Υπουργείο Υγείας

Δικτυακός Τόπος Διαβουλεύσεων

• 25 Απριλίου 2026, 23:18 | ΕΛΛΗΝΙΚΟΣ ΣΥΛΛΟΓΟΣ ΑΤΟΜΩΝ ΜΕ ΝΟΣΟΥΣ ΤΟΥ ΚΙΝΗΤΙΚΟΎ ΝΕΥΡΩΝΑ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Ο Ελληνικός Σύλλογος Ατόμων με Νόσους του Κινητικού Νευρώνα είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα, και εκπροσωπεί ασθενείς με Νόσο του Κινητικού Νευρώνα / Πλάγια Μυατροφική Σκλήρυνση (MND/ALS) από όλη την Ελλάδα.

  Η ALS/MND είναι μια σοβαρή, προοδευτική και μέχρι σήμερα ανίατη νευροεκφυλιστική νόσος, με μέσο προσδόκιμο ζωής 3–5 έτη από τη διάγνωση. Οι ασθενείς σταδιακά χάνουν την ικανότητα κίνησης, κατάποσης, ομιλίας και αναπνοής, γεγονός που καθιστά την έγκαιρη διάγνωση, την πρόσβαση σε εγκεκριμένες θεραπείες οπουδήποτε στον κόσμο και τη διοικητική ευελιξία του συστήματος υγείας ουσιώδεις προϋποθέσεις για την προστασία της ζωής, της υγείας και της αξιοπρέπειάς τους.

  Ο Σύλλογος υποστηρίζει ενεργά τους ασθενείς και τους φροντιστές τους, παρέχοντας έγκυρη ενημέρωση, καθοδήγηση και ψυχοκοινωνική στήριξη, ενώ παράλληλα δημιουργεί ένα ασφαλές πλαίσιο κοινότητας μέσα από ομάδες υποστήριξης και δράσεις ενδυνάμωσης, όπου οι συμμετέχοντες μπορούν να μοιραστούν εμπειρίες και να νιώσουν ότι δεν είναι μόνοι.

  Παράλληλα, αναπτύσσει ενεργή δράση στον τομέα της συνηγορίας (advocacy), αναδεικνύοντας τις ακάλυπτες ανάγκες των ασθενών σε εθνικό και ευρωπαϊκό επίπεδο και συνεργαζόμενος με θεσμικούς φορείς για τη βελτίωση των παρεχόμενων υπηρεσιών υγείας. Προωθεί τη δημιουργία Κέντρου Αναφοράς για την ALS, την καταγραφή των ασθενών, τη βελτίωση της πρόσβασης σε εξειδικευμένες υπηρεσίες και τη διασύνδεση με διεθνή ερευνητικά δίκτυα, συμβάλλοντας ενεργά στη διαμόρφωση ενός πιο αποτελεσματικού και ανθρωποκεντρικού πλαισίου φροντίδας.

  Ο Σύλλογος είναι μέλος ευρωπαϊκών και διεθνών δικτύων, όπως η EU ALS Coalition, η EUpALS και η International Alliance of ALS/MND Associations, ενισχύοντας τη διεθνή εκπροσώπηση της ελληνικής κοινότητας ALS/MND.

  Παράλληλα, ο Σύλλογός μας είναι μέλος της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.), σωματείου μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα με έδρα την Αθήνα και περιφέρεια ολόκληρη την ελληνική επικράτεια, το οποίο αριθμεί 40 πλήρη μέλη — συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη τη χώρα. Η Ε.Σ.Α.Ε. αποτελεί τον φορέα εκπροσώπησης των Σπάνιων Ασθενών και των αναγκών τών 500.000
  ασθενών και των οικογενειών τους στην Ελλάδα και στην Ευρώπη.
  Συμμετέχει σε Επιτροπές και Ομάδες Εργασίας του Υπουργείου Υγείας και είναι ο επίσημος φορέας εκπροσώπησης της Ελλάδας στο εξωτερικό, μέλος του Παγκόσμιου Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (Rare Diseases International) και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS)

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)
  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία
  δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού
  αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.
  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.
  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός
  ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα
  δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός
  ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη
  εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά.
  Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.
  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2]) Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])
  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες
  περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για
  ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access,
  compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε
  τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι  «αόρατα» στο
  κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών,
  γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή
  αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη
  καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη
  δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία
  αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν
  υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη
  αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους
  παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς.
  ([JAMA Network][4])
  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι
  υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η
  απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν
  περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να
  προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας
  Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση
  Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης
  προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη
  προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν
  έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.

  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε
  επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων
  ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
     * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
     * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
     * δεδομένα μητρώων,
     * real-world evidence,
     * διεθνή κλινικά δεδομένα,
     * δεδομένα από European Reference Networks,
     * surrogate endpoints,
     * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off- label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε
  σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.
  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν
  έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και
  ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα
  απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή
  καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»
  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα·μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και
  θεραπείες για σπάνια νοσήματα Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας.
  (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health) Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών.
  Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να
  στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό
  προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης
  οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση
  κόστους–αποτελεσματικότητας.
  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη
  αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς
  τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά
  φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω
  του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από
  3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη
  συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%.
  (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν
  ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε
  ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης.
  Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη
  περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να
  επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT
  Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα
  μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης.
  Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα, ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση, συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου, μητρώα ασθενών και real-world evidence, έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα 
  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί
  θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5 
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος
  περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο,
  δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών
  προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως
  εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις
  ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για
  προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών
  δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού
  κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη
  ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης,ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία,
  συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 25 Απριλίου 2026, 22:22 | ΕΛΛΗΝΙΚΟΣ ΣΥΛΛΟΓΟΣ ΑΤΟΜΩΝ ΜΕ ΝΟΣΟΥΣ ΤΟΥ ΚΙΝΗΤΙΚΟΎ ΝΕΥΡΩΝΑ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Ο Ελληνικός Σύλλογος Ατόμων με Νόσους του Κινητικού Νευρώνα είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα, και εκπροσωπεί ασθενείς με Νόσο του Κινητικού Νευρώνα / Πλάγια Μυατροφική Σκλήρυνση (MND/ALS) από όλη την Ελλάδα.

  Η ALS/MND είναι μια σοβαρή, προοδευτική και μέχρι σήμερα ανίατη νευροεκφυλιστική νόσος, με μέσο προσδόκιμο ζωής 3–5 έτη από τη διάγνωση. Οι ασθενείς σταδιακά χάνουν την ικανότητα κίνησης, κατάποσης, ομιλίας και αναπνοής, γεγονός που καθιστά την έγκαιρη διάγνωση, την πρόσβαση σε εγκεκριμένες θεραπείες οπουδήποτε στον κόσμο και τη διοικητική ευελιξία του συστήματος υγείας ουσιώδεις προϋποθέσεις για την προστασία της ζωής, της υγείας και της αξιοπρέπειάς τους.

  Ο Σύλλογος είναι μέλος ευρωπαϊκών και διεθνών δικτύων, όπως η EU ALS Coalition, η EUpALS και η International Alliance of ALS/MND Associations, ενισχύοντας τη διεθνή εκπροσώπηση της ελληνικής κοινότητας ALS/MND.

  Παράλληλα, ο Σύλλογός μας είναι μέλος της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.), σωματείου μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα με έδρα την Αθήνα και περιφέρεια ολόκληρη την ελληνική επικράτεια, το οποίο αριθμεί 40 πλήρη μέλη — συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη τη χώρα. Η Ε.Σ.Α.Ε. αποτελεί τον φορέα εκπροσώπησης των Σπάνιων Ασθενών και των αναγκών τών 500.000
  ασθενών και των οικογενειών τους στην Ελλάδα και στην Ευρώπη.
  Συμμετέχει σε Επιτροπές και Ομάδες Εργασίας του Υπουργείου Υγείας και είναι ο επίσημος φορέας εκπροσώπησης της Ελλάδας στο εξωτερικό, μέλος του Παγκόσμιου Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (Rare Diseases International) και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS)

  Τα σπάνια νοσήματα
   
  50% Είναι Παιδιά
  30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
  35% Βρεφική Θνησιμότητα
  95% Χωρίς Θεραπεία
  500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)
  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία
  δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού
  αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.
  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.
  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός
  ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα
  δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός
  ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη
  εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά.
  Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.
  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])
  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες
  περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για
  ταχέως εξελισσόμενες, όπως η νόσος του κινητικού νευρώνα (ALS/MND), παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access,
  compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε
  τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι  «αόρατα» στο
  κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών,
  γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή
  αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη
  καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε
  συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη
  δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία
  αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν
  υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη
  αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους
  παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς.
  ([JAMA Network][4])
  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι
  υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η
  απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν
  περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να
  προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας
  Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση
  Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης
  προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι
  ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off- label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη
  προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν
  έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.

  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε
  επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων
  ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
     * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
     * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
     * δεδομένα μητρώων,
     * real-world evidence,
     * διεθνή κλινικά δεδομένα,
     * δεδομένα από European Reference Networks,
     * surrogate endpoints,
     * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off- label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε
  σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.
  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν
  έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και
  ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα
  απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή
  καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»
  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα·μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και
  θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί
  απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας.
  (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health) Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών.
  Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να
  στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr) Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό
  προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης
  οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.
  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη
  αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς
  τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά
  φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω
  του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από
  3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη
  συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%.(PubMed) Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε
  ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης.
  Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη
  περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να
  επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT
  Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα
  μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης.
  Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη,αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου, μητρώα ασθενών και real-world evidence, έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα 
  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί
  θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5 
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος
  περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο,δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις
  ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για
  προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών
  δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία,
  συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 25 Απριλίου 2026, 22:16 | Μάγδα Χατζίκου Pharmecons Easy Access

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Δεν υπάρχει καμία αναφορά για την αποζημίωση υπηρεσιών τηλεϊατρικής και τηλεπαρακολούθησης ώστε να ξεκινήσει η παρακολούθηση ασθενών εξ αποστάσεως η οποία θα διευκολύνει ιδιαιτέρως τις νησιωτικές, ορεινές και ημιαστικές περιοχές, η οποία θα δώσει πρόσβαση σε κρίσιμες ιατρικές ειδικότητες που δεν είναι διαθέσιμες στις συγκεκριμένες περιοχές.
  Θα μπορούσε να ενταχθει στο ΣΗΠ και η παρακολούθηση των υπηρεσιών τηλεπαρακολούθησης και τηλεϊατρικής ώστε να ξεκινήσει η σταδιακή και εποπτευόμενη χρήση των εν λόγω υπηρεσιών. Είναι αναγκαία η έναρξη της αποζημίωσης των συγκεκριμένων υπηρεσιών και η στενή τους παρακολούθηση.

• 25 Απριλίου 2026, 22:08 | Μάγδα Χατζίκου Pharmecons Easy Access

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Στα αιτήματα πρώιμης πρόσβασης (τύπου ΙΦΕΤ) πρέπει να γίνεται εμφανής η σύνδεση των νέων θεραπειών με τα επίπεδα καινοτομίας, όχι με την καθυστέρηση λόγω της αποζημίωσης ευρωπαϊκών χωρών. Με τα κριτήρια των χωρών μόνο, αφενός απουσιάζει η δυνατότητα της χώρας για αξιολόγηση των εν λόγω θεραπειών καθώς και η πρόσβαση των ασθενών σπανίων -και όχι μόνο- παθήσεων σε καινοτόμες θεραπείες.

• 25 Απριλίου 2026, 21:49 | Σύλλογος SSADH Ελλάδος

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Το Σωματείο Ασθενών SSADH είναι σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα τη Θεσσαλονίκη, και εκπροσωπεί ασθενείς με Ανεπάρκεια Αφυδρογονάσης Σουκινικής Ημιαλδεΰδης (Succinic Semialdehyde Dehydrogenase Deficiency – SSADH) από όλη τη χώρα.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 25 Απριλίου 2026, 18:33 | Σύλλογος Φίλων Ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες & Παιδιατρικής Ανοσολογίας «ΑΡΜΟΝΙΑ»

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  ΣΧΟΛΙΑ ΚΑΙ ΠΑΡΑΤΗΡΗΣΕΙΣ

  του Συλλόγου Φίλων Ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες & Παιδιατρικής Ανοσολογίας «ΑΡΜΟΝΙΑ»

  επί του σχεδίου νόμου «Σύσταση Ταμείου Καινοτομίας Φαρμάκου – Πρόσβαση των ασθενών σε νέα φάρμακα και θεραπείες – Βελτίωση των υπηρεσιών υγείας και άλλες διατάξεις»
  Προσαρμοσμένο κείμενο βάσει του βασικού κορμού και των κεντρικών θέσεων της Ε.Σ.Α.Ε., με εστίαση στις ανάγκες των ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες.
  Ο Σύλλογος Φίλων Ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες & Παιδιατρικής Ανοσολογίας «ΑΡΜΟΝΙΑ» είναι φορέας μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες και συναφή ζητήματα Παιδιατρικής Ανοσολογίας από όλη τη χώρα. Για τους ασθενείς αυτούς, η έγκαιρη διάγνωση, η σταθερή πρόσβαση σε θεραπεία, η αδιάλειπτη χορήγηση φαρμάκων και η διοικητική ευελιξία του συστήματος υγείας αποτελούν ουσιώδεις όρους προστασίας της ζωής και της υγείας τους.

  Γενική θέση του Συλλόγου
  Η ΑΡΜΟΝΙΑ χαιρετίζει τη θεσμοθέτηση του Ταμείου Καινοτομίας και συνολικά την πρόθεση ενίσχυσης της πρόσβασης των ασθενών σε νέες θεραπείες. Η βασική κατεύθυνση του σχεδίου νόμου είναι θετική, ιδίως ως προς τη δημιουργία διακριτής κατηγορίας φαρμακευτικής δαπάνης και την προσπάθεια συγκρότησης σταθερότερου πλαισίου για καινοτόμες θεραπείες.
  Ωστόσο, όπως προτείνεται σήμερα, ορισμένες διατάξεις ενδέχεται στην πράξη να λειτουργήσουν περιοριστικά για ασθενείς με σπάνια, χρόνια, παιδιατρικά και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα. Για τους ασθενείς με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες, ακόμη και μικρές διοικητικές καθυστερήσεις ή διακοπές θεραπευτικής συνέχειας μπορεί να οδηγήσουν σε σοβαρές λοιμώξεις, νοσηλείες, μη αναστρέψιμες επιπλοκές και ουσιαστική επιδείνωση της κλινικής τους κατάστασης.
  Κατά συνέπεια, ο Σύλλογος στηρίζει τον βασικό κορμό των θέσεων της Ε.Σ.Α.Ε., ζητώντας όμως σαφείς βελτιώσεις ώστε η νομοθετική παρέμβαση να είναι ουσιαστικά λειτουργική και ασφαλής για την κοινότητα των ασθενών που εκπροσωπούμε.
  Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  Η προβλεπόμενη σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο κυρίως με τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης, όπως οι χαρακτηρισμοί ATMP ή PRIME, είναι υπερβολικά στενή. Για τους ασθενείς με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες, η θεραπευτική ανάγκη μπορεί να αφορά ορφανά φάρμακα, εξειδικευμένες ανοσολογικές παρεμβάσεις, βιολογικούς παράγοντες ή θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους που δεν εντάσσονται απαραίτητα στις ανωτέρω κατηγορίες.
  Ο βασικός άξονας αξιολόγησης πρέπει να παραμείνει η τεκμηριωμένη κλινική αξία, η σοβαρότητα της νόσου και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης. Η μη προηγούμενη καταγραφή στο horizon scanning δεν πρέπει να λειτουργεί ως αυτοτελής λόγος αποκλεισμού, ιδίως όταν πρόκειται για επείγουσες ή θεραπευτικά οριακές περιπτώσεις.
  Επιπλέον, η διαδικασία δεν πρέπει να εξαρτάται αποκλειστικά από πρωτοβουλία του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας ή από αίτημα «επίσημου επιστημονικού φορέα» χωρίς σαφή ορισμό. Για τις Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες, πρέπει να αναγνωρίζεται ρητά η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης θεράποντος ιατρού, εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα.
  Η ΑΡΜΟΝΙΑ προτείνει να διευρυνθεί ρητά το πεδίο του Ταμείου, ώστε να περιλαμβάνει και ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις σαφούς ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, με ειδική μέριμνα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα.
  Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
  Η συγκέντρωση πολλαπλών κρίσιμων αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο απαιτεί πρόσθετες εγγυήσεις διαφάνειας, θεσμικής ισορροπίας και λειτουργικής ανεξαρτησίας. Η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδες έλλειμμα.
  Για τα νοσήματα που εκπροσωπεί η ΑΡΜΟΝΙΑ, η οπτική του ασθενούς και της οικογένειας είναι ιδιαίτερα κρίσιμη, επειδή η θεραπευτική αξία δεν αποτυπώνεται μόνο σε στενά κλινικούς δείκτες αλλά και στη μείωση λοιμώξεων, στην αποτροπή συχνών νοσηλειών, στη λειτουργικότητα, στη σχολική και κοινωνική ένταξη των παιδιών και στη συνολική ποιότητα ζωής.
  Προτείνεται, επομένως, ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών, τουλάχιστον με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, καθώς και σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας.
  Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  Η προβλεπόμενη διαδικασία είναι πολυσταδιακή και ενέχει τον κίνδυνο να μετατραπεί από μηχανισμό έγκαιρης πρόσβασης σε πρόσθετο διοικητικό φίλτρο. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, όμως, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων δεν είναι εξαίρεση αλλά εγγενές χαρακτηριστικό. Αυτό σημαίνει ότι η αξιολόγηση πρέπει να είναι ευέλικτη και προσαρμοσμένη, χωρίς να καταλήγει σε αποκλεισμό ασθενών λόγω της φύσης των διαθέσιμων δεδομένων.
  Ιδιαίτερα προβληματική είναι η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Ο ασθενής με Πρωτοπαθή Ανοσοανεπάρκεια δεν μπορεί να υφίσταται τις συνέπειες διοικητικής, τεχνικής ή οργανωτικής αστοχίας τρίτων. Η διακοπή ή η απώλεια αποζημίωσης για τέτοιους λόγους είναι ιατρικά επισφαλής και ηθικά μη αποδεκτή.
  Εξίσου σοβαρή είναι η σύνδεση της θεραπευτικής συνέχειας με την έκβαση μεταγενέστερων διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με ενδεχόμενη διακοπή της για οικονομικούς ή διαδικαστικούς λόγους. Η συνέχιση της θεραπείας πρέπει να διασφαλίζεται ρητά για όσο διάστημα υφίσταται τεκμηριωμένη ιατρική ένδειξη.
  Η ΑΡΜΟΝΙΑ προτείνει: σαφή ορισμό της «υψηλής αβεβαιότητας», ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, κατάργηση της πρόβλεψης περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης, δυνατότητα εναλλακτικής ενεργοποίησης της διαδικασίας όταν ο ΚΑΚ δεν κινείται εγκαίρως και ρητή κατοχύρωση της αδιάλειπτης θεραπευτικής συνέχειας.
  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Το Σ.Η.Π. οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προϋπόθεση αποζημίωσης σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη ή σε τέσσερα από έντεκα για ορφανά φάρμακα είναι δυσανάλογη για νοσήματα μικρού επιπολασμού και δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων παθήσεων.
  Για πολλές θεραπείες που αφορούν Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες, η πρόσβαση σε άλλες χώρες μπορεί να δίνεται μέσω compassionate use, named patient access, early access ή άλλων ειδικών μηχανισμών και να μην αποτυπώνεται ως τυπική αποζημίωση. Συνεπώς, το κριτήριο αυτό δεν πρέπει να λειτουργεί ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά μόνον ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  Ειδικά για σπάνια, παιδιατρικά, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, πρέπει να προβλεφθεί fast-track διαδικασία, προσωρινή έγκριση σε επείγουσες περιπτώσεις, προτεραιότητα στην εξέταση αιτημάτων και δυνατότητα αξιολόγησης με βάση γνώμη εξειδικευμένου κέντρου, real-world evidence, δεδομένα μητρώων ασθενών, διεθνή κλινικά δεδομένα και surrogate endpoints.
  Πρέπει επίσης να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης και ότι οι ασθενείς με χρόνια ανάγκη θεραπείας δεν επιβαρύνονται με επαναλαμβανόμενες, δυσανάλογες διοικητικές διαδικασίες.
  Άρθρο 13 παρ. 5 – Επανεξέταση αιτημάτων
  Η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης περιορίζεται υπέρμετρα σε περιπτώσεις νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση. Για προηγμένες και εξειδικευμένες θεραπείες, η παραγωγή δεδομένων είναι συχνά εξελικτική και σταδιακή. Για τους ασθενείς που εκπροσωπεί η ΑΡΜΟΝΙΑ, μπορεί να υφίσταται επιτακτική ιατρική ανάγκη πριν από την πλήρη ωρίμανση των στοιχείων.
  Πρέπει να προβλεφθεί ευέλικτη επανεξέταση, ιδίως όταν υπάρχουν νεότερα επιστημονικά δεδομένα, real-world evidence ή σαφής ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Παράλληλα, χρειάζεται ρητή δυνατότητα ατομικής αξιολόγησης, βάσει τεκμηριωμένης εισήγησης θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, όταν τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από το αρχικό αξιολογικό πλαίσιο.
  Ειδικές ανάγκες των ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες
  Οι Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες αποτελούν σύνθετη ομάδα σπάνιων νοσημάτων με υψηλή κλινική ετερογένεια. Πολλοί ασθενείς, ιδίως παιδιατρικοί, χρειάζονται μακροχρόνια ή δια βίου θεραπευτική υποστήριξη, συχνές επανεκτιμήσεις, παρακολούθηση από εξειδικευμένες ομάδες και άμεση πρόσβαση σε φαρμακευτικά σχήματα που αποτρέπουν σοβαρές λοιμώξεις και μόνιμες βλάβες.
  Η πρόσβαση αυτών των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από οριζόντια κριτήρια που σχεδιάστηκαν με όρους μαζικής αγοράς. Απαιτείται εξατομικευμένη αντιμετώπιση, δυνατότητα γρήγορης ενεργοποίησης εξαιρετικών διαδικασιών και συστηματική διασφάλιση ότι η διοικητική λειτουργία του συστήματος δεν θα μετατρέπεται σε θεραπευτικό κίνδυνο.
  Συνοπτικά αιτήματα της ΑΡΜΟΝΙΑΣ
  • Διεύρυνση του πεδίου ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας ώστε να περιλαμβάνει και ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και παρεμβάσεις για σαφείς ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
  • Αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά ή διοικητικά προαπαιτούμενα, όπως η προηγούμενη καταγραφή στο horizon scanning ή η αποκλειστική πρωτοβουλία του ΚΑΚ.
  • Δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και από θεράποντα ιατρό, εξειδικευμένο κέντρο αναφοράς ή αρμόδιο δημόσιο φορέα.
  • Ρητή συμμετοχή της φωνής των ασθενών στις σχετικές επιτροπές ή διαδικασίες, τουλάχιστον με συμβουλευτικό ρόλο.
  • Κατάργηση της πρόβλεψης αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη καταχώρισης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό ή άλλο τρίτο.
  • Ρητή κατοχύρωση της θεραπευτικής συνέχειας, ώστε ασθενής που έχει ξεκινήσει θεραπεία να μη διακόπτεται για διοικητικούς, τεχνικούς ή οικονομικούς λόγους.
  • Ειδική fast-track διαδικασία για σπάνια, υπερ-σπάνια, παιδιατρικά και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  • Ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης που να αναγνωρίζουν real-world evidence, δεδομένα μητρώων, διεθνή κλινικά δεδομένα, γνώμη εξειδικευμένων κέντρων και surrogate endpoints.
  Τελική θέση
  Ο Σύλλογος Φίλων Ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες & Παιδιατρικής Ανοσολογίας «ΑΡΜΟΝΙΑ» στηρίζει τη βασική στόχευση του σχεδίου νόμου προς την ενίσχυση της πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες. Παράλληλα, ζητά ουσιαστικές βελτιώσεις ώστε το τελικό θεσμικό πλαίσιο να μην οδηγήσει σε νέους περιορισμούς για τους πλέον ευάλωτους ασθενείς.
  Η πρόσβαση των ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, ενέργειες τρίτων, καθυστερήσεις ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, στην αρχή της αναλογικότητας, στην ισότητα πρόσβασης και στην υποχρέωση της Πολιτείας να προστατεύει αποτελεσματικά τους ασθενείς με σπάνια και σύνθετα νοσήματα.

• 25 Απριλίου 2026, 17:39 | Σύλλογος Φίλων Ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες & Παιδιατρικής Ανοσολογίας «ΑΡΜΟΝΙΑ»

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  ΜΕΡΟΣ Β’ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΦΑΡΜΑΚΟΥ – ΠΡΟΣΒΑΣΗ ΤΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΣΕ ΝΕΑ ΦΑΡΜΑΚΑ ΚΑΙ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ – ΒΕΛΤΙΩΣΗ ΤΩΝ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ ΚΕΦΑΛΑΙΟ Α΄ ΣΥΣΤΑΣΗ ΤΑΜΕΙΟΥ ΚΑΙΝΟΤΟΜΙΑΣ ΚΑΙ ΔΙΑΔΙΚΑΣΙΑ ΕΝΤΑΞΗΣ ΚΑΙΝΟΤΟΜΩΝ ΦΑΡΜΑΚΩΝ (άρθρα 3-7)

  O Σύλλογος Φίλων Ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες & Παιδιατρικής Ανοσολογίας «ΑΡΜΟΝΙΑ» είναι φορέας μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες και συναφή ζητήματα Παιδιατρικής Ανοσολογίας από όλη τη χώρα. Για τους ασθενείς αυτούς, η έγκαιρη διάγνωση, η σταθερή πρόσβαση σε θεραπεία, η αδιάλειπτη χορήγηση φαρμάκων και η διοικητική ευελιξία του συστήματος υγείας αποτελούν ουσιώδεις όρους προστασίας της ζωής και της υγείας τους.

  Τα σπάνια νοσήματα

  50% Είναι Παιδιά
  30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
  35% Βρεφική Θνησιμότητα

  95% Χωρίς Θεραπεία
  500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες

  Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.) είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και περιφέρεια ολόκληρη την ελληνική επικράτεια, με 40 πλήρη μέλη – συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη τη χώρα.

  Αποτελεί τον φορέα εκπροσώπησης των Σπάνιων Ασθενών και των αναγκών τών 500.000 ασθενών και των οικογενειών τους στην Ελλάδα και στην Ευρώπη.

  Συμμετέχει σε Επιτροπές και Ομάδες Εργασίας του Υπουργείου Υγείας και είναι ο επίσημος φορέας εκπροσώπησης της Ελλάδας στο εξωτερικό, μέλος του Παγκόσμιου Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (Rare Diseases International) και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS)

  Τα σπάνια νοσήματα

  50% Είναι Παιδιά
  30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
  35% Βρεφική Θνησιμότητα

  95% Χωρίς Θεραπεία
  500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες

  Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  Ισχύον καθεστώς
  Κατά το ισχύον πλαίσιο, τα κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων καθορίζονται από το άρθρο 249 του ν. 4512/2018, όπως τροποποιήθηκε με το άρθρο 19 του ν. 5161/2024. Φαρμακευτικά προϊόντα που τελούν σε περίοδο προστασίας δεδομένων υπάγονται σε αξιολόγηση μόνον εφόσον αποζημιώνονται σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) συγκεκριμένα κράτη μέλη, με ρητές εξαιρέσεις, μεταξύ άλλων για ορφανά φάρμακα και φάρμακα έκτακτης εισαγωγής μέσω ΙΦΕΤ.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Με το άρθρο 4 εισάγονται νέα, αυστηρά και σωρευτικά κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία περιλαμβάνουν τον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ATMP ή PRIME, την προηγούμενη ένταξή του στο σύστημα horizon scanning, την υποβολή αιτήματος από επίσημο επιστημονικό φορέα και τη δέσμευση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση του άρθρου 4 εισάγει ένα νέο σύστημα σωρευτικών και περιοριστικών κριτηρίων ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, το οποίο, αντί να εξειδικεύει και να βελτιώνει το υφιστάμενο πλαίσιο, οδηγεί σε ουσιώδη συρρίκνωση του πεδίου εφαρμογής του. Η μετατόπιση του κέντρου αξιολόγησης από την τεκμηριωμένη κλινική αξία και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη προς τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης (όπως ο χαρακτηρισμός ως ATMP ή PRIME) και διοικητικές προϋποθέσεις, δεν τεκμηριώνεται επαρκώς και ενδέχεται να αντίκειται στην αρχή της αναλογικότητας.
  Ιδίως, ο αποκλεισμός φαρμάκων που δεν φέρουν τους ανωτέρω χαρακτηρισμούς, ανεξαρτήτως της αποδεδειγμένης θεραπευτικής τους αξίας, δημιουργεί αδικαιολόγητο περιορισμό πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Η μη ρητή διατήρηση των εξαιρέσεων του ισχύοντος πλαισίου (ιδίως για ορφανά φάρμακα) συνιστά οπισθοδρόμηση ως προς το επίπεδο προστασίας και ενισχύει τον κίνδυνο αποκλεισμού ευάλωτων ομάδων ασθενών.
  Περαιτέρω, η σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο με την προηγούμενη καταγραφή στο σύστημα horizon scanning μεταβάλλει τη φύση ενός εργαλείου διοικητικής πρόβλεψης σε προϋπόθεση ουσιαστικής πρόσβασης, γεγονός που δεν συνάδει με τον σκοπό του. Η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), ήδη από το στάδιο αυτό, εισάγει παράγοντες εξωγενείς προς την ιατρική αξιολόγηση και ενδέχεται να οδηγήσει σε άνιση μεταχείριση ασθενών, ιδίως σε περιπτώσεις περιορισμένης εμπορικής παρουσίας.
  Επιπλέον, η απαίτηση υποβολής αιτήματος από «επίσημο επιστημονικό φορέα», χωρίς σαφή νομικό ορισμό της έννοιας αυτής, δημιουργεί ασάφεια και περιθώριο αυθαίρετης εφαρμογής, επιβαρύνοντας τη διαδικασία με πρόσθετο γραφειοκρατικό στάδιο αμφίβολης προστιθέμενης αξίας. Η μη αναγνώριση εναλλακτικών μορφών τεκμηριωμένης εισήγησης, όπως από θεράποντες ιατρούς ή εξειδικευμένα κέντρα αναφοράς, περιορίζει αδικαιολόγητα την ευελιξία του συστήματος.
  Υπό τα ανωτέρω, η προτεινόμενη διάταξη, στο σύνολό της, ενδέχεται να αντίκειται στις αρχές της ισότητας, της αναλογικότητας και της καθολικής πρόσβασης στις υπηρεσίες υγείας, καθόσον εισάγει μη αναγκαίους και δυσανάλογους περιορισμούς στην πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες.
  Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία:
  • η διεύρυνση του πεδίου εφαρμογής του Ταμείου, με ρητή πρόβλεψη ένταξης και για ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης,
  • η αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά κριτήρια κατηγοριοποίησης και διοικητικές προϋποθέσεις,
  • η διασφάλιση δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών του ΚΑΚ,
  • η σαφής οριοθέτηση της έννοιας του «επιστημονικού φορέα» ή η πρόβλεψη εναλλακτικών οδών τεκμηριωμένης υποβολής αιτήματος, και
  • η διατήρηση και ενίσχυση των υφιστάμενων εξαιρέσεων υπέρ των ασθενών με σπάνια νοσήματα.

