη ειδικών και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την εγγενή περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων.
  3. Η διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης δεν εξαρτάται αποκλειστικά από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ). Σε περίπτωση μη υποβολής ή καθυστέρησης εκ μέρους του ΚΑΚ, προβλέπεται εναλλακτική διαδικασία ενεργοποίησης κατόπιν αιτήματος της ιατρικής κοινότητας ή αρμόδιων φορέων.
  4. Καταργείται η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Σε κάθε περίπτωση, διασφαλίζεται ότι η μη συμμόρφωση τρίτων δεν συνεπάγεται διακοπή της θεραπείας του ασθενούς.
  5. Η έναρξη και η συνέχιση της θεραπείας ασθενών που έχουν ήδη ενταχθεί δεν δύναται να εξαρτάται από την έκβαση διαπραγμάτευσης. Διασφαλίζεται η αδιάλειπτη πρόσβαση στη θεραπεία για όσο διάστημα υφίσταται ιατρική ένδειξη.
  6. Θεσπίζονται σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια της διαδικασίας, καθώς και πρόβλεψη για την ανάπτυξη επαρκούς υποδομής, συμπεριλαμβανομένων πιστοποιημένων κέντρων χορήγησης όπου απαιτείται.

  Επιμέρους Σχόλια
  1. Διαφάνεια, ροή διαδικασίας και χρονοδιαγράμματα
  • Απαιτείται πλήρης αποσαφήνιση της διαδικασίας και των επιμέρους σταδίων.
  • Να θεσπιστούν σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια αξιολόγησης και ένταξης.
  • Να διευκρινιστεί ρητά εάν η διαδικασία εκκινεί με πρωτοβουλία του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ή της Διοίκησης.
  2. Υψηλή αβεβαιότητα και σπάνια νοσήματα
  • Να οριστεί ρητά η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας».
  • Να προβλεφθούν ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα.
  • Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτές πηγές τεκμηρίωσης:
  o real-world evidence (RWE)
  o δεδομένα μητρώων ασθενών
  o διεθνή κλινικά δεδομένα
  o δεδομένα από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς
  o surrogate endpoints
  3. Εξάρτηση από τον ΚΑΚ
  • Η πρόσβαση των ασθενών δεν πρέπει να εξαρτάται από διοικητικές ή εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ.
  • Να διασφαλιστεί η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και χωρίς αποκλειστική πρωτοβουλία του ΚΑΚ.
  4. Προσωρινή τιμή και τιμολόγηση
  • Να διευκρινιστεί εάν η προσωρινή τιμή είναι δημοσιευμένη ή εσωτερική.
  • Να αποφευχθεί η διπλή εφαρμογή εξωτερικής τιμολόγησης.
  • Να μην πραγματοποιείται ανακοστολόγηση κατά την περίοδο παραμονής στο Ταμείο.
  5. Δείκτες και δεδομένα αξιολόγησης
  • Οι δείκτες να περιλαμβάνουν όχι μόνο κλινικά δεδομένα αλλά και:
  o λειτουργικότητα
  o ποιότητα ζωής
  o εμπειρία ασθενών και οικογενειών
  6. Πιστοποιημένα κέντρα
  • Να οριστούν αρμόδια αρχή, διαδικασία και σαφή χρονοδιαγράμματα πιστοποίησης.
  • Να προβλεφθεί μεταβατική υποστήριξη για τη δημιουργία κατάλληλων υποδομών.
  • Η έλλειψη πιστοποιημένων κέντρων δεν πρέπει να οδηγεί σε αποκλεισμό ασθενών.
  7. Μη μετακύλιση ευθύνης στον ασθενή
  • Να καταργηθεί η πρόβλεψη αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη καταχώρισης δεδομένων.
  • Να προβλεφθούν:
  o ειδοποιήσεις
  o εύλογη προθεσμία συμμόρφωσης
  o δυνατότητα αναδρομικής συμπλήρωσης δεδομένων
  • Να διασφαλιστεί ότι ο ασθενής δεν υφίσταται συνέπειες για παραλείψεις τρίτων.
  8. Θεραπευτική συνέχεια
  • Να κατοχυρωθεί ρητά ότι ασθενής που ξεκινά θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται πλήρως.
  • Η αποτυχία διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγεί σε διακοπή θεραπείας.
  • Η θεραπευτική συνέχεια αποτελεί θεμελιώδη υποχρέωση του συστήματος υγείας.
  9. Νέες ενδείξεις και επικαιροποίηση
  • Να προβλεφθεί ταχεία διαδικασία για επέκταση ενδείξεων χωρίς πλήρη επανεκκίνηση της αξιολόγησης.
  10. Ποσοτικοί περιορισμοί
  • Ο αριθμός ασθενών δεν πρέπει να λειτουργεί ως έμμεσος δημοσιονομικός περιορισμός.
  • Η πρόσβαση πρέπει να βασίζεται αποκλειστικά στην ιατρική ανάγκη.
  11. Κυρώσεις και υποχρεώσεις ΚΑΚ
  • Να επανεξεταστεί η υποχρέωση δωρεάν παροχής χωρίς χρονικό περιορισμό.
  • Να απαλειφθεί η πρόβλεψη ποινικής ευθύνης του νομίμου εκπροσώπου.

  Συνολική θέση
  Το άρθρο 6, όπως προτείνεται, ενέχει σοβαρό κίνδυνο να μετατρέψει το Ταμείο Καινοτομίας από μηχανισμό διευκόλυνσης της πρόσβασης σε μηχανισμό φιλτραρίσματος και αποκλεισμού ασθενών. Αντί να επιταχύνει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, εισάγει ένα σύνθετο και πολυεπίπεδο πλαίσιο, το οποίο εξαρτά την πρόσβαση από διοικητικές, τεχνικές και οικονομικές προϋποθέσεις, απομακρύνοντάς την από τη θεμελιώδη αρχή της ιατρικής αναγκαιότητας.
  Η απουσία σαφών ορισμών, ιδίως ως προς την έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας», σε συνδυασμό με την έλλειψη προσαρμοσμένων κριτηρίων για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, δημιουργεί τον κίνδυνο συστηματικού αποκλεισμού ασθενών για τους οποίους η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων αποτελεί εγγενές χαρακτηριστικό της νόσου και όχι εξαίρεση.
  Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες τρίτων, και ιδίως του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), καθώς και η σύνδεση της πρόσβασης με την έκβαση διαπραγματεύσεων, εισάγουν κρίσιμα σημεία αστοχίας του συστήματος. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η πρόσβαση μπορεί να παρεμποδιστεί ή να διακοπεί για λόγους άσχετους με την κλινική ανάγκη των ασθενών.
  Ιδιαίτερα προβληματικές είναι οι προβλέψεις που μετακυλίουν την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, όπως η αυτοδίκαιη απόρριψη αποζημίωσης λόγω διοικητικών ελλείψεων, καθώς και η απουσία εγγυήσεων για τη συνέχιση της θεραπείας. Η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά μη αποδεκτή.
  Επιπλέον, η έλλειψη σαφών και δεσμευτικών χρονοδιαγραμμάτων, η πολυπλοκότητα των διαδικασιών και η απουσία επαρκών υποδομών, όπως πιστοποιημένα κέντρα, ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση.
  Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία η ουσιαστική αναθεώρηση του άρθρου, με στόχο:
  • τη διασφάλιση ότι η πρόσβαση θεμελιώνεται στην ιατρική ανάγκη και όχι σε διοικητικές ή εμπορικές προϋποθέσεις,
  • την πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης, ιδίως για σπάνια νοσήματα και προηγμένες θεραπείες,
  • τη διασφάλιση της δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών τρίτων,
  • την κατοχύρωση της θεραπευτικής συνέχειας χωρίς εξαιρέσεις, και
  • την ενίσχυση της διαφάνειας, της προβλεψιμότητας και της λειτουργικότητας του συστήματος μέσω σαφών κανόνων και υποδομών.
  Η πρόσβαση των ασθενών, ιδίως των ασθενών με σπάνια νοσήματα, δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, καθυστερήσεις, ενέργειες τρίτων ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπευτική συνέχεια πρέπει να κατοχυρωθεί ρητά και χωρίς εξαιρέσεις.