  Το άρθρο 4 αντικαθίσταται ως εξής:
  Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  1. Η ένταξη φαρμακευτικών προϊόντων στο Ταμείο Καινοτομίας βασίζεται πρωτίστως:
  o (α) στην τεκμηριωμένη κλινική αξία και το θεραπευτικό όφελος,
  o (β) στην ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  o (γ) στη σοβαρότητα και σπανιότητα της νόσου.
  2. Η ένταξη δεν περιορίζεται αποκλειστικά σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ως προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα (ATMP) ή χαρακτηρισμό PRIME, αλλά δύναται να περιλαμβάνει ιδίως:
  o (α) ορφανά φάρμακα,
  o (β) θεραπείες με αποδεδειγμένο υψηλό κλινικό όφελος,
  o (γ) θεραπείες που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
  3. Οι υφιστάμενες εξαιρέσεις του άρθρου 249 παρ. 2 του ν. 4512/2018, όπως ισχύει, ιδίως ως προς τα ορφανά φάρμακα, διατηρούνται και εφαρμόζονται αναλόγως.
  4. Η ένταξη στο Ταμείο δεν εξαρτάται αποκλειστικά από την προηγούμενη καταγραφή του φαρμακευτικού προϊόντος στο σύστημα horizon scanning. Η μη καταγραφή δεν συνιστά λόγο αποκλεισμού, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
  5. Η διαδικασία δύναται να εκκινεί:
  (α) κατόπιν αιτήματος του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας,
  (β) κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού,
  (γ) κατόπιν εισήγησης εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα,
  (δ) κατόπιν τεκμηριωμένης πρότασης επιστημονικού φορέα, όπως ειδικότερα ορίζεται.
  6. Για τους σκοπούς του παρόντος, ως «επιστημονικός φορέας» νοείται νομικό πρόσωπο δημοσίου ή ιδιωτικού δικαίου με αποδεδειγμένη επιστημονική επάρκεια και θεσμικό ρόλο στον τομέα της υγείας, όπως επιστημονικές εταιρείες, πανεπιστημιακά ιδρύματα ή εξειδικευμένα κέντρα. Με απόφαση του Υπουργού Υγείας δύνανται να εξειδικεύονται τα σχετικά κριτήρια.
  7. Η πρόσβαση των ασθενών στο Ταμείο δεν δύναται να εξαρτάται από την ύπαρξη ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. Σε περιπτώσεις μη ενεργοποίησης εκ μέρους του, η διαδικασία συνεχίζεται κανονικά βάσει των ανωτέρω εναλλακτικών οδών.
  8. Για φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, εφαρμόζονται ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, λαμβανομένων υπόψη των ιδιαιτεροτήτων των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας χρήσης:
  o (α) δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence),
  o (β) δεδομένων μητρώων ασθενών,
  o (γ) διεθνών κλινικών δεδομένων,
  o (δ) δεδομένων από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς,
  o (ε) surrogate endpoints.
  Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
  Ισχύον καθεστώς
  Το άρθρο 247 του ν. 4512/2018 προβλέπει την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων (ΕΑΑΦΑΧ), με διακριτό ρόλο από την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης και το ΣΗΠ.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Συστήνεται ενιαία Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση, ως προς τη συγκέντρωση πολλαπλών αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο, εγείρει ζητήματα θεσμικής ισορροπίας και επαρκούς διασφάλισης της αντικειμενικότητας και ανεξαρτησίας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων. Η μη πρόβλεψη διακριτών ρόλων ενδέχεται να δημιουργήσει συνθήκες σύγκρουσης λειτουργιών, κατά παράβαση βασικών αρχών χρηστής διοίκησης.
  Περαιτέρω, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδη έλλειψη ως προς τη διαφάνεια και τη συμμετοχικότητα της διαδικασίας, μη ευθυγραμμισμένη με τις επικρατούσες ευρωπαϊκές πρακτικές στο πλαίσιο της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA).
  Προς αποκατάσταση της ανωτέρω υστέρησης, προτείνεται η ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών ( μέσω της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας για γενικά νοσήματα και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος για τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα), είτε ως τακτικού μέλους είτε, κατ’ ελάχιστον, με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, μέσω αντιπροσωπευτικών φορέων. Η ενσωμάτωση της εμπειρίας των ασθενών αποτελεί ουσιώδες στοιχείο για την ολοκληρωμένη αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας και κρίνεται αναγκαία, καθώς η βιωματική εμπειρία τους συμβάλλει ουσιαστικά στην αποτίμηση της πραγματικής αξίας μιας θεραπείας.
  Επιπροσθέτως, για τη διασφάλιση της αποτελεσματικής και σύννομης λειτουργίας του οργάνου, κρίνεται αναγκαία η θέσπιση σαφών και δεσμευτικών προθεσμιών για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας (ενδεικτικώς 30–60 ημερών), καθώς και η πρόβλεψη συμμετοχής νομικού συμβούλου, προς υποστήριξη της κανονιστικής επάρκειας και της νομικής ασφάλειας των εκδιδόμενων πράξεων.
  Για τα σπάνια νοσήματα, απαιτείται ρητή πρόβλεψη ειδικών και ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης (όπως αποδοχή μικρών δειγμάτων, χρήση surrogate endpoints και διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης – fast track), ώστε να αποφεύγεται ο αποκλεισμός ασθενών λόγω εγγενών περιορισμών των διαθέσιμων δεδομένων.
  Ως προς τη διαχείριση των δεδομένων, απαιτείται η ρητή ανάθεση της σχετικής αρμοδιότητας σε δημόσιο φορέα (όπως π.χ. ΗΔΥΚΑ), με πρόβλεψη εγγυήσεων ποιότητας, ακεραιότητας και διαφάνειας των δεδομένων, καθώς και συμμόρφωσης με το ισχύον κανονιστικό πλαίσιο προστασίας προσωπικών δεδομένων.
  Τέλος, επιβάλλεται η πρόβλεψη ειδικών διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη τις ιδιαιτερότητες αυτών, ιδίως ως προς το περιορισμένο μέγεθος δειγμάτων και τη φύση των διαθέσιμων κλινικών δεδομένων. Στο πλαίσιο αυτό, θα πρέπει να επιτρέπεται η χρήση εναλλακτικών μορφών τεκμηρίωσης, όπως surrogate endpoints, καθώς και η εφαρμογή ταχύτερων διαδικασιών αξιολόγησης, όπου συντρέχουν λόγοι επείγουσας ιατρικής ανάγκης.

  Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας

  Ισχύον καθεστώς
  Η αξιολόγηση φαρμάκων προς αποζημίωση διενεργείται βάσει των άρθρων 247 επ. και 250 του ν. 4512/2018 από την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), ενώ ακολουθεί η διαδικασία διαπραγμάτευσης του άρθρου 254. Το ισχύον πλαίσιο δεν προβλέπει ενδιάμεσο στάδιο προσωρινής πρόσβασης με συλλογή δεδομένων και μεταγενέστερη επαναξιολόγηση, αλλά ένα ενιαίο σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης.

  Προτεινόμενη διάταξη
  Με το άρθρο 6 εισάγεται ειδική, πολυσταδιακή διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης, ένταξης, παραμονής και εξόδου φαρμακευτικών σκευασμάτων από το Ταμείο Καινοτομίας. Η διαδικασία περιλαμβάνει, μεταξύ άλλων, δήλωση προϊόντων στο horizon scanning, προσωρινό ορισμό τιμής, αξιολόγηση από την ΕΑΑΦΑΧ, δυνατότητα ένταξης σε περίπτωση «υψηλής αβεβαιότητας», συλλογή δεδομένων αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και χρήσης πόρων, και τελική διαπραγμάτευση μετά την έξοδο από το Ταμείο.

  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση, αντί να διευκολύνει, περιπλέκει την πρόσβαση των ασθενών, μετατρέποντάς την από ζήτημα ιατρικής ανάγκης σε μια πολυεπίπεδη διοικητική διαδικασία με σημαντικά εμπόδια.
  Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής, αφήνοντας περιθώρια για αυθαίρετες ερμηνείες. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η έλλειψη εκτεταμένων δεδομένων είναι δομικό χαρακτηριστικό και όχι εξαίρεση. Η μη πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης κινδυνεύει να αποκλείσει εκ των πραγμάτων αυτούς τους ασθενείς από την πρόσβαση σε θεραπεία.
  Επιπλέον, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας δημιουργεί ένα κρίσιμο σημείο συμφόρησης. Εάν ο ΚΑΚ δεν κινηθεί εγκαίρως ή δεν δραστηριοποιείται στη χώρα, οι ασθενείς στερούνται πρόσβασης όχι για ιατρικούς λόγους, αλλά λόγω διαδικαστικών ελλείψεων.
  Ιδιαίτερα ανησυχητική είναι η πρόβλεψη για αυτόματη απόρριψη αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Η ευθύνη για τη λειτουργία του συστήματος μετακυλίεται άδικα στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει καμία δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Η διακοπή θεραπείας για τέτοιους λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή.
  Εξίσου προβληματική είναι η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με τον κίνδυνο διακοπής για οικονομικούς ή διοικητικούς λόγους — μια πρακτική που είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά αδικαιολόγητη.
  Τέλος, η απουσία σαφών χρονοδιαγραμμάτων, η αυξημένη πολυπλοκότητα και η έλλειψη επαρκών υποδομών ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση, υπονομεύοντας στην πράξη τον στόχο της έγκαιρης και ισότιμης φροντίδας.

  Η προτεινόμενη ρύθμιση οφείλει να τροποποιηθεί ως εξής:
  1. Η πρόσβαση των ασθενών σε θεραπεία δεν δύναται να εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικές, τεχνικές ή οικονομικές προϋποθέσεις, αλλά θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη.
  2. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» ορίζεται ρητά, με πρόβλεψη ειδικών και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την εγγενή περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων.
  3. Η διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης δεν εξαρτάται αποκλειστικά από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ). Σε περίπτωση μη υποβολής ή καθυστέρησης εκ μέρους του ΚΑΚ, προβλέπεται εναλλακτική διαδικασία ενεργοποίησης κατόπιν αιτήματος της ιατρικής κοινότητας ή αρμόδιων φορέων.
  4. Καταργείται η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Σε κάθε περίπτωση, διασφαλίζεται ότι η μη συμμόρφωση τρίτων δεν συνεπάγεται διακοπή της θεραπείας του ασθενούς.
  5. Η έναρξη και η συνέχιση της θεραπείας ασθενών που έχουν ήδη ενταχθεί δεν δύναται να εξαρτάται από την έκβαση διαπραγμάτευσης. Διασφαλίζεται η αδιάλειπτη πρόσβαση στη θεραπεία για όσο διάστημα υφίσταται ιατρική ένδειξη.
  6. Θεσπίζονται σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια της διαδικασίας, καθώς και πρόβλεψη για την ανάπτυξη επαρκούς υποδομής, συμπεριλαμβανομένων πιστοποιημένων κέντρων χορήγησης όπου απαιτείται.

  Επιμέρους Σχόλια
  1. Διαφάνεια, ροή διαδικασίας και χρονοδιαγράμματα
  • Απαιτείται πλήρης αποσαφήνιση της διαδικασίας και των επιμέρους σταδίων.
  • Να θεσπιστούν σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια αξιολόγησης και ένταξης.
  • Να διευκρινιστεί ρητά εάν η διαδικασία εκκινεί με πρωτοβουλία του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ή της Διοίκησης.
  2. Υψηλή αβεβαιότητα και σπάνια νοσήματα
  • Να οριστεί ρητά η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας».
  • Να προβλεφθούν ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα.
  • Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτές πηγές τεκμηρίωσης:
  o real-world evidence (RWE)
  o δεδομένα μητρώων ασθενών
  o διεθνή κλινικά δεδομένα
  o δεδομένα από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς
  o surrogate endpoints
  3. Εξάρτηση από τον ΚΑΚ
  • Η πρόσβαση των ασθενών δεν πρέπει να εξαρτάται από διοικητικές ή εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ.
  • Να διασφαλιστεί η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και χωρίς αποκλειστική πρωτοβουλία του ΚΑΚ.
  4. Προσωρινή τιμή και τιμολόγηση
  • Να διευκρινιστεί εάν η προσωρινή τιμή είναι δημοσιευμένη ή εσωτερική.
  • Να αποφευχθεί η διπλή εφαρμογή εξωτερικής τιμολόγησης.
  • Να μην πραγματοποιείται ανακοστολόγηση κατά την περίοδο παραμονής στο Ταμείο.
  5. Δείκτες και δεδομένα αξιολόγησης
  • Οι δείκτες να περιλαμβάνουν όχι μόνο κλινικά δεδομένα αλλά και:
  o λειτουργικότητα
  o ποιότητα ζωής
  o εμπειρία ασθενών και οικογενειών
  6. Πιστοποιημένα κέντρα
  • Να οριστούν αρμόδια αρχή, διαδικασία και σαφή χρονοδιαγράμματα πιστοποίησης.
  • Να προβλεφθεί μεταβατική υποστήριξη για τη δημιουργία κατάλληλων υποδομών.
  • Η έλλειψη πιστοποιημένων κέντρων δεν πρέπει να οδηγεί σε αποκλεισμό ασθενών.
  7. Μη μετακύλιση ευθύνης στον ασθενή
  • Να καταργηθεί η πρόβλεψη αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη καταχώρισης δεδομένων.
  • Να προβλεφθούν:
  o ειδοποιήσεις
  o εύλογη προθεσμία συμμόρφωσης
  o δυνατότητα αναδρομικής συμπλήρωσης δεδομένων
  • Να διασφαλιστεί ότι ο ασθενής δεν υφίσταται συνέπειες για παραλείψεις τρίτων.
  8. Θεραπευτική συνέχεια
  • Να κατοχυρωθεί ρητά ότι ασθενής που ξεκινά θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται πλήρως.
  • Η αποτυχία διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγεί σε διακοπή θεραπείας.
  • Η θεραπευτική συνέχεια αποτελεί θεμελιώδη υποχρέωση του συστήματος υγείας.
  9. Νέες ενδείξεις και επικαιροποίηση
  • Να προβλεφθεί ταχεία διαδικασία για επέκταση ενδείξεων χωρίς πλήρη επανεκκίνηση της αξιολόγησης.
  10. Ποσοτικοί περιορισμοί
  • Ο αριθμός ασθενών δεν πρέπει να λειτουργεί ως έμμεσος δημοσιονομικός περιορισμός.
  • Η πρόσβαση πρέπει να βασίζεται αποκλειστικά στην ιατρική ανάγκη.
  11. Κυρώσεις και υποχρεώσεις ΚΑΚ
  • Να επανεξεταστεί η υποχρέωση δωρεάν παροχής χωρίς χρονικό περιορισμό.
  • Να απαλειφθεί η πρόβλεψη ποινικής ευθύνης του νομίμου εκπροσώπου.

  Συνολική θέση
  Το άρθρο 6, όπως προτείνεται, ενέχει σοβαρό κίνδυνο να μετατρέψει το Ταμείο Καινοτομίας από μηχανισμό διευκόλυνσης της πρόσβασης σε μηχανισμό φιλτραρίσματος και αποκλεισμού ασθενών. Αντί να επιταχύνει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, εισάγει ένα σύνθετο και πολυεπίπεδο πλαίσιο, το οποίο εξαρτά την πρόσβαση από διοικητικές, τεχνικές και οικονομικές προϋποθέσεις, απομακρύνοντάς την από τη θεμελιώδη αρχή της ιατρικής αναγκαιότητας.
  Η απουσία σαφών ορισμών, ιδίως ως προς την έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας», σε συνδυασμό με την έλλειψη προσαρμοσμένων κριτηρίων για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, δημιουργεί τον κίνδυνο συστηματικού αποκλεισμού ασθενών για τους οποίους η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων αποτελεί εγγενές χαρακτηριστικό της νόσου και όχι εξαίρεση.
  Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες τρίτων, και ιδίως του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), καθώς και η σύνδεση της πρόσβασης με την έκβαση διαπραγματεύσεων, εισάγουν κρίσιμα σημεία αστοχίας του συστήματος. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η πρόσβαση μπορεί να παρεμποδιστεί ή να διακοπεί για λόγους άσχετους με την κλινική ανάγκη των ασθενών.
  Ιδιαίτερα προβληματικές είναι οι προβλέψεις που μετακυλίουν την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, όπως η αυτοδίκαιη απόρριψη αποζημίωσης λόγω διοικητικών ελλείψεων, καθώς και η απουσία εγγυήσεων για τη συνέχιση της θεραπείας. Η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά μη αποδεκτή.
  Επιπλέον, η έλλειψη σαφών και δεσμευτικών χρονοδιαγραμμάτων, η πολυπλοκότητα των διαδικασιών και η απουσία επαρκών υποδομών, όπως πιστοποιημένα κέντρα, ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση.
  Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία η ουσιαστική αναθεώρηση του άρθρου, με στόχο:
  • τη διασφάλιση ότι η πρόσβαση θεμελιώνεται στην ιατρική ανάγκη και όχι σε διοικητικές ή εμπορικές προϋποθέσεις,
  • την πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης, ιδίως για σπάνια νοσήματα και προηγμένες θεραπείες,
  • τη διασφάλιση της δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών τρίτων,
  • την κατοχύρωση της θεραπευτικής συνέχειας χωρίς εξαιρέσεις, και
  • την ενίσχυση της διαφάνειας, της προβλεψιμότητας και της λειτουργικότητας του συστήματος μέσω σαφών κανόνων και υποδομών.
  Η πρόσβαση των ασθενών, ιδίως των ασθενών με σπάνια νοσήματα, δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, καθυστερήσεις, ενέργειες τρίτων ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπευτική συνέχεια πρέπει να κατοχυρωθεί ρητά και χωρίς εξαιρέσεις.
  ΚΕΦΑΛΑΙΟ Β΄ ΡΥΘΜΙΣΕΙΣ ΓΙΑ ΤΟΝ ΕΘΝΙΚΟ ΟΡΓΑΝΙΣΜΟ ΠΑΡΟΧΗΣ ΥΠΗΡΕΣΙΩΝ ΥΓΕΙΑΣ (άρθρα 8-24)

  O Σύλλογος Φίλων Ασθενών με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες & Παιδιατρικής Ανοσολογίας «ΑΡΜΟΝΙΑ» είναι φορέας μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα με έδρα την Αθήνα και εκπροσωπεί ασθενείς με Πρωτοπαθείς Ανοσοανεπάρκειες και συναφή ζητήματα Παιδιατρικής Ανοσολογίας από όλη τη χώρα. Για τους ασθενείς αυτούς, η έγκαιρη διάγνωση, η σταθερή πρόσβαση σε θεραπεία, η αδιάλειπτη χορήγηση φαρμάκων και η διοικητική ευελιξία του συστήματος υγείας αποτελούν ουσιώδεις όρους προστασίας της ζωής και της υγείας τους.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 25 Απριλίου 2026, 17:54 | ΣΩΜΑΤΕΙΟ ΑΣΘΕΝΩΝ ΜΕ ΝΩΤΙΑΙΑ ΜΥΙΚΗ ΑΤΡΟΦΙΑ ΕΛΛΑΔΟΣ -SMA HELLAS

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Αρθρο 12,13

  Τα σπάνια νοσήματα αποτελούν μια ιδιαίτερα ευάλωτη κατηγορία ασθενειών με σοβαρό κοινωνικό και ιατρικό αποτύπωμα:
  * 50% των ασθενών είναι παιδιά
  * 30% δεν φτάνει τα 5α γενέθλια
  * 35% εμφανίζει βρεφική θνησιμότητα
  * 95% των σπάνιων νοσημάτων παραμένουν χωρίς διαθέσιμη θεραπεία
  * Αφορούν περισσότερους από 500.000 Έλληνες ασθενείς και πάνω από 6.000 σπάνιες ασθένειες
  Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.) αποτελεί τον θεσμικό «ομπρέλα» εκπροσώπησης των σπάνιων ασθενών στη χώρα. Είναι σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και πανελλαδική εμβέλεια, και απαρτίζεται από 40 πλήρη μέλη – συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη την Ελλάδα.
  Το Σωματείο Ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία Ελλάδος -SMA HELLAS αποτελεί ένα από τα 40 πλήρη μέλη της Ε.Σ.Α.Ε. και εκπροσωπεί παιδιά και ενήλικες ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), καθώς και τους φροντιστές τους, σε όλη τη χώρα.
  Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία αποτελεί ένα από τα πιο συχνά σπάνια γενετικά εκφυλιστικά νοσήματα και ανήκει στο μικρό ποσοστό (~5%) των σπάνιων παθήσεων για τα οποία υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες (ορφανά φάρμακα), οι οποίες έχουν ήδη μεταβάλει ουσιαστικά την πορεία της νόσου. Σήμερα υπάρχουν τρεις εγκεκριμένες θεραπείες, γεγονός που ανέδειξε την ανάγκη για ταχεία πρόσβαση, καθώς ο χρόνος αποτελεί καθοριστικό παράγοντα για την έκβαση της νόσου και την κλινική ανταπόκριση των ασθενών. Παράλληλα, αναμένονται περαιτέρω βελτιωμένες και εξατομικευμένες θεραπευτικές επιλογές.
  Η αξία των υπαρχουσών θεραπειών αναδεικνύεται μόνο όταν διασφαλίζεται άμεση και απρόσκοπτη πρόσβαση μέσω ευέλικτων και ταχέων διαδικασιών, καθώς στη βαριά εξελισσόμενη μορφή της η νόσος είναι απειλητική για τη ζωή.
  Η έγκαιρη χορήγηση της θεραπείας είναι καθοριστικής σημασίας. Όταν η αγωγή ξεκινά πολύ νωρίς, ιδανικά μέσα στις πρώτες περίπου είκοσι ημέρες από τη γέννηση, μπορεί να αποτραπεί η εμφάνιση συμπτωμάτων και να επιτευχθεί σχεδόν φυσιολογική ανάπτυξη, με κατάκτηση κινητικών οροσήμων, ακόμη και βάδισης και τρεξίματος.
  Χαρακτηριστικό παράδειγμα από την κοινότητά μας αναδεικνύει τη σημασία του χρόνου: όταν ένα νεογνό λαμβάνει τη θεραπεία άμεσα μετά τη διάγνωση, εντός περίπου είκοσι ημερών από τη γέννηση, δεν τίθεται ζήτημα απλής επιβίωσης. Τα παιδιά ζουν και αναπτύσσονται, κατακτούν πλήρη κινητικά ορόσημα και έχουν σχεδόν φυσιολογική λειτουργικότητα, με δυνατότητα βάδισης και τρεξίματος σε μεγάλο βαθμό.
  Ο χρόνος που απαιτείται για την ανάπτυξη και παραγωγή ενός φαρμάκου πρέπει να αντισταθμίζεται από ταχύτερες και ευέλικτες διαδικασίες πρόσβασης, τις οποίες η επιστημονική πρόοδος καθιστά πλέον εφικτές και το σύστημα οφείλει να διασφαλίζει.
  Επιπλέον, δεδομένου ότι πρόκειται για νέες θεραπείες, τα υπάρχοντα κλινικά και αξιολογικά εργαλεία ενδέχεται να μην αποτυπώνουν πλήρως την πραγματική εμπειρία των ασθενών. Η ποιότητα ζωής πρέπει να αποτελεί ισότιμο κριτήριο αξιολόγησης, μαζί με το κλινικό και ιατρικό όφελος, ενώ το βίωμα του ασθενούς και η θεσμική του εκπροσώπηση αποτελούν ουσιαστικά στοιχεία για τη λήψη αποφάσεων.
  Για τον λόγο αυτό, είναι απαραίτητη η ουσιαστική συμμετοχή των εκπροσώπων των ασθενών και στις αρμόδιες επιτροπές, ώστε οι διαδικασίες αξιολόγησης και πρόσβασης να αντανακλούν τις πραγματικές ανάγκες της κοινότητας.
  Στο νέο νομοσχέδιο είναι κρίσιμο να διασφαλιστεί ένα ευέλικτο πλαίσιο πρόσβασης, ώστε οι διαδικασίες να εξυπηρετούν την ανάγκη για άμεση θεραπεία και όχι να την καθυστερούν.
  Το ζητούμενο είναι σαφές: η πρόοδος της επιστήμης να φτάνει στον ασθενή χωρίς χρονικές απώλειες, καθώς στα σπάνια εκφυλιστικά νοσήματα ο χρόνος αποτελεί καθοριστικό παράγοντα και η καθυστέρηση επηρεάζει άμεσα την πορεία της νόσου.

  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.
   
  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.
   
  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενοπρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.
   
  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])
   
  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι  «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanningεπειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])
   
  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-labelχρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
     * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
     * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
     * δεδομένα μητρώων,
     * real-world evidence,
     * διεθνή κλινικά δεδομένα,
     * δεδομένα από European Reference Networks,
     * surrogate endpoints,
     * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.
   
  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»
   
  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.
   
  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European MedicinesAgency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.
   
  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.
   
  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένηδιαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.
   
  Συνοπτικό συμπέρασμα 
   
  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό
   
  Άρθρο 13 παρ.5 
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημέναεπιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 25 Απριλίου 2026, 17:15 | REVERSE RETT GREECE

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Το Reverse Rett Greece είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα, και εκπροσωπεί άτομα με Σύνδρομο Rett και τις οικογένειές τους από όλη τη χώρα.

  Ο Σύλλογος δραστηριοποιείται για την ενημέρωση και ευαισθητοποίηση της κοινωνίας, την υποστήριξη των οικογενειών και τη βελτίωση της πρόσβασης των ασθενών σε κατάλληλη φροντίδα, υπηρεσίες και θεραπευτικές προοπτικές.
  Ως φορέας στον χώρο των σπανίων νοσημάτων, συμβάλλει στην ανάδειξη των αναγκών των ασθενών με Σύνδρομο Rett και στην προώθηση λύσεων που ενισχύουν την ισότιμη πρόσβαση στην υγεία.

  Είναι μέλος του Rett Syndrome Europe (RSE) και συμμετέχει, μέσω των σχετικών ευρωπαϊκών δικτύων και διαδικασιών εκπροσώπησης ασθενών, σε πρωτοβουλίες που αφορούν τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα, συμπεριλαμβανομένων δράσεων που συνδέονται με το ERN ITHACA.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.

  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία.

  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού.

  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints.

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:

  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.

  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.

  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.

  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.

  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.

  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.

  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.

  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.

  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.

  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.

  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς.

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης

  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.

  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.

  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.

  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.

  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.

  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.

  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:

  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.

  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.

  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»

  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.

  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.

  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.

  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.

  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.

  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.

  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.

  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.

  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη

  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:

  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»

  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:

  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα

  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα

  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.

  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας.

  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών.

  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών.

  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη.

  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων.

  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.

  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.

  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%.

  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης.

  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.

  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.

  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες.

  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.

  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.

  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:

  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα
  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:

  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.

  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.

  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.

  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (
  α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και

  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.

  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:

  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).

  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 25 Απριλίου 2026, 17:19 | ΣΩΜΑΤΕΙΟ ΑΣΘΕΝΩΝ ΜΕ ΝΩΤΙΑΙΑ ΜΥΙΚΗ ΑΤΡΟΦΙΑ ΕΛΛΑΔΟΣ -SMA HELLAS

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Τα σπάνια νοσήματα αποτελούν μια ιδιαίτερα ευάλωτη κατηγορία ασθενειών με σοβαρό κοινωνικό και ιατρικό αποτύπωμα:
  * 50% των ασθενών είναι παιδιά
  * 30% δεν φτάνει τα 5α γενέθλια
  * 35% εμφανίζει βρεφική θνησιμότητα
  * 95% των σπάνιων νοσημάτων παραμένουν χωρίς διαθέσιμη θεραπεία
  * Αφορούν περισσότερους από 500.000 Έλληνες ασθενείς και πάνω από 6.000 σπάνιες ασθένειες
  Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.) αποτελεί τον θεσμικό «ομπρέλα» εκπροσώπησης των σπάνιων ασθενών στη χώρα. Είναι σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και πανελλαδική εμβέλεια, και απαρτίζεται από 40 πλήρη μέλη – συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη την Ελλάδα.
  Το Σωματείο Ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία Ελλάδος -SMA HELLAS αποτελεί ένα από τα 40 πλήρη μέλη της Ε.Σ.Α.Ε. και εκπροσωπεί παιδιά και ενήλικες ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), καθώς και τους φροντιστές τους, σε όλη τη χώρα.

  Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία αποτελεί ένα από τα πιο συχνά σπάνια γενετικά εκφυλιστικά νοσήματα και ανήκει στο μικρό ποσοστό (~5%) των σπάνιων παθήσεων για τα οποία υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες (ορφανά φάρμακα), οι οποίες έχουν ήδη μεταβάλει ουσιαστικά την πορεία της νόσου. Σήμερα υπάρχουν τρεις εγκεκριμένες θεραπείες, γεγονός που ανέδειξε την ανάγκη για ταχεία πρόσβαση, καθώς ο χρόνος αποτελεί καθοριστικό παράγοντα για την έκβαση της νόσου και την κλινική ανταπόκριση των ασθενών. Παράλληλα, αναμένονται περαιτέρω βελτιωμένες και εξατομικευμένες θεραπευτικές επιλογές.
  Η αξία των υπαρχουσών θεραπειών αναδεικνύεται μόνο όταν διασφαλίζεται άμεση και απρόσκοπτη πρόσβαση μέσω ευέλικτων και ταχέων διαδικασιών, καθώς στη βαριά εξελισσόμενη μορφή της η νόσος είναι απειλητική για τη ζωή.
  Η έγκαιρη χορήγηση της θεραπείας είναι καθοριστικής σημασίας. Όταν η αγωγή ξεκινά πολύ νωρίς, ιδανικά μέσα στις πρώτες περίπου είκοσι ημέρες από τη γέννηση, μπορεί να αποτραπεί η εμφάνιση συμπτωμάτων και να επιτευχθεί σχεδόν φυσιολογική ανάπτυξη, με κατάκτηση κινητικών οροσήμων, ακόμη και βάδισης και τρεξίματος.
  Χαρακτηριστικό παράδειγμα από την κοινότητά μας αναδεικνύει τη σημασία του χρόνου: όταν ένα νεογνό λαμβάνει τη θεραπεία άμεσα μετά τη διάγνωση, εντός περίπου είκοσι ημερών από τη γέννηση, δεν τίθεται ζήτημα απλής επιβίωσης. Τα παιδιά ζουν και αναπτύσσονται, κατακτούν πλήρη κινητικά ορόσημα και έχουν σχεδόν φυσιολογική λειτουργικότητα, με δυνατότητα βάδισης και τρεξίματος σε μεγάλο βαθμό.
  Ο χρόνος που απαιτείται για την ανάπτυξη και παραγωγή ενός φαρμάκου πρέπει να αντισταθμίζεται από ταχύτερες και ευέλικτες διαδικασίες πρόσβασης, τις οποίες η επιστημονική πρόοδος καθιστά πλέον εφικτές και το σύστημα οφείλει να διασφαλίζει.
  Επιπλέον, δεδομένου ότι πρόκειται για νέες θεραπείες, τα υπάρχοντα κλινικά και αξιολογικά εργαλεία ενδέχεται να μην αποτυπώνουν πλήρως την πραγματική εμπειρία των ασθενών. Η ποιότητα ζωής πρέπει να αποτελεί ισότιμο κριτήριο αξιολόγησης, μαζί με το κλινικό και ιατρικό όφελος, ενώ το βίωμα του ασθενούς και η θεσμική του εκπροσώπηση αποτελούν ουσιαστικά στοιχεία για τη λήψη αποφάσεων.
  Για τον λόγο αυτό, είναι απαραίτητη η ουσιαστική συμμετοχή των εκπροσώπων των ασθενών και στις αρμόδιες επιτροπές, ώστε οι διαδικασίες αξιολόγησης και πρόσβασης να αντανακλούν τις πραγματικές ανάγκες της κοινότητας.

  Στο νέο νομοσχέδιο είναι κρίσιμο να διασφαλιστεί ένα ευέλικτο πλαίσιο πρόσβασης, ώστε οι διαδικασίες να εξυπηρετούν την ανάγκη για άμεση θεραπεία και όχι να την καθυστερούν.
  Το ζητούμενο είναι σαφές: η πρόοδος της επιστήμης να φτάνει στον ασθενή χωρίς χρονικές απώλειες, καθώς στα σπάνια εκφυλιστικά νοσήματα ο χρόνος αποτελεί καθοριστικό παράγοντα και η καθυστέρηση επηρεάζει άμεσα την πορεία της νόσου.
  Συγκεκριμένα πρέπει να διορθωθούν τα εξής:
  Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  Ισχύον καθεστώς
  Κατά το ισχύον πλαίσιο, τα κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων καθορίζονται από το άρθρο 249 του ν. 4512/2018, όπως τροποποιήθηκε με το άρθρο 19 του ν. 5161/2024. Φαρμακευτικά προϊόντα που τελούν σε περίοδο προστασίας δεδομένων υπάγονται σε αξιολόγηση μόνον εφόσον αποζημιώνονται σε τουλάχιστον πέντε (5) από έντεκα (11) συγκεκριμένα κράτη μέλη, με ρητές εξαιρέσεις, μεταξύ άλλων για ορφανά φάρμακα και φάρμακα έκτακτης εισαγωγής μέσω ΙΦΕΤ.
   
  Προτεινόμενη διάταξη
  Με το άρθρο 4 εισάγονται νέα, αυστηρά και σωρευτικά κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, τα οποία περιλαμβάνουν τον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ATMP ή PRIME, την προηγούμενη ένταξή του στο σύστημα horizon scanning, την υποβολή αιτήματος από επίσημο επιστημονικό φορέα και τη δέσμευση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας.
   
  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση του άρθρου 4 εισάγει ένα νέο σύστημα σωρευτικών και περιοριστικών κριτηρίων ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας, το οποίο, αντί να εξειδικεύει και να βελτιώνει το υφιστάμενο πλαίσιο, οδηγεί σε ουσιώδη συρρίκνωση του πεδίου εφαρμογής του. Η μετατόπιση του κέντρου αξιολόγησης από την τεκμηριωμένη κλινική αξία και την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη προς τυπικά χαρακτηριστικά κατηγοριοποίησης (όπως ο χαρακτηρισμός ως ATMP ή PRIME) και διοικητικές προϋποθέσεις, δεν τεκμηριώνεται επαρκώς και ενδέχεται να αντίκειται στην αρχή της αναλογικότητας.
  Ιδίως, ο αποκλεισμός φαρμάκων που δεν φέρουν τους ανωτέρω χαρακτηρισμούς, ανεξαρτήτως της αποδεδειγμένης θεραπευτικής τους αξίας, δημιουργεί αδικαιολόγητο περιορισμό πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Η μη ρητή διατήρηση των εξαιρέσεων του ισχύοντος πλαισίου (ιδίως για ορφανά φάρμακα) συνιστά οπισθοδρόμηση ως προς το επίπεδο προστασίας και ενισχύει τον κίνδυνο αποκλεισμού ευάλωτων ομάδων ασθενών.
  Περαιτέρω, η σύνδεση της ένταξης στο Ταμείο με την προηγούμενη καταγραφή στο σύστημα horizon scanningμεταβάλλει τη φύση ενός εργαλείου διοικητικής πρόβλεψης σε προϋπόθεση ουσιαστικής πρόσβασης, γεγονός που δεν συνάδει με τον σκοπό του. Η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), ήδη από το στάδιο αυτό, εισάγει παράγοντες εξωγενείς προς την ιατρική αξιολόγηση και ενδέχεται να οδηγήσει σε άνιση μεταχείριση ασθενών, ιδίως σε περιπτώσεις περιορισμένης εμπορικής παρουσίας.
  Επιπλέον, η απαίτηση υποβολής αιτήματος από «επίσημο επιστημονικό φορέα», χωρίς σαφή νομικό ορισμό της έννοιας αυτής, δημιουργεί ασάφεια και περιθώριο αυθαίρετης εφαρμογής, επιβαρύνοντας τη διαδικασία με πρόσθετο γραφειοκρατικό στάδιο αμφίβολης προστιθέμενης αξίας. Η μη αναγνώριση εναλλακτικών μορφών τεκμηριωμένης εισήγησης, όπως από θεράποντες ιατρούς ή εξειδικευμένα κέντρα αναφοράς, περιορίζει αδικαιολόγητα την ευελιξία του συστήματος.
  Υπό τα ανωτέρω, η προτεινόμενη διάταξη, στο σύνολό της, ενδέχεται να αντίκειται στις αρχές της ισότητας, της αναλογικότητας και της καθολικής πρόσβασης στις υπηρεσίες υγείας, καθόσον εισάγει μη αναγκαίους και δυσανάλογους περιορισμούς στην πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες.
  Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία:
  • η διεύρυνση του πεδίου εφαρμογής του Ταμείου, με ρητή πρόβλεψη ένταξης και για ορφανά φάρμακα, θεραπείες υψηλού κλινικού οφέλους και περιπτώσεις ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης,
  • η αποσύνδεση της πρόσβασης από αποκλειστικά τυπικά κριτήρια κατηγοριοποίησης και διοικητικές προϋποθέσεις,
  • η διασφάλιση δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών του ΚΑΚ,
  • η σαφής οριοθέτηση της έννοιας του «επιστημονικού φορέα» ή η πρόβλεψη εναλλακτικών οδών τεκμηριωμένης υποβολής αιτήματος, και
  • η διατήρηση και ενίσχυση των υφιστάμενων εξαιρέσεων υπέρ των ασθενών με σπάνια νοσήματα.
   
  Το άρθρο 4 αντικαθίσταται ως εξής:
  Άρθρο 4 – Κριτήρια ένταξης στο Ταμείο Καινοτομίας
  1. Η ένταξη φαρμακευτικών προϊόντων στο Ταμείο Καινοτομίας βασίζεται πρωτίστως:
  o (α) στην τεκμηριωμένη κλινική αξία και το θεραπευτικό όφελος,
  o (β) στην ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  o (γ) στη σοβαρότητα και σπανιότητα της νόσου.
  2. Η ένταξη δεν περιορίζεται αποκλειστικά σε φαρμακευτικά προϊόντα που φέρουν χαρακτηρισμό ως προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα (ATMP) ή χαρακτηρισμό PRIME, αλλά δύναται να περιλαμβάνει ιδίως:
  o (α) ορφανά φάρμακα,
  o (β) θεραπείες με αποδεδειγμένο υψηλό κλινικό όφελος,
  o (γ) θεραπείες που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
  3. Οι υφιστάμενες εξαιρέσεις του άρθρου 249 παρ. 2 του ν. 4512/2018, όπως ισχύει, ιδίως ως προς τα ορφανά φάρμακα, διατηρούνται και εφαρμόζονται αναλόγως.
  4. Η ένταξη στο Ταμείο δεν εξαρτάται αποκλειστικά από την προηγούμενη καταγραφή του φαρμακευτικού προϊόντος στο σύστημα horizonscanning. Η μη καταγραφή δεν συνιστά λόγο αποκλεισμού, ιδίως όταν τεκμηριώνεται επείγουσα ή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
  5. Η διαδικασία δύναται να εκκινεί:
  (α) κατόπιν αιτήματος του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας,
  (β) κατόπιν εισήγησης θεράποντος ιατρού,
  (γ) κατόπιν εισήγησης εξειδικευμένου κέντρου αναφοράς ή αρμόδιου δημόσιου φορέα,
  (δ) κατόπιν τεκμηριωμένης πρότασης επιστημονικού φορέα, όπως ειδικότερα ορίζεται.
  6. Για τους σκοπούς του παρόντος, ως «επιστημονικός φορέας» νοείται νομικό πρόσωπο δημοσίου ή ιδιωτικού δικαίου με αποδεδειγμένη επιστημονική επάρκεια και θεσμικό ρόλο στον τομέα της υγείας, όπως επιστημονικές εταιρείες, πανεπιστημιακά ιδρύματα ή εξειδικευμένα κέντρα. Με απόφαση του Υπουργού Υγείας δύνανται να εξειδικεύονται τα σχετικά κριτήρια.
  7. Η πρόσβαση των ασθενών στο Ταμείο δεν δύναται να εξαρτάται από την ύπαρξη ή τη χρονική ανταπόκριση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας. Σε περιπτώσεις μη ενεργοποίησης εκ μέρους του, η διαδικασία συνεχίζεται κανονικά βάσει των ανωτέρω εναλλακτικών οδών.
  8. Για φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, εφαρμόζονται ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, λαμβανομένων υπόψη των ιδιαιτεροτήτων των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας χρήσης:
  o (α) δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence),
  o (β) δεδομένων μητρώων ασθενών,
  o (γ) διεθνών κλινικών δεδομένων,
  o (δ) δεδομένων από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς,
  o (ε) surrogate endpoints.
  Άρθρο 5 – Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας
  Ισχύον καθεστώς
  Το άρθρο 247 του ν. 4512/2018 προβλέπει την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων (ΕΑΑΦΑΧ), με διακριτό ρόλο από την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης και το ΣΗΠ.
   
  Προτεινόμενη διάταξη
  Συστήνεται ενιαία Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας, η οποία συγκεντρώνει αρμοδιότητες αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και προέγκρισης.
   
  Σχολιασμός
Η προτεινόμενη ρύθμιση, ως προς τη συγκέντρωση πολλαπλών αρμοδιοτήτων σε ενιαίο όργανο, εγείρει ζητήματα θεσμικής ισορροπίας και επαρκούς διασφάλισης της αντικειμενικότητας και ανεξαρτησίας της διαδικασίας λήψης αποφάσεων. Η μη πρόβλεψη διακριτών ρόλων ενδέχεται να δημιουργήσει συνθήκες σύγκρουσης λειτουργιών, κατά παράβαση βασικών αρχών χρηστής διοίκησης.
  Περαιτέρω, η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής εκπροσώπων ασθενών συνιστά ουσιώδη έλλειψη ως προς τη διαφάνεια και τη συμμετοχικότητα της διαδικασίας, μη ευθυγραμμισμένη με τις επικρατούσες ευρωπαϊκές πρακτικές στο πλαίσιο της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA). 
  Προς αποκατάσταση της ανωτέρω υστέρησης, προτείνεται η ρητή πρόβλεψη συμμετοχής εκπροσώπου ασθενών ( μέσω της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας για γενικά νοσήματα και της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος για τα σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα), είτε ως τακτικού μέλους είτε, κατ’ ελάχιστον, με συμβουλευτικό ρόλο ή ιδιότητα παρατηρητή, μέσω αντιπροσωπευτικών φορέων. Η ενσωμάτωση της εμπειρίας των ασθενών αποτελεί ουσιώδες στοιχείο για την ολοκληρωμένη αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας και κρίνεται αναγκαία, καθώς η βιωματική εμπειρία τους συμβάλλει ουσιαστικά στην αποτίμηση της πραγματικής αξίας μιας θεραπείας. 
  Επιπροσθέτως, για τη διασφάλιση της αποτελεσματικής και σύννομης λειτουργίας του οργάνου, κρίνεται αναγκαία η θέσπιση σαφών και δεσμευτικών προθεσμιών για την ολοκλήρωση των επιμέρους σταδίων της διαδικασίας (ενδεικτικώς 30–60 ημερών), καθώς και η πρόβλεψη συμμετοχής νομικού συμβούλου, προς υποστήριξη της κανονιστικής επάρκειας και της νομικής ασφάλειας των εκδιδόμενων πράξεων.
  Για τα σπάνια νοσήματα, απαιτείται ρητή πρόβλεψη ειδικών και ευέλικτων διαδικασιών αξιολόγησης (όπως αποδοχή μικρών δειγμάτων, χρήση surrogate endpointsκαι διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης – fast track), ώστε να αποφεύγεται ο αποκλεισμός ασθενών λόγω εγγενών περιορισμών των διαθέσιμων δεδομένων. 
  Ως προς τη διαχείριση των δεδομένων, απαιτείται η ρητή ανάθεση της σχετικής αρμοδιότητας σε δημόσιο φορέα (όπως π.χ. ΗΔΥΚΑ), με πρόβλεψη εγγυήσεων ποιότητας, ακεραιότητας και διαφάνειας των δεδομένων, καθώς και συμμόρφωσης με το ισχύον κανονιστικό πλαίσιο προστασίας προσωπικών δεδομένων.
  Τέλος, επιβάλλεται η πρόβλεψη ειδικών διαδικασιών αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη τις ιδιαιτερότητες αυτών, ιδίως ως προς το περιορισμένο μέγεθος δειγμάτων και τη φύση των διαθέσιμων κλινικών δεδομένων. Στο πλαίσιο αυτό, θα πρέπει να επιτρέπεται η χρήση εναλλακτικών μορφών τεκμηρίωσης, όπως surrogate endpoints, καθώς και η εφαρμογή ταχύτερων διαδικασιών αξιολόγησης, όπου συντρέχουν λόγοι επείγουσας ιατρικής ανάγκης.
   
   
  Άρθρο 6 – Διαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης και ένταξης φαρμακευτικών σκευασμάτων στο Ταμείο Καινοτομίας
   
  Ισχύον καθεστώς
  Η αξιολόγηση φαρμάκων προς αποζημίωση διενεργείται βάσει των άρθρων 247 επ. και 250 του ν. 4512/2018 από την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), ενώ ακολουθεί η διαδικασία διαπραγμάτευσης του άρθρου 254. Το ισχύον πλαίσιο δεν προβλέπει ενδιάμεσο στάδιο προσωρινής πρόσβασης με συλλογή δεδομένων και μεταγενέστερη επαναξιολόγηση, αλλά ένα ενιαίο σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης.
   
  Προτεινόμενη διάταξη
  Με το άρθρο 6 εισάγεται ειδική, πολυσταδιακήδιαδικασία εισαγωγής, αξιολόγησης, ένταξης, παραμονής και εξόδου φαρμακευτικών σκευασμάτων από το Ταμείο Καινοτομίας. Η διαδικασία περιλαμβάνει, μεταξύ άλλων, δήλωση προϊόντων στο horizon scanning, προσωρινό ορισμό τιμής, αξιολόγηση από την ΕΑΑΦΑΧ, δυνατότητα ένταξης σε περίπτωση «υψηλής αβεβαιότητας», συλλογή δεδομένων αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και χρήσης πόρων, και τελική διαπραγμάτευση μετά την έξοδο από το Ταμείο.
   
   
  Σχολιασμός
  Η προτεινόμενη ρύθμιση, αντί να διευκολύνει, περιπλέκει την πρόσβαση των ασθενών, μετατρέποντάς την από ζήτημα ιατρικής ανάγκης σε μια πολυεπίπεδηδιοικητική διαδικασία με σημαντικά εμπόδια.
  Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» παραμένει ασαφής, αφήνοντας περιθώρια για αυθαίρετες ερμηνείες. Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η έλλειψη εκτεταμένων δεδομένων είναι δομικό χαρακτηριστικό και όχι εξαίρεση. Η μη πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης κινδυνεύει να αποκλείσει εκ των πραγμάτων αυτούς τους ασθενείς από την πρόσβαση σε θεραπεία.
  Επιπλέον, η εξάρτηση της διαδικασίας από την ενεργοποίηση του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας δημιουργεί ένα κρίσιμο σημείο συμφόρησης. Εάν ο ΚΑΚ δεν κινηθεί εγκαίρως ή δεν δραστηριοποιείται στη χώρα, οι ασθενείς στερούνται πρόσβασης όχι για ιατρικούς λόγους, αλλά λόγω διαδικαστικών ελλείψεων.
  Ιδιαίτερα ανησυχητική είναι η πρόβλεψη για αυτόματη απόρριψη αποζημίωσης σε περίπτωση μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Η ευθύνη για τη λειτουργία του συστήματος μετακυλίεται άδικα στον ασθενή, ο οποίος δεν έχει καμία δυνατότητα ελέγχου επί των διοικητικών διαδικασιών. Η διακοπή θεραπείας για τέτοιους λόγους δεν μπορεί να γίνει αποδεκτή.
  Εξίσου προβληματική είναι η σύνδεση της συνέχισης της θεραπείας με την έκβαση διαπραγματεύσεων. Ασθενείς που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία δεν μπορεί να βρίσκονται αντιμέτωποι με τον κίνδυνο διακοπής για οικονομικούς ή διοικητικούς λόγους — μια πρακτική που είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά αδικαιολόγητη.
  Τέλος, η απουσία σαφών χρονοδιαγραμμάτων, η αυξημένη πολυπλοκότητα και η έλλειψη επαρκών υποδομών ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση, υπονομεύοντας στην πράξη τον στόχο της έγκαιρης και ισότιμης φροντίδας.
   
  Η προτεινόμενη ρύθμιση οφείλει να τροποποιηθεί ως εξής:
  1. Η πρόσβαση των ασθενών σε θεραπεία δεν δύναται να εξαρτάται αποκλειστικά από διοικητικές, τεχνικές ή οικονομικές προϋποθέσεις, αλλά θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη.
  2. Η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας» ορίζεται ρητά, με πρόβλεψη ειδικών και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, λαμβάνοντας υπόψη την εγγενή περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων.
  3. Η διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης δεν εξαρτάται αποκλειστικά από ενέργειες του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ). Σε περίπτωση μη υποβολής ή καθυστέρησης εκ μέρους του ΚΑΚ, προβλέπεται εναλλακτική διαδικασία ενεργοποίησης κατόπιν αιτήματος της ιατρικής κοινότητας ή αρμόδιων φορέων.
  4. Καταργείται η πρόβλεψη περί αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη συμπλήρωσης δεδομένων από τον θεράποντα ιατρό. Σε κάθε περίπτωση, διασφαλίζεται ότι η μη συμμόρφωση τρίτων δεν συνεπάγεται διακοπή της θεραπείας του ασθενούς.
  5. Η έναρξη και η συνέχιση της θεραπείας ασθενών που έχουν ήδη ενταχθεί δεν δύναται να εξαρτάται από την έκβαση διαπραγμάτευσης. Διασφαλίζεται η αδιάλειπτη πρόσβαση στη θεραπεία για όσο διάστημα υφίσταται ιατρική ένδειξη.
  6. Θεσπίζονται σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια της διαδικασίας, καθώς και πρόβλεψη για την ανάπτυξη επαρκούς υποδομής, συμπεριλαμβανομένων πιστοποιημένων κέντρων χορήγησης όπου απαιτείται.
   
   Επιμέρους Σχόλια
  1. Διαφάνεια, ροή διαδικασίας και χρονοδιαγράμματα
  • Απαιτείται πλήρης αποσαφήνιση της διαδικασίας και των επιμέρους σταδίων.
  • Να θεσπιστούν σαφή και δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα για όλα τα στάδια αξιολόγησης και ένταξης.
  • Να διευκρινιστεί ρητά εάν η διαδικασία εκκινεί με πρωτοβουλία του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) ή της Διοίκησης.
  2. Υψηλή αβεβαιότητα και σπάνια νοσήματα
  • Να οριστεί ρητά η έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας».
  • Να προβλεφθούν ειδικά και ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα.
  • Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτές πηγές τεκμηρίωσης:
  o real-world evidence (RWE)
  o δεδομένα μητρώων ασθενών
  o διεθνή κλινικά δεδομένα
  o δεδομένα από ευρωπαϊκά κέντρα αναφοράς
  o surrogate endpoints
  3. Εξάρτηση από τον ΚΑΚ
  • Η πρόσβαση των ασθενών δεν πρέπει να εξαρτάται από διοικητικές ή εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ.
  • Να διασφαλιστεί η δυνατότητα εκκίνησης της διαδικασίας και χωρίς αποκλειστική πρωτοβουλία του ΚΑΚ.
  4. Προσωρινή τιμή και τιμολόγηση
  • Να διευκρινιστεί εάν η προσωρινή τιμή είναι δημοσιευμένη ή εσωτερική.
  • Να αποφευχθεί η διπλή εφαρμογή εξωτερικής τιμολόγησης.
  • Να μην πραγματοποιείται ανακοστολόγηση κατά την περίοδο παραμονής στο Ταμείο.
  5. Δείκτες και δεδομένα αξιολόγησης
  • Οι δείκτες να περιλαμβάνουν όχι μόνο κλινικά δεδομένα αλλά και:
  o λειτουργικότητα
  o ποιότητα ζωής
  o εμπειρία ασθενών και οικογενειών
  6. Πιστοποιημένα κέντρα
  • Να οριστούν αρμόδια αρχή, διαδικασία και σαφή χρονοδιαγράμματα πιστοποίησης.
  • Να προβλεφθεί μεταβατική υποστήριξη για τη δημιουργία κατάλληλων υποδομών.
  • Η έλλειψη πιστοποιημένων κέντρων δεν πρέπει να οδηγεί σε αποκλεισμό ασθενών.
  7. Μη μετακύλιση ευθύνης στον ασθενή
  • Να καταργηθεί η πρόβλεψη αυτοδίκαιης απόρριψης αποζημίωσης λόγω μη καταχώρισης δεδομένων.
  • Να προβλεφθούν:
  o ειδοποιήσεις
  o εύλογη προθεσμία συμμόρφωσης
  o δυνατότητα αναδρομικής συμπλήρωσης δεδομένων
  • Να διασφαλιστεί ότι ο ασθενής δεν υφίσταται συνέπειες για παραλείψεις τρίτων.
  8. Θεραπευτική συνέχεια
  • Να κατοχυρωθεί ρητά ότι ασθενής που ξεκινά θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται πλήρως.
  • Η αποτυχία διαπραγμάτευσης δεν πρέπει να οδηγεί σε διακοπή θεραπείας.
  • Η θεραπευτική συνέχεια αποτελεί θεμελιώδη υποχρέωση του συστήματος υγείας.
  9. Νέες ενδείξεις και επικαιροποίηση
  • Να προβλεφθεί ταχεία διαδικασία για επέκταση ενδείξεων χωρίς πλήρη επανεκκίνηση της αξιολόγησης.
  10. Ποσοτικοί περιορισμοί
  • Ο αριθμός ασθενών δεν πρέπει να λειτουργεί ως έμμεσος δημοσιονομικός περιορισμός.
  • Η πρόσβαση πρέπει να βασίζεται αποκλειστικά στην ιατρική ανάγκη.
  11. Κυρώσεις και υποχρεώσεις ΚΑΚ
  • Να επανεξεταστεί η υποχρέωση δωρεάν παροχής χωρίς χρονικό περιορισμό.
  • Να απαλειφθεί η πρόβλεψη ποινικής ευθύνης του νομίμου εκπροσώπου.
   
  Συνολική θέση
  Το άρθρο 6, όπως προτείνεται, ενέχει σοβαρό κίνδυνο να μετατρέψει το Ταμείο Καινοτομίας από μηχανισμό διευκόλυνσης της πρόσβασης σε μηχανισμό φιλτραρίσματος και αποκλεισμού ασθενών. Αντί να επιταχύνει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, εισάγει ένα σύνθετο και πολυεπίπεδο πλαίσιο, το οποίο εξαρτά την πρόσβαση από διοικητικές, τεχνικές και οικονομικές προϋποθέσεις, απομακρύνοντάς την από τη θεμελιώδη αρχή της ιατρικής αναγκαιότητας.
  Η απουσία σαφών ορισμών, ιδίως ως προς την έννοια της «υψηλής αβεβαιότητας», σε συνδυασμό με την έλλειψη προσαρμοσμένων κριτηρίων για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, δημιουργεί τον κίνδυνο συστηματικού αποκλεισμού ασθενών για τους οποίους η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων αποτελεί εγγενές χαρακτηριστικό της νόσου και όχι εξαίρεση.
  Παράλληλα, η εξάρτηση της διαδικασίας από ενέργειες τρίτων, και ιδίως του Κατόχου Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ), καθώς και η σύνδεση της πρόσβασης με την έκβαση διαπραγματεύσεων, εισάγουν κρίσιμα σημεία αστοχίας του συστήματος. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η πρόσβαση μπορεί να παρεμποδιστεί ή να διακοπεί για λόγους άσχετους με την κλινική ανάγκη των ασθενών.
  Ιδιαίτερα προβληματικές είναι οι προβλέψεις που μετακυλίουν την ευθύνη λειτουργίας του συστήματος στον ασθενή, όπως η αυτοδίκαιη απόρριψη αποζημίωσης λόγω διοικητικών ελλείψεων, καθώς και η απουσία εγγυήσεων για τη συνέχιση της θεραπείας. Η διακοπή θεραπείας για διοικητικούς ή οικονομικούς λόγους είναι τόσο ιατρικά επισφαλής όσο και ηθικά μη αποδεκτή.
  Επιπλέον, η έλλειψη σαφών και δεσμευτικών χρονοδιαγραμμάτων, η πολυπλοκότητα των διαδικασιών και η απουσία επαρκών υποδομών, όπως πιστοποιημένα κέντρα, ενισχύουν τον κίνδυνο καθυστερήσεων και ανισοτήτων στην πρόσβαση.
  Για τους λόγους αυτούς, κρίνεται αναγκαία η ουσιαστική αναθεώρηση του άρθρου, με στόχο:
  • τη διασφάλιση ότι η πρόσβαση θεμελιώνεται στην ιατρική ανάγκη και όχι σε διοικητικές ή εμπορικές προϋποθέσεις,
  • την πρόβλεψη ευέλικτων και προσαρμοσμένων κριτηρίων αξιολόγησης, ιδίως για σπάνια νοσήματα και προηγμένες θεραπείες,
  • τη διασφάλιση της δυνατότητας εκκίνησης της διαδικασίας ανεξαρτήτως ενεργειών τρίτων,
  • την κατοχύρωση της θεραπευτικής συνέχειας χωρίς εξαιρέσεις, και
  • την ενίσχυση της διαφάνειας, της προβλεψιμότηταςκαι της λειτουργικότητας του συστήματος μέσω σαφών κανόνων και υποδομών.
  Η πρόσβαση των ασθενών, ιδίως των ασθενών με σπάνια νοσήματα, δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικές ασάφειες, καθυστερήσεις, ενέργειες τρίτων ή αποτυχία οικονομικών διαπραγματεύσεων. Η θεραπευτική συνέχεια πρέπει να κατοχυρωθεί ρητά και χωρίς εξαιρέσεις.

   
  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)
   
  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.
   
  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.
   
  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενοπρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.
   
  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])
   
  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι  «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanningεπειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])
   
  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-labelχρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
     * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
     * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
     * δεδομένα μητρώων,
     * real-world evidence,
     * διεθνή κλινικά δεδομένα,
     * δεδομένα από European Reference Networks,
     * surrogate endpoints,
     * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.
   
  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»
   
  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.
   
   

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European MedicinesAgency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.
   
  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.
   
  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένηδιαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.
   
  Συνοπτικό συμπέρασμα 
   
  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό
   
  Άρθρο 13 παρ.5 
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημέναεπιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 25 Απριλίου 2026, 16:24 | Σύλλογος SSADH Greece

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Το Σωματείο Ασθενών SSADH είναι σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα τη Θεσσαλονίκη, και εκπροσωπεί ασθενείς με Ανεπάρκεια Αφυδρογονάσης Σουκινικής Ημιαλδεΰδης (Succinic Semialdehyde Dehydrogenase Deficiency – SSADH) από όλη τη χώρα.

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Συνοπτικό συμπέρασμα

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 25 Απριλίου 2026, 11:35 | ΕΝΩΣΗ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΑΣ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 12
  Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 του ν. 4512/2018 έρχεται σε αντίθεση με τη μία εκ των βασικών αποστολών του ΙΦΕΤ μέσω του Σ.Η.Π., που είναι η ταχύτερη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες πριν την αδειοδότηση/ τιμολόγηση και αποζημίωση τους στην Ελλάδα, εισάγοντας, ιδίως μέσω του κριτηρίου προηγούμενης αποζημίωσης σε πέντε (5) από έντεκα (11) κράτη μέλη (ή τέσσερα (4) για τα ορφανά φάρμακα, ένα νέο και περιοριστικό φίλτρο πρόσβασης.
  Πέραν των πρακτικών δυσχερειών εξακρίβωσης της πλήρωσης του κριτηρίου, ιδίως σε περιπτώσεις εταιρειών χωρίς παρουσία στη χώρα, που συνιστούν την πλειοψηφία των μικρών εταιρειών βιοτεχνολογίας που αναπτύσσουν θεραπείες για σπάνιες παθήσεις,η ρύθμιση δεν λαμβάνει υπόψη τις ιδιαιτερότητες των σπάνιων, υποκατηγορίες ασθενών εντός της ίδιας σπάνιας νόσου και υπερ-σπάνιων νοσημάτων, τα φάρμακα που στοχεύουν μόνο υποκατηγορίες και μέρος του πληθυσμού και για τα οποία υφίσταται ειδικό ευρωπαϊκό πλαίσιο προστασίας, όπως αποτυπώνεται και στη σχετική νομολογία του Συμβουλίου της Επικρατείας αλλά και σύμφωνα με τον Κανονισμό (ΕΚ) 141/2000, ώστε να διασφαλίζεται η απρόσκοπτη πρόσβαση των ασθενών με σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα στις εν λόγω θεραπείες.
  Για τις θεραπείες αυτές, η πλήρωση οριζόντιων κριτηρίων όπως το 4/11 δεν είναι, σε πολλές περιπτώσεις, εφικτή, λόγω των εξαιρετικά μικρών πληθυσμών και των ειδικών μηχανισμών πρόσβασης που εφαρμόζουν τα κράτη-μέλη, όπως τα named patient programs, Compassionate Access Authorization, ή τα καθεστώτα ατομικής αποζημίωσης, στην προσπάθειά τους για ταχύτερη πρόσβαση.
  Επιπλέον, το κριτήριο αυτό δεν λαμβάνει υπόψη νοσήματα με ιδιαίτερα επιδημιολογικά χαρακτηριστικά που συνδέονται με τον εγχώριο πληθυσμό. Ενδεικτικά, παθήσεις όπως η Θαλασσαιμία, που απαντώνται κυρίως σε μεσογειακές χώρες, ενδέχεται να μην συγκεντρώνουν τον απαιτούμενο αριθμό κρατών με αποζημίωση. Στις περιπτώσεις αυτές, η εφαρμογή των κριτηρίων 5/11 ή 4/11 οδηγεί σε αποκλεισμό πρόσβασης, ανεξαρτήτως της κλινικής αναγκαιότητας.
  Ανάλογα ζητήματα ανακύπτουν και στην εκτός ένδειξης χρήση, η οποία είναι ιδιαίτερα συχνή σε περιπτώσεις σπανίων παθήσεων αφού το 95% των παθήσεων αυτό δεν έχει θεραπεία, ενώ παράλληλα είναι απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις, όπου ο χρόνος πρόσβασης είναι κρίσιμος. Ένα από τα πολλά παραδείγματα τέτοιας χρήσης είναι σχεδόν όλοι οι παιδιατρικοί καρκίνοι που είναι όλοι σπάνιοι και δεν υπάρχουν θεραπείες εντός ένδειξης. Ωστόσο, η εκτός ενδείξεων χρήση δεν περιορίζεται αποκλειστικά στα σπάνια νοσήματα, αλλά χρησιμοποιείται και σε περιπτώσεις που δεν υπάρχουν εναλλακτικές θεραπευτικές επιλογές σε πολλά νοσήματα.
  Επιπρόσθετα, η νέα διατύπωση δεν περιλαμβάνει πλέον την περίπτωση δ) του άρθρου 265 του ν. 4512/2018, δηλαδή τα φάρμακα που έχουν λάβει τιμή στη χώρα αλλά δεν έχουν ακόμη ενταχθεί στον κατάλογο αποζημιούμενων. Η απουσία αυτής της πρόβλεψης δημιουργεί κενό πρόσβασης κατά το μεταβατικό διάστημα μέχρι την ολοκλήρωση της αξιολόγησης και της διαπραγμάτευσης, με αποτέλεσμα νέοι ασθενείς να στερούνται τη δυνατότητα έναρξης θεραπείας. Για τον λόγο αυτό, η κατηγορία αυτή θα πρέπει να επανεισαχθεί ρητά.
  Υπό το πρίσμα αυτό, κρίνεται αναγκαία η απαλοιφή του άρθρου 12.