• 26 Απριλίου 2026, 21:44 | ΕΛΛΗΝΙΚΟΣ ΣΥΛΛΟΓΟΣ ΓΙΑ ΤΗΝ ΑΤΑΞΙΑ ΤΟΥ ΦΡΙΝΤΡΙΧ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Ο Ελληνικός Σύλλογος για την Αταξία του Φρίντριχ (Hellenic Friedreich’s Ataxia Association – HEFAA) είναι σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα με έδρα τη Θεσσαλονίκη, που δραστηριοποιείται στην ενημέρωση, υποστήριξη και ενδυνάμωση των ατόμων με Αταξία του Φρίντριχ και των οικογενειών τους σε όλη την Ελλάδα. Ο Σύλλογος αποτελεί μέλος σημαντικών εθνικών και διεθνών συμμαχιών, όπως η EURORDIS, η EuroAtaxia, η FARA, το European Patients’ Forum (EPF) και η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.), ενισχύοντας τη φωνή της ελληνικής κοινότητας τόσο σε εθνικό όσο και σε ευρωπαϊκό επίπεδο. Μέσα από τις συνεργασίες αυτές, προωθεί την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, την επιστημονική ενημέρωση και την ουσιαστική εκπροσώπηση των ατόμων που ζουν με σπάνια νοσήματα.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Είναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 26 Απριλίου 2026, 21:59 | ΣΥΛΛΟΓΟΣ ΓΟΝΕΩΝ ΚΑΙ ΚΗΔΕΜΟΝΩΝ ΤΩΝ ΠΑΙΔΙΩΝ ΜΕ ΧΡΟΝΙΕΣ ΡΕΥΜΑΤΟΠΑΘΕΙΕΣ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Ο Σύλλογος Γονέων και Κηδεμόνων των Παιδιών με Χρόνιες Ρευματοπάθειες, είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα με έδρα τη Θεσσαλονίκη και εκπροσωπεί παιδιά (μέσω των γονέων τους) και ενήλικες με Νεανικά Ρευματικά Νοσήματα. Σκοπός του είναι η ενεργός υποστήριξη των νοσούντων παιδιών, των οικογενειών τους και των ενηλίκων με Νεανικό Ρευματικό Νόσημα με στόχο τη βελτίωση της υγείας και τη ποιότητας ζωής τους καθώς και αξίωση από την Πολιτεία για τη βέλτιστη δυνατή περίθαλψη και θεραπεία για το κάθε πάσχον παιδί. Φροντίδα. Ο σύλλογος μας έχει έτος ίδρυσης το 1989.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Είναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Ιδιαίτερη αναφορά θα κάνουμε για τον Οικογενή Μεσογειακό Πυρετό που εμφανίζεται σε άτομα Μεσογειακής και Μεσανατολικής καταγωγής. Εάν δηλαδή μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, όπως ο Οικογενής Μεσογειακός Πυρετός, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4]) Ακολούθως χρήση off-label φαρμακευτικών αγωγών γίνεται και σε όλα τα παρακάτω Νεανικά Ρευματικά Νοσήματα: Συστηματικος Ερυθηματώδης Λύκος, Σκληρόδερμα, Αδαμαντιάδη- Bennett, Αγγειΐτιδες (όπως Takayasou, GPA, EGPA, IGA αγγειΐτιδα), κνιδωτική αγειίτιδα, οξεία υποτροπιάζουσα πολυχονδρίτιδα, Αυτοφλεγμονώδη νοσήματα όπως Μεσογειακός Πυρετός που εμφανίζεται στις γύρω από τη Μεσόγειο περιοχές, CAPS, TRAPS, Νεανική Ιδιοπαθής Αρθρίτιδα αλλά και η Συστηματική Νεανική Ιδιοπαθής Αρθρίτιδα, CRMO/CNO.

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακού πυρετού, μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία».

• 26 Απριλίου 2026, 20:12 | ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟΣ ΣΥΛΛΟΓΟΣ ΑΣΘΕΝΩΝ ΚΑΙ ΦΙΛΩΝ ΠΑΣΧΟΝΤΩΝ ΑΠΟ ΟΙΚΟΓΕΝΗ ΥΠΕΡΧΟΛΗΣΤΕΡΟΛΑΙΜΙΑ (ldlgreece)

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Ο Πανελλήνιος Σύλλογος Ασθενών και Φίλων πασχόντων από Οικογενή Υπερχοληστερολαιμία είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με «Οικογενή Υπερχοληστερολαιμία» από όλη τη χώρα.
  Οι μορφές της πάθησης είναι δύο κατηγορίες οι «Ετερόζυγοι» με συχνότητα εμφάνισης 1:250 και οι «Ομόζυγοι» με συχνότητα εμφάνισης 1:600.000, υπάρχουν όμως περιπτώσεις που οι θεραπευτικές ανάγκες των «Ετεροζυγωτών» είναι σχεδόν ίδιες με αυτές των «Ομοζυγωτών». Οι θεραπευτικές ανάγκες των «Ομοζυγωτών», το μεγαλύτερο ποσοστό των περιπτώσεων, αντιμετωπίζεται με καινοτόμες θεραπείες τα λεγόμενα «ορφανά φάρμακα» και όταν δεν υπάρχουν αυτές τα άτομα καταλήγουν σε παιδική ή εφηβική ηλικία.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)

  Υπάρχει σοβαρός κίνδυνος περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

• 26 Απριλίου 2026, 19:02 | ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟΣ ΣΥΛΛΟΓΟΣ ΑΣΘΕΝΩΝ ΜΕ ΝΕΥΡΟΊΝΩΜΑΤΩΣΗ’ΖΩΗ ΜΕ NF’

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Ο Πανελλήνιος Σύλλογος Ασθενών με Νευροινωμάτωση’Ζωή με NF’εκπροσωπεί περισσότερουςαπο 3.500 ασθενείς και φροντιστές απο ολη την χώρα ,αποτελεί ένα από τα 40 πλήρη μέλη της Ε.Σ.Α.Ε.
  Η Νευροινωμάτωση ειναι ανίατη,εξελισσόμενη ,μη αναστρέψιμη νόσος και επηρεάζει ολα τα όργανα του σώματος.
  Σκοπός του συλλόγου η έγκαιρη διάγνωση, η πρόληψη των σοβαρότερων επιπλοκών και η κατά το δυνατόν ορθότερη καθοδήγησή τους σχετικά με την επιλογή των κατάλληλων ιατρικών μεθόδων διάγνωσης και θεραπείας.
  Τα σπάνια νοσήματα αποτελούν μια ιδιαίτερα ευάλωτη κατηγορία ασθενειών με σοβαρό κοινωνικό και ιατρικό αποτύπωμα:
  * 50% των ασθενών είναι παιδιά
  * 30% δεν φτάνει τα 5α γενέθλια
  * 35% εμφανίζει βρεφική θνησιμότητα
  * 95% των σπάνιων νοσημάτων παραμένουν χωρίς διαθέσιμη θεραπεία
  * Αφορούν περισσότερους από 500.000 Έλληνες ασθενείς και πάνω από 6.000 σπάνιες ασθένειες
  Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.) αποτελεί τον θεσμικό «ομπρέλα» εκπροσώπησης των σπάνιων ασθενών στη χώρα. Είναι σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και πανελλαδική εμβέλεια, και απαρτίζεται από 40 πλήρη μέλη – συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη την Ελλάδα.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)
  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία
  δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού
  αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.
  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο
  δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.
  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την
  υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν
  από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός
  ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι
  ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου
  265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο
  περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως
  εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα
  δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα —εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός
  ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη
  εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά.
  Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.
  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς
  με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το
  ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-
  σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να
  προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient
  access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως
  σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή
  αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με
  ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές

  παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines
  Agency (EMA)][3])
  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες
  περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή
  καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για
  ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως
  και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access,
  compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε
  τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι  «αόρατα» στο
  κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών,
  γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή
  αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη
  καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε
  συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή
  Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε
  ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη
  δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή
  εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες
  έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης,όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία
  αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν
  υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη
  αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους
  παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label
  και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής
  βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της
  πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς.
  ([JAMA Network][4])
  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι
  υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η
  απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις,
  μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης
  πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν
  περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να
  προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας
  Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση
  Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων,δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης
  προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια·
  μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης.
  Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση
  σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε
  σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-
  label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των
  ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν
  όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα
  για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως
  εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη
  προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν
  έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές
  καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην
  υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με
  μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.

  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση
  της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε
  επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων
  ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
     * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
     * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
     * δεδομένα μητρώων,
     * real-world evidence,
     * διεθνή κλινικά δεδομένα,
     * δεδομένα από European Reference Networks,
     * surrogate endpoints,
     * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-
  label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς
  θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε
  σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.
  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως
  εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν
  έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και
  ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα
  απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη
  στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή
  καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε
  άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις
  αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής
  εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο,
  διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων
  ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό
  οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-
  σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε
  περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή
  έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη
  θεραπευτική εναλλακτική.»
  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε
  μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα
  σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα·

  μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια
  ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική
  ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του
  ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και
  θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί
  απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του
  ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το
  Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία
  ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που
  πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά
  ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας.
  (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση
  θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι
  σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα
  θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την
  περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν
  σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών.
  Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να
  στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό
  προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης
  οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση
  κόστους–αποτελεσματικότητας.
  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως,ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη
  αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς
  τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά
  φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω
  του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από
  3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη
  συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%.
  (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν
  ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε
  ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης.
  Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση,διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη
  περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να
  επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT
  Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα
  μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης.
  Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι
  περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με
  σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη
  διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης
  ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη

  μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη,
  αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα
  σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν
  είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική
  ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα 
  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί
  θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5 
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος
  περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να
  μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων
  ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο,
  δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών
  προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως
  εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται
  της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις
  ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά
  ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς
  αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για
  προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών
  δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού
  κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη
  ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό
  επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο
  σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν
  ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης,ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία,
  συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 26 Απριλίου 2026, 18:40 | ΣΥΛΛΟΓΟΣ ΗΡΩΕΣ ΤΗΣ BPAN