• 25 Απριλίου 2026, 00:10 | Ένωση Ασθενών Ελλάδας

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 12
  Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 του ν. 4512/2018 έρχεται σε αντίθεση με τη μία εκ των βασικών αποστολών του ΙΦΕΤ μέσω του Σ.Η.Π., που είναι η ταχύτερη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες πριν την αδειοδότηση/ τιμολόγηση και αποζημίωση τους στην Ελλάδα, εισάγοντας, ιδίως μέσω του κριτηρίου προηγούμενης αποζημίωσης σε πέντε (5) από έντεκα (11) κράτη μέλη (ή τέσσερα (4) για τα ορφανά φάρμακα, ένα νέο και περιοριστικό φίλτρο πρόσβασης.
  Πέραν των πρακτικών δυσχερειών εξακρίβωσης της πλήρωσης του κριτηρίου, ιδίως σε περιπτώσεις εταιρειών χωρίς παρουσία στη χώρα, που συνιστούν την πλειοψηφία των μικρών εταιρειών βιοτεχνολογίας που αναπτύσσουν θεραπείες για σπάνιες παθήσεις,η ρύθμιση δεν λαμβάνει υπόψη τις ιδιαιτερότητες των σπάνιων, υποκατηγορίες ασθενών εντός της ίδιας σπάνιας νόσου και υπερ-σπάνιων νοσημάτων, τα φάρμακα που στοχεύουν μόνο υποκατηγορίες και μέρος του πληθυσμού και για τα οποία υφίσταται ειδικό ευρωπαϊκό πλαίσιο προστασίας, όπως αποτυπώνεται και στη σχετική νομολογία του Συμβουλίου της Επικρατείας αλλά και σύμφωνα με τον Κανονισμό (ΕΚ) 141/2000, ώστε να διασφαλίζεται η απρόσκοπτη πρόσβαση των ασθενών με σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα στις εν λόγω θεραπείες.
  Για τις θεραπείες αυτές, η πλήρωση οριζόντιων κριτηρίων όπως το 4/11 δεν είναι, σε πολλές περιπτώσεις, εφικτή, λόγω των εξαιρετικά μικρών πληθυσμών και των ειδικών μηχανισμών πρόσβασης που εφαρμόζουν τα κράτη-μέλη, όπως τα named patient programs, Compassionate Access Authorization, ή τα καθεστώτα ατομικής αποζημίωσης, στην προσπάθειά τους για ταχύτερη πρόσβαση.
  Επιπλέον, το κριτήριο αυτό δεν λαμβάνει υπόψη νοσήματα με ιδιαίτερα επιδημιολογικά χαρακτηριστικά που συνδέονται με τον εγχώριο πληθυσμό. Ενδεικτικά, παθήσεις όπως η Θαλασσαιμία, που απαντώνται κυρίως σε μεσογειακές χώρες, ενδέχεται να μην συγκεντρώνουν τον απαιτούμενο αριθμό κρατών με αποζημίωση. Στις περιπτώσεις αυτές, η εφαρμογή των κριτηρίων 5/11 ή 4/11 οδηγεί σε αποκλεισμό πρόσβασης, ανεξαρτήτως της κλινικής αναγκαιότητας.
  Ανάλογα ζητήματα ανακύπτουν και στην εκτός ένδειξης χρήση, η οποία είναι ιδιαίτερα συχνή σε περιπτώσεις σπανίων παθήσεων αφού το 95% των παθήσεων αυτό δεν έχει θεραπεία, ενώ παράλληλα είναι απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις, όπου ο χρόνος πρόσβασης είναι κρίσιμος. Ένα από τα πολλά παραδείγματα τέτοιας χρήσης είναι σχεδόν όλοι οι παιδιατρικοί καρκίνοι που είναι όλοι σπάνιοι και δεν υπάρχουν θεραπείες εντός ένδειξης. Ωστόσο, η εκτός ενδείξεων χρήση δεν περιορίζεται αποκλειστικά στα σπάνια νοσήματα, αλλά χρησιμοποιείται και σε περιπτώσεις που δεν υπάρχουν εναλλακτικές θεραπευτικές επιλογές σε πολλά νοσήματα.
  Επιπρόσθετα, η νέα διατύπωση δεν περιλαμβάνει πλέον την περίπτωση δ) του άρθρου 265 του ν. 4512/2018, δηλαδή τα φάρμακα που έχουν λάβει τιμή στη χώρα αλλά δεν έχουν ακόμη ενταχθεί στον κατάλογο αποζημιούμενων. Η απουσία αυτής της πρόβλεψης δημιουργεί κενό πρόσβασης κατά το μεταβατικό διάστημα μέχρι την ολοκλήρωση της αξιολόγησης και της διαπραγμάτευσης, με αποτέλεσμα νέοι ασθενείς να στερούνται τη δυνατότητα έναρξης θεραπείας. Για τον λόγο αυτό, η κατηγορία αυτή θα πρέπει να επανεισαχθεί ρητά.
  Υπό το πρίσμα αυτό, κρίνεται αναγκαία η απαλοιφή του άρθρου 12.

• 24 Απριλίου 2026, 23:54 | Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.) είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και περιφέρεια ολόκληρη την ελληνική επικράτεια, με 40 πλήρη μέλη – συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη τη χώρα.

  Αποτελεί τον φορέα εκπροσώπησης των Σπάνιων Ασθενών και των αναγκών τών 500.000 ασθενών και των οικογενειών τους στην Ελλάδα και στην Ευρώπη.

  Συμμετέχει σε Επιτροπές και Ομάδες Εργασίας του Υπουργείου Υγείας και είναι ο επίσημος φορέας εκπροσώπησης της Ελλάδας στο εξωτερικό, μέλος του Παγκόσμιου Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (Rare Diseases International) και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS)

  Τα σπάνια νοσήματα

  50% Είναι Παιδιά
  30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
  35% Βρεφική Θνησιμότητα

  95% Χωρίς Θεραπεία
  500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.
  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη
  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»**
  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»
  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Ενδεικτική βιβλιογραφία / πηγές τεκμηρίωσης
  1. European Commission – Rare diseases and European Reference Networks: στοιχεία για 27–36 εκατ. ασθενείς στην ΕΕ, 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα, γενετική προέλευση και παιδική έναρξη. ([Public Health][1])
  2. European Parliament Research Service, *World Rare Diseases Day 2025*: στοιχεία για 95% σπάνιων νοσημάτων χωρίς εγκεκριμένη θεραπεία και 30% θνησιμότητα πριν την ηλικία των 5 ετών. ([European Parliament][5])
  3. EMA – *Support for early access*: compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. ([European Medicines Agency (EMA)][3])
  4. FDA – *Accelerated Approval Program*: δυνατότητα ταχύτερης έγκρισης για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([U.S. Food and Drug Administration][6])
  5. Regulation (EC) No 141/2000 on orphan medicinal products: ευρωπαϊκό πλαίσιο για ορφανά φάρμακα. ([Eur-Lex][7])
  6. Berlanga et al., JAMA Network Open, 2023: off-label και compassionate use στην παιδιατρική ογκολογία. ([JAMA Network][4])
  7. Yuan et al., 2024: υψηλή συχνότητα off-label συνταγογράφησης σε παιδιατρικούς νοσηλευόμενους ασθενείς. ([spandidos-publications.com][8])

  [1]: https://health.ec.europa.eu/rare-diseases-and-european-reference-networks/rare-diseases_en?utm_source=chatgpt.com «Rare diseases – Public Health – European Commission»
  [2]: https://ec.europa.eu/newsroom/sante/newsletter-archives/69204?utm_source=chatgpt.com «European Reference Networks: First monitoring report published»
  [3]: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/support-early-access?utm_source=chatgpt.com «Support for early access | European Medicines Agency (EMA)»
  [4]: https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2806832?utm_source=chatgpt.com «Use of Compassionate and Off-Label Therapies for …»
  [5]: https://www.europarl.europa.eu/RegData/etudes/ATAG/2025/769503/EPRS_ATA%282025%29769503_EN.pdf?utm_source=chatgpt.com «World Rare Diseases Day 2025 – European Parliament»
  [6]: https://www.fda.gov/drugs/nda-and-bla-approvals/accelerated-approval-program?utm_source=chatgpt.com «Accelerated Approval Program»
  [7]: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/HTML/?uri=CELEX%3A32000R0141&utm_source=chatgpt.com «EUR-Lex – 32000R0141 – EN – European Union»
  [8]: https://www.spandidos-publications.com/10.3892/etm.2024.12701?utm_source=chatgpt.com «Off‑label and unapproved pediatric drug utilization»

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα
  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.
  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.
  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Ενδεικτική βιβλιογραφία
  Α. Ελληνική νομοθεσία / θεσμικό πλαίσιο
  Σύνταγμα της Ελλάδας, άρθρο 21 παρ. 3 — κρατική μέριμνα για την υγεία και ειδική προστασία ευάλωτων ομάδων. (Eur-Lex)
  Ν. 4512/2018, άρθρα 249 και 265 — αξιολόγηση και αποζημίωση φαρμάκων, καθώς και Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.). (ΣΦΕΕ)
  Ν. 3816/2010, άρθρο 12 παρ. 2 — φάρμακα υψηλού κόστους ειδικών παθήσεων.
  Ν. 5161/2024, άρθρο 19 — τροποποιήσεις στο πλαίσιο αξιολόγησης και αποζημίωσης φαρμάκων.
  Κατάλογος Αποζημιούμενων Φαρμάκων / Θετικός Κατάλογος — εφαρμοστικό πλαίσιο αποζημίωσης φαρμάκων στην Ελλάδα.
  Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) ΕΟΠΥΥ — διαδικασία προέγκρισης φαρμάκων ειδικών κατηγοριών.

  Β. Ευρωπαϊκή νομοθεσία / κανονιστικό πλαίσιο
  Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα — θεσπίζει τη διαδικασία χαρακτηρισμού ορφανών φαρμάκων και τα κίνητρα για ανάπτυξη και διάθεσή τους. (Eur-Lex)
  Κανονισμός (ΕΚ) 726/2004 — κεντρική διαδικασία έγκρισης φαρμάκων από τον EMA.
  Κανονισμός (ΕΚ) 847/2000 — εφαρμοστικές διατάξεις για τον χαρακτηρισμό ορφανών φαρμάκων.
  Κανονισμός (ΕΕ) 2021/2282 για την Αξιολόγηση Τεχνολογιών Υγείας (HTA Regulation) — κοινό ευρωπαϊκό πλαίσιο αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας.
  Χάρτης Θεμελιωδών Δικαιωμάτων της ΕΕ, άρθρο 35 — δικαίωμα πρόσβασης στην υγειονομική περίθαλψη.
  Οδηγία 2011/24/ΕΕ — δικαιώματα ασθενών στη διασυνοριακή υγειονομική περίθαλψη.

  Γ. Ευρωπαϊκοί οργανισμοί / θεσμικές πηγές
  European Commission – Orphan medicinal products — περιγράφει τη λογική των κινήτρων για έρευνα, ανάπτυξη και διάθεση ορφανών φαρμάκων. (Public Health)
  European Medicines Agency (EMA) – Orphan designation legal framework — επίσημη περιγραφή του ευρωπαϊκού πλαισίου για ορφανά φάρμακα. (European Medicines Agency (EMA))
  EMA – Support for early access / compassionate use — θεσμική αναγνώριση μηχανισμών πρώιμης πρόσβασης για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
  European Reference Networks (ERNs) — ευρωπαϊκά δίκτυα εμπειρογνωμοσύνης για σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα.

  Δ. Στοιχεία πρόσβασης και καθυστερήσεων
  EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2024 Survey — στοιχεία για καθυστερήσεις διαθεσιμότητας και πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες στην Ευρώπη. (EFPIA)
  ΣΦΕΕ / EFPIA WAIT Indicator για Ελλάδα — για τα ορφανά φάρμακα στην Ελλάδα καταγράφεται διαθεσιμότητα 36% και χρόνος διαθεσιμότητας 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  IQVIA / EURORDIS στοιχεία για τη δαπάνη ορφανών φαρμάκων — τα ορφανά φάρμακα αντιστοιχούν σε μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης.

  Ε. Επιστημονική βιβλιογραφία / τεκμηρίωση
  EvaluatePharma / Schey et al. — ανάλυση της επίπτωσης των ορφανών φαρμάκων στον ευρωπαϊκό φαρμακευτικό προϋπολογισμό, με εκτίμηση περιορισμένου συνολικού budget impact. (Eur-Lex)
  JAMA Network Open – Off-label και compassionate use στην παιδιατρική ογκολογία — τεκμηρίωση της πρακτικής σημασίας της off-label χρήσης σε παιδιατρικούς και ογκολογικούς πληθυσμούς.
  Orphanet / Rare Diseases Europe — επιδημιολογικά δεδομένα για σπάνια νοσήματα, ορφανά φάρμακα και ευρωπαϊκές εγκρίσεις.
  EURORDIS – Rare Diseases Europe — στοιχεία για ανεκπλήρωτες ανάγκες, πρόσβαση, καθυστερήσεις και κοινωνικοοικονομικές επιπτώσεις των σπάνιων νοσημάτων.

  ΣΤ. Πηγές για τη λογική του νομοθέτη
  Αιτιολογικές σκέψεις Κανονισμού (ΕΚ) 141/2000 — αναγνωρίζουν ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν την ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς και ότι απαιτούνται ειδικά κίνητρα για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων. (Eur-Lex)
  Άρθρο 249 ν. 4512/2018 — αναδεικνύει ως κριτήρια αξιολόγησης την κλινική αξία, το θεραπευτικό όφελος, την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και τη σοβαρότητα της νόσου. (Kyriakides Georgopoulos Law Firm)
  European Commission Pharmaceutical Strategy / rare diseases policy — υποστηρίζει την ανάγκη βελτίωσης της πρόσβασης σε θεραπείες για ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες και σπάνια νοσήματα.

  Σχετική νομοθεσία, δικαιώματα ασθενών και βιβλιογραφία

  Α. Ελληνικό συνταγματικό και νομοθετικό πλαίσιο
  Σύνταγμα της Ελλάδας – Άρθρο 21 παρ. 3 (Δικαίωμα στην υγεία και ειδική προστασία ευάλωτων ομάδων)
  https://www.hellenicparliament.gr/vouli-ton-ellinon/to-politevma/syntagma/article-21/
  Ν. 4512/2018 – Άρθρο 249 (Κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων: κλινική αξία, ανεκπλήρωτη ανάγκη, σοβαρότητα νόσου)
  https://www.lawspot.gr/nomothesia/n-4512-2018/arthro-249
  Ν. 4512/2018 – Άρθρο 265 (Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης – ΣΗΠ)
  Ν. 3816/2010 – Άρθρο 12 (Φάρμακα υψηλού κόστους)
  Ν. 5161/2024 – Τροποποιήσεις HTA και αποζημίωσης φαρμάκων

  Β. Ευρωπαϊκό δίκαιο και κανονιστικό πλαίσιο
  Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα
  https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX:32000R0141
  Κανονισμός (ΕΚ) 726/2004 (Κεντρική έγκριση EMA)
  https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX:32004R0726
  Κανονισμός (ΕΕ) 2021/2282 (HTA Regulation)
  https://eur-lex.europa.eu/eli/reg/2021/2282
  Οδηγία 2011/24/ΕΕ (Διασυνοριακή περίθαλψη)
  https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EL/TXT/?uri=CELEX:32011L0024

  Γ. Θεμελιώδη δικαιώματα ασθενών (ΕΕ)
  Χάρτης Θεμελιωδών Δικαιωμάτων της ΕΕ – Άρθρο 35 (Δικαίωμα στην υγεία)
  https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EL/TXT/?uri=CELEX:12012P/TXT
  European Patients’ Rights Charter (Active Citizenship Network)
  https://ec.europa.eu/health/sites/default/files/ph_overview/co_operation/docs/health_services_co108_en.pdf
  EURORDIS – Δικαιώματα ασθενών με σπάνια νοσήματα
  https://www.eurordis.org

  Δ. Διεθνές δίκαιο – ΟΗΕ και ανθρώπινα δικαιώματα
  Οικουμενική Διακήρυξη Δικαιωμάτων του Ανθρώπου (ΟΗΕ) – Άρθρο 25
  (Δικαίωμα σε υγεία και ιατρική φροντίδα)
  https://www.un.org/en/about-us/universal-declaration-of-human-rights
  Διεθνές Σύμφωνο Οικονομικών, Κοινωνικών και Πολιτιστικών Δικαιωμάτων – Άρθρο 12
  https://www.ohchr.org/en/instruments-mechanisms/instruments/international-covenant-economic-social-and-cultural-rights
  UN Convention on the Rights of the Child – Άρθρο 24
  https://www.ohchr.org/en/instruments-mechanisms/instruments/convention-rights-child
  UN Convention on the Rights of Persons with Disabilities – Άρθρο 25
  https://www.ohchr.org/en/instruments-mechanisms/instruments/convention-rights-persons-disabilities

  Ε. Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας (WHO)
  WHO Constitution – Right to Health
  https://www.who.int/about/governance/constitution
  WHO – Universal Health Coverage (UHC)
  https://www.who.int/health-topics/universal-health-coverage
  WHO – Essential Medicines & Access
  https://www.who.int/teams/health-product-policy-and-standards/essential-medicines

  ΣΤ. Ευρωπαϊκοί οργανισμοί και πολιτικές για σπάνια νοσήματα
  European Commission – Rare Diseases Policy
  https://health.ec.europa.eu/rare-diseases
  EMA – Orphan Medicines Framework
  https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/orphan-designation
  EMA – Early Access / Compassionate Use
  https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/support-early-access
  European Reference Networks (ERNs)
  https://health.ec.europa.eu/european-reference-networks_en

  Ζ. Στοιχεία πρόσβασης και ανισοτήτων
  EFPIA WAIT Indicator 2024
  https://efpia.eu/media/oeganukm/efpia-patients-wait-indicator-2024-final-110425.pdf
  ΣΦΕΕ – Πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες στην Ελλάδα
  https://www.sfee.gr/en/concern-about-greek-patients-access-to-new-innovative-treatments/

  Η. Οικονομική επίπτωση ορφανών φαρμάκων
  Schey et al., Orphan drug expenditure in Europe
  https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/21951518/
  EURORDIS / IQVIA – Market share orphan drugs
  https://download2.eurordis.org/symposium/2019/Presentations/Breakout_3_Angela_McFarlane.pdf

  Θ. Επιστημονική τεκμηρίωση (off-label & σπάνια νοσήματα)
  JAMA Network Open – Off-label use in oncology
  https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2806832
  Spandidos Publications – Pediatric off-label prescribing
  https://www.spandidos-publications.com/10.3892/etm.2024.12701
  Orphanet – Rare disease epidemiology
  https://www.orpha.net

  Συνοπτικό συμπέρασμα

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 24 Απριλίου 2026, 23:02 | Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.) είναι Σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με έδρα την Αθήνα και περιφέρεια ολόκληρη την ελληνική επικράτεια, με 40 πλήρη μέλη – συλλόγους, σωματεία και αστικές μη κερδοσκοπικές εταιρείες που εκπροσωπούν ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη τη χώρα.

  Αποτελεί τον φορέα εκπροσώπησης των Σπάνιων Ασθενών και των αναγκών τών 500.000 ασθενών και των οικογενειών τους στην Ελλάδα και στην Ευρώπη.

  Συμμετέχει σε Επιτροπές και Ομάδες Εργασίας του Υπουργείου Υγείας και είναι ο επίσημος φορέας εκπροσώπησης της Ελλάδας στο εξωτερικό, μέλος του Παγκόσμιου Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (Rare Diseases International) και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS)

  Τα σπάνια νοσήματα

  50% Είναι Παιδιά
  30% Δεν φτάνει τα 5α Γενέθλια
  35% Βρεφική Θνησιμότητα

  95% Χωρίς Θεραπεία
  500.000+ Έλληνες Ασθενείς με 6.000+ Σπάνιες Ασθένειες

  Άρθρο 12 – Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Συνολική θέση της ΕΝΩΣΗΣ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ (Ε.Σ.Α.Ε.)

  Εϊναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

  Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
  Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, υπερ-σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.

  Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε πέντε από έντεκα κράτη μέλη — ή σε τέσσερα από έντεκα για τα ορφανά φάρμακα — εισάγει ένα οριζόντιο και δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων νοσημάτων.
  Στα σπάνια νοσήματα, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.

  Ειδική διάσταση για τα σπάνια νοσήματα
  Στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα και ότι 27–36 εκατομμύρια πολίτες ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων ξεκινούν στην παιδική ηλικία, ενώ περίπου 95% των γνωστών σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην διαθέτουν εγκεκριμένη θεραπεία. ([Public Health][1])
  Με βάση τα ευρωπαϊκά επιδημιολογικά δεδομένα, στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα υπερβαίνουν τους 500.000. Η εκτίμηση αυτή είναι συμβατή με το ευρωπαϊκό εύρος επιπολασμού 6%–8% του πληθυσμού. ([European Commission][2])
  Υπό το πρίσμα αυτό, το Σ.Η.Π. πρέπει να λαμβάνει υπόψη ότι για πολλές σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις δεν υπάρχει «τυπική» πορεία πρόσβασης. Η θεραπεία μπορεί να προέρχεται από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, accelerated approval ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, οι οποίες έχουν ακριβώς ως σκοπό να γεφυρώσουν το θεραπευτικό κενό μέχρι την πλήρη εμπορική κυκλοφορία ή αποζημίωση. Ο EMA αναγνωρίζει μηχανισμούς compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, ενώ ο FDA προβλέπει accelerated approval για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([European Medicines Agency (EMA)][3])

  Πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
  Η προτεινόμενη ρύθμιση θα δημιουργήσει σοβαρό κενό πρόσβασης στις ακόλουθες περιπτώσεις:
  1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν πρόκειται για ταχέως εξελισσόμενες, παιδιατρικές ή σπάνιες και υποομάδες ασθενών από αυτές όπως και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις.
  3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μην «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση.
  4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
  5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
  6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρίες που αποτελούν το 60% με 70% τον ΚΑΚ των σπανίων νοσημάτων με σχεδόν όλες έδρα τις ΗΠΑ.
  7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
  8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
  9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
  10. Φάρμακα που δεν εμφανίζονται στο horizon scanning επειδή διατίθενται μέσω άλλων καναλιών πρόσβασης, όπως early access ή named patient programmes, ακριβώς επειδή άλλα κράτη επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
  11. Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως σε σπάνια νοσήματα και όλους τους παιδιατρικούς καρκίνους που είναι όλοι σπάνιοι όπως και το 25% των ενηλίκων. Η off-label και compassionate χρήση είναι συχνή στην παιδιατρική ογκολογία, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι η χρήση εκτός ένδειξης αποτελεί σημαντικό μέρος της πραγματικής θεραπευτικής πρακτικής σε ογκολογικούς και παιδιατρικούς πληθυσμούς. ([JAMA Network][4])

  Κύρια προβλήματα της προτεινόμενης διάταξης
  1. Το κριτήριο 5/11 και 4/11 λειτουργεί ως de facto αποκλεισμός
  Η απαίτηση αποζημίωσης σε πέντε κράτη μέλη ή σε τέσσερα για ορφανά φάρμακα είναι υπερβολικά αυστηρή για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Δεν λαμβάνει υπόψη ότι η απουσία αποζημίωσης σε άλλα κράτη μπορεί να οφείλεται σε διοικητικές καθυστερήσεις, μικρό αριθμό ασθενών, μη εμπορική διάθεση ή διαφορετικά εθνικά κανάλια πρώιμης πρόσβασης — και όχι σε έλλειψη θεραπευτικής αξίας.
  2. Δημιουργείται κενό προστασίας για φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί
  Η νέα διατύπωση φαίνεται να απαλείφει την κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον θετικό κατάλογο, δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη. Η απάλειψη αυτή μπορεί να αφήσει νέους ασθενείς χωρίς πρόσβαση κατά το κρίσιμο μεταβατικό διάστημα μεταξύ τιμολόγησης, αξιολόγησης και αποζημίωσης.
  3. Η εξάρτηση από τον ΚΑΚ είναι προβληματική
  Η πρόσβαση των ασθενών δεν μπορεί να εξαρτάται από το αν ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας έχει παρουσία στην Ελλάδα, αν ενημερώνει εγκαίρως τη Διεύθυνση Φαρμάκου ή αν επιλέγει εμπορικά να δραστηριοποιηθεί στη χώρα. Η ιατρική ανάγκη δεν πρέπει να υποτάσσεται σε εμπορικές ή διοικητικές επιλογές τρίτων.
  4. Απουσιάζει ειδική διαδικασία για υπερ-σπάνια και ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα
  Για νοσήματα με εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς, τα συνήθη αποδεικτικά και διοικητικά κριτήρια δεν επαρκούν. Απαιτούνται ειδικές διαδικασίες fast-track, με δυνατότητα αξιολόγησης βάσει γνώμης εξειδικευμένου κέντρου, διεθνών επιστημονικών δεδομένων, δεδομένων μητρώων, surrogate endpoints και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης.
  5. Η σιωπηρή απόρριψη είναι ακατάλληλη για απειλητικά νοσήματα
  Η πρόβλεψη τεκμαιρόμενης αρνητικής γνωμοδότησης λόγω άπρακτης παρέλευσης προθεσμίας είναι ιδιαίτερα προβληματική. Σε ασθενείς με προοδευτικά, μη αναστρέψιμα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι ουδέτερη διοικητική συνέπεια· μπορεί να ισοδυναμεί με απώλεια θεραπευτικού παραθύρου.
  6. Δεν διασφαλίζεται θεραπευτική συνέχεια
  Η διαδικασία πρέπει να προβλέπει ρητά ότι ασθενής που έχει ήδη ξεκινήσει θεραπεία συνεχίζει να καλύπτεται μέχρι την ολοκλήρωση της επανέγκρισης ή επαναξιολόγησης. Σε χρόνιες ή προοδευτικές νόσους, η διακοπή αγωγής λόγω διοικητικής εκκρεμότητας είναι ιατρικά και ηθικά μη αποδεκτή.
  7. Η εκτός ενδείξεων (off-label) χρήση δεν πρέπει να καταστεί πρακτικά ανεφάρμοστη
  Το σχέδιο νόμου δεν καταργεί ρητά την off-label χρήση, πλην όμως η αυστηρή προσήλωση σε εγκεκριμένες και αποζημιούμενες ενδείξεις μπορεί να την περιορίσει ουσιωδώς. Σε σπάνια νοσήματα και παιδιατρικούς καρκίνους, η εξατομικευμένη και τεκμηριωμένη off-label χρήση αποτελεί συχνά αναγκαία θεραπευτική πρακτική, ειδικά για το 95% των ασθενών με σπάνια νοσήματα που δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες όπως και σχεδόν όλων των παιδιατριών καρκίνων.

  Προτάσεις τροποποίησης:
  1. Να προβλεφθεί **ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία** για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις.
  2. Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
  3. Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία:
  «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία.»
  4. Να θεσπιστεί **fast-track διαδικασία** για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
  5. Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί **προσωρινή έγκριση** έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης.
  6. Να αντικατασταθεί η σιωπηρή απόρριψη με **σιωπηρή προσωρινή αποδοχή** σε επείγοντα ή απειλητικά για τη ζωή περιστατικά.
  7. Να προβλεφθεί **αυτόματη ανανέωση** για χρόνιες θεραπείες, εφόσον ο θεράπων ιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη.
  8. Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
  9. Να αναγνωρίζονται ως αποδεκτά τεκμήρια:
  * γνώμη εξειδικευμένου κέντρου,
  * γνωμοδότηση ιατρού με αποδεδειγμένη εμπειρία στη νόσο,
  * δεδομένα μητρώων,
  * real-world evidence,
  * διεθνή κλινικά δεδομένα,
  * δεδομένα από European Reference Networks,
  * surrogate endpoints,
  * δεδομένα από FDA accelerated approval ή άλλα αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.
  10. Να προβλεφθεί ρητά η δυνατότητα αξιολόγησης και αποζημίωσης τεκμηριωμένων off-label χρήσεων σε σπάνια νοσήματα, παιδιατρικούς καρκίνους και περιπτώσεις χωρίς θεραπευτική εναλλακτική.
  11. Να δημιουργηθεί ειδική γραμμή υποστήριξης για Σ.Η.Π. και σπάνια νοσήματα.
  12. Να δημιουργηθεί ενιαίος ψηφιακός φάκελος ασθενούς με σπάνια νοσήματα σε σύνδεση με τα Μητρώα Σπανίων, ώστε να μη ζητούνται επανειλημμένα τα ίδια στοιχεία.

  Προτεινόμενη νομοτεχνική προσθήκη

  Προτείνεται να προστεθεί νέα περίπτωση στην παρ. 1 του άρθρου 265 ν. 4512/2018 ως εξής:
  «στ) Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί ή τελούν σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης ή αποζημίωσης και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία, ιδίως όταν δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Προτείνεται επίσης η προσθήκη ειδικής παραγράφου:
  «Για φάρμακα που αφορούν σπάνια ή υπερ-σπάνια νοσήματα, απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις ή παιδιατρικούς πληθυσμούς, η μη πλήρωση του κριτηρίου αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη δεν συνιστά αυτοτελή λόγο απόρριψης του αιτήματος. Στις περιπτώσεις αυτές συνεκτιμώνται ιδίως η τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη, η απουσία θεραπευτικής εναλλακτικής, η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου ή θεράποντος ιατρού με εμπειρία στη νόσο, διεθνή επιστημονικά δεδομένα, δεδομένα πραγματικού κόσμου, δεδομένα μητρώων ασθενών και τυχόν έγκριση ή θετική αξιολόγηση από αναγνωρισμένο ρυθμιστικό οργανισμό.»

  Και ειδική πρόβλεψη για προθεσμίες:
  «Τα αιτήματα που αφορούν απειλητικές για τη ζωή, ταχέως εξελισσόμενες, σπάνιες ή υπερ-σπάνιες παθήσεις εξετάζονται κατά προτεραιότητα εντός δέκα (10) εργάσιμων ημερών. Σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της προθεσμίας, δύναται να χορηγείται προσωρινή έγκριση, εφόσον τεκμηριώνεται επείγουσα ιατρική ανάγκη και δεν υφίσταται διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική.»

  Συμπέρασμα
  Το Άρθρο 12 χρειάζεται ουσιαστική αναδιατύπωση, ώστε το Σ.Η.Π. να μην μετατραπεί σε μηχανισμό αποκλεισμού των ασθενών που έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη πρόσβασης. Για τα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό πρόβλημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια λειτουργικότητας, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
  Η πρόσβαση σε θεραπεία πρέπει να θεμελιώνεται πρωτίστως στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι στην ταχύτητα αποζημίωσης άλλων κρατών, στις εμπορικές επιλογές του ΚΑΚ ή σε διοικητικές εκκρεμότητες.

  Ενδεικτική βιβλιογραφία / πηγές τεκμηρίωσης
  1. European Commission – Rare diseases and European Reference Networks: στοιχεία για 27–36 εκατ. ασθενείς στην ΕΕ, 6.000–8.000 σπάνια νοσήματα, γενετική προέλευση και παιδική έναρξη. ([Public Health][1])
  2. European Parliament Research Service, *World Rare Diseases Day 2025*: στοιχεία για 95% σπάνιων νοσημάτων χωρίς εγκεκριμένη θεραπεία και 30% θνησιμότητα πριν την ηλικία των 5 ετών. ([European Parliament][5])
  3. EMA – *Support for early access*: compassionate use για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. ([European Medicines Agency (EMA)][3])
  4. FDA – *Accelerated Approval Program*: δυνατότητα ταχύτερης έγκρισης για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτη ανάγκη βάσει surrogate endpoints. ([U.S. Food and Drug Administration][6])
  5. Regulation (EC) No 141/2000 on orphan medicinal products: ευρωπαϊκό πλαίσιο για ορφανά φάρμακα. ([Eur-Lex][7])
  6. Berlanga et al., JAMA Network Open, 2023: off-label και compassionate use στην παιδιατρική ογκολογία. ([JAMA Network][4])
  7. Yuan et al., 2024: υψηλή συχνότητα off-label συνταγογράφησης σε παιδιατρικούς νοσηλευόμενους ασθενείς. ([spandidos-publications.com][8])

  [1]: https://health.ec.europa.eu/rare-diseases-and-european-reference-networks/rare-diseases_en?utm_source=chatgpt.com «Rare diseases – Public Health – European Commission»
  [2]: https://ec.europa.eu/newsroom/sante/newsletter-archives/69204?utm_source=chatgpt.com «European Reference Networks: First monitoring report published»
  [3]: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/support-early-access?utm_source=chatgpt.com «Support for early access | European Medicines Agency (EMA)»
  [4]: https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2806832?utm_source=chatgpt.com «Use of Compassionate and Off-Label Therapies for …»
  [5]: https://www.europarl.europa.eu/RegData/etudes/ATAG/2025/769503/EPRS_ATA%282025%29769503_EN.pdf?utm_source=chatgpt.com «World Rare Diseases Day 2025 – European Parliament»
  [6]: https://www.fda.gov/drugs/nda-and-bla-approvals/accelerated-approval-program?utm_source=chatgpt.com «Accelerated Approval Program»
  [7]: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/HTML/?uri=CELEX%3A32000R0141&utm_source=chatgpt.com «EUR-Lex – 32000R0141 – EN – European Union»
  [8]: https://www.spandidos-publications.com/10.3892/etm.2024.12701?utm_source=chatgpt.com «Off‑label and unapproved pediatric drug utilization»

  Νομικό και θεσμικό πλαίσιο προστασίας της πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα και θεραπείες για σπάνια νοσήματα

  Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε κατάλληλη θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά συνδέεται άμεσα με θεμελιώδεις αρχές του ελληνικού και ευρωπαϊκού δικαίου.

  Στο ελληνικό συνταγματικό πλαίσιο, το άρθρο 21 παρ. 3 του Συντάγματος προβλέπει ότι το Κράτος μεριμνά για την υγεία των πολιτών και λαμβάνει ειδικά μέτρα για την προστασία ευάλωτων ομάδων, ενώ το ίδιο άρθρο αναγνωρίζει ειδική κρατική φροντίδα για άτομα που πάσχουν από ανίατη σωματική ή πνευματική νόσο. Συνεπώς, κάθε ρύθμιση που αφορά ασθενείς με σπάνια, σοβαρά ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα πρέπει να ερμηνεύεται υπό το πρίσμα της ενισχυμένης προστασίας της υγείας και της αρχής της αναλογικότητας. (Hellenic Parliament)
  Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, ο Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε ακριβώς επειδή η αγορά, από μόνη της, δεν επαρκεί για την ανάπτυξη και διάθεση θεραπειών για μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η λογική του Ευρωπαίου νομοθέτη είναι σαφής: οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν δικαίωμα σε ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς, παρά το μικρό μέγεθος του πληθυσμού και την περιορισμένη εμπορική ελκυστικότητα των σχετικών θεραπειών. (Public Health)
  Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αναγνωρίζει ότι τα σπάνια νοσήματα συνιστούν σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και ότι ο Κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα έχει κεντρικό ρόλο στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης φαρμάκων για αυτές τις παθήσεις. Περίπου 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με σπάνια νόσο, γεγονός που καταδεικνύει ότι πρόκειται για ζήτημα δημόσιας υγείας και όχι για περιθωριακή κατηγορία ασθενών. (European Medicines Agency (EMA))
  Η ίδια προστατευτική λογική αποτυπώνεται και στο ελληνικό σύστημα αξιολόγησης και αποζημίωσης, καθώς το άρθρο 249 του ν. 4512/2018 περιλαμβάνει ως βασικά κριτήρια αξιολόγησης το κλινικό όφελος, τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, την επίδραση στη θνητότητα και νοσηρότητα, καθώς και την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών. Δηλαδή, ο Έλληνας νομοθέτης έχει ήδη αναγνωρίσει ότι η αξιολόγηση δεν μπορεί να στηρίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια διοικητικά κριτήρια, αλλά πρέπει να συνεκτιμά την πραγματική κλινική ανάγκη. (Lawspot)
  Περαιτέρω, το υφιστάμενο ελληνικό πλαίσιο έχει προβλέψει ειδικές εξαιρέσεις για ορφανά φάρμακα και για φάρμακα μεσογειακής αναιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου, γεγονός που επιβεβαιώνει ότι ο εθνικός νομοθέτης αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη διαφοροποιημένης μεταχείρισης συγκεκριμένων σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. (opengov.gr)
  Υπό τα ανωτέρω, η εισαγωγή οριζόντιου κριτηρίου αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη ή 4 από 11 για ορφανά φάρμακα δεν είναι συμβατή με τη ratio τόσο του ελληνικού όσο και του ευρωπαϊκού πλαισίου προστασίας. Αντί να λαμβάνει υπόψη την ιδιαιτερότητα των σπάνιων νοσημάτων, τα αντιμετωπίζει με όρους κοινής αγοράς και μαζικής διαθεσιμότητας. Η προσέγγιση αυτή είναι αντίθετη με τον ίδιο τον λόγο ύπαρξης της νομοθεσίας για τα ορφανά φάρμακα: να μην αποκλείονται οι ασθενείς επειδή είναι λίγοι.

  Νομοθετική πρόταση αμφίβολης δημοσιονομικά αποτελεσματικότητας
  H oικονομική αναλογικότητα και πραγματική επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό, είναι χωρίς καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους–αποτελεσματικότητας.

  Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος, ενώ αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης και θέτουν σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και μη, Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.

  Η προτεινόμενη ρύθμιση φαίνεται να στηρίζεται στη ”εκτίμηση” κάποιου περιορισμού της φαρμακευτικής δαπάνης χωρίς κάποια δομημένη και δημοσιευμένη μελέτη αποτελεσματικότητας μέσω αυστηρότερων προϋποθέσεων πρόσβασης. Ωστόσο, ως προς τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για υπερ-σπάνια νοσήματα, η προσέγγιση αυτή είναι δυσανάλογη, κοινωνικά άδικη και δημοσιονομικά αμφίβολης αποτελεσματικότητας.

  Η διεθνής βιβλιογραφία δείχνει ότι, παρά το υψηλό κόστος ανά ασθενή, τα ορφανά φάρμακα αντιπροσωπεύουν μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης, λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών. Μελέτη για την Ευρώπη εκτίμησε ότι το μερίδιο των ορφανών φαρμάκων στο σύνολο της φαρμακευτικής αγοράς αυξήθηκε από 3,3% το 2010 σε κορύφωση περίπου 4,6% το 2016, με αναμενόμενη σταθεροποίηση στη συνέχεια· ακόμη και σε ανάλυση ευαισθησίας, το ανώτατο εύρος εκτιμήθηκε στο 6,6%. (PubMed)
  Αντίστοιχα, ευρωπαϊκά δεδομένα IQVIA που παρουσιάστηκαν από το EURORDIS δείχνουν ότι το 2016 οι εγκεκριμένες ορφανές θεραπείες αντιστοιχούσαν περίπου στο 3,5% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης σε επίπεδο Ευρώπης, ενώ συνέβαλαν μόνο κατά 6,6% στην ετήσια αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης. (download2.eurordis.org)
  Τα δεδομένα αυτά καταδεικνύουν ότι ο αποκλεισμός ή η καθυστέρηση πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο δημοσιονομικής εξυγίανσης. Αντιθέτως, μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, χωρίς να επιφέρει ανάλογο ή αποδεδειγμένο όφελος για τον συνολικό προϋπολογισμό.
  Επιπλέον, η πραγματική αύξηση δαπάνης στα κανάλια έκτακτης πρόσβασης δεν οφείλεται κατ’ ανάγκη στην ύπαρξη λίγων ορφανών θεραπειών, αλλά στη μακρά παραμονή φαρμάκων σε μεταβατικά καθεστώτα χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική αξιολόγηση, διαπραγμάτευση και αποζημίωση. Συνεπώς, η ορθή λύση δεν είναι ο αποκλεισμός των ασθενών, αλλά η ταχύτερη θεσμική διαδρομή, η έγκαιρη αξιολόγηση, η στοχευμένη διαπραγμάτευση και η δημιουργία διακριτού προϋπολογισμού για ορφανά φάρμακα ή ΙΦΕΤ.
  Ιδίως στην Ελλάδα, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμα και ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη, η θέσπιση πρόσθετων φίλτρων κινδυνεύει να επιδεινώσει μια ήδη προβληματική κατάσταση. Σύμφωνα με στοιχεία του EFPIA WAIT Indicator που επικαλείται ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε σε 36%, ενώ ο χρόνος μέχρι τη διαθεσιμότητα αυξήθηκε σε 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  Επομένως, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν επιτυγχάνει δίκαιο εξορθολογισμό της δαπάνης. Αντίθετα, κινδυνεύει να δημιουργήσει ένα σύστημα όπου η δημοσιονομική επίπτωση είναι περιορισμένη, αλλά η ανθρώπινη επίπτωση είναι εξαιρετικά βαριά: παιδιά και ενήλικες με σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα ενδέχεται να στερηθούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
  Η πολιτεία δεν μπορεί να επιδιώκει ψευδή ή οριακή εξοικονόμηση μέσω της καθυστέρησης ή άρνησης πρόσβασης σε θεραπείες που αφορούν μικρούς πληθυσμούς ασθενών με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Μια τέτοια επιλογή είναι ταυτόχρονα άδικη, αντιπαραγωγική και αντίθετη με τη λογική του εθνικού και ευρωπαϊκού πλαισίου για τα σπάνια νοσήματα.
  Συνεπώς, εάν ο σκοπός είναι η δημοσιονομική βιωσιμότητα, το κατάλληλο εργαλείο δεν είναι ο αποκλεισμός, αλλά:
  διακριτός και προβλέψιμος προϋπολογισμός για ορφανά φάρμακα,
  ταχεία αξιολόγηση και διαπραγμάτευση,
  συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου,
  μητρώα ασθενών και real-world evidence,
  έλεγχος της διάρκειας παραμονής σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής,
  και όχι οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ασθενείς πριν καν αξιολογηθεί η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

  Ενδεικτική βιβλιογραφία
  Α. Ελληνική νομοθεσία / θεσμικό πλαίσιο
  Σύνταγμα της Ελλάδας, άρθρο 21 παρ. 3 — κρατική μέριμνα για την υγεία και ειδική προστασία ευάλωτων ομάδων. (Eur-Lex)
  Ν. 4512/2018, άρθρα 249 και 265 — αξιολόγηση και αποζημίωση φαρμάκων, καθώς και Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.). (ΣΦΕΕ)
  Ν. 3816/2010, άρθρο 12 παρ. 2 — φάρμακα υψηλού κόστους ειδικών παθήσεων.
  Ν. 5161/2024, άρθρο 19 — τροποποιήσεις στο πλαίσιο αξιολόγησης και αποζημίωσης φαρμάκων.
  Κατάλογος Αποζημιούμενων Φαρμάκων / Θετικός Κατάλογος — εφαρμοστικό πλαίσιο αποζημίωσης φαρμάκων στην Ελλάδα.
  Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) ΕΟΠΥΥ — διαδικασία προέγκρισης φαρμάκων ειδικών κατηγοριών.

  Β. Ευρωπαϊκή νομοθεσία / κανονιστικό πλαίσιο
  Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα — θεσπίζει τη διαδικασία χαρακτηρισμού ορφανών φαρμάκων και τα κίνητρα για ανάπτυξη και διάθεσή τους. (Eur-Lex)
  Κανονισμός (ΕΚ) 726/2004 — κεντρική διαδικασία έγκρισης φαρμάκων από τον EMA.
  Κανονισμός (ΕΚ) 847/2000 — εφαρμοστικές διατάξεις για τον χαρακτηρισμό ορφανών φαρμάκων.
  Κανονισμός (ΕΕ) 2021/2282 για την Αξιολόγηση Τεχνολογιών Υγείας (HTA Regulation) — κοινό ευρωπαϊκό πλαίσιο αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας.
  Χάρτης Θεμελιωδών Δικαιωμάτων της ΕΕ, άρθρο 35 — δικαίωμα πρόσβασης στην υγειονομική περίθαλψη.
  Οδηγία 2011/24/ΕΕ — δικαιώματα ασθενών στη διασυνοριακή υγειονομική περίθαλψη.

  Γ. Ευρωπαϊκοί οργανισμοί / θεσμικές πηγές
  European Commission – Orphan medicinal products — περιγράφει τη λογική των κινήτρων για έρευνα, ανάπτυξη και διάθεση ορφανών φαρμάκων. (Public Health)
  European Medicines Agency (EMA) – Orphan designation legal framework — επίσημη περιγραφή του ευρωπαϊκού πλαισίου για ορφανά φάρμακα. (European Medicines Agency (EMA))
  EMA – Support for early access / compassionate use — θεσμική αναγνώριση μηχανισμών πρώιμης πρόσβασης για ασθενείς με ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
  European Reference Networks (ERNs) — ευρωπαϊκά δίκτυα εμπειρογνωμοσύνης για σπάνια και πολύπλοκα νοσήματα.

  Δ. Στοιχεία πρόσβασης και καθυστερήσεων
  EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2024 Survey — στοιχεία για καθυστερήσεις διαθεσιμότητας και πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες στην Ευρώπη. (EFPIA)
  ΣΦΕΕ / EFPIA WAIT Indicator για Ελλάδα — για τα ορφανά φάρμακα στην Ελλάδα καταγράφεται διαθεσιμότητα 36% και χρόνος διαθεσιμότητας 704 ημέρες. (ΣΦΕΕ)
  IQVIA / EURORDIS στοιχεία για τη δαπάνη ορφανών φαρμάκων — τα ορφανά φάρμακα αντιστοιχούν σε μικρό ποσοστό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης.

  Ε. Επιστημονική βιβλιογραφία / τεκμηρίωση
  EvaluatePharma / Schey et al. — ανάλυση της επίπτωσης των ορφανών φαρμάκων στον ευρωπαϊκό φαρμακευτικό προϋπολογισμό, με εκτίμηση περιορισμένου συνολικού budget impact. (Eur-Lex)
  JAMA Network Open – Off-label και compassionate use στην παιδιατρική ογκολογία — τεκμηρίωση της πρακτικής σημασίας της off-label χρήσης σε παιδιατρικούς και ογκολογικούς πληθυσμούς.
  Orphanet / Rare Diseases Europe — επιδημιολογικά δεδομένα για σπάνια νοσήματα, ορφανά φάρμακα και ευρωπαϊκές εγκρίσεις.
  EURORDIS – Rare Diseases Europe — στοιχεία για ανεκπλήρωτες ανάγκες, πρόσβαση, καθυστερήσεις και κοινωνικοοικονομικές επιπτώσεις των σπάνιων νοσημάτων.

  ΣΤ. Πηγές για τη λογική του νομοθέτη
  Αιτιολογικές σκέψεις Κανονισμού (ΕΚ) 141/2000 — αναγνωρίζουν ότι οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα πρέπει να έχουν την ίδια ποιότητα θεραπείας με τους λοιπούς ασθενείς και ότι απαιτούνται ειδικά κίνητρα για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων. (Eur-Lex)
  Άρθρο 249 ν. 4512/2018 — αναδεικνύει ως κριτήρια αξιολόγησης την κλινική αξία, το θεραπευτικό όφελος, την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και τη σοβαρότητα της νόσου. (Kyriakides Georgopoulos Law Firm)
  European Commission Pharmaceutical Strategy / rare diseases policy — υποστηρίζει την ανάγκη βελτίωσης της πρόσβασης σε θεραπείες για ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες και σπάνια νοσήματα.

  Σχετική νομοθεσία, δικαιώματα ασθενών και βιβλιογραφία

  Α. Ελληνικό συνταγματικό και νομοθετικό πλαίσιο
  Σύνταγμα της Ελλάδας – Άρθρο 21 παρ. 3 (Δικαίωμα στην υγεία και ειδική προστασία ευάλωτων ομάδων)
  https://www.hellenicparliament.gr/vouli-ton-ellinon/to-politevma/syntagma/article-21/
  Ν. 4512/2018 – Άρθρο 249 (Κριτήρια αξιολόγησης φαρμάκων: κλινική αξία, ανεκπλήρωτη ανάγκη, σοβαρότητα νόσου)
  https://www.lawspot.gr/nomothesia/n-4512-2018/arthro-249
  Ν. 4512/2018 – Άρθρο 265 (Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης – ΣΗΠ)
  Ν. 3816/2010 – Άρθρο 12 (Φάρμακα υψηλού κόστους)
  Ν. 5161/2024 – Τροποποιήσεις HTA και αποζημίωσης φαρμάκων

  Β. Ευρωπαϊκό δίκαιο και κανονιστικό πλαίσιο
  Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα
  https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX:32000R0141
  Κανονισμός (ΕΚ) 726/2004 (Κεντρική έγκριση EMA)
  https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX:32004R0726
  Κανονισμός (ΕΕ) 2021/2282 (HTA Regulation)
  https://eur-lex.europa.eu/eli/reg/2021/2282
  Οδηγία 2011/24/ΕΕ (Διασυνοριακή περίθαλψη)
  https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EL/TXT/?uri=CELEX:32011L0024

  Γ. Θεμελιώδη δικαιώματα ασθενών (ΕΕ)
  Χάρτης Θεμελιωδών Δικαιωμάτων της ΕΕ – Άρθρο 35 (Δικαίωμα στην υγεία)
  https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EL/TXT/?uri=CELEX:12012P/TXT
  European Patients’ Rights Charter (Active Citizenship Network)
  https://ec.europa.eu/health/sites/default/files/ph_overview/co_operation/docs/health_services_co108_en.pdf
  EURORDIS – Δικαιώματα ασθενών με σπάνια νοσήματα
  https://www.eurordis.org

  Δ. Διεθνές δίκαιο – ΟΗΕ και ανθρώπινα δικαιώματα
  Οικουμενική Διακήρυξη Δικαιωμάτων του Ανθρώπου (ΟΗΕ) – Άρθρο 25
  (Δικαίωμα σε υγεία και ιατρική φροντίδα)
  https://www.un.org/en/about-us/universal-declaration-of-human-rights
  Διεθνές Σύμφωνο Οικονομικών, Κοινωνικών και Πολιτιστικών Δικαιωμάτων – Άρθρο 12
  https://www.ohchr.org/en/instruments-mechanisms/instruments/international-covenant-economic-social-and-cultural-rights
  UN Convention on the Rights of the Child – Άρθρο 24
  https://www.ohchr.org/en/instruments-mechanisms/instruments/convention-rights-child
  UN Convention on the Rights of Persons with Disabilities – Άρθρο 25
  https://www.ohchr.org/en/instruments-mechanisms/instruments/convention-rights-persons-disabilities

  Ε. Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας (WHO)
  WHO Constitution – Right to Health
  https://www.who.int/about/governance/constitution
  WHO – Universal Health Coverage (UHC)
  https://www.who.int/health-topics/universal-health-coverage
  WHO – Essential Medicines & Access
  https://www.who.int/teams/health-product-policy-and-standards/essential-medicines

  ΣΤ. Ευρωπαϊκοί οργανισμοί και πολιτικές για σπάνια νοσήματα
  European Commission – Rare Diseases Policy
  https://health.ec.europa.eu/rare-diseases
  EMA – Orphan Medicines Framework
  https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/orphan-designation
  EMA – Early Access / Compassionate Use
  https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/support-early-access
  European Reference Networks (ERNs)
  https://health.ec.europa.eu/european-reference-networks_en

  Ζ. Στοιχεία πρόσβασης και ανισοτήτων
  EFPIA WAIT Indicator 2024
  https://efpia.eu/media/oeganukm/efpia-patients-wait-indicator-2024-final-110425.pdf
  ΣΦΕΕ – Πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες στην Ελλάδα
  https://www.sfee.gr/en/concern-about-greek-patients-access-to-new-innovative-treatments/

  Η. Οικονομική επίπτωση ορφανών φαρμάκων
  Schey et al., Orphan drug expenditure in Europe
  https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/21951518/
  EURORDIS / IQVIA – Market share orphan drugs
  https://download2.eurordis.org/symposium/2019/Presentations/Breakout_3_Angela_McFarlane.pdf

  Θ. Επιστημονική τεκμηρίωση (off-label & σπάνια νοσήματα)
  JAMA Network Open – Off-label use in oncology
  https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2806832
  Spandidos Publications – Pediatric off-label prescribing
  https://www.spandidos-publications.com/10.3892/etm.2024.12701
  Orphanet – Rare disease epidemiology
  https://www.orpha.net

  Συνοπτικό συμπέρασμα

  Το σύνολο του ελληνικού, ευρωπαϊκού και διεθνούς δικαίου συγκλίνει σε μία βασική αρχή:
  Η πρόσβαση σε θεραπεία για ασθενείς με σοβαρά και σπάνια νοσήματα αποτελεί θεμελιώδες δικαίωμα και όχι διοικητική επιλογή.
  Κάθε περιορισμός πρέπει να είναι:
  -αναλογικός
  -τεκμηριωμένος
  -και να μην οδηγεί σε de facto αποκλεισμό

  Άρθρο 13 παρ.5
  Αναφορικά με την παράγραφο 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται σε περιπτώσεις κατά τις οποίες προκύπτουν νέα κλινικά δεδομένα, ικανά να μεταβάλουν ουσιωδώς τα πραγματικά και επιστημονικά δεδομένα επί των οποίων ερείδεται η αρχική αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής. Ο ως άνω περιορισμός, ωστόσο, δεν λαμβάνει επαρκώς υπόψη τις ιδιαιτερότητες των προηγμένων θεραπευτικών προϊόντων (ATMPs), για τα οποία η παραγωγή κλινικών δεδομένων είναι εκ φύσεως εξελικτική και σταδιακή, ενώ η ύπαρξη επιτακτικής ιατρικής ανάγκης δύναται να προηγείται της πλήρους ωρίμανσης των σχετικών στοιχείων.
  Περαιτέρω, η διάταξη δεν ρυθμίζει ρητώς το καθεστώς επανεξέτασης σε περιπτώσεις ατομικών αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με διαφοροποιημένα κλινικά χαρακτηριστικά ή στάδιο νόσου, για τους οποίους η χορήγηση της θεραπείας δύναται να κρίνεται ιατρικώς αναγκαία, ακόμη και ελλείψει νέων καθοριστικών δεδομένων σε επίπεδο πληθυσμού.
  Υπό τα ανωτέρω, προτείνεται η τροποποίηση της διάταξης, ώστε:
  (α) να προβλέπεται η δυνατότητα ευέλικτης επανεξέτασης αιτημάτων, ιδίως για προηγμένες θεραπευτικές παρεμβάσεις, με συνεκτίμηση, πέραν των νέων κλινικών δεδομένων, και λοιπών αξιόπιστων επιστημονικών στοιχείων, όπως δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence), επικαιροποιημένα επιστημονικά δεδομένα και η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης, και
  (β) να καθιερώνεται ρητώς η δυνατότητα αξιολόγησης και έγκρισης αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης, ακόμη και όταν δεν πληρούνται στο σύνολό τους οι προϋποθέσεις περί ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς την αρχική κρίση της Επιτροπής.
  Προτεινόμενη τροπολογία – Παρ. 5
  Στην παράγραφο 5 προστίθενται εδάφια ως εξής:
  «Κατ’ εξαίρεση, η επανεξέταση αιτήματος δύναται να πραγματοποιείται και ελλείψει νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής γνωμοδότησης, ιδίως για προηγμένα θεραπευτικά προϊόντα, εφόσον τεκμηριώνεται η ύπαρξη ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης ή προκύπτουν νεότερα επιστημονικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).
  Περαιτέρω, επιτρέπεται η υποβολή και αξιολόγηση αιτημάτων σε ατομικό επίπεδο, κατόπιν τεκμηριωμένης εισήγησης του θεράποντος ιατρού ή εξειδικευμένου κέντρου, σε περιπτώσεις όπου τα κλινικά χαρακτηριστικά του ασθενούς διαφοροποιούνται ουσιωδώς από τα δεδομένα που ελήφθησαν υπόψη κατά την αρχική αξιολόγηση, ή όταν η χορήγηση της θεραπείας κρίνεται ιατρικώς αναγκαία.»

• 24 Απριλίου 2026, 20:51 | Amgen Hellas

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Η Amgen υποστηρίζει τον στόχο ενίσχυσης της εποπτείας, της διαφάνειας και της συνέπειας στο Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ). Ωστόσο, ορισμένες προβλέψεις ενδέχεται να έχουν ακούσιες επιπτώσεις στην έγκαιρη και ισότιμη πρόσβαση των ασθενών σε απαραίτητες θεραπείες.

  Άρθρο 12 – Παράγραφος 1(β): Κριτήρια εξωτερικής αναφοράς
  Η εισαγωγή της απαίτησης προηγούμενης αποζημίωσης σε πολλαπλά κράτη-μέλη της ΕΕ (5/11 ή 4/11 για ορφανά φάρμακα) δημιουργεί σημαντικές ανησυχίες, καθώς ενδέχεται να επηρεάσει δυσανάλογα τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για σπάνιες παθήσεις, τα οποία συχνά αντιμετωπίζουν καθυστερήσεις ή περιορισμένη αποζημίωση στην ΕΕ λόγω μικρών πληθυσμών ασθενών και ιδιαιτεροτήτων της αγοράς.
  Τα φάρμακα για σπάνιες παθήσεις είναι συχνά μοναδικά και αποτελούν τη μόνη διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς, παρότι δεν διαθέτουν πάντα επίσημο χαρακτηρισμό ως ορφανά. Συνεπώς, ο περιορισμός μόνο στα φάρμακα με ορφανό χαρακτηρισμό δεν αποτυπώνει πλήρως το εύρος των θεραπειών για σπάνιες παθήσεις.
  Το υφιστάμενο πλαίσιο πρόσβασης στην Ελλάδα διαδραματίζει κρίσιμο ρόλο στη διασφάλιση της πρόσβασης σε φάρμακα που δεν είναι ακόμη διαθέσιμα στην ελληνική αγορά, όπως θεραπείες που δεν έχουν κυκλοφορήσει εμπορικά, δεν έχουν αποζημιωθεί, είναι διαθέσιμες μόνο μέσω διεθνών καναλιών ή καλύπτουν επείγουσες ή υψηλές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Στο πλαίσιο αυτό, τα προτεινόμενα κριτήρια ενδέχεται να οδηγήσουν σε σημαντικές καθυστερήσεις (καθώς η αποζημίωση σε πολλαπλά κράτη-μέλη μπορεί να απαιτήσει 12–18 μήνες ή και περισσότερο), να περιορίσουν τη διαθεσιμότητα θεραπειών που δεν είναι ευρέως εμπορικά διαθέσιμες και να δημιουργήσουν εμπόδια σε περιπτώσεις όπου οι θεραπευτικές επιλογές είναι περιορισμένες ή ανύπαρκτες.
  Συνολικά, η πρόβλεψη αυτή ενέχει τον κίνδυνο να υπονομεύσει τον ρόλο του ΙΦΕΤ ως μηχανισμού πρώιμης πρόσβασης, εισάγοντας μη ρεαλιστικά κριτήρια επιλεξιμότητας, που μπορεί να καθυστερήσουν ή να αποτρέψουν την πρόσβαση, ιδίως για ορφανά φάρμακα και σπάνιες παθήσεις, ενώ παράλληλα επηρεάζουν αρνητικά την ελκυστικότητα της χώρας για καινοτομία και κλινική έρευνα.

  Άρθρο 12 – Τιμολογημένα αλλά μη αποζημιούμενα φάρμακα
  Το υφιστάμενο πλαίσιο δεν καλύπτει ρητά φάρμακα που έχουν τιμολογηθεί και είναι διαθέσιμα στην Ελλάδα, αλλά βρίσκονται σε αναμονή αξιολόγησης HTA και απόφασης αποζημίωσης, δημιουργώντας κενό πρόσβασης στο μεταβατικό αυτό διάστημα. Θα πρέπει, συνεπώς, να διασφαλιστεί η δυνατότητα πρόσβασης μέσω ΣΗΠ υπό συγκεκριμένες προϋποθέσεις, ιδίως για σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή νόσους.