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Ο Σύλλογος Ήρωες της BPAN είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα τα Γρεβενά και εκπροσωπεί ασθενείς με Beta-Propeller Protein-Associated Neurodegeneration από όλη τη χώρα.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι  «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
     * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
     * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
     * δεδομένα μητρώων,
     * real-world evidence,
     * διεθνή κλινικά δεδομένα,
     * δεδομένα από European Reference Networks,
     * surrogate endpoints,
     * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα 

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5 
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 26 Απριλίου 2026, 15:06 | Πανελλήνια Ομοσπονδία Σωματείων Γονέων & Κηδεμόνων Ατόμων με Αναπηρία

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Προτείνεται η συμπλήρωση του άρθρου 8 με ειδικές και ρητές εγγυήσεις ως προς τη χρήση συστημάτων τεχνητής νοημοσύνης στον έλεγχο και την έγκριση παροχών, ιδίως στον τομέα της ειδικής αγωγής και λοιπών παροχών για άτομα με αναπηρία.
  Ειδικότερα, επισημαίνεται ότι, σύμφωνα με το ίδιο το νομοσχέδιο, τα δεδομένα εξόδου, οι εισηγήσεις και οι προτάσεις των συστημάτων αυτών δεν δεσμεύουν την κρίση του αποφασίζοντος οργάνου, το οποίο οφείλει να αιτιολογεί την απόφασή του. Η πρόβλεψη αυτή συνιστά μία βασική θεσμική εγγύηση ως προς τη διατήρηση του ανθρώπινου ελέγχου στη διαδικασία λήψης αποφάσεων.
  Ωστόσο, η γενική αυτή πρόβλεψη δεν επαρκεί, ιδίως όταν πρόκειται για παροχές που αφορούν άτομα με βαριές και πολλαπλές αναπηρίες, και δη για πράξεις ειδικής αγωγής, όπου οι ανάγκες είναι κατεξοχήν εξατομικευμένες, συνεχείς και, σε πολλές περιπτώσεις, δια βίου. Περαιτέρω, δεν εξειδικεύονται ειδικές εγγυήσεις έναντι του κινδύνου τυποποιημένης ή ανεπαρκώς εξατομικευμένης κρίσης σε περιπτώσεις σύνθετων και δια βίου αναγκών υποστήριξης. Η απουσία ειδικότερης ρύθμισης ενδέχεται να οδηγήσει, στην πράξη, σε τυποποιημένη αντιμετώπιση των αιτημάτων ή σε έμμεσους περιορισμούς της πρόσβασης, μέσω της εφαρμογής οριζόντιων ή αλγοριθμικών κριτηρίων που δεν ανταποκρίνονται στην πραγματική κατάσταση των δικαιούχων.
  Για τον λόγο αυτό, προτείνεται να προβλεφθεί ρητά, με προσθήκη σχετικής παραγράφου στο άρθρο 8, ότι, στις περιπτώσεις παροχών που αφορούν άτομα με βαριές και πολλαπλές αναπηρίες:
  • η αξιολόγηση των αιτημάτων διενεργείται υποχρεωτικά με βάση τις εξατομικευμένες ανάγκες του δικαιούχου, χωρίς παραγνώριση των ιδιαίτερων χαρακτηριστικών κάθε περίπτωσης κατά την εφαρμογή τυχόν τυποποιημένων ή αυτοματοποιημένων εργαλείων,
  • η τελική διοικητική κρίση ασκείται ουσιαστικά από φυσικό πρόσωπο, με ειδική και πλήρη αιτιολόγηση ως προς τα πραγματικά δεδομένα κάθε περίπτωσης.
  Η προσθήκη των ανωτέρω εγγυήσεων κρίνεται αναγκαία, προκειμένου να διασφαλιστεί ότι η εισαγωγή τεχνολογικών εργαλείων στη διοικητική λειτουργία του Ε.Ο.Π.Υ.Υ. θα λειτουργήσει υποστηρικτικά και όχι περιοριστικά ως προς την άσκηση θεμελιωδών δικαιωμάτων, και ότι η αρχή της ισότητας στην πρόσβαση στις υπηρεσίες υγείας θα εξακολουθήσει να εφαρμόζεται με ουσιαστικό και αποτελεσματικό τρόπο.

  Προσθήκη νέου άρθρου για την οργάνωση του Ε.Ο.Π.Υ.Υ.
  Επαναλαμβάνεται η πρόταση που έχει επανειλημμένα κατατεθεί για τη σύσταση αυτοτελούς οργανικής μονάδας στον Ε.Ο.Π.Υ.Υ. με αποκλειστικό αντικείμενο και αρμοδιότητα τη διαχείριση του συνόλου των θεμάτων που αφορούν σε συμβάσεις και σε υπηρεσίες που έχουν ως αποδέκτες τα άτομα με αναπηρία.
  Η ανάγκη για την πρωτοβουλία αυτή καθίσταται ολοένα και πιο επιτακτική, λαμβάνοντας υπόψη το σημαντικό μέγεθος του πληθυσμού των ατόμων με αναπηρία, καθώς και τη σημαντική αύξηση του όγκου των σχετικών αιτημάτων, γνωματεύσεων, συμβάσεων και υπηρεσιών που διαχειρίζεται ο Οργανισμός, και τα οποία αφορούν σε άτομα με αναπηρία. Η εξέλιξη αυτή έχει ως αποτέλεσμα καθυστερήσεις στην εξυπηρέτηση και την έγκριση αιτημάτων ασφαλισμένων, την εμφάνιση αντιφατικών πρακτικών και την αδυναμία έγκαιρης και αποτελεσματικής αντιμετώπισης σύνθετων περιπτώσεων.
  Η μονάδα αυτή θα λειτουργεί ως ενιαίο σημείο αναφοράς για τα ζητήματα παροχών, συμβάσεων και αποζημιώσεων, θα παρακολουθεί την εφαρμογή των σχετικών πολιτικών και θα καταρτίζει περιοδικές εκθέσεις για την αποδοτικότητα και την αποτελεσματικότητα των παρεχόμενων υπηρεσιών, με βάση συγκεκριμένους δείκτες.
  Η πρόταση αυτή συνάδει με τις οργανωτικές παρεμβάσεις που εισάγει το παρόν σχέδιο νόμου για τον Ε.Ο.Π.Υ.Υ. και αποσκοπεί στην ουσιαστική βελτίωση της διοικητικής του ανταπόκρισης στα ζητήματα αναπηρίας.

• 26 Απριλίου 2026, 14:28 | Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 12

  ΣΥΜΠΛΗΡΩΜΑΤΙΚΑ ΣΧΟΛΙΑ ΚΑΙ ΑΙΤΙΟΛΟΓΗΣΗ ΑΚΑΤΑΛΛΗΛΟΤΗΤΑΣ ΤΟΥ ΑΡΘΡΟΥ ΑΠΟ ΤΗΝ ΕΝΩΣΗ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ

  Το κριτήριο αποζημίωσης σε πέντε (5) από έντεκα (11) κράτη μέλη δεν
  εφαρμόζεται καν στο πλαίσιο της τακτικής διαδικασίας αξιολόγησης και λήψης επίσημης αποζημίωσης όταν πρόκειται σε ορφανά φάρμακα. Υπό το πρίσμα αυτό, η προσπάθεια εφαρμογής σχετικού εξωτερικού κριτηρίου στον μηχανισμό κατ’ εξαίρεση πρόσβασης, ο οποίος λειτουργεί ως δίχτυ ασφαλείας για ασθενείς που έχουν ανάγκη θεραπειών μη διαθέσιμων στη χώρα, καθίσταται ακόμη λιγότερο εύλογη και αναλογική.

  1. Ακαταλληλότητα του κριτηρίου 4/11 υπό το πρίσμα της φύσης των ορφανών φαρμάκων. Η ακαταλληλότητα εφαρμογής του κριτηρίου αποζημίωσης σε τέσσερα (4) από έντεκα (11) κράτη μέλη για τα ορφανά φάρμακα ενισχύεται περαιτέρω από τη νομολογιακή προσέγγιση του Συμβουλίου της Επικρατείας, σύμφωνα με την οποία τα ορφανά φάρμακα συνιστούν όλως ειδική κατηγορία.
  Συγκεκριμένα, αφορούν εξαιρετικά περιορισμένο και εκ των προτέρων προσδιορίσιμο αριθμό ασθενών, τελούν υπό αυστηρό, εξατομικευμένο και συνεχώς επανελεγχόμενο θεσμικό πλαίσιο και χαρακτηρίζονται από ανελαστική ζήτηση. Υπό το πρίσμα αυτό, η σύνδεση της εθνικής πρόσβασης με
  εξωτερικά κριτήρια αποζημίωσης άλλων κρατών, άνευ συνάρτησης με την πραγματική κλινική ανάγκη και το εγχώριο σύστημα ελέγχων, δεν παρίσταται αναλογική και τείνει να λειτουργεί ως μηχανισμός οριζόντιου αποκλεισμού.

  2. Ύπαρξη επαρκών εσωτερικών μηχανισμών ελέγχου στο Σ.Η.Π. και αναλογικότητα πρόσθετων εξωτερικών κριτηρίων. Περαιτέρω, η εφαρμογή εξωτερικών οριζόντιων κριτηρίων πρόσβασης, όπως το κριτήριο αποζημίωσης σε πέντε (5) από έντεκα (11) κράτη μέλη ή σε τέσσερα (4) από έντεκα (11) για τα ορφανά φάρμακα, δεν εμφανίζεται εύλογη ούτε αναλογική, ιδίως εφόσον τα αιτήματα που υποβάλλονται μέσω του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) τελούν ήδη υπό πολλαπλά και διαδοχικά σημεία ελέγχου. Τα αιτήματα αξιολογούνται σε κλινική και επιστημονική βάση από την αρμόδια Επιτροπή Ελέγχου του Σ.Η.Π., ενώ δύνανται να συνεπικουρούνται από γνωμοδοτήσεις υποεπιτροπών ή εξειδικευμένων οργάνων, εξασφαλίζοντας ήδη υψηλό επίπεδο
  τεκμηρίωσης και θεσμικής διασφάλισης. Υπό τα δεδομένα αυτά, η εισαγωγή πρόσθετων εξωτερικών φίλτρων αποζημίωσης άλλων κρατών δεν ενισχύει ουσιαστικά την αξιολόγηση, αλλά κινδυνεύει να λειτουργήσει ως μηχανισμός πρόωρου αποκλεισμού, ιδίως για ασθενείς με σπάνιες και υπερσπάνιες
  παθήσεις.»
  3. Στο ίδιο πλαίσιο, και λαμβάνοντας υπόψη το ενωσιακό θεσμικό πλαίσιο για τα ορφανά φάρμακα, επισημαίνεται ότι η εθνική ρύθμιση οφείλει να υποστηρίζει — και όχι να υπονομεύει — τον σκοπό της ευρωπαϊκής νομοθεσίας για την πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλες θεραπείες. Περαιτέρω, υπενθυμίζεται ότι στο πλαίσιο του ενωσιακού δικαίου για τα ορφανά φάρμακα, τα Κράτη Μέλη φέρουν ιδιαίτερη ευθύνη για την ενίσχυση της πρόσβασης των ασθενών με σπάνια και υπερσπάνια νοσήματα σε κατάλληλες θεραπείες σε εθνικό επίπεδο. Ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς για να αντιμετωπιστεί η αποτυχία της αγοράς
  και να διασφαλιστεί ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα δεν υστερούν σε ποιότητα ή διαθεσιμότητα θεραπείας λόγω του μικρού μεγέθους του πληθυσμού τους. Υπό το πρίσμα αυτό, τα εθνικά συστήματα πρόσβασης και προέγκρισης οφείλουν να οργανώνονται κατά τρόπο που να υποστηρίζει τον σκοπό του ενωσιακού πλαισίου και να μη δημιουργεί πρόσθετα, δυσανάλογα εμπόδια πρόσβασης τα οποία, στην πράξη, ακυρώνουν την προστατευτική λογική της ευρωπαϊκής νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα.
  4.Το κριτήριο αποζημίωσης σε πέντε (5) από έντεκα (11) κράτη μέλη δεν
  εφαρμόζεται καν στο πλαίσιο της τακτικής διαδικασίας αξιολόγησης και λήψης επίσημης αποζημίωσης όταν πρόκειται σε ορφανά φάρμακα. Υπό το πρίσμα αυτό, η προσπάθεια εφαρμογής σχετικού εξωτερικού κριτηρίου στον μηχανισμό κατ’ εξαίρεση πρόσβασης, ο οποίος λειτουργεί ως δίχτυ ασφαλείας για ασθενείς που έχουν ανάγκη θεραπειών μη διαθέσιμων στη χώρα, καθίσταται ακόμη λιγότερο εύλογη και αναλογική.
  5.Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης. Περαιτέρω, απαιτείται ρητή πρόβλεψη υποχρέωσης αιτιολογημένης και εμπρόθεσμης απάντησης εκ μέρους της Διοίκησης. Η απουσία ρητής και τεκμηριωμένης γνωμοδότησης επί αιτημάτων που αφορούν σοβαρές, ταχέως εξελισσόμενες ή απειλητικές για τη ζωή παθήσεις δεν συνάδει με τις αρχές της χρηστής διοίκησης, της διαφάνειας και της αναλογικότητας και δεν μπορεί να λειτουργεί σε βάρος του ασθενούς.

• 26 Απριλίου 2026, 13:47 | Αικατερίνη Θεοχάρη

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Σε συνέχεια της παρέμβασης του Πανελλήνιου Συλλόγου Ασθενών και Φίλων Πασχόντων από Λυσοσωμικά Νοσήματα Η Αλληλεγγύη που αντιπροσωπεύει ασθενείς με Λυσοσωμικά Νοσήματα στην χώρα και συμμετέχει σε πανευρωπαϊκα δίκτυα ασθενών όπως την Eurordis, ως Πρόεδρος και ασθενής με λυσοσωμικό νόσημα, καταθέτω τις ακόλουθες παρατηρήσεις, σε πλήρη συνάφεια με τις θέσεις της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδας (ΕΣΑΕ).

  Πρώτον, είναι απολύτως αναγκαίο να θεσμοθετηθούν δεσμευτικές ταχείες διαδικασίες για τα σπάνια νοσήματα, συμπεριλαμβανομένων των accelerated approvals, της άμεσης αποζημίωσης και της απρόσκοπτης πρόσβασης σε ορφανά και καινοτόμα φάρμακα, χωρίς καθυστερήσεις από προεγκρίσεις του ΕΟΠΥΥ. Ο χρόνος δεν αποτελεί διοικητική παράμετρο αλλά κρίσιμο παράγοντα εξέλιξης των Λυσοσωμικών Νοσημάτων.

  ΙδιαίτερΙδιαίτερα απαιτείται για τα παιδιά και ενήλικες με λυσοσωμικά και άλλα σπάνια νευροεκφυλιστικά νοσήματα, καθώς η μη έγκαιρη πρόσβαση στη θεραπεία οδηγεί σε μη αναστρέψιμη νευρολογική και γνωσιακή επιδείνωση και απώλεια αναπτυξιακών δεξιοτήτων. Για τον λόγο αυτό ζητείται ειδική fast-track διαδικασία .

  Δεύτερον, απαιτείται η άμεση δημιουργία ενιαίου, διαλειτουργικού εθνικού συστήματος μητρώων σπανίων νοσημάτων με υποχρεωτική διασύνδεση νοσοκομείων, κέντρων αναφοράς, ΕΟΠΥΥ και ευρωπαϊκών registries.

  Τρίτον, ζητείται η θεσμική ενίσχυση της πρόληψης μέσω επέκτασης και καθολικής εφαρμογής του νεογνικού ελέγχου για σπάνια νοσήματα, με στόχο την έγκαιρη διάγνωση και άμεση θεραπευτική παρέμβαση. Η αποζημίωση διαγνωστικών και θεραπευτικών πράξεων πρέπει να είναι ταχεία και πλήρης, ώστε να διασφαλίζεται πραγματική πρόσβαση στην καινοτομία από το στάδιο της διάγνωσης.

  Τέταρτον, απαιτείται ρητή θεσμοθέτηση της κατ’ οίκον χορήγησης θεραπειών και της παροχής υπηρεσιών από εξειδικευμένους επαγγελματίες υγείας και θεραπευτές στο σπίτι, όπου αυτό είναι ιατρικά ασφαλές, ως ισότιμη επιλογή θεραπείας για χρόνιους και σπάνιους ασθενείς.

  Τέλος, ζητείται θεσμική και ουσιαστική συμμετοχή των οργανώσεων ασθενών, και συγκεκριμένα της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδας, με ρόλο όχι απλώς συμβουλευτικό αλλά ενεργό στις διαδικασίες διαβούλευσης, αξιολόγησης και παρακολούθησης εφαρμογής του νομοθετικού πλαισίου.

• 26 Απριλίου 2026, 12:59 | Σύνδεσμος Επιχειρήσεων Ιατρικών και Βιοτεχνολογικών Προϊόντων (Σ.Ε.Ι.Β.)