  Άρθρο 12 & Άρθρο 15 – Διατάξεις επείγουσας πρόσβασης
  Η εφαρμογή των κριτηρίων εξωτερικής αναφοράς (5/11 ή 4/11) σε επείγουσες ή απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις δεν συνάδει με την έννοια της επείγουσας πρόσβασης, καθώς ενδέχεται να καθυστερήσει ή να αποτρέψει την έναρξη της θεραπείας για ασθενείς σε κρίσιμη κατάσταση.

  Άρθρο 13 – Κριτήρια αξιολόγησης της Επιτροπής ΣΗΠ
  Η απαίτηση για «υψηλό βαθμό βεβαιότητας κλινικών δεδομένων» και «σημαντικό θεραπευτικό όφελος» ενδέχεται να είναι δύσκολο να καλυφθεί σε περιπτώσεις πρώιμων καινοτόμων θεραπειών, ενδείξεων με μικρούς πληθυσμούς ή όταν τα διαθέσιμα δεδομένα βρίσκονται ακόμη σε εξέλιξη. Για τον λόγο αυτό, θα πρέπει να προβλεφθεί μεγαλύτερη ευελιξία, συμπεριλαμβανομένης της αξιοποίησης RWE, καθώς και μεγαλύτερη έμφαση στην ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και τη σοβαρότητα της νόσου, σε ευθυγράμμιση με τις ευρωπαϊκές πρακτικές.

  Άρθρο 17
  Η δυνατότητα σύναψης συμφωνιών πέραν των υποχρεωτικών επιστροφών αποτελεί θετική εξέλιξη. Ωστόσο, ο περιορισμός της εφαρμογής της μόνο σε συγκεκριμένες κατηγορίες προϊόντων (όπως εκείνα που υπόκεινται σε κοινή κλινική αξιολόγηση ή εντάσσονται στο Ταμείο Καινοτομίας) ενδέχεται να περιορίσει την ευελιξία του συστήματος. Η επέκταση της δυνατότητας σύναψης εναλλακτικών χρηματοοικονομικών συμφωνιών, όπως outcome-based agreements, managed entry agreements ή άλλες συμφωνίες βάσει αξίας, σε όλα τα προϊόντα, όπου κρίνεται σκόπιμο, θα ενισχύσει την αποδοτικότητα, θα επιτρέψει καλύτερη κατανομή πόρων και θα ευθυγραμμίσει το σύστημα με τις ευρωπαϊκές πρακτικές.

• 24 Απριλίου 2026, 18:48 | ΕΝΩΣΗ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΑΣ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 8
  Η αξιοποίηση συστημάτων τεχνητής νοημοσύνης από τον Ε.Ο.Π.Υ.Υ. μπορεί να συμβάλει στη βελτίωση της αποδοτικότητας των διαδικασιών, απαιτεί όμως σαφείς εγγυήσεις ώστε να μην επηρεαστεί η πρόσβαση των ασθενών σε υπηρεσίες και αναγκαίες θεραπείες.
  Απαιτείται περαιτέρω αποσαφήνιση του τρόπου με τον οποίο τα συστήματα τεχνητής νοημοσύνης θα υποβοηθούν τη διαδικασία έγκρισης αιτημάτων μέσω του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.), ιδίως ως προς το αν και σε ποιο βαθμό μπορούν να επηρεάζουν την έγκριση, απόρριψη ή προτεραιοποίηση αιτημάτων, καθώς και τα κριτήρια και τα δεδομένα στα οποία βασίζονται, ενώ η αναφορά σε «αυτοματοποιημένες αποφάσεις» δημιουργεί ασάφεια σε σχέση με την προβλεπόμενη ανθρώπινη εποπτεία
  Παράλληλα, είναι αναγκαίο να διασφαλιστεί στην πράξη η ουσιαστική ανθρώπινη εποπτεία, ιδίως σε περιπτώσεις που επηρεάζεται η πρόσβαση σε θεραπείες, με υποχρέωση σαφούς και εξατομικευμένης αιτιολόγησης και δυνατότητα ταχείας επανεξέτασης/ενστασης. Τα κριτήρια λειτουργίας των συστημάτων θα πρέπει να είναι διαφανή και επιστημονικά τεκμηριωμένα, ιδίως όταν χρησιμοποιούνται για τον έλεγχο της συνταγογράφησης ή τη διαμόρφωση στρατηγικών δαπάνης.

• 24 Απριλίου 2026, 18:24 | ΕΝΩΣΗ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΑΣ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 13
  Άρθρο 13. Παρ. 2: Η Ένωση Ασθενών Ελλάδας επαναφέρει το αίτημα της για τη συμμετοχή εκπροσώπου στην Επιτροπή Ελέγχου ΣΗΠ, καθώς πρόκειται για ένα όργανο που καλείται να λαμβάνει αποφάσεις με άμεσο αντίκτυπο στην πρόσβαση των ασθενών σε θεραπείες. Ως εκ τούτου, οι αποφάσεις της συνδέονται άμεσα με την υγεία, την ποιότητα ζωής και, σε ορισμένες περιπτώσεις, την επιβίωση των ασθενών. Με δεδομένη την εκπεφρασμένη βούληση της Πολιτείας για ενίσχυση της συμμετοχής των ασθενών στον σχεδιασμό και την αξιολόγηση των πολιτικών υγείας, καθώς και τις σύγχρονες ευρωπαϊκές κατευθύνσεις για την ενσωμάτωση της οπτικής των ασθενών στη λήψη αποφάσεων, η απουσία πρόβλεψης για συμμετοχή τους στη συγκεκριμένη Επιτροπή συνιστά ουσιώδες κενό. Η Ένωση Ασθενών Ελλάδας, έχοντας επίγνωση της ανάγκης ορθολογικής διαχείρισης των πόρων και της διασφάλισης της βιωσιμότητας του συστήματος, θεωρεί ότι η παρουσία εκπροσώπων ασθενών μπορεί να λειτουργήσει ενισχυτικά ως προς τη διαφάνεια, τη λογοδοσία και την ποιότητα των αποφάσεων, χωρίς να αναιρεί τον επιστημονικό χαρακτήρα της αξιολόγησης. Εναλλακτικά θα πρέπει τουλάχιστόν να προστεθεί η δυνατότητα ορισμού Εκπροσώπου της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας με δικαίωμα έκφρασης γνώμης, χωρίς δικαίωμα ψήφου.
  Άρθρο 13: παρ. 4. Περαιτέρω, τα κριτήρια αξιολόγησης της Επιτροπής Ελέγχου Σ.Η.Π., όπως η απαίτηση «κλινικών δεδομένων υψηλής βεβαιότητας» και «μεγάλης θεραπευτικής επίδρασης», αν και επιστημονικά εύλογα, δεν είναι πάντα εφαρμόσιμα στο πεδίο των σπανίων νοσημάτων, όπου τα διαθέσιμα δεδομένα είναι εκ των πραγμάτων περιορισμένα. Η αυστηρή εφαρμογή τους ενδέχεται να οδηγήσει σε αποκλεισμό θεραπειών με τεκμηριωμένο αλλά περιορισμένο evidence base, αντίθετα με τις ευρωπαϊκές κατευθύνσεις που αναγνωρίζουν την ανάγκη ευελιξίας και χρήσης πραγματικών δεδομένων (real-world evidence).
  Άρθρο 13, παρ. 4: Να διευκρινιστεί ότι τυχόν περιορισμοί και προϋποθέσεις θα αφορούν στο συγκεκριμένο ατομικό αίτημα και να προστεθεί χρονοδιάγραμμα έκδοσης εισήγησης
  Άρθρο 13, παρ. 11:
  Να προστεθεί το ακόλουθο: Τα μέλη της Επιτροπής οφείλουν επίσης να δηλώνουν κάθε άλλη σχέση ή ιδιότητα που δύναται να επηρεάσει την αμερόληπτη κρίση τους, ιδίως δε α) την ιδιότητα του θεράποντος ιατρού του ασθενούς στον οποίο αφορά το αίτημα, Στις ανωτέρω περιπτώσεις, το μέλος υποχρεούται να απέχει από την εξέταση και αξιολόγηση του συγκεκριμένου αιτήματος.

• 24 Απριλίου 2026, 18:45 | ΕΝΩΣΗ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΑΣ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 16
  Θα πρέπει να προστεθεί στη σύνθεση της Επιτροπής εκπρόσωπος της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας ως τακτικό μέλος της Επιτροπής, με πλήρη δικαιώματα συμμετοχής και ψήφου, σύμφωνα με το πνεύμα του Κανονισμού (ΕΕ) 2021/2282, ο οποίος προβλέπει τη δομημένη και ουσιαστική συμμετοχή των ασθενών στις διαδικασίες αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας.
  Η συμμετοχή των ασθενών στη διαδικασία αξιολόγησης συμβάλλει στην ενσωμάτωση της εμπειρίας και των πραγματικών αναγκών στην αποτίμηση της αξίας των θεραπειών υπό αξιολόγηση.

• 24 Απριλίου 2026, 18:15 | ΕΝΩΣΗ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΛΛΑΔΑΣ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Αρθρο 15
  Στην παράγραφο 4 η πρόβλεψη εφαρμογής του κριτηρίου προηγούμενης αποζημίωσης σε 5 από 11 κράτη μέλη (ή 4 για τα ορφανά φάρμακα) και στις περιπτώσεις κατεπείγουσας χορήγησης δεν συνάδει με τον χαρακτήρα της διάταξης. Η κατεπείγουσα χορήγηση αφορά περιπτώσεις άμεσου κινδύνου για τη ζωή ή σοβαρής βλάβης της υγείας, όπου η πρόσβαση στη θεραπεία πρέπει να βασίζεται αποκλειστικά στην κλινική ανάγκη. Η σύνδεση με διοικητικά κριτήρια άλλων κρατών μελών εισάγει περιορισμούς που μπορούν να οδηγήσουν σε καθυστέρηση ή αδυναμία χορήγησης θεραπείας.
  Η Ένωση Ασθενών Ελλάδας προτείνει τη διαγραφή της εφαρμογής των κριτηρίων 5/11 και 4/11 στην κατεπείγουσα χορήγηση φαρμάκων.
  Παράλληλα, στις παραγράφους 5 και 6 πρέπει να προστεθεί μηχανισμός τήρησης των χρονοδιαγραμμάτων που αναφέρονται στις εν λόγω διατάξεις ώστε να τηρούνται απαρεγκλίτως

• 24 Απριλίου 2026, 16:34 | ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΑ ΕΝΩΣΗ ΦΑΡΜΑΚΟΒΙΟΜΗΧΑΝΙΑΣ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 9: Η μεταχείριση των μονοκλωνικών αντισωμάτων όπως τα εμβόλια είναι αδόκιμη και δεν δικαιολογείται ούτε από τη διαδικασία παρασκευής τους ούτε και από το κόστος τους.

  Άρθρο 10: Απαιτούνται η πλήρης αποσαφήνιση της βάσης υπολογισμού του προϋπολογισμού και της σχετικής δαπάνης, η μεθοδολογία επιμερισμού των υπερβάσεων και η βιώσιμη δημόσια χρηματοδότηση. Δεδομένης της ανάληψης από την ΕΚΑΠΥ του συνόλου των διαδικασιών και του διαχειριστικού βάρους της προμήθειας φαρμάκων, κρίνεται επιβεβλημένη η κατάργηση κάθε είδους κρατήσεων υπέρ τρίτων που μέχρι σήμερα βαρύνουν τη διάθεση φαρμάκων.

  Άρθρο 13: Προτείνεται η υποχρεωτική σύνταξη ετήσιας απολογιστικής έκθεσης της Επιτροπής Ελέγχου του ΣΗΠ.

  Άρθρο 16: Προτείνεται η προσθήκη αναφοράς σχετικά με το δικαίωμα ακρόασης του ενδιαφερόμενου μέρους (ΚΑΚ) στο πλαίσιο των διαδικασιών της ΕΑΑΦΑΧ.

  Άρθρο 17: Η δυνατότητα απόκλισης από το γενικό πλαίσιο των υποχρεωτικών επιστροφών για συγκεκριμένες κατηγορίες προϊόντων, όπως φάρμακα που υπάγονται σε κοινές κλινικές αξιολογήσεις δημιουργεί τον κίνδυνο της άνισης μεταχείρισης μεταξύ προϊόντων. Μετά τη θέσπιση του Ταμείου Καινοτομίας που παρέχει ένα ευνοϊκό καθεστώς για την πρόσβαση στις νέες θεραπείες, δεν είναι δυνατό να δημιουργηθεί ένας επιπλέον μηχανισμός προνομιακής μεταχείρισης νέων φαρμάκων.

  Άρθρο 21: Θα πρέπει να καταστεί σαφές ότι η χρηματοδότηση των φαρμακευτικών δαπανών των στρατιωτικών νοσοκομείων είναι διακριτή και επιπρόσθετη του γενικού προϋπολογισμού της φαρμακευτικής δαπάνης.

  Άρθρο 22: επισημαίνεται ότι το μέγιστο ποσοστό επιστροφών για τα έτη 2023 έως και 2025 ρυθμίζεται ήδη με τις σχετικές υπουργικές αποφάσεις των: ΦΕΚ B’ 4347/07.08.2025 για το 2023, ΦΕΚ B’ 4475/20.08.2025 για το 2024, ΦΕΚ B’ 5025/23.09.2025 για το 2025.

• 24 Απριλίου 2026, 14:13 | Εθνική Συνομοσπονδία Ατόμων με Αναπηρία (Ε.Σ.Α.μεΑ.)

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  η Ε.Σ.Α.μεΑ. προτείνει τις παρακάτω τροποποιήσεις – συμπληρώσεις:

  Άρθρο 8 Συστήματα τεχνητής νοημοσύνης από τον Εθνικό Οργανισμό Παροχής Υπηρεσιών Υγείας
  Η χρήση συστημάτων τεχνητής νοημοσύνης στο πλαίσιο του παρόντος άρθρου δεν δύναται να οδηγεί σε πλήρως αυτοματοποιημένη λήψη αποφάσεων που επηρεάζουν την πρόσβαση των ασφαλισμένων σε παροχές ή υπηρεσίες υγείας, χωρίς ουσιαστική ανθρώπινη παρέμβαση και εξατομικευμένη αξιολόγηση από αρμόδιο επαγγελματία υγείας.

  Ως εκ τούτου ζητάμε την προσθήκη παραγράφου «4» ως εξής:
  «4. α) Κατά τη χρήση συστημάτων τεχνητής νοημοσύνης για την αξιολόγηση, έγκριση ή απόρριψη αιτημάτων που αφορούν ασθενείς με χρόνιες, σπάνιες ή απειλητικές για τη ζωή παθήσεις, διασφαλίζεται ότι καμία απόφαση που επηρεάζει την πρόσβαση σε αναγκαία θεραπεία δεν λαμβάνεται αποκλειστικά βάσει αυτοματοποιημένης επεξεργασίας δεδομένων, χωρίς προηγούμενη ιατρική αξιολόγηση.
  β) να μην αναστέλλεται, καθυστερεί ή απορρίπτεται η αποζημίωση αναγκαίων θεραπειών λόγω αυτοματοποιημένων δεικτών κινδύνου,
  γ) κάθε αρνητική ένδειξη ή ειδοποίηση που παράγεται από τα συστήματα τεχνητής νοημοσύνης να υπόκειται υποχρεωτικά σε επανεξέταση από ιατρό με εμπειρία στην πάθηση πριν από τη λήψη οποιασδήποτε διοικητικής πράξης,
  ε) να εξασφαλίζεται η διασύνδεση με εξειδικευμένα μητρώα ασθενών, όπου αυτά υφίστανται ή συσταθούν.»

  Άρθρο 12 Καθορισμός κατηγοριών φαρμάκων που εντάσσονται στο Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.)
  Τροποποίηση παρ. 1 άρθρου 265 ν. 4512/2018
  Συμπλήρωση του άρθρου 12 ως εξής:
  Στην παρ. 1 του άρθρου 265 του ν. 4512/2018 (Α΄ 5), περί Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.), οι περ. β), γ) και δ) αντικαθίστανται και η παρ. 1 διαμορφώνεται ως εξής:
  «1. Δημιουργείται στον Ε.Ο.Π.Υ.Υ. ενιαίο Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.), μέσω του οποίου θα γίνεται η ηλεκτρονική διαχείριση και η εξέταση των αιτημάτων σχετικά με την αναγκαιότητα αποζημίωσης φαρμάκων για τις οποίες λαμβάνει απόφαση ο Ε.Ο.Π.Υ.Υ. σύμφωνα με τις κείμενες διατάξεις και που ανήκουν στις παρακάτω κατηγορίες:
  α) Φάρμακα υψηλού κόστους ειδικών παθήσεων της παρ. 2 του άρθρου 12 του ν. 3816/2010 (Α΄ 6).
  β) Φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα για χορήγηση εγκεκριμένων ενδείξεων, μόνον εφόσον αποζημιώνονται για τη συγκεκριμένη θεραπευτική ένδειξη σε τουλάχιστον πέντε (5) από τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης που διαθέτουν μηχανισμό αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας για φάρμακα ανθρώπινης χρήσης: Αυστρία, Βέλγιο, Γαλλία, Γερμανία, Δανία, Ισπανία, Ολλανδία, Ιταλία, Πορτογαλία, Σουηδία και Φινλανδία, και διατίθενται μέσω έκτακτων εισαγωγών ή ατομικών αιτημάτων. Εξαιρούνται τα φάρμακα που προορίζονται για τη θεραπεία Θαλασσαιμίας (Μεσογειακής Αναιμίας) και της Δρεπανοκυτταρικής Νόσου.

  Άρθρο 15 Διαδικασία υποβολής, διαχείρισης και εξέτασης αιτημάτων στο Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης – Τροποποίηση παρ. 3, 4, 5 και 6 άρθρου 268 ν. 4512/2018
  Συμπλήρωση της παρ. 4 ως εξής:
  Στο άρθρο 268 του ν. 4512/2018 (Α’ 5) […] και οι παρ. 3, 4, 5 και 6 διαμορφώνεται ως εξής:
  «3. Τα αιτήματα που αφορούν σε φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα […]
  4. Σε περιπτώσεις κατεπείγουσας αιτιολογημένης ανάγκης (άμεσος κίνδυνος για τη ζωή ή για πρόκληση ανήκεστης βλάβης στην υγεία του ασθενή) να χορηγηθούν σε νοσηλευόμενους ασθενείς α) φάρμακα υψηλού κόστους σοβαρών ασθενειών και β) φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα εντός εγκεκριμένων ενδείξεων, o πιστοποιημένος θεράπων ιατρός υποβάλλει ηλεκτρονικά στο Σ.Η.Π. το αίτημα με ένδειξη «Κατεπείγουσα χορήγηση», καθώς και έντυπο συναίνεσης του ασθενή. Τα φάρμακα της περ. β) χορηγούνται μόνον εφόσον αποζημιώνονται τουλάχιστον σε πέντε (5) από τα εξής κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης που διαθέτουν μηχανισμό αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας για τα φάρμακα ανθρώπινης χρήσης: την Αυστρία, το Βέλγιο, τη Γαλλία, τη Γερμανία, τη Δανία, την Ισπανία, την Ολλανδία, την Ιταλία, την Πορτογαλία, τη Σουηδία και τη Φινλανδία, και διατίθενται μέσω έκτακτων εισαγωγών ή ατομικών αιτημάτων. Εξαιρούνται τα φάρμακα που προορίζονται για τη θεραπεία Θαλασσαιμίας (Μεσογειακής Αναιμίας) και της Δρεπανοκυτταρικής Νόσου. Κατ’ εξαίρεση, τα φάρμακα που έχουν λάβει άδεια κυκλοφορίας ως ορφανά, πρέπει να αποζημιώνονται τουλάχιστον σε τέσσερα (4) από τα ανωτέρω κράτη μέλη. Το φάρμακο χορηγείται άμεσα από το φαρμακείο του νοσηλευτικού ιδρύματος και το σχετικό αίτημα εγκρίνεται ή απορρίπτεται εκ των υστέρων κατά την προπεριγραφείσα διαδικασία και σε περίπτωση απόρριψης του αιτήματος το φάρμακο δεν αποζημιώνεται από τον Ε.Ο.Π.Υ.Υ.

• 23 Απριλίου 2026, 22:39 | ΜΑΡΙΑ ΚΟΚΚΙΝΟΥ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  αρθ. 12

  Τα κριτήρια αποζημίωσης (5/11 & 4/11) ως προαπαιτούμενο για την έγκριση μέσω του ΣΗΠ παραβιάζει κατάφωρα το Συνταγματικό δικαίωμα της δημόσιας υγείας, το δικαίωμα της πρόσβασης στην καινοτομία και σε φάρμακα που έχουν εγκριθεί από πολύ σοβαρούς οργανισμούς, εκτός Ευρώπης και το Συνταγματικό δικαίωμα της αρχής της ισότητας. Ηδη για τους σπάνιους ασθενείς είναι τα πάντα δύσκολα και ο χρόνος μετράει αντίστροφα. Ανάμεσα τους, υπάρχουν και χιλιάδες ανήλικα παιδιά, που έχουν δικαίωμα σε μια και μοναδική ευκαιρία για ζωή, όσο το δυνατόν συντομότερα, αλλά ο Νομος τη στερεί. Ειναι δυνατόν? Εξάλλου είναι εξαιρετικά αβέβαιο οτι θα εξοικονομηθούν τόσοι πόροι και χρήματα, αλλά θα επιβαρυνθεί περαιτέρω το ήδη επιβαρυμένο και υποστελεχωμένο ΕΣΥ, με πολλαπλές νοσηλείες, επιπλοκές, ακατάλληλα φάρμακα ελλείψει των σωστών, αναπηρικά επιδόματα κλπ..
  Αντί να πάμε μπροστά, πάλι πίσω…. Και μόνο λόγια του αέρα..

• 23 Απριλίου 2026, 22:11 | ΜΑΡΙΑ ΚΟΚΚΙΝΟΥ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  αρθ. 12επ.

  Τα κριτήρια αποζημίωσης (5/11 & 4/11) ως προαπαιτούμενο για την έγκριση μέσω του ΣΗΠ παραβιάζει κατάφωρα το Συνταγματικό δικαίωμα της δημόσιας υγείας, το δικαίωμα της πρόσβασης στην καινοτομία και σε φάρμακα που έχουν εγκριθεί από πολύ σοβαρούς οργανισμούς, εκτός Ευρώπης και το Συνταγματικό δικαίωμα της αρχής της ισότητας. Ηδη για τους σπάνιους ασθενείς είναι τα πάντα δύσκολα και ο χρόνος μετράει αντίστροφα. Ανάμεσα τους, υπάρχουν και χιλιάδες ανήλικα παιδιά, που έχουν δικαίωμα σε μια και μοναδική ευκαιρία για ζωή, όσο το δυνατόν συντομότερα, αλλά ο Νομος τη στερεί. Ειναι δυνατόν? Εξάλλου είναι εξαιρετικά αβέβαιο οτι θα εξοικονομηθούν τόσοι πόροι και χρήματα, αλλά θα επιβαρυνθεί περαιτέρω το ήδη επιβαρυμένο και υποστελεχωμένο ΕΣΥ, με πολλαπλές νοσηλείες, επιπλοκές, ακατάλληλα φάρμακα ελλείψει των σωστών, αναπηρικά επιδόματα κλπ..
  Αντί να πάμε μπροστά, πάλι πίσω…. Και μόνο λόγια του αέρα..

• 22 Απριλίου 2026, 17:45 | Αλυσανδράτου Ιωάννα

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Υπόμνημα Θέσεων επί του Σχεδίου Νόμου του Υπουργείου Υγείας
  Παρατηρήσεις επί του Άρθρου 12 – «Σύσταση Ταμείου Καινοτομίας Φαρμάκου & Μηχανισμός Πρόσβασης μέσω ΣΗΠ»

  Αξιότιμες κυρίες, Αξιότιμοι κύριοι,

  Η Ελληνική Κοινότητα Πνευμονικής Υπέρτασης, εκπροσωπώντας τους ασθενείς που πάσχουν από τη σπάνια, εξελισσόμενη και απειλητική για τη ζωή νόσο της Πνευμονικής Υπέρτασης (PH), καταθέτει το παρόν υπόμνημα στο πλαίσιο της δημόσιας ηλεκτρονικής διαβούλευσης.

  Εκφράζουμε την έντονη ανησυχία μας καθώς οι προτεινόμενες ρυθμίσεις του Άρθρου 12 εισάγουν οριζόντιους περιορισμούς που πλήττουν καίρια την αρχή της ισότιμης πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες, θέτοντας σε άμεσο κίνδυνο τη ζωή των ασθενών μας.

  1. Ο Φραγμός των Κριτηρίων Αποζημίωσης (5/11 & 4/11)
  Η προϋπόθεση αποζημίωσης ενός φαρμάκου σε τουλάχιστον 5 από 11 (ή 4 για ορφανά) κράτη-μέλη της Ε.Ε. ως προαπαιτούμενο για την έγκριση μέσω του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ):

  Αγνοεί τις ιδιαιτερότητες των σπάνιων παθήσεων: Στην Π.Υ., οι γραφειοκρατικές διαδικασίες ένταξης στα εθνικά συστήματα αποζημίωσης παρουσιάζουν σημαντικές χρονοκαθυστερήσεις που δεν σχετίζονται με την κλινική αποτελεσματικότητα, αλλά με τις διαφορετικές διοικητικές δομές της Ε.Ε.

  Ακυρώνει τον σκοπό του ΣΗΠ: Το ΣΗΠ θεσμοθετήθηκε ως «δικλείδα ασφαλείας» για την κάλυψη υψηλής ακάλυπτης ιατρικής ανάγκης. Η επιβολή ποσοτικών κριτηρίων μετατρέπει έναν μηχανισμό ζωτικής προστασίας σε πρόσθετο γραφειοκρατικό φραγμό.

  2. Η Περίπτωση της PH-ILD: Μια Μοναδική Θεραπευτική Επιλογή
  Ιδιαίτερη έμφαση πρέπει να δοθεί στην Πνευμονική Υπέρταση σχετιζόμενη με Διάμεση Πνευμονοπάθεια (PH-ILD).

  Κλινική Βαρύτητα: Με επιπολασμό μόλις ~0,66/10.000 και διάμεση επιβίωση τους 15 μήνες, κάθε ημέρα καθυστέρησης είναι κρίσιμη.

  Θεραπευτικό Κενό: Για την PH-ILD υπάρχει συχνά μοναδική εγκεκριμένη θεραπευτική επιλογή. Ο αποκλεισμός αυτής της επιλογής βάσει των κριτηρίων 5/11 ή 4/11 στερεί από τον ασθενή τη μοναδική του ευκαιρία για επιβίωση.

  3. Ηθικό Έλλειμμα και Άνιση Μεταχείριση
  Η προτεινόμενη διάταξη δημιουργεί ασθενείς «δύο ταχυτήτων». Είναι ιατρικά και ηθικά παράδοξο να επιτρέπεται η συνέχιση της αγωγής σε ήδη θεραπευόμενους ασθενείς, ενώ την ίδια στιγμή να απαγορεύεται η έναρξη της ίδιας ακριβώς αγωγής σε νέους ασθενείς με την ίδια κλινική εικόνα. Η διαφοροποίηση αυτή, εδραζόμενη σε χρονικά και όχι ιατρικά κριτήρια, παραβιάζει τις αρχές της βιοηθικής και της ισονομίας.

  Προτάσεις & Αιτήματα
  Καλούμε την πολιτική ηγεσία του Υπουργείου Υγείας να προβεί στις εξής τροποποιήσεις:

  Κατάργηση των κριτηρίων 5/11 και 4/11 για φάρμακα που προορίζονται για σπάνιες παθήσεις και περιπτώσεις υψηλής ακάλυπτης ιατρικής ανάγκης.

  Ρητή Εξαίρεση για νοσήματα με περιορισμένες ή μοναδικές θεραπευτικές επιλογές (όπως η PH-ILD), όπου η αξιολόγηση πρέπει να παραμείνει αμιγώς εξατομικευμένη και ιατροκεντρική.

  Διασφάλιση του Ρόλου του ΙΦΕΤ ως εγγυητή της απρόσκοπτης εισαγωγής καινοτόμων σκευασμάτων που δεν κυκλοφορούν στην ελληνική αγορά.

  Θεσμική Συμμετοχή Εκπροσώπων των Ασθενών (ανά πάθηση, ειδικά για τα σπάνια νοσήματα που εκπροσωπούνται αποκλειστικά από τον «ευατό» τους)στις διαδικασίες επανεξέτασης και λήψης αποφάσεων, διασφαλίζοντας τη διαφάνεια και την ανθρωποκεντρική προσέγγιση.

  Η υγεία και η επιβίωση των ασθενών με Πνευμονική Υπέρταση δεν μπορεί να προσμετράται με στατιστικούς δείκτες άλλων κρατών-μελών. Το ΣΗΠ οφείλει να παραμείνει γέφυρα ζωής και όχι τείχος αποκλεισμού.

  Με εκτίμηση,
  Εκ μέρους
  Του Διοικητικού Συμβουλίου του συλλόγου «Ελληνική Κοινότητα Πνευμονικής
  Υπέρτασης»

  Ιωάννα Αλυσανδράτου

• 22 Απριλίου 2026, 16:31 | Ελληνικη Ενωση Market Access

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Αρθρο 12.

  Η τοποθέτηση κριτηρίων τυπου 5/11 ή 4/11 θα ογηγησει σε ανισότητες στην πρόσβαση ασθενών (ασθενεις 2 ταχυτητων) και δυσκολία στην πρόβαση των ασθενων σε θεραπείες που είναι διαθέσιμες στην ΕΕ. το κριτήριο εγκρισης ή μη θεραπείας πρέπει να αφορά τον Ιατρό και τον Ασθενη.

  Προτείνουμε την κατάργηση του κριτηρίου και την αυστηροποίηση του ελέγχου για τα φάρμακα που δεν κυκλοφορούν στην χώρα, γεγονός που προβλέπεται από την κείμενη νομοθεσία (Επιτροπή Ελέγχου ΣΗΠ.

• 22 Απριλίου 2026, 16:05 | Σύλλογος SSADH Greece

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  1. Συνοπτική θέση του Συλλόγου SSADH Greece
  Ο Σύλλογος SSADH Greece, ως η εθνική κοινότητα ασθενών για τη Σουξινική Ημιαλδεϋδική Δεϋδρογενάση (SSADH deficiency, ORPHAcode 22) και μέλος της ΕΣΑΕ, υποβάλλει τις ακόλουθες προτάσεις με στόχο:
  την έγκαιρη πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες
  την ένταξη των υπερ-σπάνιων νοσημάτων στο νέο Ταμείο Καινοτομίας
  την απλοποίηση και διαφάνεια των διαδικασιών προέγκρισης
  την προστασία των μικρών πληθυσμών ασθενών, όπου η καθυστέρηση ισοδυναμεί με απώλεια λειτουργικότητας και ποιότητας ζωής.

  2. Θέσεις για το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ)
  (Άρθρο 12)
  🔹 2.1. Προβλήματα που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς με υπερ-σπάνια νοσήματα
  Καθυστερήσεις στην έγκριση εξετάσεων και θεραπειών
  Έλλειψη εξειδικευμένων κριτηρίων
  Ασυνέχεια στην παρακολούθηση
  Αδυναμία τεκμηρίωσης λόγω μικρών πληθυσμών
  Για τη SSADH, όπου η έγκαιρη παρέμβαση είναι κρίσιμη, οι καθυστερήσεις οδηγούν σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση.
  🔹 2.2. Προτάσεις για το Άρθρο 12 – ΣΗΠ
  Ο Σύλλογος προτείνει:
  Ειδική διαδικασία προέγκρισης για υπερ-σπάνια νοσήματα, με απλοποιημένα κριτήρια.
  Αυτόματη έγκριση όταν υπάρχει γνωμοδότηση εξειδικευμένου κέντρου ή ιατρού με εμπειρία στη νόσο.
  Δυνατότητα υποβολής συνοδευτικών εγγράφων από διεθνείς οργανισμούς (π.χ. SSADH Association, NIH).
  Ενιαίο ψηφιακό φάκελο ασθενούς, ώστε να μην επαναλαμβάνονται διαδικασίες.
  Προθεσμία μέγιστης απάντησης 10 ημερών, με τεκμαιρόμενη έγκριση αν δεν υπάρξει απάντηση.
  Ειδική γραμμή υποστήριξης για σπάνια νοσήματα, ώστε να αποφεύγονται λάθη και καθυστερήσεις.
  3. Συνολική πρόταση ένταξης της SSADH στο Ταμείο Καινοτομίας
  Ο Σύλλογος SSADH Greece ζητά:
  Ρητή αναφορά της SSADH (ORPHAcode 22) ως επιλέξιμης κατηγορίας στο πλαίσιο των υπερ-σπάνιων νοσημάτων.
  Δυνατότητα ένταξης με βάση διεθνή δεδομένα, λόγω έλλειψης ελληνικού μητρώου.
  Fast-track διαδικασία για θεραπείες που βρίσκονται σε προχωρημένο στάδιο ανάπτυξης (gene therapy).
  Συμμετοχή του Συλλόγου στη διαμόρφωση των κριτηρίων αξιολόγησης.
  Ο Σύλλογος SSADH Greece ζητά την ενσωμάτωση ειδικού πλαισίου για τα υπερ-σπάνια νοσήματα στο Ταμείο Καινοτομίας Φαρμάκου και στο ΣΗΠ, ώστε να διασφαλιστεί η έγκαιρη πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες. Η SSADH (ORPHAcode 22), ως υπερ-σπάνια, προοδευτική και χωρίς διαθέσιμη θεραπεία νόσος, πρέπει να ενταχθεί ρητά στις επιλέξιμες κατηγορίες. Προτείνουμε ευέλικτα κριτήρια αξιολόγησης, fast-track διαδικασίες, αποδοχή διεθνών δεδομένων και συμμετοχή των ασθενών στη διαδικασία λήψης αποφάσεων.

• 21 Απριλίου 2026, 20:01 | ΣΥΝΔΕΣΜΟΣ ΦΑΡΜΑΚΕΥΤΙΚΩΝ ΕΠΙΧΕΙΡΗΣΕΩΝ ΕΛΛΑΔΟΣ(ΣΦΕΕ)

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 8

  Η πρόβλεψη για αξιοποίηση συστημάτων τεχνητής νοημοσύνης (TN) από τον Ε.Ο.Π.Υ.Υ. κινείται καταρχήν προς θετική κατεύθυνση, ενώ οι παρ. 2 και 3 καλύπτουν σε γενικό επίπεδο τόσο τη συμμόρφωση με το ισχύον κανονιστικό πλαίσιο όσο και την ανάγκη ανθρώπινης εποπτείας. Ωστόσο, η διατύπωση ότι τα συστήματα «χρησιμοποιούνται αμιγώς προς υποστήριξη» ενώ ταυτόχρονα «οδηγούν στη λήψη αυτοματοποιημένων αποφάσεων» δημιουργεί ερμηνευτική ασάφεια ως προς τον ακριβή ρόλο τους στη διοικητική διαδικασία. Περαιτέρω, κρίνεται σκόπιμο να προβλεφθούν ρητές εγγυήσεις ως προς την τεκμηρίωση της λειτουργίας των συστημάτων, την ιχνηλασιμότητα των επιμέρους σταδίων επεξεργασίας, τη δυνατότητα ελέγχου και επαλήθευσης των αποτελεσμάτων τους, καθώς και την επαρκή και ειδική αιτιολόγηση της τελικής διοικητικής πράξης, ιδίως όταν αυτή βασίζεται, εν όλω ή εν μέρει, σε output συστήματος ΤΝ. Σε όμοιο πλαίσιο θα πρέπει να αποσαφηνιστεί πλήρως τι ακριβώς νοείται ως «πρωτογενής έλεγχος της ορθότητας και υποστήριξη της διαδικασίας έγκρισης των αιτημάτων αποζημίωσης που υποβάλλονται», καθώς και ποιες είναι οι πρακτικές συνέπειες αυτής της διαδικασίας.

  Άρθρο 10

  Η προτεινόμενη ρύθμιση για την ένταξη από 1.1.2026 του Υπουργείου Εθνικής Άμυνας και του Ν.Ι.Μ.Τ.Σ. στον μηχανισμό αυτόματης επιστροφής (clawback), με ταυτόχρονο καθορισμό ορίων δαπάνης στα 23 εκατ. και 2 εκατ. ευρώ αντίστοιχα, δημιουργεί εύλογα ερωτήματα ως προς τη μεθοδολογία και τα δεδομένα στα οποία βασίστηκε ο προσδιορισμός των εν λόγω ορίων. Κρίνεται αναγκαίο να κοινοποιηθεί η σχετική αιτιολόγηση, ιδίως βάσει ιστορικών στοιχείων κατανάλωσης και δαπάνης (π.χ. έτους 2025), καθώς και να αποσαφηνιστεί σε ποιο ύψος εκτιμάται ότι θα διαμορφωθεί η επιβάρυνση clawback που απορρέει από τα συγκεκριμένα επίπεδα προϋπολογισμού. Παράλληλα, απαιτείται διευκρίνιση ως προς το εάν στα ανωτέρω όρια συνυπολογίζεται η φαρμακευτική δαπάνη που προκύπτει από διαγωνιστικές διαδικασίες ή άλλους κεντρικούς μηχανισμούς προμήθειας. Επιπλέον, είναι κρίσιμο να αποσαφηνιστεί αν η εν λόγω δαπάνη θα καλυφθεί μέσω πρόσθετης δημόσιας χρηματοδότησης, εκτός του υφιστάμενου φαρμακευτικού προϋπολογισμού, ή αν θα απορροφηθεί αποκλειστικά μέσω της επέκτασης του μηχανισμού clawback. Τέλος, η διατήρηση της πρόβλεψης περί μηνιαίου ορίου δαπάνης στο ένα δωδέκατο (1/12) του ετήσιου κονδυλίου εγείρει προβληματισμούς ως προς την επικαιρότητα και την καταλληλότητα της υπό τις σημερινές συνθήκες αυξημένων και μεταβαλλόμενων αναγκών υγείας.

  Άρθρο 12

  Η προτεινόμενη τροποποίηση του άρθρου 265 ν. 4512/2018 μεταβάλλει ουσιωδώς τη φιλοσοφία και τη λειτουργία του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.), εισάγοντας, ιδίως μέσω του κριτηρίου προηγούμενης αποζημίωσης σε 4 από 11 κράτη μέλη για τα ορφανά φάρμακα, ένα νέο και ιδιαιτέρως περιοριστικό φίλτρο πρόσβασης. Στα ορφανά φάρμακα και στα φάρμακα για σπάνιες παθήσεις, για τα οποία η πλήρωση οριζόντιων κριτηρίων όπως το 4/11 συχνά δεν είναι ρεαλιστική — εξαιτίας της ίδιας της φύσης των εξαιρετικά μικρών πληθυσμών ασθενών. Τα φάρμακα αυτά εγκρίνονται συχνά με περιορισμένα, αλλά επιστημονικά επαρκή, κλινικά δεδομένα, όπως αναγνωρίζει και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων. Υπό το πρίσμα αυτό, κρίνεται αναγκαίο να προβλεφθεί ρητή εξαίρεση για τα ορφανά φάρμακα και τα φάρμακα για σπάνιες παθήσεις, σύμφωνα με τον Κανονισμό (ΕΚ) 141/2000, ώστε να διασφαλίζεται η απρόσκοπτη πρόσβαση των ασθενών με σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα στις εν λόγω θεραπείες. Προς ενίσχυση της βιωσιμότητας , προτείνεται η καθιέρωση επιπρόσθετου διακριτού προϋπολογισμού για την κάλυψη των ορφανών φαρμάκων μέσω του ΙΦΕΤ.
  Περαιτέρω, η νέα διατύπωση απαλείφει την έως σήμερα προβλεπόμενη κατηγορία φαρμάκων που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστο βλάβη στην υγεία. Η απάλειψη αυτή δημιουργεί ουσιώδες κενό προστασίας, ιδίως για φάρμακα που έχουν ήδη λάβει τιμή στην Ελλάδα αλλά δεν έχουν ακόμη ενταχθεί στη θετική λίστα ή βρίσκονται σε εκκρεμή διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης. Στην πράξη, νέοι ασθενείς ενδέχεται να μένουν χωρίς δυνατότητα πρόσβασης κατά το μεταβατικό διάστημα από την τιμολόγηση μέχρι την ολοκλήρωση της αξιολόγησης, γεγονός που δημιουργεί σοβαρό ζήτημα άνισης μεταχείρισης και ασυνέχειας στην πρόσβαση. Για τον λόγο αυτό, η σχετική κατηγορία θα πρέπει να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. και να προστεθεί περίπτωση στ) ως ακολούθως: «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον κατάλογο αποζημιούμενων φαρμάκων (θετικό κατάλογο), δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση, για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις, άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστο βλάβη στην υγεία».
  Επιπλέον, δεν προβλέπεται επαρκής μεταβατική ρύθμιση ούτε για αιτήματα που έχουν ήδη υποβληθεί βάσει του ισχύοντος πλαισίου ούτε για νέα αιτήματα που αφορούν φαρμακευτικά προϊόντα ήδη διαθέσιμα μέσω ΙΦΕΤ ή άλλης κατ’ εξαίρεση διαδικασίας. Η πρόβλεψη συνέχισης της θεραπείας μόνο για τους ήδη θεραπευόμενους ασθενείς δεν αρκεί, εφόσον νέοι ασθενείς με την ίδια κλινική ανάγκη ενδέχεται να αποκλειστούν από την πρόσβαση στο ίδιο προϊόν. Απαιτείται, επομένως, ρητή διασφάλιση τόσο της συνέχισης της υφιστάμενης θεραπευτικής αγωγής όσο και της δυνατότητας χορήγησης των ίδιων θεραπειών σε νέους ασθενείς, όπου εξακολουθεί να τεκμηριώνεται η ίδια ιατρική ανάγκη.
  Παράλληλα, ανακύπτουν σημαντικά ερμηνευτικά και διαδικαστικά ζητήματα που χρήζουν αποσαφήνισης, όπως ιδίως το περιεχόμενο του όρου «δεν κυκλοφορούν» στην Ελλάδα, η διάκριση μεταξύ διακίνησης μέσω ΙΦΕΤ και άλλων καναλιών, ο ακριβής φορέας που φέρει την ευθύνη επιβεβαίωσης της πλήρωσης του κριτηρίου 5/11 ή 4/11, ιδίως σε περιπτώσεις εταιρειών χωρίς τοπική παρουσία, καθώς και ο τρόπος και ο χρόνος ενεργοποίησης της ενημέρωσης από τον ΚΑΚ προς τη Διεύθυνση Φαρμάκου του Υπουργείου Υγείας. Η τελευταία, ιδίως, θα πρέπει να λαμβάνει χώρα κατόπιν σχετικού αιτήματος της Διοίκησης και όχι αυτοβούλως, ώστε να διασφαλίζεται σαφήνεια ρόλων και ορθή διοικητική λειτουργία.
  Τέλος, δεν προκύπτει ότι το προτεινόμενο μέτρο αντιμετωπίζει την πραγματική αιτία αύξησης της δαπάνης στο κανάλι των έκτακτων εισαγωγών. Η επιβάρυνση δεν φαίνεται να οφείλεται πρωτίστως στην ταχεία αρχική διάθεση των φαρμάκων, αλλά κυρίως στη μακρά παραμονή τους σε καθεστώς έκτακτης εισαγωγής χωρίς έγκαιρη μετάβαση σε κανονική διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης.

  Άρθρο 13

  Αναφορικά με την παρ. 4, όπου προβλέπεται ότι η Επιτροπή «θέτει περιορισμούς και προϋποθέσεις για την εξέταση των αιτημάτων και για την τελική έγκρισή τους μέσω Σ.Η.Π.», κρίνεται σκόπιμο να διευκρινιστεί ότι οι εν λόγω περιορισμοί και προϋποθέσεις αφορούν αποκλειστικά το εκάστοτε συγκεκριμένο ατομικό αίτημα, ώστε να αποφεύγονται γενικευμένες ή οριζόντιες εφαρμογές.
  Αναφορικά με την παρ. 5, η προβλεπόμενη δυνατότητα επανεξέτασης αιτήματος περιορίζεται αποκλειστικά σε περιπτώσεις ύπαρξης νέων κλινικών δεδομένων που μεταβάλλουν ουσιωδώς τις συνθήκες της αρχικής αρνητικής γνωμοδότησης. Ωστόσο, δεν αποσαφηνίζεται το καθεστώς για ατομικά αιτήματα που αφορούν ασθενείς με διαφορετικά κλινικά χαρακτηριστικά, για τους οποίους η θεραπεία ενδέχεται να είναι ιατρικά αναγκαία. Για τον λόγο αυτό, προτείνεται η πρόβλεψη δυνατότητας αξιολόγησης σε επίπεδο ατομικού αιτήματος.
  Τέλος, ως προς την παρ. 7, προβλέπεται ότι η Επιτροπή «επικουρείται από εξωτερικούς εμπειρογνώμονες που ανήκουν σε ερευνητικούς πανεπιστημιακούς ή ερευνητικούς φορείς». Κρίνεται αναγκαία η αποσαφήνιση του εάν η συμμετοχή περιορίζεται αποκλειστικά σε αυτούς τους φορείς, καθώς και ο προσδιορισμός του περιεχομένου του όρου «ερευνητικοί πανεπιστημιακοί ή ερευνητικοί φορείς», προκειμένου να διασφαλιστεί η σαφήνεια και η ορθή εφαρμογή της διάταξης.

  Άρθρο 16

  Στο πλαίσιο της τροποποίησης της παρ. 1 άρθρου 248 ν. 4512/2018, είναι απαραίτητο να ληφθεί υπόψιν η διάταξη του άρθρου 6 του ΚΔΔιαδ, η οποία εφαρμόζεται για την κατοχύρωση του δικαιώματος προηγούμενης ακρόασης του ενδιαφερόμενου μέρους (ΚΑΚ), πριν από την έκδοση πράξης/απόφασης από την διοικητική αρχή που την εκδίδει ή οποία ενδέχεται να θίγει με οποιονδήποτε τρόπο τα έννομα συμφέροντα αυτού. Αυτό είναι σημαντικό για λόγους διασφάλισης της αρχής της επιείκειας και της ισότητας. Σε συνδυασμό με το άρθρο 20 παρ. 2 του Συντάγματος: Το δικαίωμα ακρόασης είναι συνταγματικά κατοχυρωμένο, και το άρθρο 6 ΚΔΔιαδ εξειδικεύει τον τρόπο άσκησής του.

  Άρθρο 17

  Στην παράγραφο 6 του άρθρου 254, η διάταξη «Κατά παρέκκλιση των κριτηρίων διαπραγμάτευσης του πρώτου εδαφίου, η Επιτροπή Διαπραγμάτευσης δύναται να συνάπτει συμφωνίες που δεν βασίζονται στο ύψος του ποσού αυτόματης επιστροφής (clawback) και του μηνιαίου κλιμακωτού ποσοστού έκπτωσης (rebate) του εκάστοτε φαρμάκου για τις κοινές κλινικές αξιολογήσεις της περ. Γ της παρ. 2 του άρθρου 247, καθώς και για τα φαρμακευτικά σκευάσματα του Ταμείου Καινοτομίας που παραπέμπονται στην Επιτροπή Διαπραγμάτευσης» πιστεύουμε ότι θα πρέπει να εφαρμόζεται σε όλες τις θεραπείες που παραπέμπονται στην Επιτροπή Διαπραγμάτευσης, με βάση την αξιολογούμενη θεραπευτική τους αξία. Διαφορετικά, δημιουργούνται άνισες συνθήκες μεταξύ φαρμάκων, όχι βάσει της κλινικής τους αποτελεσματικότητας, αλλά βάσει της διαδικασίας αξιολόγησης που ακολουθείται, γεγονός που πλήττει τις αρχές της ισοτιμίας και της ισονομίας. Επιπλέον, με τον τρόπο αυτό τίθεται υπό αμφισβήτηση η επάρκεια της Επιτροπής Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ) ως προς την κλινική αξιολόγηση των φαρμάκων.

  Άρθρο 22

  Να προστεθούν και τα αντίστοιχα επιπρόσθετα κονδύλια για το Υπουργείο Εθνικής Άμυνας & ΝΙΜΙΤΣ.

• 21 Απριλίου 2026, 14:35 | AstraZeneca

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 10, παρ. 2στ.: «… Από την 1η.1.2026 στον μηχανισμό της αυτόματης επιστροφής (clawback) εντάσσεται το Υπουργείο Εθνικής Άμυνας και το Ν.Ι.Μ.Τ.Σ.. Για το έτος 2026, το όριο δαπανών των νοσοκομείων του Υπουργείου Εθνικής Άμυνας και του Ν.Ι.Μ.Τ.Σ. για τη νοσοκομειακή φαρμακευτική δαπάνη, πέραν του οποίου εφαρμόζεται ο μηχανισμός αυτόματης επιστροφής (clawback), ορίζεται στα είκοσι τρία εκατομμύρια (23.000.000) και δύο εκατομμύρια (2.000.000) ευρώ, αντίστοιχα…»
  Να διευκρινιστεί ο τρόπος με τον οποίο καθορίστηκε το όριο δαπανών των νοσοκομείων του Υπουργείου Εθνικής Άμυνας και του Ν.Ι.Μ.Τ.Σ.. Να κοινοποιηθεί η αιτιολόγηση βάσει ιστορικών δαπανών.
  Επίσης, να διευκρινιστεί αν η εν λόγω δαπάνη θα προκύπτει από πρόσθετη δημόσια χρηματοδότηση, εκτός του φαρμακευτικού προϋπολογισμού που αφορά στα νοσοκομεία του Ε.Σ.Υ. και στο Γ.Ν.Θ. «ΠΑΠΑΓΕΩΡΓΙΟΥ».

  Άρθρο 12:
  Να προστεθεί πρόβλεψη για τα φάρμακα που κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται, ήτοι έχουν λάβει τιμή και δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων.

  Άρθρο 13, παρ. 4: «…θέτει περιορισμούς και προϋποθέσεις για την εξέταση των αιτημάτων και για την τελική έγκρισή τους μέσω Σ.Η.Π…»
  Να διευκρινιστεί ότι τυχόν περιορισμοί και προϋποθέσεις θα αφορούν στο συγκεκριμένο ατομικό αίτημα.

  Άρθρο 15, παρ. 3 & 5:
  Να διευκρινιστεί σε ποιο στάδιο πραγματοποιείται η αξιολόγηση του αιτήματος από την Επιτροπή Ελέγχου του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης.

  Άρθρο 17, παρ. 6: «…Επίσης, κατά παρέκκλιση των κριτηρίων διαπραγμάτευσης του πρώτου εδαφίου, η Επιτροπή Διαπραγμάτευσης δύναται να συνάπτει συμφωνίες που δεν βασίζονται στο ύψος του ποσού αυτόματης επιστροφής (clawback) και του μηνιαίου κλιμακωτού ποσοστού έκπτωσης (rebate) του εκάστοτε φαρμάκου για τις κοινές κλινικές αξιολογήσεις της περ. Γ της παρ. 2 του άρθρου 247 καθώς και για τα φαρμακευτικά σκευάσματα του Ταμείου Καινοτομίας που παραπέμπονται στην Επιτροπή Διαπραγμάτευσης…»
  Να διευκρινιστεί σε τι αναφέρεται η περ. Γ της παρ. 2 του άρθρου 247 καθώς τόσο στον Ν.4512/2018 όσο και στον Ν. 4812/2021 γίνεται αναφορά στις περιπτώσεις Α και Β.

• 21 Απριλίου 2026, 14:48 | AstraZeneca

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 10, παρ. 2στ.: «… Από την 1η.1.2026 στον μηχανισμό της αυτόματης επιστροφής (clawback) εντάσσεται το Υπουργείο Εθνικής Άμυνας και το Ν.Ι.Μ.Τ.Σ.. Για το έτος 2026, το όριο δαπανών των νοσοκομείων του Υπουργείου Εθνικής Άμυνας και του Ν.Ι.Μ.Τ.Σ. για τη νοσοκομειακή φαρμακευτική δαπάνη, πέραν του οποίου εφαρμόζεται ο μηχανισμός αυτόματης επιστροφής (clawback), ορίζεται στα είκοσι τρία εκατομμύρια (23.000.000) και δύο εκατομμύρια (2.000.000) ευρώ, αντίστοιχα…»
  Να διευκρινιστεί ο τρόπος με τον οποίο καθορίστηκε το όριο δαπανών των νοσοκομείων του Υπουργείου Εθνικής Άμυνας και του Ν.Ι.Μ.Τ.Σ.. Να κοινοποιηθεί η αιτιολόγηση βάσει ιστορικών δαπανών.
  Επίσης, να διευκρινιστεί αν η εν λόγω δαπάνη θα προκύπτει από πρόσθετη δημόσια χρηματοδότηση, εκτός του φαρμακευτικού προϋπολογισμού που αφορά στα νοσοκομεία του Ε.Σ.Υ. και στο Γ.Ν.Θ. «ΠΑΠΑΓΕΩΡΓΙΟΥ».

  Άρθρο 12:
  Να προστεθεί πρόβλεψη για τα φάρμακα που κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται, ήτοι έχουν λάβει τιμή και δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων.

  Άρθρο 13, παρ. 4: «…θέτει περιορισμούς και προϋποθέσεις για την εξέταση των αιτημάτων και για την τελική έγκρισή τους μέσω Σ.Η.Π…»
  Να διευκρινιστεί ότι τυχόν περιορισμοί και προϋποθέσεις θα αφορούν στο συγκεκριμένο ατομικό αίτημα.

  Άρθρο 15, παρ. 3 & 5:
  Να διευκρινιστεί σε ποιο στάδιο πραγματοποιείται η αξιολόγηση του αιτήματος από την Επιτροπή Ελέγχου του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης.

  Άρθρο 17, παρ. 6: «…Επίσης, κατά παρέκκλιση των κριτηρίων διαπραγμάτευσης του πρώτου εδαφίου, η Επιτροπή Διαπραγμάτευσης δύναται να συνάπτει συμφωνίες που δεν βασίζονται στο ύψος του ποσού αυτόματης επιστροφής (clawback) και του μηνιαίου κλιμακωτού ποσοστού έκπτωσης (rebate) του εκάστοτε φαρμάκου για τις κοινές κλινικές αξιολογήσεις της περ. Γ της παρ. 2 του άρθρου 247 καθώς και για τα φαρμακευτικά σκευάσματα του Ταμείου Καινοτομίας που παραπέμπονται στην Επιτροπή Διαπραγμάτευσης…»
  Να διευκρινιστεί σε τι αναφέρεται η περ. Γ της παρ. 2 του άρθρου 247 καθώς τόσο στον Ν.4512/2018 όσο και στον Ν. 4812/2021 γίνεται αναφορά στις περιπτώσεις Α και Β.

• 18 Απριλίου 2026, 09:08 | Dimitrios T.

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 8 Παρ. 1

  Να προστεθεί, μετά το Σημείο (δ) και Σημείο (ε) με το οποίο θα θεσπίζεται η εισαγωγή πρόσθετου φίλτρου μέσω τεχνητής νοημοσύνης (ΤΝ).
  Η λειτουργία του φίλτρου θα έχει ως εξής: Κατά την πληκτρολόγηση του προϊόντος/δραστικής ουσίας από τον ιατρό κατά την συνταγογράφιση—-> Αναγνωρίζεται το προϊόν/δραστική ουσία από την ΤΝ——>Παρέχονται από την ΤΝ, αυτόματες ΠΕΡΙΟΡΙΣΤΙΚΕΣ αντιστοιχίσεις διαγνώσεων, κυτίων ανά μήνα, δοσολογιών λήψης ανά ημέρα, ΣΥΜΦΩΝΑ ΜΕ ΤΟ SPC ΤΟΥ ΠΡΟΪΟΝΤΟΣ.
  ΔΗΛΑΔΗ ΕΠΙΤΥΓΧΑΝΕΤΑΙ ΑΠΟΛΥΤΗ ΕΦΑΡΜΟΓΗ ΤΟΥ SPC ΤΟΥ ΠΡΟΪΟΝΤΟΣ.
  Με αυτόν τον τρόπο ΕΚΜΗΔΕΝΙΖΟΝΤΑΙ οι πιθανές αστοχίες και αποκλίσεις κατά την καταχώρηση της συνταγής, από τους Ιατρούς ή την Γραμματειακή τους υποστήριξη και κατά συνέπεια διασφαλίζεται η όλη διαδικασία, όσον αφορά στην υγεία του ασθενούς και στα συμφέροντα του Κράτους.
  Παρακαλώ οι νομοθέτες να έχουν υπόψη τους και τις πραγματικές συνθήκες συνταγογράφησης και να έχουν καλή πίστη απέναντι στον συνταγογράφο ιατρό.
  Π.χ.: Συνταγογράφηση υπό πίεση χρόνου λόγω φόρτου εργασίας ή συνταγογράφηση από τις γραμματείες (λάθη), ή συνταγογράφηση από ανειδίκευτους ιατρούς ή αγροτικούς ιατρούς οι οποίοι στερούνται πείρας, εξειδικευμένων γνώσεων και παρόλα αυτά καλύπτουν συνταγογράφηση ασθενών με πολυφαρμακία, σε απομακρυσμένες περιοχές, περιφερειακά ιατρεία ή ιδρύματα.
  Για αυτόν τον λόγο, πρέπει να αξιοποιηθεί το εργαλείο της ΤΝ ΚΑΙ με ΘΕΤΙΚΟ ΤΡΟΠΟ και να μην περιορισθεί στην ΑΠΟΚΛΕΙΣΤΙΚΗ ΧΡΗΣΗ ΓΙΑ ΤΗΝ ΕΠΙΒΟΛΗ ΔΙΟΙΚΗΤΙΚΩΝ ΚΥΡΩΣΕΩΝ και γενικότερης αστυνόμευσης.
  Επίσης οι παράμετροι που θα δοθούν στην ΤΝ για την αξιοποίηση γενικότερων στατιστικών στοιχείων συνταγογράφησης, πρέπει να επιλεγούν με πολύ μεγάλη προσοχή σε συνεργασία με ιατρικούς συλλόγους. Δεν είναι δυνατόν οι Υπηρεσίες του ΕΟΠΥΥ να αποστέλλουν στους ιατρούς μηνιαίες αναλύσεις εκτελεσμένων παραπεμπτικών ή συνταγών, με δείκτη την ΜΕΣΗ ΤΙΜΗ ΕΙΔΙΚΟΤΗΤΑΣ. Δηλαδή με αυτή τη λογική, αν ένας ιατρός έχει πολλούς ασθενείς, θα πρέπει να διώξει ένα μεγάλο μέρος τους, για να μην ΚΟΚΚΙΝΙΖΕΙ στα συστήματα του ΕΟΠΥΥ. Τι είδους λογική είναι αυτή; Αν κάποιος έχει πολλούς ασθενείς έχει και πολλές συνταγές.

• 17 Απριλίου 2026, 15:41 | Χριστίνα

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Στο άρθρο 12 δεν έχει προβλεφθεί τι θα γίνεται με τα τιμολογημένα φάρμακα που ακόμα δεν αποζημιώνονται.

  Με τα κριτήρια 5/11 και 4/11 ουσιαστικά χάνει το νόημά του ο ΙΦΕΤ. Σκέφτηκε κανένας ότι υπάρχουν φάρμακα που αφορούν 1-2 ασθενείς μόνο και ενδεχομένως να μην μπορούν να πληρούν αυτά τα κριτήρια; Επίσης ότι υπάρχουν φάρμακα που ο ΙΦΕΤ αγοράζει από το εξωτερικό αλλά δεν έχει γραφεία η εταιρεία στην Ελλάδα; Σε αυτή την περίπτωση ποιος θα στέλνει τα έγγραφα για τα 5/11 και 4/11; Και στην τελική ποιο είναι το νόημα ύπαρξης αυτών των κριτηρίων; Όλα αυτά τα χρόνια ούτε στο HTA δεν το χρειάζονται. Και αντί να καταργηθεί, το βάζετε επιπλέον και στον ΙΦΕΤ.

  Επίσης σχετικά με το άρθρο 16… είναι δυνατόν να αλλάζει όλο το πλαίσιο στην ΕΕ και η Ελλάδα να μένει πάλι πίσω; Περιμένετε επειδή θα βάλετε δύο ακόμα μέλη στην Επιτροπή Αξιολόγησης να μπορεί μια επιτροπή να κάνει όλη τη δουλειά εντός και εκτός συνόρων; Ακούγαμε για δημιουργία οργανισμού, για δημιουργία διεύθυνσης, έστω τμήματος και τελικά απλά θα προσθέσετε δύο μέλη…

• 17 Απριλίου 2026, 10:19 | DAIICHI SANKYO

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 12

  Δεν ορίζεται διαδικασία για όσα δεν περιλαμβάνονται στο θετικό κατάλογο, δεν έχουν αξιολογηθεί αλλά κυκλοφορούν. Αυτη η κατηγορία αφορά όσα νέα φαρμακευτικά ιδιοσκευάσματα έχουν δημοσιευμένη τιμή και εκκρεμεί η ολοκλήρωση της διαδικασίας αξιολόγησης και αποζημίωσης.

  Άρθρο 14 παρ4β
  Κατεπείγουσα χορήγηση φαρμάκου σημαίνει ότι ο ασθενής χρειάζεται άμεση θεραπεία χωρίς χρονοτριβές, συνήθως σε απειλητική για τη ζωή κατάσταση.
  Η διάταξη για τη “πλήρωση του 5/11” επιβάλλει διαδικασίες ή περιορισμούς που δυσχεραίνουν ή καθυστερούν την άμεση χορήγηση. Το αποτέλεσμα είναι είτε να στερείται η θεραπευτική επιλογή σε κρίσιμες στιγμές είτε να μετακυλύεται το κόστος στον ασθενή, κάτι που μπορεί να δημιουργήσει σοβαρά προβλήματα πρόσβασης και δικαιοσύνης στην υγεία.