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 8 (Συστήματα τεχνητής νοημοσύνης)
  Η χρήση και λειτουργία συστημάτων τεχνητής νοημοσύνης στον ΕΟΠΥΥ, η οποία λαμβανομένης υπόψη της τεχνολογικής εξέλιξης, είναι πλέον αναπόφευκτη, θέτει παράλληλα, κατά την άποψή μας, ουσιώδη ζητήματα προστασίας τόσο δεδομένων προσωπικού χαρακτήρα όσο και εμπιστευτικών εμπορικών πληροφοριών υπό την επιφύλαξη της τήρησης των οποίων άλλωστε τελεί η εν λόγω διάταξη.
  Πρέπει πάντως να διασαφηνιστεί, στον βαθμό που, μεταξύ των σκοπών της χρήσης αυτών των συστημάτων, είναι η υποστήριξη λήψης αποφάσεων από πλευράς του Ε.Ο.Π.Υ.Υ. για τον έλεγχο της παραβατικής συμπεριφοράς των παρόχων των υπηρεσιών και την έγκριση των αιτημάτων αποζημίωσης των παρόχων, ο διαδικαστικός χαρακτήρας τους, ο οποίος πρέπει να είναι απλώς συμβουλευτικός και όχι αποδεικτικός.
  Σε κάθε περίπτωση χρήσιμο είναι να επεκταθεί ο σκοπός χρήσης των συστημάτων AI του Ε.Ο.Π.Υ.Υ. και για την έγκαιρη ανίχνευση πληθυσμιακών ομάδων υψηλού κινδύνου μέσω της ανάλυσης εργαστηριακών δεδομένων ούτως ώστε, με την χρήση αλγορίθμων για τον εντοπισμό ασθενών που χρήζουν περαιτέρω διαγνωστικού ελέγχου (π.χ. για ηπατίτιδα ή καρκίνο του τραχήλου), να παρασχεθεί στον Ε.Ο.Π.Υ.Υ. η δυνατότητα της αποτελεσματικής λειτουργίας του ως οργανισμού που αποβλέπει πέραν από τον έλεγχο των δαπανών και στην προαγωγή της δημόσιας υγείας
  Άρθρο 11 (Ρύθμιση Οφειλών ΚΑΚ)
  Η αναφερόμενη στο άρθρο 11 δυνατότητα ρύθμισης σε άτοκες δόσεις των οφειλών clawback των Κατόχων Άδειας Κυκλοφορίας φαρμακευτικών προϊόντων και φαρμακευτικών εταιρειών, πρέπει να επεκταθεί ώστε να συμπεριλάβει και τους λοιπούς υπόχρεους που επιβαρύνονται με μηχανισμούς αυτόματης επιστροφής (clawback) ή rebate, μεταξύ των οποίων και τους προμηθευτές ιατροτεχνολογικού υλικού και εξοπλισμού και σκευασμάτων ειδικής διατροφής.
  Η εν λόγω επέκταση της ρύθμισης είναι αναγκαία για λόγους που σχετίζονται με την ίση μεταχείριση αλλά και την διασφάλιση ομοιογενών συνθηκών ομαλής λειτουργίας όλων των κατηγοριών των επιχειρήσεων που συναλλάσσονται με τον Ε.Ο.Π.Υ.Υ., καθόσον με τον τρόπο αυτό αποτρέπεται η επιλεκτική εφαρμογή υπέρ συγκεκριμένων εταιρειών, ενώ παράλληλα δίνεται σε όλους τους υπόχρεους η δυνατότητα ανταπόκρισης στις οφειλές τους και διασφαλίζεται έτσι η είσπραξή τους από τον Ε.Ο.Π.Υ.Υ.

• 26 Απριλίου 2026, 11:49 | Πανελλήνιοσ ΣύλλογοςΑσθενων & Φίλων Πασχόντων απο Λυσοσωμικα Νοσηματα Η αλληλεγγύηά

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Ο Πανελλήνιος Σύλλογος Ασθενών& Φίλων πασχόντων από Λυσοσωμικά Νοσήματα ‘η Αλληλεγγύη » είναι σωματείο με έδρα τον Γέρακα Ατιικής είναι μέλος του Πανευρωπαικού Οργανισμού Σπανίων Παθήεσεων Eurordis,International Gaucher Alliance,Pompe International,Fabry International.International Mps Παράλληλα, ο Σύλλογός μας είναι μέλος της Ενωσης Ασθενών και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.), σωματείου μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα με έδρα την Αθήνα και περιφέρεια ολόκληρη την ελληνική επικράτεια, το οποίο αριθμεί 40 πλήρη μέλη — συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη τη χώρα. Η Ε.Σ.Α.Ε. αποτελεί τον φορέα εκπροσώπησης των Σπάνιων Ασθενών και των αναγκών τών 500.000
  ασθενών και των οικογενειών τους στην Ελλάδα και στην Ευρώπη.
  Συμμετέχει σε Επιτροπές και Ομάδες Εργασίας του Υπουργείου Υγείας και είναι ο επίσημος φορέας εκπροσώπησης της Ελλάδας στο εξωτερικό, μέλος του Παγκόσμιου Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (Rare Diseases International) και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS)Τα σπάνια νοσήματα
   50% Είναι Παιδιά,30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια,35% Βρεφική Θνησιμότητα &95% Χωρίς Θεραπεία
  500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες

  Άρθρο 13 παρ.5 
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο,
  δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών
  προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεωςεξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για
  προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης,
  ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη
  ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία,
  συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σεπεριπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς
  από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»
  Τα λυσοσωμικά νοσήματα είναι σπάνιες, προοδευτικές και συχνά απειλητικές για τη ζωή παθήσεις, στις οποίες η έγκαιρη πρόσβαση σε θεραπεία είναι καθοριστική για την πρόληψη μη αναστρέψιμων βλαβών. Οι θεραπευτικές επιλογές, ιδίως οι καινοτόμες και προηγμένες θεραπείες, εξελίσσονται σταδιακά και συχνά βασίζονται σε δυναμικά επιστημονικά δεδομένα. Ως εκ τούτου, κάθε περιορισμός στην ευελιξία αξιολόγησης και επανεξέτασης αιτημάτων ενδέχεται να έχει άμεσες και σοβαρές συνέπειες για την πορεία της νόσου και την επιβίωση των ασθενών,ΠΑΙΔΙΩΝ ΚΑΙ ΕΝΗΛΙΚΩΝ

• 26 Απριλίου 2026, 11:05 | Πανελλήνιοσ ΣύλλογοςΑσθενων & Φίλων Πασχόντων απο Λυσοσωμικα Νοσηματα Η αλληλεγγύηά

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Ο Πανελλήνιος Σύλλογος Ασθενών& Φίλων πασχόντων από Λυσοσωμικά Νοσήματα ‘η Αλληλεγγύη » είναι σωματείο με έδρα τον Γέρακα Ατιικής είναι μέλος του Πανευρωπαικού Οργανισμού Σπανίων Παθήεσεων Eurordis,International Gaucher Alliance,Pompe International,Fabry International.International Mps Παράλληλα, ο Σύλλογός μας είναι μέλος της Ενωσης Ασθενών και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.), σωματείου μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα με έδρα την Αθήνα και περιφέρεια ολόκληρη την ελληνική επικράτεια, το οποίο αριθμεί 40 πλήρη μέλη — συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη τη χώρα. Η Ε.Σ.Α.Ε. αποτελεί τον φορέα εκπροσώπησης των Σπάνιων Ασθενών και των αναγκών τών 500.000
  ασθενών και των οικογενειών τους στην Ελλάδα και στην Ευρώπη.
  Συμμετέχει σε Επιτροπές και Ομάδες Εργασίας του Υπουργείου Υγείας και είναι ο επίσημος φορέας εκπροσώπησης της Ελλάδας στο εξωτερικό, μέλος του Παγκόσμιου Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (Rare Diseases International) και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS)Τα σπάνια νοσήματα
   50% Είναι Παιδιά,30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια,35% Βρεφική Θνησιμότητα &95% Χωρίς Θεραπεία
  500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες
  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)
  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία
  δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού
  αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.
  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.
  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου
  265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο
  περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα —
  εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά.
  Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.
  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα
  και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων
  νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων
  νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ- σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως
  σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς μεανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines
  Agency (EMA)][3])
  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες
  περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή
  καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για
  ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως
  και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access,
  compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε
  τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι  «αόρατα» στο
  κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών,
  γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή
  αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη
  καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε
  συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή
  Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε
  ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη
  δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή
  εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες
  έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης,
  όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από
  τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία
  αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς.
  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν
  περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας
  Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση
  Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν
  πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά
  κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων,
  δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης
  προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-
  label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των
  ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν
  όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα
  για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως
  εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη
  προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν
  έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές
  καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην
  υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με
  μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.

  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση
  της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε
  επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων
  ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
     * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
     * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
     * δεδομένα μητρώων,
     * real-world evidence,
     * διεθνή κλινικά δεδομένα,
     * δεδομένα από European Reference Networks,
     * surrogate endpoints,
     * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-
  label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς
  θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε
  σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.
  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως
  εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν
  έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και
  ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα
  απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη
  στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή
  καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε
  άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις
  αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής
  εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο,
  διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων
  ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό
  οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-
  σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε
  περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή
  έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη
  θεραπευτική εναλλακτική.»
  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε
  μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα
  σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα·

  μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια
  ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική
  ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του
  ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και
  θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί
  απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του
  ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το
  Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία
  ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που
  πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά
  ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό
  το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας.
  (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε
  ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση
  θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι
  σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα
  θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την
  περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν
  σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει
  κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις
  παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που
  καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία
  ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και
  αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια
  αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη
  θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών.
  Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να
  στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την
  πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά
  φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός
  που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης
  μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή
  4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και
  του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των
  σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής
  διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της
  νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό
  προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης
  οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση
  κόστους–αποτελεσματικότητας.
  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο
  δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως,
  ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και
  τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια
  και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της
  φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη
  αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς
  τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι
  δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά
  φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω
  του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το
  μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από
  3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη
  συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%.
  (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν
  ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της
  συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6%
  στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε
  ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης.
  Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη
  ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό
  προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται
  κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή
  φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση,
  διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των
  ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη
  διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή
  ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη
  περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να
  επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT
  Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα
  μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης.
  Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι
  περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με
  σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη
  διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης
  ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα, ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση, συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.
  Συνοπτικό συμπέρασμα 
  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί
  θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

• 26 Απριλίου 2026, 10:12 | Σύλλογος Φίλων και Ασθενών Πασχόντων από Πομφολυγώδη Επιδερμόλυση

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  ΜΕΡΟΣ Β’ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΦΑΡΜΑΚΟΥ – ΠΡΟΣΒΑΣΗ ΤΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΣΕ ΝΕΑ ΦΑΡΜΑΚΑ ΚΑΙ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ – ΒΕΛΤΙΩΣΗ ΤΩΝ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ ΚΕΦΑΛΑΙΟ Α΄ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΚΑΙ ΔΙΑΔΙΚΑΣΙΑ ΕΝΤΑΞΗΣ ΚΑΙΝΟΤΟΜΩΝ ΦΑΡΜΑΚΩΝ (άρθρα 3-7)

  Ο Σύλλογος Φίλων και Ασθενών Πασχόντων από Πομφολυγώδη Επιδερμόλυση -DEBRA Greece, είναι ένας σύλλογος μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με Πομφολυγώδη Επιδερμόλυση (Epidermolysis Bullosa) από όλη τη χώρα.