• 17 Απριλίου 2026, 10:37 | DAIICHI SANKYO

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 12

  Αποστολή του ΙΦΕΤ Μ.Α.Ε. είναι να εξασφαλίζει την άμεση, ασφαλή και αξιόπιστη πρόσβαση των ασθενών σε φάρμακα και θεραπείες ζωτικής σημασίας, ιδίως όταν αυτά δεν κυκλοφορούν εμπορικά στην Ελλάδα ή παρουσιάζουν ελλείψεις.

  Είναι γνωστό πως η πλήρωση του εξωτερικού κριτηρίου αναφοράς κατά μέσο όρο χρειάζεται 12-18 μήνες. Με την εφαρμογή του κανόνα 5/11 η άμεση πρόσβαση καταλύεται και άρα ο ΙΦΕΤ δεν μπορεί να εξυπηρετήσει τον σκοπό του.

  Ανάμεσα στα φάρμακα τα οποία καλύπτει ο ΙΦΕΤ είναι φάρμακα τα οποία:
  i) έχουν μόνο FDA approval

  ii) έχουν λάβει ΕΜΑ approval αλλά δεν πληρούν τις διατάξεις τιμολόγησης για να προχωρήσουν σε επίσημη διαδικασία κυκλοφορίας

  iii) ορφανά φάρμακα τα οποία δε διατίθενται σε κυκλοφορία σε πολλές χώρες.
  Συγκεκριμένα για τα ορφανά φάρμακα, η διάταξη είναι αντίθετη τόσο με το πνεύμα του Ευρωπαικού Κανονισμού,περί κινήτρων και άμεσης πρόσβασης, αλλά και με την ισχύουσα ελληνική (εξαίρεση από 5/11 για λόγους άμεσης πρόσβασης κατά τη διαδικασία αξιολόγησης και αποζημίωσης).

• 17 Απριλίου 2026, 00:53 | ΝΙΚΟΣ ΓΚΟΛΦΑΚΗΣ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 12 Παράγραφος 1, β)
  Με την εφαρμογή του επιτυγχάνεται πλήρης αναίρεση και κατάργηση του ρόλου του ΙΦΕΤ ως μοναδικό δίαυλο εισόδου καινοτόμων θεραπειών στη χώρα μέχρι τον χρόνο αποζημείωσής τους. Για να πληρείται το κριτήριο των 4 χωρών που αποζημιώνουν ιδιαίτερα ένα ορφανό σκεύασμα απαιτείται η παρέλευση τουλάχιστον 2 ετών για να συμπληρωθούν οι χώρες αναφοράς.
  Εάν εφαρμοστεί αυτό το σχέδιο νόμου θα υπάρξουν μείζονες στρεβλώσεις που θα πρέπει να ληφθούν σοβαρά υπόψιν:
  1. Ο ΙΦΕΤ μετατρέπεται σε αποκλειστικό διάδρομο εισαγωγής ελλειπτικών προιόντων και αυτομάτως αποκλείεται η πρώιμη πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμα σκευάσματα που αφορούν σοβαρές και σπάνιες παθήσεις
  2. Δίδεται σοβαρό κίνητρο σε εταιρείες με μοναδικά προιόντα τα οποία αποζημειώνονται ήδη από το Εθνικό Σύστημα Υγείας να αποχωρήσουν από την Ελληνική Αγορά λόγω των υψηλών paybacks και να επανεισαχθούν μέσω του ΙΦΕΤ σε υψηλότερες τιμές καθώς θα πληρουν ήδη τα κριτήρια των 4/5 χωρών και δεν υπάρχει ανάλογό τους ώστε να επιτευχθεί ανταλαξιμότητα
  3. Αποκλείονται για πάντα προιόντα που αφορούν επιδημιολογία συνδεδεμένη με τον εγχώριο πληθυσμό λ.χ. Αιμοσφαιρινοπάθειες τύπου Θαλασσαιμίας που συναντιούνται μόνο σε Μεσογειακές χώρες και δεν υπάρχει περίπτωση να συγκεντρωθούν οι 4 χώρες με ΗΤΑ και αποζημείωση
  4. Η Ελλάδα ως η χώρα με τις χαμηλότερες τιμές αποζημείωσης στην Ευρώπη θα προτεραιοποιηθεί πολύ χαμηλά σε σχέση με το χρόνο εισόδου καινοτόμων προιόντων στη χώρα από τους μεγάλους οίκους φαρμακευτικής καινοτομίας ενώ παράλληλα θα μειωθεί και η επένδυση σε κλινικές μελέτες
  Προτείνω να απαλοιφθούν τα περιοριστικά κριτήρια εισόδου και να μπουν ξεκάθαροι κανόνες παραμονής στο κανάλι του ΙΦΕΤ.

• 16 Απριλίου 2026, 14:46 | ΜΑΡΤΑΚΟΣ ΧΡΗΣΤΟΣ

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Η διάταξη αυτή αντιβαίνει στην πραγματική και ουσιαστική έννοια της ύπαρξης του ΙΦΕΤ. Θεραπείες που σήμερα μπορούν (με απόλυτα ελεγχόμενο τρόπο – ΣΗΠ) να διατεθούν άμεσα σε ασθενείς που δεν έχουν άλλη λύση θα καθυστερούν σημαντικά (>1 έτος) ή δεν θα γίνονται καθόλου προσβάσιμες.
  Η δε αποτελεσματικότητα του συγκεκριμένου μέτρου ως προς τη μείωση της δαπάνης ΙΦΕΤ είναι περιορισμένη καθώς η αύξηση της δαπάνης ΙΦΕΤ δεν προκύπτει από το πόσο γρήγορα (μετά την έγκριση) διατίθενται τα φάρμακα μέσω ΙΦΕΤ αλλά το πόσο καιρό μένουν εκεί και δεν μεταβαίνουν σε κανονική αποζημίωση.
  Ειδικά για τα ορφανά φάρμακα αλλά και άλλα φάρμακα για νοσήματα με χαμηλό επιπολασμό ή/και χαμηλή επίπτωση, τα συγκεκριμένα κριτήρια μπορεί να μην εκπληρωθούν ποτέ.
  Επίσης, με τον τρόπο αυτό αποκλείονται πλέον απόλυτα οι περιπτώσεις έγκρισης χορήγησης φαρμάκου σε μη εγκεκριμένη ένδειξη μέσω ΙΦΕΤ.

  Προτεινεται η απαλοιφη των κριτηρίων 5/11 και 4/11

• 15 Απριλίου 2026, 15:05 | Σύλλογος Σπανίων Ενδοκρινολογικών Νοσημάτων

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  To προτεινόμενο πλαίσιο για το Σ.Η.Π. (Άρθρα 12–13) κινείται προς την κατεύθυνση ελέγχου της φαρμακευτικής δαπάνης, ωστόσο εγείρει σοβαρές ανησυχίες ως προς τη διασφάλιση της έγκαιρης και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε αναγκαίες θεραπείες.

  Ιδίως, η πρόβλεψη της παρ. 1β του Άρθρου 12, που θέτει ως προϋπόθεση αποζημίωσης την προηγούμενη αποζημίωση σε πολλαπλά κράτη-μέλη της ΕΕ (5 ή 4 για ορφανά φάρμακα), δεν λαμβάνει υπόψη τις ιδιαιτερότητες των σπάνιων ενδοκρινολογικών νοσημάτων, όπου η πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες είναι συχνά περιορισμένη και χρονικά καθυστερημένη σε ευρωπαϊκό επίπεδο. Η συγκεκριμένη διάταξη κινδυνεύει να λειτουργήσει ως de facto μηχανισμός αποκλεισμού, αντί ως εργαλείο διασφάλισης πρόσβασης, ιδιαίτερα για ασθενείς χωρίς εναλλακτικές θεραπευτικές επιλογές. Το Σ.Η.Π. οφείλει να διατηρήσει τον χαρακτήρα του ως «δίχτυ ασφαλείας» για περιπτώσεις υψηλής ακάλυπτης ιατρικής ανάγκης και όχι να μετατραπεί σε μηχανισμό έμμεσης καθυστέρησης ή απόρριψης.

  Περαιτέρω, τα κριτήρια αξιολόγησης της Επιτροπής Ελέγχου Σ.Η.Π. (Άρθρο 13), όπως η απαίτηση «κλινικών δεδομένων υψηλής βεβαιότητας» και «μεγάλης θεραπευτικής επίδρασης», αν και επιστημονικά εύλογα, δεν είναι πάντα εφαρμόσιμα στο πεδίο των σπανίων νοσημάτων, όπου τα διαθέσιμα δεδομένα είναι εκ των πραγμάτων περιορισμένα. Η αυστηρή εφαρμογή τους ενδέχεται να οδηγήσει σε αποκλεισμό θεραπειών με τεκμηριωμένο αλλά περιορισμένο evidence base, αντίθετα με τις ευρωπαϊκές κατευθύνσεις που αναγνωρίζουν την ανάγκη ευελιξίας και χρήσης πραγματικών δεδομένων (real-world evidence).

  Ιδιαίτερη ανησυχία προκαλεί και η απουσία θεσμοθετημένης συμμετοχής των ασθενών ή των εκπροσώπων τους στη διαδικασία αξιολόγησης, παρά το γεγονός ότι πρόκειται για αποφάσεις που επηρεάζουν άμεσα την επιβίωση και την ποιότητα ζωής τους. Η ενσωμάτωση της οπτικής των ασθενών αποτελεί πλέον βασική αρχή των σύγχρονων συστημάτων HTA και θα πρέπει να αποτυπωθεί ρητά και στο Σ.Η.Π..

  Τέλος, επισημαίνεται η ανάγκη για σαφή χρονοδιαγράμματα αξιολόγησης, πλήρη διαφάνεια στη λήψη αποφάσεων και μηχανισμό επανεξέτασης αιτημάτων, ώστε να αποφεύγονται καθυστερήσεις που στην πράξη ισοδυναμούν με απώλεια πρόσβασης σε θεραπεία.

  Συνολικά, προτείνεται η αναθεώρηση των ανωτέρω διατάξεων με γνώμονα την ευελιξία για τα σπάνια νοσήματα, τη διασφάλιση της ταχείας πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες και την ουσιαστική ενσωμάτωση της φωνής των ασθενών στη διαδικασία λήψης αποφάσεων.

• 14 Απριλίου 2026, 12:22 | PHARMA INNOVATION FORUM

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 45
  Γενικότερα, επί του άρθρου 45, δεδομένης της σπουδαιότητας του για την ανακούφιση του καινοτομικού πορτφόλιο, θα πρέπει να οριστούν τα εξής ελλιπή σημεία:
  Α) Δεν διευκρινίζεται αν οι κοινοί διαγωνισμοί (Joint Procurements) αφορούν αποκλειστικά καταστάσεις έκτακτης ανάγκης ή και τακτικές ανάγκες.
  Β) Κίνδυνος καθυστερήσεων: Πολλαπλές γνωμοδοτήσεις χωρίς δεσμευτικά χρονοδιαγράμματα.
  Γ) Επικάλυψη ρόλων: Διπλή αξιολόγηση κλινικής αξίας (Επιτροπή Αξιολόγησης – ΕΕΔΥ).
  Δ) Ανταλλαξιμότητα: Ο όρος δεν ορίζεται και δημιουργεί ανησυχίες, ιδίως για βιολογικά/εμβόλια.
  Ε) Σχέση με αποζημίωση: Δεν αποσαφηνίζεται αν η συμμετοχή σε Joint Procurement επηρεάζει ή υποκαθιστά τις εθνικές διαδικασίες HTA/αποζημίωσης.
  ΣΤ) Ρόλος ΕΕΔΥ: ασάφεια στο αν η ΕΕΔΥ παρέχει στρατηγική/πληθυσμιακή γνωμοδοτηση και όχι κανονιστική αξιολόγηση, ότι δεν υποκαθιστά HTA ή clinical assessment.
  Ζ) Απουσία διαλόγου με ΚΑΚ: Δεν προβλέπεται θεσμικός μηχανισμός διαβούλευσης με τη βιομηχανία.

• 14 Απριλίου 2026, 12:23 | PHARMA INNOVATION FORUM

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 27

  Το άρθρο 27 αφορά τη διαδικασία παραγωγής και χορήγησης φαρμάκων προηγμένων θεραπειών (ATMPs) και βασίζεται στη νομοθετικά προβλεπόμενη «νοσοκομειακή εξαίρεση» της ΕΕ (άρθρο 3(7) της Οδηγίας 2001/83/ΕΚ και άρθρο 28 του Κανονισμού 1394/2007). Ωστόσο, εντοπίζεται ότι δεν υπάρχει ρητή αναφορά στην απαίτηση «μη συστηματικής παρασκευής» (non-routine basis), όπως προβλέπεται στον Ευρωπαϊκό κανονισμό, γεγονός που ενδέχεται να δημιουργήσει περιθώρια για κατάχρηση της εξαίρεσης.

  (βλ. και σχετική θέση του Alliance for Regenerative Medicine επί του θέματος, στον εν εξελίξει διάλογο για τη νέα Γενική Φαρμακευτική Νομοθεσία: https://www.efpia.eu/media/1wwnhpem/arm-efpia-europabio-eucope-isct-joint-paper-on-hospital-exemption-scheme-july-2023.pdf)

  Προτείνεται η ένταξη ρητής αναφοράς στην «μη συστηματική παρασκευή» (non-routine basis), κατά το πρότυπο του Καν. 1394/2007.

• 14 Απριλίου 2026, 12:27 | PHARMA INNOVATION FORUM

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 24

  «3. Σε περίπτωση που η δήλωση διακοπής κυκλοφορίας του φαρμάκου ή δήλωσης έλλειψης του φαρμάκου εκ μέρους του Κ.Α.Κ. λάβει χώρα για δεύτερη φορά εντός του ιδίου έτους, δύναται να επιβάλλεται διοικητικό πρόστιμο, σύμφωνα με την παρ. 3 του άρθρου 18, στον Κ.Α.Κ. ίσο με τη διαφορά της τιμής κυκλοφορίας του φαρμάκου και της τιμής αγοράς του αντίστοιχου πρωτοτύπου ή γενοσήμου του από τον εισαγωγέα.».

  Θα ήταν σκόπιμο να προβλεφθεί εξαίρεση από την επιβολή προστίμου σε περιπτώσεις ανωτέρας βίας, ώστε να λαμβάνονται υπόψη συνθήκες μη ελεγχόμενες από τον ΚΑΚ, όπως ενδεικτικά πανδημίες, φυσικές καταστροφές, ή άλλες έκτακτες καταστάσεις, όπως ενδεικτικά προβλήματα στην παραγωγική διαδικασία ή/και στην εφοδιαστική αλυσίδα του φαρμάκου.

• 14 Απριλίου 2026, 12:16 | PHARMA INNOVATION FORUM

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 17

  Αναφορικά με την τροποποίηση του άρθρου 254 παρ. 6, προτείνεται η υπαγωγή και θεραπειών έναντι λοιμώξεων δεδομένου του επιβαρυμένου επιδημιολογικού προφίλ της χώρας και τη δαφοροποίηση των φαρμάκων αυτών με βάση την πρόσφατη αναθεώρηση της Ευρωπαϊκής φαρμακευτικής νομοθεσίας.

• 14 Απριλίου 2026, 12:48 | PHARMA INNOVATION FORUM

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 17
  Αναφορικά με την τροποποίηση του άρθρου 254 παρ. 6, προτείνεται η υπαγωγή και θεραπειών έναντι λοιμώξεων δεδομένου του επιβαρυμένου επιδημιολογικού προφίλ της χώρας και τη δαφοροποίηση των φαρμάκων αυτών με βάση την πρόσφατη αναθεώρηση της Ευρωπαϊκής φαρμακευτικής νομοθεσίας.

• 14 Απριλίου 2026, 12:58 | PHARMA INNOVATION FORUM

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο παρ. 3 «[…] Στις συνεδριάσεις της Επιτροπής δύναται να συμμετέχει το εκάστοτε τακτικό μέλος της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση που έχει διορίσει η Ελλάδα στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (European Medicines Agency), χωρίς δικαίωμα ψήφου, καθώς και ένας εκπρόσωπος από την Ηλεκτρονική Διακυβέρνηση Υγείας και Κοινωνικής Ασφάλισης Μ.Α.Ε. (Η.ΔΥ.Κ.Α. Μ.Α.Ε.) χωρίς δικαίωμα ψήφου, επί ζητημάτων τεχνικής υποστήριξης. Στις συνεδριάσεις της Επιτροπής Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης δύναται να παρίσταται έμμισθος δικηγόρος παρ’ Αρείω Πάγω, εκ των υπηρετούντων σε εποπτευόμενο Ν.Π.Δ.Δ. του Υπουργείου Υγείας ή Πάρεδρος του Νομικού Συμβουλίου του Κράτους, που ορίζεται με απόφαση του Υπουργού Υγείας».

  Προτείνεται η εισαγωγή πρόβλεψης για την παρουσία εκπροσώπου του ΚΑΚ, όταν συζητείται φάρμακο του συγκεκριμένου ΚΑΚ, χωρίς δικαίωμα ψήφου και η συμμετοχή εκπροσώπου του ασθενών, επίσης χωρίς δικαίωμα ψήφου, τηρουμένης της αντιπροσωπευτικότητας των φορέων.

• 14 Απριλίου 2026, 12:53 | PHARMA INNOVATION FORUM

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  15. παρ. 4. «Σε περιπτώσεις κατεπείγουσας αιτιολογημένης ανάγκης (άμεσος κίνδυνος για τη ζωή ή για πρόκληση ανήκεστης βλάβης στην υγεία του ασθενή) να χορηγηθούν σε νοσηλευόμενους ασθενείς α) φάρμακα υψηλού κόστους σοβαρών ασθενειών και β) φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα εντός εγκεκριμένων ενδείξεων, o πιστοποιημένος θεράπων ιατρός υποβάλλει ηλεκτρονικά στο Σ.Η.Π. το αίτημα με ένδειξη «Κατεπείγουσα χορήγηση», καθώς και έντυπο συναίνεσης του ασθενή. ΝΑ ΔΙΑΓΡΑΦΕΙ: Τα φάρμακα της περ. β) χορηγούνται μόνον εφόσον αποζημιώνονται τουλάχιστον σε πέντε (5) από τα εξής κράτη μέλη που διαθέτουν μηχανισμό αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας για τα φάρμακα ανθρώπινης χρήσης: την Αυστρία, το Βέλγιο, τη Γαλλία, τη Γερμανία, τη Δανία, την Ισπανία, την Ολλανδία, την Ιταλία, την Πορτογαλία, τη Σουηδία και τη Φινλανδία, και διατίθενται μέσω έκτακτων εισαγωγών ή ατομικών αιτημάτων. Κατ’ εξαίρεση, τα φάρμακα που έχουν λάβει άδεια κυκλοφορίας ως ορφανά, πρέπει να αποζημιώνονται τουλάχιστον σε τέσσερα (4) από τα ανωτέρω κράτη μέλη- ΕΩΣ ΕΔΩ. Το φάρμακο χορηγείται άμεσα από το φαρμακείο του νοσηλευτικού ιδρύματος και το σχετικό αίτημα εγκρίνεται ή απορρίπτεται εκ των υστέρων κατά την προπεριγραφείσα διαδικασία και σε περίπτωση απόρριψης του αιτήματος το φάρμακο δεν αποζημιώνεται από τον Ε.Ο.Π.Υ.Υ.».

  Προτείνεται η διαγραφεί του κριτηρίου 5-11 και 4-11 για την κατεπείγουσα χορήγηση, διότι είναι αντιφατικό με τον σκοπό της κατεπείγουσας χορήγησης, πολλώ δε μάλλον εάν πρόκειται να αντιμετωπιστεί άμεσος κίνδυνος για την ζωή.

  Επιπλέον, η προτεινόμενη ρύθμιση δεν διευκρινίζει ρητά ποιος αναλαμβάνει το οικονομικό βάρος σε περίπτωση κατεπείγουσας χορήγησης φαρμάκου σε νοσηλευόμενο ασθενή, όταν το προϊόν έχει ήδη χορηγηθεί από το φαρμακείο του νοσοκομείου αλλά στη συνέχεια το αίτημα απορριφθεί και δεν αποζημιωθεί από τον Ε.Ο.Π.Υ.Υ.

• 14 Απριλίου 2026, 12:25 | PHARMA INNOVATION FORUM

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 13
  Αναφορικά με το υπό τροποποίηση άρθρο 265 παρ. 7 του Ν. 4512/2018, αιτούμαστε όπως διευκρινιστεί ποιοι είναι οι κατάλληλοι ερευνητικοί πανεπιστημιακοί ή ερευνητικοί φορείς. Σε κάθε περίπτωση ελλείπει εξουσιοδοτική που θα τους καθορίζει με δευτερογενή νομοθεσία.

• 14 Απριλίου 2026, 12:32 | PHARMA INNOVATION FORUM

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 12 Παράγραφος 1, β)

  «β) Φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα για χορήγηση εγκεκριμένων ενδείξεων ΝΑ ΔΙΑΓΡΑΦΕΙ ΑΠΟ ΕΔΩ ΚΑΙ ΚΑΤΩ: μόνον εφόσον αποζημιώνονται για θεραπευτική ένδειξη για την οποία υποβάλλεται το αίτημα στο Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Σ.Η.Π.) τουλάχιστον σε πέντε (5) από τα εξής κράτη μέλη που διαθέτουν μηχανισμό αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας για τα φάρμακα ανθρώπινης χρήσης,: την Αυστρία, το Βέλγιο, τη Γαλλία, τη Γερμανία, τη Δανία, την Ισπανία, την Ολλανδία, την Ιταλία, την Πορτογαλία, τη Σουηδία και τη Φινλανδία, και διατίθενται μέσω έκτακτων εισαγωγών ή ατομικών αιτημάτων. Κατ’ εξαίρεση, τα φάρμακα που έχουν λάβει άδεια κυκλοφορίας ως ορφανά, πρέπει να αποζημιώνονται τουλάχιστον σε τέσσερα (4) από τα ανωτέρω κράτη μέλη. Η ανωτέρω ενημέρωση γίνεται από τον ΚΑΚ προς τη Διεύθυνση Φαρμάκου του Υπουργείου Υγείας, η οποία ενημερώνει στη συνέχεια την Ηλεκτρονική Διακυβέρνηση Υγείας και Κοινωνικής Ασφάλισης Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Εταιρεία (Η.Δ.Υ.Κ.Α. Μ.Α.Ε.).

  Ζητείται η διαγραφή της πρόβλεψης του 5-11 [κατά το άνω δείγμα] για τα φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα. Η διάταξη αναιρεί τον ρόλο του ΙΦΕΤ για ταχύτερη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες πριν την αδειοδότηση/ τιμολόγηση και αποζημίωση τους στην Ελλάδα. Επιπλέον, παραγνωρίζει το γεγονός ότι δεν έχουν όλες οι εταιρείες προγράμματα πρώιμης πρόσβασης και θέτει σε κίνδυνο την πρόσβαση των ασθενών σε νέες θεραπείες που τις χρειάζονται. Εδικά για τα ορφανά φάρμακα βρίσκεται στη λάθος κατεύθυνση καθόσον παραγνωρίζει ότι η καινοτομία είναι δικαίωμα των ασθενών. Εάν ο στόχος είναι η συγκράτηση της δαπάνης, η νομοθεσία ήδη προβλέπει την υποχρέωσης κατάθεσης αιτήματος αποζημίωσης μετά το πρώτο εξάμηνο της θεραπείας.

  Επιπλέον,
  η διάταξη προβλέπει την ένταξη στο ΣΗΠ πέντε (α-ε) περιπτώσεων φαρμάκων. Ωστόσο, ελλείπει η περίπτωση προϊόντων που βρίσκονται στην Ελλάδα, έχουν τιμολογηθεί και είναι άμεσα εμπορικά διαθέσιμα, ώστε να είναι διαθέσιμα στον ασθενή, μέσω έγκρισης στο ΣΗΠ, μέχρι να ολοκληρωθεί η διαδικασία αξιολόγησης και διαπραγμάτευσης, η οποία ως γνωστόν διαρκεί πολύ. Το γεγονός αυτό, αυξάνει την καθυστέρηση στην πρόσβαση των ασθενών στις θεραπείες και τους «χρεώνει» τον χρόνο των καθυστερήσεων των διοικητικών διαδικασιών. Ιδίως εάν εφαρμοστεί και το φρένο του 5-11, η πρόσβαση για νέους ασθενείς σε ήδη τιμολογημένα προϊόντα θα είναι αδύνατη.

  Προτείνεται η προσθήκη και αυτής της περίπτωσης ως [στ] με την ακόλουθη διατύπωση:

  «στ. Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων (θετικό κατάλογο),για χορήγηση μη αποζημιούμενων εγκεκριμένων ενδείξεων και ζητείται να χορηγηθούν κατ΄εξαίρεση, για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις, άμεσα απειλητικές για την ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστο βλάβη στην υγεία».

  Με την προτεινόμενη προσθήκη καλύπτουμε την περίπτωση των φαρμάκων που έχουν ήδη τιμολογηθεί και άρουμε κάθε αμφιβολία σε σχέση με την εφαρμογή του κριτηρίου 5-11 για αυτή την περίπτωση φαρμάκων.

  Τέλος,
  Προτείνουμε την προσθήκη της υποπαραγράφου 1Α, η οποία προστέθηκε με την Παρ.2 Άρθρο 8 Νόμος 4771/2021, σύμφωνα με την οποία μπορούσαν να διενεργούνται αιτήματα ΣΗΠ και για δικαιούχους περίθαλψης που δεν καλύπτονται από τον ΕΟΠΥΥ ως εξής :«1Α. Στο πλαίσιο του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ) της παρ. 1 και μέσω διακριτής εφαρμογής αυτού, διενεργούνται η ηλεκτρονική διαχείριση και εξέταση και των αιτημάτων για την ιατρική αναγκαιότητα χορήγησης φαρμάκων σε δικαιούχους περίθαλψης που δεν καλύπτονται από τον Ε.Ο.Π.Υ.Υ., αλλά από έτερους φορείς ασφάλισης, σύμφωνα με τις κείμενες διατάξεις, και τα οποία ανήκουν στις παρακάτω κατηγορίες…»

  Εκτιμούμε ότι είναι χρήσιμο να διασφαλιστεί ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν αφορά μόνο στους ασφαλισμένους στον ΕΟΠΥΥ.

• 14 Απριλίου 2026, 12:37 | PHARMA INNOVATION FORUM

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρο 10
  Η διάταξη κρίνεται ελλειπτική και αδιαφανής ως προς τον καθορισμό του ποσού δαπάνης. Καταρχήν, δεν εξαιρεί τα ποσά των διαγωνιστικών διαδικασιών από τον μηχανισμό αυτόματων επιστροφών. Αιτούμαστε την ρητή εξαίρεσή τους.

  Δευτερευόντως, ερωτάται εύλογα, με βάση ποια στοιχεία και μεθοδολογία καθορίστηκε το όριο δαπανών στα συγκεκριμένα επίπεδα. Λαμβάνοντας υπόψη τα στοιχεία κατανάλωσης των Στρατιωτικών Νοσοκομείων για το έτος 2025; Σημειώνουμε ότι ουδέποτε ενημερωθήκαμε για την μεταρρύθμιση αυτή, κατά παράβαση των αρχών της καλής νομοθέτησης.

• 13 Απριλίου 2026, 21:32 | Αναστάσιος Μπούτης

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρα 13,14:
  1.Η δήλωση σύγκρουσης οικονομικών συμφερόντων είναι σκόπιμο και λογικό να γίνεται άπαξ με την ανάληψη καθηκόντων είτε ελεγκτή Σ.Η.Π. είτε στην επιτροπή ελέγχου Σ.Η.Π. και όχι σε κάθε αίτημα. Κάθε νέα προκύπτουσα οικονομική σχέση να δηλώνεται στον ΕΟΠΥΥ (απλοποίηση διαδικασίας, μείωση γραφειοκρατίας).
  2.Αποτελεί απαραίτητη αποσαφήνιση για τα ασυμβίβαστα στους γνωμοδοτούντες Σ.Η.Π. η εξαίρεση τιμητικών αμοιβών, συμβουλευτικών υπηρεσιών ή εκπαιδευτικών παροχών από Κ.Α.Κ. προς Ε.Υ. Έχει ζητηθεί από την Ε.Ο.Π.Ε. από το 2019 (σχετική αλληλογραφία διαθέσιμη). Και σ’ αυτή την περίπτωση η δήλωση σύγκρουσης οικονομικών συμφερόντων να γίνεται άπαξ και μετά ετησίως (διαφάνεια, απλοποίηση γραφειοκρατίας, θωράκιση και αναβάθμιση θεσμού ελεγκτών).
  3.Ένταξη στο νόμο της αποζημίωσης γνωμοδοτούντων Σ.Η.Π. (Υ.Α. 37303, ΦΕΚ τ. Β’ 6375/21-11-2024), της επιτροπής ελέγχου Σ.Η.Π. και όλων των αντίστοιχων επιτροπών ως παροχή συμβουλευτικής υπηρεσίας με αμοιβή. Άλλωστε στο άρθρο 14 προβλέπεται και η συμμετοχή ιδιωτών ιατρών κατόπιν προτάσεων των επιστημονικών εταιρειών (εκσυγχρονισμός, διασφάλιση ποιότητας)

• 13 Απριλίου 2026, 07:23 | Αναστάσιος Μπούτης

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Άρθρα 13,14:
  1.Η δήλωση σύγκρουσης οικονομικών συμφερόντων είναι σκόπιμο και λογικό να γίνεται άπαξ με την ανάληψη καθηκόντων είτε ελεγκτή Σ.Η.Π. είτε στην επιτροπή ελέγχου Σ.Η.Π. και όχι σε κάθε αίτημα. Κάθε νέα προκύπτουσα οικονομική σχέση να δηλώνεται στον ΕΟΠΥΥ (απλοποίηση διαδικασίας, μείωση γραφειοκρατίας).
  2.Αποτελεί απαραίτητη αποσαφήνιση για τα ασυμβίβαστα στους γνωμοδοτούντες Σ.Η.Π. η εξαίρεση τιμητικών αμοιβών, συμβουλευτικών υπηρεσιών ή εκπαιδευτικών παροχών από Κ.Α.Κ. προς Ε.Υ. Έχει ζητηθεί από την Ε.Ο.Π.Ε. από το 2019 (σχετική αλληλογραφία διαθέσιμη). Και σ’ αυτή την περίπτωση η δήλωση σύγκρουσης οικονομικών συμφερόντων να γίνεται άπαξ και μετά ετησίως (διαφάνεια, απλοποίηση γραφειοκρατίας, θωράκιση και αναβάθμιση θεσμού ελεγκτών).
  3.Ένταξη στο νόμο της αποζημίωσης γνωμοδοτούντων Σ.Η.Π. (Υ.Α. 37303, ΦΕΚ τ. Β’ 6375/21-11-2024), της επιτροπής ελέγχου Σ.Η.Π. και όλων των αντίστοιχων επιτροπών ως παροχή συμβουλευτικής υπηρεσίας με αμοιβή. Άλλωστε στο άρθρο 14 προβλέπεται και η συμμετοχή ιδιωτών ιατρών κατόπιν προτάσεων των επιστημονικών εταιρειών (εκσυγχρονισμός, διασφάλιση ποιότητας)

• 12 Απριλίου 2026, 08:30 | Vasileos ps

  Μόνιμος Σύνδεσμος

  Bravo η τεχνητή νοημοσύνη.