  Τα σπάνια νοσήματα

  50% Είναι Παιδιά
  30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
  35% Βρεφική Θνησιμότητα

  95% Χωρίς Θεραπεία
  500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες

  Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.) είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και περιφέρεια ολόκληρη την ελληνική επικράτεια, με 40 πλήρη μέλη – συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη τη χώρα.

  Αποτελεί τον φορέα εκπροσώπησης των Σπάνιων Ασθενών και των αναγκών τών 500.000 ασθενών και των οικογενειών τους στην Ελλάδα και στην Ευρώπη.

  Συμμετέχει σε Επιτροπές και Ομάδες Εργασίας του Υπουργείου Υγείας και είναι ο επίσημος φορέας εκπροσώπησης της Ελλάδας στο εξωτερικό, μέλος του Παγκόσμιου Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (Rare Diseases International) και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS)

  Τα σπάνια νοσήματα

  50% Είναι Παιδιά
  30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
  35% Βρεφική Θνησιμότητα

  95% Χωρίς Θεραπεία
  500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες

  Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  Ισχύον καθεστώς
  Κατά το ισχύον πλαίσιο, τα κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων καθορίζονται από το άρθρο 249 του ν. 4512/2018, όπως τροποποιήθηκε με το άρθρο 19 του ν. 5161/2024. Φαρμακευτικά προϊόντα που τελούν σε περίοδο προστασίας δεδομένων υπάγονται σε αξιολόγηση μόνον εφόσον αποζημιώνονται σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) συγκεκριμένα κράτη μέλη, με ρητές εξαιρέσεις, μεταξύ άλλων για ορφανά φάρμακα και φάρμακα έκτακτης εισαγωγής μέσω ΙΦΕΤ.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Με το άρθρο 4 εισάγονται νέα, αυστηρά και σωρευτικά κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία περιλαμβάνουν τον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ATMP ή PRIME, την προηγούμενη ένταξή του στο σύστημα horizon scanning, την υποβολή αιτήματος από επίσημο επιστημονικό φορέα και τη δέσμευση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση του άρθρου 4 εισάγει ένα νέο σύστημα σωρευτικών και περιοριστικών κριτηρίων ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, το οποίο, αντί να εξειδικεύει και να βελτιώνει το υφιστάμενο πλαίσιο, οδηγεί σε ουσιώδη συρρίκνωση του πεδίου εφαρμογής του. Η μετατόπιση του κέντρου αξιολόγησης από την τεκμηριωμένη κλινική αξία και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη προς τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης (όπως ο χαρακτηρισμός ως ATMP ή PRIME) και διοικητικές προϋποθέσεις, δεν τεκμηριώνεται επαρκώς και ενδέχεται να αντίκειται στην αρχή της αναλογικότητας.
  Ιδίως, ο αποκλεισμός φαρμάκων που δεν φέρουν τους ανωτέρω χαρακτηρισμούς, ανεξαρτήτως της αποδεδειγμένης θεραπευτικής τους αξίας, δημιουργεί αδικαιολόγητο περιορισμό πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Η μη ρητή διατήρηση των εξαιρέσεων του ισχύοντος πλαισίου (ιδίως για ορφανά φάρμακα) συνιστά οπισθοδρόμηση ως προς το επίπεδο προστασίας και ενισχύει τον κίνδυνο αποκλεισμού ευάλωτων ομάδων ασθενών.
  Περαιτέρω, η σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο με την προηγούμενη καταγραφή στο σύστημα horizon scanning μεταβάλλει τη φύση ενός εργαλείου διοικητικής πρόβλεψης σε προϋπόθεση ουσιαστικής πρόσβασης, γεγονός που δεν συνάδει με τον σκοπό του. Η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), ήδη από το στάδιο αυτό, εισάγει παράγοντες εξωγενείς προς την ιατρική αξιολόγηση και ενδέχεται να οδηγήσει σε άνιση μεταχείριση ασθενών, ιδίως σε περιπτώσεις περιορισμένης εμπορικής παρουσίας.
  Επιπλέον, η απαίτηση υποβολής αιτήματος από «επίσημο επιστημονικό φορέα», χωρίς σαφή νομικό ορισμό της έννοιας αυτής, δημιουργεί ασάφεια και περιθώριο αυθαίρετης εφαρμογής, επιβαρύνοντας τη διαδικασία με πρόσθετο γραφειοκρατικό στάδιο αμφίβολης προστιθέμενης αξίας. Η μη αναγνώριση εναλλακτικών μορφών τεκμηριωμένης εισήγησης, όπως από θεράποντες ιατρούς ή εξειδικευμένα κέντρα αναφοράς, περιορίζει αδικαιολόγητα την ευελιξία του συστήματος.
  Υπό τα ανωτέρω, η προτεινόμενη διάταξη, στο σύνολό της, ενδέχεται να αντίκειται στις αρχές της ισότητας, της αναλογικότητας και της καθολικής πρόσβασης στις υπηρεσίες υγείας, καθόσον εισάγει μη αναγκαίους και δυσανάλογους περιορισμούς στην πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες.
  Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία:
  • η διεύρυνση του πεδίου εφαρμογής του Ταμείου, με ρητή πρόβλεψη ένταξης και για ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης,
  • η αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά κριτήρια κατηγοριοποίησης και διοικητικές προϋποθέσεις,
  • η διασφάλιση δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών του ΚΑΚ,
  • η σαφής οριοθέτηση της έννοιας του «επιστημονικού φορέα» ή η πρόβλεψη εναλλακτικών οδών τεκμηριωμένης υποβολής αιτήματος, και
  • η διατήρηση και ενίσχυση των υφιστάμενων εξαιρέσεων υπέρ των ασθενών με σπάνια νοσήματα.

  Το άρθρο 4 αντικαθίσταται ως εξής:
  Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  1. Η ένταξη φαρμακευτικών προϊόντων στο Ταμείο Καινοτομίας βασίζεται πρωτίστως:
  o (α) στην τεκμηριωμένη κλινική αξία και το θεραπευτικό όφελος,
  o (β) στην ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  o (γ) στη σοβαρότητα και σπανιότητα της νόσου.
  2. Η ένταξη δεν περιορίζεται αποκλειστικά σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ως προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα (ATMP) ή χαρακτηρισμό PRIME, αλλά δύναται να περιλαμβάνει ιδίως:
  o (α) ορφανά φάρμακα,
  o (β) θεραπείες με αποδεδειγμένο υψηλό κλινικό όφελος,
  o (γ) θεραπείες που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
  3. Οι υφιστάμενες εξαιρέσεις του άρθρου 249 παρ. 2 του ν. 4512/2018, όπως ισχύει, ιδίως ως προς τα ορφανά φάρμακα, διατηρούνται και εφαρμόζονται αναλόγως.
  4. Η ένταξη στο Ταμείο δεν εξαρτάται αποκλειστικά από την προηγούμενη καταγραφή του φαρμακευτικού προϊόντος στο σύστημα horizon scanning. Η μη καταγραφή δεν συνιστά λόγο αποκλεισμού, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
  5. Η διαδικασία δύναται να εκκινεί:
  (α) κατόπιν αιτήματος του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας,
  (β) κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού,
  (γ) κατόπιν εισήγησης εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα,
  (δ) κατόπιν τεκμηριωμένης πρότασης επιστημονικού φορέα, όπως ειδικότερα ορίζεται.
  6. Για τους σκοπούς του παρόντος, ως «επιστημονικός φορέας» νοείται νομικό πρόσωπο δημοσίου ή ιδιωτικού δικαίου με αποδεδειγμένη επιστημονική επάρκεια και θεσμικό ρόλο στον τομέα της υγείας, όπως επιστημονικές εταιρείες, πανεπιστημιακά ιδρύματα ή εξειδικευμένα κέντρα. Με απόφαση του Υπουργού Υγείας δύνανται να εξειδικεύονται τα σχετικά κριτήρια.
  7. Η πρόσβαση των ασθενών στο Ταμείο δεν δύναται να εξαρτάται από την ύπαρξη ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. Σε περιπτώσεις μη ενεργοποίησης εκ μέρους του, η διαδικασία συνεχίζεται κανονικά βάσει των ανωτέρω εναλλακτικών οδών.
  8. Για φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, εφαρμόζονται ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, λαμβανομένων υπόψη των ιδιαιτεροτήτων των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας χρήσης:
  o (α) δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence),
  o (β) δεδομένων μητρώων ασθενών,
  o (γ) διεθνών κλινικών δεδομένων,
  o (δ) δεδομένων από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς,
  o (ε) surrogate endpoints.
  Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
  Ισχύον καθεστώς
  Το άρθρο 247 του ν. 4512/2018 προβλέπει την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων (ΕΑΑΦΑΧ), με διακριτό ρόλο από την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης και το ΣΗΠ.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Συστήνεται ενιαία Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση, ως προς τη συγκέντρωση πολλαπλών αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο, εγείρει ζητήματα θεσμικής ισορροπίας και επαρκούς διασφάλισης της αντικειμενικότητας και ανεξαρτησίας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων. Η μη πρόβλεψη διακριτών ρόλων ενδέχεται να δημιουργήσει συνθήκες σύγκρουσης λειτουργιών, κατά παράβαση βασικών αρχών χρηστής διοίκησης.
  Περαιτέρω, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδη έλλειψη ως προς τη διαφάνεια και τη συμμετοχικότητα της διαδικασίας, μη ευθυγραμμισμένη με τις επικρατούσες ευρωπαϊκές πρακτικές στο πλαίσιο της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA).
  Προς αποκατάσταση της ανωτέρω υστέρησης, προτείνεται η ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών ( μέσω της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας για γενικά νοσήματα και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος για τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα), είτε ως τακτικού μέλους είτε, κατ’ ελάχιστον, με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, μέσω αντιπροσωπευτικών φορέων. Η ενσωμάτωση της εμπειρίας των ασθενών αποτελεί ουσιώδες στοιχείο για την ολοκληρωμένη αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας και κρίνεται αναγκαία, καθώς η βιωματική εμπειρία τους συμβάλλει ουσιαστικά στην αποτίμηση της πραγματικής αξίας μιας θεραπείας.
  Επιπροσθέτως, για τη διασφάλιση της αποτελεσματικής και σύννομης λειτουργίας του οργάνου, κρίνεται αναγκαία η θέσπιση σαφών και δεσμευτικών προθεσμιών για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας (ενδεικτικώς 30–60 ημερών), καθώς και η πρόβλεψη συμμετοχής νομικού συμβούλου, προς υποστήριξη της κανονιστικής επάρκειας και της νομικής ασφάλειας των εκδιδόμενων πράξεων.
  Για τα σπάνια νοσήματα, απαιτείται ρητή πρόβλεψη ειδικών και ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης (όπως αποδοχή μικρών δειγμάτων, χρήση surrogate endpoints και διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης – fast track), ώστε να αποφεύγεται ο αποκλεισμός ασθενών λόγω εγγενών περιορισμών των διαθέσιμων δεδομένων.
  Ως προς τη διαχείριση των δεδομένων, απαιτείται η ρητή ανάθεση της σχετικής αρμοδιότητας σε δημόσιο φορέα (όπως π.χ. ΗΔΥΚΑ), με πρόβλεψη εγγυήσεων ποιότητας, ακεραιότητας και διαφάνειας των δεδομένων, καθώς και συμμόρφωσης με το ισχύον κανονιστικό πλαίσιο προστασίας προσωπικών δεδομένων.
  Τέλος, επιβάλλεται η πρόβλεψη ειδικών διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη τις ιδιαιτερότητες αυτών, ιδίως ως προς το περιορισμένο μέγεθος δειγμάτων και τη φύση των διαθέσιμων κλινικών δεδομένων. Στο πλαίσιο αυτό, θα πρέπει να επιτρέπεται η χρήση εναλλακτικών μορφών τεκμηρίωσης, όπως surrogate endpoints, καθώς και η εφαρμογή ταχύτερων διαδικασιών αξιολόγησης, όπου συντρέχουν λόγοι επείγουσας ιατρικής ανάγκης.

  Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας

  Ισχύον καθεστώς
  Η αξιολόγηση φαρμάκων προς αποζημίωση διενεργείται βάσει των άρθρων 247 επ. και 250 του ν. 4512/2018 από την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), ενώ ακολουθεί η διαδικασία διαπραγμάτευσης του άρθρου 254. Το ισχύον πλαίσιο δεν προβλέπει ενδιάμεσο στάδιο προσωρινής πρόσβασης με συλλογή δεδομένων και μεταγενέστερη επαναξιολόγηση, αλλά ένα ενιαίο σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Με το άρθρο 6 εισάγεται ειδική, πολυσταδιακή διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης, ένταξης, παραμονής και εξόδου φαρμακευτικών σκευασμάτων από το Ταμείο Καινοτομίας. Η διαδικασία περιλαμβάνει, μεταξύ άλλων, δήλωση προϊόντων στο horizon scanning, προσωρινό ορισμό τιμής, αξιολόγηση από την ΕΑΑΦΑΧ, δυνατότητα ένταξης σε περίπτωση «υψηλής αβεβαιότητας», συλλογή δεδομένων αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και χρήσης πόρων, και τελική διαπραγμάτευση μετά την έξοδο από το Ταμείο.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση, αντί να διευκολύνει, περιπλέκει την πρόσβαση των ασθενών, μετατρέποντάς την από ζήτημα ιατρικής ανάγκης σε μια πολυεπίπεδη διοικητική διαδικασία με σημαντικά εμπόδια.
  Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής, αφήνοντας περιθώρια για αυθαίρετες ερμηνείες. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η έλλειψη εκτεταμένων δεδομένων είναι δομικό χαρακτηριστικό και όχι εξαίρεση. Η μη πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης κινδυνεύει να αποκλείσει εκ των πραγμάτων αυτούς τους ασθενείς από την πρόσβαση σε θεραπεία.
  Επιπλέον, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας δημιουργεί ένα κρίσιμο σημείο συμφόρησης. Εάν ο ΚΑΚ δεν κινηθεί εγκαίρως ή δεν δραστηριοποιείται στη χώρα, οι ασθενείς στερούνται πρόσβασης όχι για ιατρικούς λόγους, αλλά λόγω διαδικαστικών ελλείψεων.
  Ιδιαίτερα ανησυχητική είναι η πρόβλεψη για αυτόματη απόρριψη αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Η ευθύνη για τη λειτουργία του συστήματος μετακυλίεται άδικα στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει καμία δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Η διακοπή θεραπείας για τέτοιους λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή.
  Εξίσου προβληματική είναι η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με τον κίνδυνο διακοπής για οικονομικούς ή διοικητικούς λόγους — μια πρακτική που είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά αδικαιολόγητη.
  Τέλος, η απουσία σαφών χρονοδιαγραμμάτων, η αυξημένη πολυπλοκότητα και η έλλειψη επαρκών υποδομών ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση, υπονομεύοντας στην πράξη τον στόχο της έγκαιρης και ισότιμης φροντίδας.

  Η προτεινόμενη ρύθμιση οφείλει να τροποποιηθεί ως εξής:
  1. Η πρόσβαση των ασθενών σε θεραπεία δεν δύναται να εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικές, τεχνικές ή οικονομικές προϋποθέσεις, αλλά θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη.
  2. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» ορίζεται ρητά, με πρόβλεψη ειδικών και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την εγγενή περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων.
  3. Η διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης δεν εξαρτάται αποκλειστικά από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ). Σε περίπτωση μη υποβολής ή καθυστέρησης εκ μέρους του ΚΑΚ, προβλέπεται εναλλακτική διαδικασία ενεργοποίησης κατόπιν αιτήματος της ιατρικής κοινότητας ή αρμόδιων φορέων.
  4. Καταργείται η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Σε κάθε περίπτωση, διασφαλίζεται ότι η μη συμμόρφωση τρίτων δεν συνεπάγεται διακοπή της θεραπείας του ασθενούς.
  5. Η έναρξη και η συνέχιση της θεραπείας ασθενών που έχουν ήδη ενταχθεί δεν δύναται να εξαρτάται από την έκβαση διαπραγμάτευσης. Διασφαλίζεται η αδιάλειπτη πρόσβαση στη θεραπεία για όσο διάστημα υφίσταται ιατρική ένδειξη.
  6. Θεσπίζονται σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια της διαδικασίας, καθώς και πρόβλεψη για την ανάπτυξη επαρκούς υποδομής, συμπεριλαμβανομένων πιστοποιημένων κέντρων χορήγησης όπου απαιτείται.

  Επιμέρους Σχόλια
  1. Διαφάνεια, ροή διαδικασίας και χρονοδιαγράμματα
  • Απαιτείται πλήρης αποσαφήνιση της διαδικασίας και των επιμέρους σταδίων.
  • Να θεσπιστούν σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια αξιολόγησης και ένταξης.
  • Να διευκρινιστεί ρητά εάν η διαδικασία εκκινεί με πρωτοβουλία του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ή της Διοίκησης.
  2. Υψηλή αβεβαιότητα και σπάνια νοσήματα
  • Να οριστεί ρητά η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας».
  • Να προβλεφθούν ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα.
  • Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτές πηγές τεκμηρίωσης:
  o real-world evidence (RWE)
  o δεδομένα μητρώων ασθενών
  o διεθνή κλινικά δεδομένα
  o δεδομένα από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς
  o surrogate endpoints
  3. Εξάρτηση από τον ΚΑΚ
  • Η πρόσβαση των ασθενών δεν πρέπει να εξαρτάται από διοικητικές ή εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ.
  • Να διασφαλιστεί η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και χωρίς αποκλειστική πρωτοβουλία του ΚΑΚ.
  4. Προσωρινή τιμή και τιμολόγηση
  • Να διευκρινιστεί εάν η προσωρινή τιμή είναι δημοσιευμένη ή εσωτερική.
  • Να αποφευχθεί η διπλή εφαρμογή εξωτερικής τιμολόγησης.
  • Να μην πραγματοποιείται ανακοστολόγηση κατά την περίοδο παραμονής στο Ταμείο.
  5. Δείκτες και δεδομένα αξιολόγησης
  • Οι δείκτες να περιλαμβάνουν όχι μόνο κλινικά δεδομένα αλλά και:
  o λειτουργικότητα
  o ποιότητα ζωής
  o εμπειρία ασθενών και οικογενειών
  6. Πιστοποιημένα κέντρα
  • Να οριστούν αρμόδια αρχή, διαδικασία και σαφή χρονοδιαγράμματα πιστοποίησης.
  • Να προβλεφθεί μεταβατική υποστήριξη για τη δημιουργία κατάλληλων υποδομών.
  • Η έλλειψη πιστοποιημένων κέντρων δεν πρέπει να οδηγεί σε αποκλεισμό ασθενών.
  7. Μη μετακύλιση ευθύνης στον ασθενή
  • Να καταργηθεί η πρόβλεψη αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη καταχώρισης δεδομένων.
  • Να προβλεφθούν:
  o ειδοποιήσεις
  o εύλογη προθεσμία συμμόρφωσης
  o δυνατότητα αναδρομικής συμπλήρωσης δεδομένων
  • Να διασφαλιστεί ότι ο ασθενής δεν υφίσταται συνέπειες για παραλείψεις τρίτων.
  8. Θεραπευτική συνέχεια
  • Να κατοχυρωθεί ρητά ότι ασθενής που ξεκινά θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται πλήρως.
  • Η αποτυχία διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγεί σε διακοπή θεραπείας.
  • Η θεραπευτική συνέχεια αποτελεί θεμελιώδη υποχρέωση του συστήματος υγείας.
  9. Νέες ενδείξεις και επικαιροποίηση
  • Να προβλεφθεί ταχεία διαδικασία για επέκταση ενδείξεων χωρίς πλήρη επανεκκίνηση της αξιολόγησης.
  10. Ποσοτικοί περιορισμοί
  • Ο αριθμός ασθενών δεν πρέπει να λειτουργεί ως έμμεσος δημοσιονομικός περιορισμός.
  • Η πρόσβαση πρέπει να βασίζεται αποκλειστικά στην ιατρική ανάγκη.
  11. Κυρώσεις και υποχρεώσεις ΚΑΚ
  • Να επανεξεταστεί η υποχρέωση δωρεάν παροχής χωρίς χρονικό περιορισμό.
  • Να απαλειφθεί η πρόβλεψη ποινικής ευθύνης του νομίμου εκπροσώπου.

  Συνολική θέση
  Το άρθρο 6, όπως προτείνεται, ενέχει σοβαρό κίνδυνο να μετατρέψει το Ταμείο Καινοτομίας από μηχανισμό διευκόλυνσης της πρόσβασης σε μηχανισμό φιλτραρίσματος και αποκλεισμού ασθενών. Αντί να επιταχύνει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, εισάγει ένα σύνθετο και πολυεπίπεδο πλαίσιο, το οποίο εξαρτά την πρόσβαση από διοικητικές, τεχνικές και οικονομικές προϋποθέσεις, απομακρύνοντάς την από τη θεμελιώδη αρχή της ιατρικής αναγκαιότητας.
  Η απουσία σαφών ορισμών, ιδίως ως προς την έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας», σε συνδυασμό με την έλλειψη προσαρμοσμένων κριτηρίων για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, δημιουργεί τον κίνδυνο συστηματικού αποκλεισμού ασθενών για τους οποίους η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων αποτελεί εγγενές χαρακτηριστικό της νόσου και όχι εξαίρεση.
  Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες τρίτων, και ιδίως του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), καθώς και η σύνδεση της πρόσβασης με την έκβαση διαπραγματεύσεων, εισάγουν κρίσιμα σημεία αστοχίας του συστήματος. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η πρόσβαση μπορεί να παρεμποδιστεί ή να διακοπεί για λόγους άσχετους με την κλινική ανάγκη των ασθενών.
  Ιδιαίτερα προβληματικές είναι οι προβλέψεις που μετακυλίουν την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, όπως η αυτοδίκαιη απόρριψη αποζημίωσης λόγω διοικητικών ελλείψεων, καθώς και η απουσία εγγυήσεων για τη συνέχιση της θεραπείας. Η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά μη αποδεκτή.
  Επιπλέον, η έλλειψη σαφών και δεσμευτικών χρονοδιαγραμμάτων, η πολυπλοκότητα των διαδικασιών και η απουσία επαρκών υποδομών, όπως πιστοποιημένα κέντρα, ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση.
  Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία η ουσιαστική αναθεώρηση του άρθρου, με στόχο:
  • τη διασφάλιση ότι η πρόσβαση θεμελιώνεται στην ιατρική ανάγκη και όχι σε διοικητικές ή εμπορικές προϋποθέσεις,
  • την πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης, ιδίως για σπάνια νοσήματα και προηγμένες θεραπείες,
  • τη διασφάλιση της δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών τρίτων,
  • την κατοχύρωση της θεραπευτικής συνέχειας χωρίς εξαιρέσεις, και
  • την ενίσχυση της διαφάνειας, της προβλεψιμότητας και της λειτουργικότητας του συστήματος μέσω σαφών κανόνων και υποδομών.
  Η πρόσβαση των ασθενών, ιδίως των ασθενών με σπάνια νοσήματα, δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, καθυστερήσεις, ενέργειες τρίτων ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπευτική συνέχεια πρέπει να κατοχυρωθεί ρητά και χωρίς εξαιρέσεις.
  ΚΕΦΑΛΑΙΟ Β΄ ΡΥΘΜΙΣΕΙΣ ΓΙΑ ΤΟΝ ΕΘΝΙΚΟ ΟΡΓΑΝΙΣΜΟ ΠΑΡΟΧΗΣ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ (άρθρα 8-24)
  Ο Σύλλογος Φίλων και Ασθενών Πασχόντων από Πομφολυγώδη Επιδερμόλυση -DEBRA Greece, είναι ένας σύλλογος μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με Πομφολυγώδη Επιδερμόλυση (Epidermolysis Bullosa) από όλη τη χώρα.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 26 Απριλίου 2026, 02:38 | ΣΥΛΛΟΓΟΣ ΓΟΝΕΩΝ ΚΑΙ ΚΗΔΕΜΟΝΩΝ ΠΑΙΔΙΩΝ ΜΕ ΣΥΓΓΕΝΕΙΣ ΚΑΡΔΙΟΠΑΘΕΙΕΣ «Η ΑΓΙΑ ΣΟΦΙΑ»

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Ο Σύλλογος Γονέων και Κηδεμόνων Παιδιών με Συγγενείς Καρδιοπάθειες «Η Αγία Σοφία» είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί οικογένειες βρεφών και παιδιών με συγγενείς καρδιοπάθειες από όλη την Ελλάδα. Είναι μέλος της Ένωσης Ασθενών Ελλάδος και ιδρυτικό μέλος της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος. Από τους κύριους στόχους της ίδρυσής του είναι η προάσπιση με κάθε νόμιμο μέσο των συμφερόντων των παιδιών με συγγενείς καρδιοπάθειες & των γονέων τους. Στον Σύλλογό μας ανήκουν και μέλη με υπέρ-σπάνια νοσήματα, επομένως τα προς διαβούλευση άρθρα μας αφορούν άμεσα.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Είναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 26 Απριλίου 2026, 01:57 | 95 ΕΛΛΗΝΙΚΗ ΣΥΜΜΑΧΙΑ ΓΙΑ ΤΟΥΣ ΣΠΑΝΙΟΥΣ ΑΣΘΕΝΕΙΣ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Το «95» Ελληνική Συμμαχία για τους Σπάνιους Ασθενείς είναι πρωτοβάθμιο Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί Ασθενείς από όλη την Ελλάδα με 200 διαφορετικές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις, καθώς και Αδιάγνωστους Σπάνιους Ασθενείς. Είναι μέλος του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS), της ‘Ενωσης Ασθενών Ελλάδος και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος.

  O νομοθέτης οφείλει να λάβει υπόψη ότι:
  Ο αριθμός των Σπάνιων Παθήσεων αυξάνεται συνεχώς λόγω της διάγνωσής τους τους μέσω των εξελιγμένων ελέγχων του ανθρώπινου γονιδιώματος, των τεχνολογιών Τεχνητής Νοημοσύνης και Big Data Analytics.
  Oι νέες καινοτόμες γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες για σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις είναι ήδη γεγονός και θα υπάρχει εκθετική αύξηση εγκρίσεων σε βάθος πενταετίας. Επαναπροσδιορίζεται το παραδοσιακό φαρμακευτικο μοντέλο σε εξατομικευμένη θεραπευτικη αντιμετώπιση.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»